Langsiktig oppfølging av genterapistudie for Achromatopsia CNGB3 og CNGA3
2. mai 2024 oppdatert av: MeiraGTx UK II Ltd
Langtidsoppfølgingsstudie av deltakere etter en åpen etikett, multisenter, fase I/II doseeskaleringsforsøk av en rekombinant adeno-assosiert virusvektor (AAV2/8-hCARp.hCNGB3 og AAV2/8-hG1.7p. coCNGA3) for genterapi av voksne og barn med akromatopsi på grunn av defekter i CNGB3 eller CNGA3
Denne studien er en langsiktig oppfølgingsstudie for pasienter som deltok i en av de kliniske studiene: AAV - CNGB3 retinal genterapi for pasienter med achromatopsia, eller AAV - CNGA3 retinal genterapi for pasienter med achromatopsia.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Oppfølgingsstudien er designet for å samle inn data om langsiktig sikkerhet og effekt.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
34
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48105
- Kellog Eye Center
-
-
-
-
-
London, Storbritannia
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
3 år til 100 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inkludering i studien vil være begrenset til personer som:
- Er i stand til å gi informert samtykke eller samtykke, med eller uten veiledning fra foreldre/foresatte der det er aktuelt
- Mottok AAV2/8-hCARp.hCNGB3 eller AAV2/8-hG1.7p.coCNGA3 ved intraokulær administrering i den tidligere åpne, fase I/II, doseeskaleringsstudien (EudraCT 2016-002290-35 eller EudraCT 2018-003431-29)
- Er villig til å følge protokollen og langsiktig oppfølging
Enkeltpersoner vil bli ekskludert som:
Er uvillige eller ute av stand til å oppfylle kravene til studiet
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Biologisk-lav dose av enten AAV - CNGB3 eller AAV - CNGA3
Subretinal administrering av en enkelt lav dose av enten AAV - CNGB3 eller AAV - CNGA3
|
Sammenligning av ulike doser av enten AAV - CNGB3 eller AAV - CNGA3
|
|
Eksperimentell: Biologisk-medium dose av enten AAV - CNGB3 eller AAV - CNGA3
Subretinal administrering av en enkelt middels dose av enten AAV - CNGB3 eller AAV - CNGA3
|
Sammenligning av ulike doser av enten AAV - CNGB3 eller AAV - CNGA3
|
|
Eksperimentell: Biologisk høy dose av enten AAV - CNGB3 eller AAV - CNGA3
Subretinal administrering av en enkelt høy dose av enten AAV - CNGB3 eller AAV - CNGA3
|
Sammenligning av ulike doser av enten AAV - CNGB3 eller AAV - CNGA3
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst av uønskede hendelser relatert til behandlingen
Tidsramme: 5 år
|
langsiktig sikkerhet som fravær av ATIMP-relaterte sikkerhetshendelser
|
5 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forbedring av den visuelle funksjonen
Tidsramme: 5 år
|
Forbedringer i visuell funksjon vurdert ved visuell vurdering
|
5 år
|
|
Forbedring av netthinnefunksjonen
Tidsramme: 5 år
|
Forbedring av netthinnefunksjonen vurdert ved visuell vurdering
|
5 år
|
|
Forbedring av livskvalitet
Tidsramme: 5 år
|
Livskvalitet vil bli målt ved hjelp av QoL spørreskjemaer
|
5 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
29. juni 2017
Primær fullføring (Faktiske)
4. april 2024
Studiet fullført (Faktiske)
4. april 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
16. august 2017
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
7. september 2017
Først lagt ut (Faktiske)
12. september 2017
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
3. mai 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
2. mai 2024
Sist bekreftet
1. mai 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- MGT007
- 2016-003856-59 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på enten AAV - CNGB3 eller AAV - CNGA3
-
MeiraGTx UK II LtdSyne Qua Non Limited; EMAS PharmaFullført
-
MeiraGTx UK II LtdJanssen Research & Development, LLCFullført