Долгосрочное последующее исследование генной терапии ахроматопсии CNGB3 и CNGA3
10 июня 2025 г. обновлено: MeiraGTx UK II Ltd
Долгосрочное последующее исследование участников после открытого, многоцентрового, фазы I/II испытания с повышением дозы рекомбинантного вектора аденоассоциированного вируса (AAV2/8-hCARp.hCNGB3 и AAV2/8-hG1.7p. coCNGA3) для генной терапии взрослых и детей с ахроматопсией вследствие дефектов CNGB3 или CNGA3
Это исследование представляет собой долгосрочное последующее наблюдение за пациентами, участвовавшими в одном из клинических испытаний: генная терапия сетчатки AAV - CNGB3 для пациентов с ахроматопсией или генная терапия AAV - CNGA3 для пациентов с ахроматопсией.
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Последующее исследование предназначено для сбора данных о долгосрочной безопасности и эффективности.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
34
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
London, Соединенное Королевство
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48105
- Kellogg Eye Center
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 3 года до 100 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Исследовательская популяция - взрослые и дети с ахроматопсией, возникающие в результате мутаций в CNGA3 или CNGB3.
Описание
Включение в исследование будет ограничено лицами, которые:
- Способны дать информированное согласие или согласие под руководством родителей/опекунов или без них, где это уместно
- Получен файл AAV2/8-hCARp.hCNGB3. или AAV2/8-hG1.7p.coCNGA3 путем внутриглазного введения в ходе предшествующего открытого исследования фазы I/II с повышением дозы (EudraCT 2016-002290-35 или EudraCT 2018-003431-29)
- Готовы придерживаться протокола и долгосрочного наблюдения
Будут исключены лица, которые:
Не хотят или не могут соответствовать требованиям исследования
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Низкая доза AAV-CNGA3 или AAV-CNGB3
Субретинальное введение одной низкой дозы AAV-CNGA3 или AAV-CNGB3
|
Участники ранее получали AAV-CNGA3 или AAV-CNGB3 в открытой маршруте, испытании по эскалации фазы 1/2 для взрослых и детей с ахроматопсией из-за дефектов в CNGA3 или CNGB3, соответственно.
|
|
Промежуточная доза AAV-CNGA3 или AAV-CNGB3
Субретинальное введение одной промежуточной дозы AAV-CNGA3 или AAV-CNGB3
|
Участники ранее получали AAV-CNGA3 или AAV-CNGB3 в открытой маршруте, испытании по эскалации фазы 1/2 для взрослых и детей с ахроматопсией из-за дефектов в CNGA3 или CNGB3, соответственно.
|
|
Другая доза AAV-CNGA3 или AAV-CNGB3
Субретинальное введение одной другой дозы (между промежуточной и высокой дозой) AAV-CNGA3 или AAV-CNGB3
|
Участники ранее получали AAV-CNGA3 или AAV-CNGB3 в открытой маршруте, испытании по эскалации фазы 1/2 для взрослых и детей с ахроматопсией из-за дефектов в CNGA3 или CNGB3, соответственно.
|
|
Высокая доза AAV-CNGA3 или AAV-CNGB3
Субретинальное введение одной высокой дозы AAV-CNGA3 или AAV-CNGB3
|
Участники ранее получали AAV-CNGA3 или AAV-CNGB3 в открытой маршруте, испытании по эскалации фазы 1/2 для взрослых и детей с ахроматопсией из-за дефектов в CNGA3 или CNGB3, соответственно.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота нежелательных явлений, связанных с лечением
Временное ограничение: 5 лет
|
Основным показателем результата является долгосрочная безопасность лечения AAV-CNGA3 или AAV-CNGB3, оцениваемой по отсутствию неподвижных явлений.
|
5 лет
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Улучшения в визуальной функции, оцениваемые по остроте зрения на 12 месяце
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Переход с исходного уровня на 12 месяц в наиболее скорректированной остроте зрения (BCVA) с использованием раннего диаграммы лечения диабетической ретинопатии (ETDRS).
Направление улучшения от исходного уровня - это увеличение количества букв ETDRS, считываемых с течением времени.
|
12 месяцев
|
|
Улучшения в визуальной функции, оцениваемые с помощью остроты зрения в 60 месяцах.
Временное ограничение: 60 месяцев
|
Изменение с исходного уровня к 60 -м месяцу в наилучшей скорректированной остроте зрения (BCVA) с использованием раннего диаграммы лечения диабетической ретинопатии (ETDRS) оценка букв в обработанном глазах.
Направление улучшения от исходного уровня - это увеличение количества букв ETDRS, считываемых с течением времени.
|
60 месяцев
|
|
Улучшения в функции сетчатки, оцененные по статической периметрии на 12 месяце
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Изменение с исходного уровня на 12 месяц в отличие от чувствительности в обработанном глазах.
Направление улучшения - это повышение чувствительности.
|
12 месяцев
|
|
Улучшения в функции сетчатки, оцененные по статической периметрии в 60 месяцах.
Временное ограничение: 60 месяцев
|
Изменение с базовой линии к 60 -м месяцу в отличие от чувствительности в обработанном глазах.
Направление улучшения - это повышение чувствительности.
|
60 месяцев
|
|
Качество жизни в 12 месяце, измеренное с помощью вопросов QOL у детей и подростков
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Переход с исходного уровня на 12 месяц в визуальной аналоговой шкале Euroqol-5D-Y (EQ-VAS) у детей и подростков.
EQ-VAS использует шкалу от 0 до 100, где 0 представляет собой худшее состояние здоровья, а 100 представляет собой наилучшее состояние здоровья.
Положительное изменение от базового уровня отражает улучшение, а отрицательное изменение от базовой линии отражает ухудшение.
|
12 месяцев
|
|
Качество жизни в 60 месяцах, измеренное с помощью вопросов QOL у детей и подростков
Временное ограничение: 60 месяцев
|
Переход с базового уровня на 60 месяц в визуальной аналоговой шкале Euroqol-5D-Y (EQ-VAS) у детей и подростков.
EQ-VAS использует шкалу от 0 до 100, где 0 представляет собой худшее состояние здоровья, а 100 представляет собой наилучшее состояние здоровья.
Положительное изменение от базового уровня отражает улучшение, а отрицательное изменение от базовой линии отражает ухудшение.
|
60 месяцев
|
|
Качество жизни в 12 месяце измерено с помощью анкет QOL у взрослых
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Переход с базовой линии на 12 месяц в визуальной аналоговой шкале Euroqol-5D-5L (EQ-VAS) у взрослых.
EQ-VAS использует шкалу от 0 до 100, где 0 представляет собой худшее состояние здоровья, а 100 представляет собой наилучшее состояние здоровья.
Положительное изменение от базового уровня отражает улучшение, а отрицательное изменение от базовой линии отражает ухудшение.
|
12 месяцев
|
|
Качество жизни в 60 месяцах, измеренное с помощью анкет QOL у взрослых
Временное ограничение: 60 месяцев
|
Переход с базовой линии к 60-м месяцу в визуальной аналоговой шкале Euroqol-5D-5L (EQ-VAS) у взрослых.
EQ-VAS использует шкалу от 0 до 100, где 0 представляет собой худшее состояние здоровья, а 100 представляет собой наилучшее состояние здоровья.
Положительное изменение от базового уровня отражает улучшение, а отрицательное изменение от базовой линии отражает ухудшение.
|
60 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
29 июня 2017 г.
Первичное завершение (Действительный)
4 апреля 2024 г.
Завершение исследования (Действительный)
4 апреля 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
16 августа 2017 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
7 сентября 2017 г.
Первый опубликованный (Действительный)
12 сентября 2017 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
11 июня 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
10 июня 2025 г.
Последняя проверка
1 июня 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- MGT007
- 2016-003856-59 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .