Dlouhodobá následná studie genové terapie pro Achromatopsia CNGB3 a CNGA3
10. června 2025 aktualizováno: MeiraGTx UK II Ltd
Dlouhodobá následná studie účastníků po otevřené, multicentrické studii fáze I/II s eskalací dávky rekombinantního adeno-asociovaného virového vektoru (AAV2/8-hCARp.hCNGB3 a AAV2/8-hG1.7p. coCNGA3) pro genovou terapii dospělých a dětí s achromatopsie v důsledku defektů v CNGB3 nebo CNGA3
Tato studie je dlouhodobější navazující studií pro pacienty, kteří se zúčastnili jedné z klinických studií: AAV - CNGB3 retinální genová terapie pro pacienty s achromatopsií nebo AAV - CNGA3 retinální genová terapie pro pacienty s achromatopsie.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Následná studie je navržena tak, aby shromáždila údaje o dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
34
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
London, Spojené království
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48105
- Kellogg Eye Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
3 roky až 100 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Populace studie jsou dospělí a děti s achromatopsií vyplývající z mutací v CNGA3 nebo CNGB3.
Popis
Zařazení do studie bude omezeno na osoby, které:
- Jsou schopni dát informovaný souhlas nebo souhlas, s nebo bez vedení svých rodičů/opatrovníků, kde je to vhodné
- Přijato AAV2/8-hCARp.hCNGB3 nebo AAV2/8-hG1.7p.coCNGA3 nitroočním podáním v předchozí otevřené studii fáze I/II se eskalací dávky (EudraCT 2016-002290-35 nebo EudraCT 2018-003431-29)
- Jsou ochotni dodržovat protokol a dlouhodobé sledování
Vyloučeni budou jednotlivci, kteří:
Nejsou ochotni nebo schopni splnit požadavky studia
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Nízká dávka AAV-CNGA3 nebo AAV-CNGB3
Subretinální podávání jedné nízké dávky AAV-CNGA3 nebo AAV-CNGB3
|
Účastníci dříve obdrželi AAV-CNGA3 nebo AAV-CNGB3 v otevřené studii fáze 1/2 pro eskalaci pro dospělé a děti s achromatopsií z důvodu defektů v CNGA3 a CNGB3.
|
|
Střední dávka AAV-CNGA3 nebo AAV-CNGB3
Subretinální podávání jediné přechodné dávky AAV-CNGA3 nebo AAV-CNGB3
|
Účastníci dříve obdrželi AAV-CNGA3 nebo AAV-CNGB3 v otevřené studii fáze 1/2 pro eskalaci pro dospělé a děti s achromatopsií z důvodu defektů v CNGA3 a CNGB3.
|
|
Další dávka AAV-CNGA3 nebo AAV-CNGB3
Subretinální podávání jediné další dávky (mezi střední a vysokou dávkou) AAV-CNGA3 nebo AAV-CNGB3
|
Účastníci dříve obdrželi AAV-CNGA3 nebo AAV-CNGB3 v otevřené studii fáze 1/2 pro eskalaci pro dospělé a děti s achromatopsií z důvodu defektů v CNGA3 a CNGB3.
|
|
Vysoká dávka AAV-CNGA3 nebo AAV-CNGB3
Subretinální podávání jedné vysoké dávky AAV-CNGA3 nebo AAV-CNGB3
|
Účastníci dříve obdrželi AAV-CNGA3 nebo AAV-CNGB3 v otevřené studii fáze 1/2 pro eskalaci pro dospělé a děti s achromatopsií z důvodu defektů v CNGA3 a CNGB3.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
Časové okno: 5 let
|
Primárním výsledkem je dlouhodobější bezpečnost léčby AAV-CNGA3 nebo AAV-CNGB3, hodnocená nepřítomností nežádoucích účinků souvisejících s IMP.
|
5 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Zlepšení vizuální funkce, jak je hodnoceno podle ostrosti zraku ve 12. měsíci
Časové okno: 12 měsíců
|
Změna z výchozí hodnoty na 12. měsíc v nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA) pomocí skóre grafu s diabetickou retinopatií (ETDRS) v ošetřeném oku.
Směr zlepšení ze základní linie je zvýšení počtu dopisů ETDRS, které se v průběhu času přečetly.
|
12 měsíců
|
|
Zlepšení vizuální funkce, jak je hodnoceno podle ostrosti zraku v 60 měsících
Časové okno: 60 měsíců
|
Změna z výchozí hodnoty na 60 měsíců v nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA) pomocí skóre grafu s diabetickou retinopatií (ETDRS) v ošetřovaném oku včasné léčby.
Směr zlepšení ze základní linie je zvýšení počtu dopisů ETDRS, které se v průběhu času přečetly.
|
60 měsíců
|
|
Zlepšení funkce sítnice, jak je hodnoceno statickou perimetrií ve 12. měsíci
Časové okno: 12 měsíců
|
Změna z výchozí hodnoty na 12. měsíc na rozdíl od citlivosti na ošetřeném oku.
Směr zlepšení je zvýšení citlivosti.
|
12 měsíců
|
|
Zlepšení funkce sítnice, jak je hodnoceno statickou perimetrií v 60 měsících
Časové okno: 60 měsíců
|
Změna z výchozí hodnoty na 60 měsíců v kontrastu citlivosti v ošetřeném oku.
Směr zlepšení je zvýšení citlivosti.
|
60 měsíců
|
|
Kvalita života ve 12. měsíci měřená dotazníky QOL u dětí a dospívajících
Časové okno: 12 měsíců
|
Změna z výchozího hodnoty na 12. měsíc ve vizuální analogové stupnici Euroqol-5D-y (EQ-VAS) u dětí a dospívajících.
EQ-VAS používá stupnici od 0 do 100, kde 0 představuje nejhorší představitelný zdravotní stav a 100 představuje nejlepší představitelný zdravotní stav.
Pozitivní změna oproti základní linii odráží zlepšení a negativní změna oproti základní linii odráží zhoršení.
|
12 měsíců
|
|
Kvalita života v 60 měsících měřená dotazníky QOL u dětí a dospívajících
Časové okno: 60 měsíců
|
Změna z výchozí hodnoty na 60 měsíců ve vizuální analogové stupnici Euroqol-5D-Y (EQ-VAS) u dětí a dospívajících.
EQ-VAS používá stupnici od 0 do 100, kde 0 představuje nejhorší představitelný zdravotní stav a 100 představuje nejlepší představitelný zdravotní stav.
Pozitivní změna oproti základní linii odráží zlepšení a negativní změna oproti základní linii odráží zhoršení.
|
60 měsíců
|
|
Kvalita života ve 12. měsíci měřená dotazníky QOL u dospělých
Časové okno: 12 měsíců
|
Změna z výchozí hodnoty na 12. měsíc v euroqol-5D-5L vizuální analogové stupnici (EQ-VAS) u dospělých.
EQ-VAS používá stupnici od 0 do 100, kde 0 představuje nejhorší představitelný zdravotní stav a 100 představuje nejlepší představitelný zdravotní stav.
Pozitivní změna oproti základní linii odráží zlepšení a negativní změna oproti základní linii odráží zhoršení.
|
12 měsíců
|
|
Kvalita života v 60 měsících měřená dotazníky QOL u dospělých
Časové okno: 60 měsíců
|
Změna z výchozí hodnoty na 60 měsíců v euroqol-5d-5l vizuální analogové stupnici (EQ-VAS) u dospělých.
EQ-VAS používá stupnici od 0 do 100, kde 0 představuje nejhorší představitelný zdravotní stav a 100 představuje nejlepší představitelný zdravotní stav.
Pozitivní změna oproti základní linii odráží zlepšení a negativní změna oproti základní linii odráží zhoršení.
|
60 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
29. června 2017
Primární dokončení (Aktuální)
4. dubna 2024
Dokončení studie (Aktuální)
4. dubna 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
16. srpna 2017
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
7. září 2017
První zveřejněno (Aktuální)
12. září 2017
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
11. června 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
10. června 2025
Naposledy ověřeno
1. června 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- MGT007
- 2016-003856-59 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Předchozí expozice AAV-CNGA3 nebo AAV-CNGB3
-
MeiraGTx UK II LtdSyne Qua Non Limited; EMAS PharmaDokončeno
-
MeiraGTx UK II LtdJanssen Research & Development, LLCDokončeno