Dlouhodobá následná studie genové terapie pro Achromatopsia CNGB3 a CNGA3
13. března 2024 aktualizováno: MeiraGTx UK II Ltd
Dlouhodobá následná studie účastníků po otevřené, multicentrické studii fáze I/II s eskalací dávky rekombinantního adeno-asociovaného virového vektoru (AAV2/8-hCARp.hCNGB3 a AAV2/8-hG1.7p. coCNGA3) pro genovou terapii dospělých a dětí s achromatopsie v důsledku defektů v CNGB3 nebo CNGA3
Tato studie je dlouhodobější navazující studií pro pacienty, kteří se zúčastnili jedné z klinických studií: AAV - CNGB3 retinální genová terapie pro pacienty s achromatopsií nebo AAV - CNGA3 retinální genová terapie pro pacienty s achromatopsie.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Následná studie je navržena tak, aby shromáždila údaje o dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
34
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
London, Spojené království
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48105
- Kellog Eye Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
3 roky až 100 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Zařazení do studie bude omezeno na osoby, které:
- Jsou schopni dát informovaný souhlas nebo souhlas, s nebo bez vedení svých rodičů/opatrovníků, kde je to vhodné
- Přijato AAV2/8-hCARp.hCNGB3 nebo AAV2/8-hG1.7p.coCNGA3 nitroočním podáním v předchozí otevřené studii fáze I/II se eskalací dávky (EudraCT 2016-002290-35 nebo EudraCT 2018-003431-29)
- Jsou ochotni dodržovat protokol a dlouhodobé sledování
Vyloučeni budou jednotlivci, kteří:
Nejsou ochotni nebo schopni splnit požadavky studia
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Biologická - nízká dávka buď AAV - CNGB3 nebo AAV - CNGA3
Subretinální podání jedné nízké dávky buď AAV - CNGB3 nebo AAV - CNGA3
|
Porovnání různých dávek buď AAV - CNGB3 nebo AAV - CNGA3
|
|
Experimentální: Biologicko-střední dávka buď AAV - CNGB3 nebo AAV - CNGA3
Subretinální podání jedné střední dávky buď AAV - CNGB3 nebo AAV - CNGA3
|
Porovnání různých dávek buď AAV - CNGB3 nebo AAV - CNGA3
|
|
Experimentální: Biologická vysoká dávka buď AAV - CNGB3 nebo AAV - CNGA3
Subretinální podání jedné vysoké dávky buď AAV - CNGB3 nebo AAV - CNGA3
|
Porovnání různých dávek buď AAV - CNGB3 nebo AAV - CNGA3
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
Časové okno: 5 let
|
dlouhodobější bezpečnost jako absence bezpečnostních událostí souvisejících s ATIMP
|
5 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Zlepšení zrakových funkcí
Časové okno: 5 let
|
Zlepšení zrakové funkce hodnocené vizuálním hodnocením
|
5 let
|
|
Zlepšení funkce sítnice
Časové okno: 5 let
|
Zlepšení funkce sítnice hodnocené vizuálním hodnocením
|
5 let
|
|
Zlepšení kvality života
Časové okno: 5 let
|
Kvalita života bude měřena pomocí dotazníků QoL
|
5 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
29. června 2017
Primární dokončení (Odhadovaný)
15. ledna 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
15. ledna 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
16. srpna 2017
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
7. září 2017
První zveřejněno (Aktuální)
12. září 2017
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
15. března 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
13. března 2024
Naposledy ověřeno
1. března 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- MGT007
- 2016-003856-59 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na buď AAV - CNGB3 nebo AAV - CNGA3
-
MeiraGTx UK II LtdSyne Qua Non Limited; EMAS PharmaDokončeno
-
MeiraGTx UK II LtdJanssen Research & Development, LLCDokončeno