ハンター結果調査 (HOS) (HOS)
2024年10月25日 更新者：Shire
ハンター転帰調査: ハンター症候群 (ムコ多糖症 II 型、MPS II) 患者の世界的、多施設、長期、観察登録
この研究の目的は、ハンター症候群の理解を深めるデータを収集することです.
HOS からのデータは、疾患治療の選択肢について医療専門家にガイダンスを提供する可能性があります。
調査の概要
状態
完了
条件
研究の種類
観察的
入学 (実際)
1443
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Massachusetts
-
Lexington、Massachusetts、アメリカ、02421
- Shire
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
HOS レジストリは、HOS 登録時に生存している参加者 (「見込み患者」と呼ばれる) およびHOS登録時に死亡している（「歴史的患者」と呼ばれる）。
説明
包含基準:
- ハンター症候群の診断（生化学的および/または遺伝的）
以下の a または b のいずれかに従って、書面によるインフォームド コンセントに署名し、日付を記入します。
参加予定者: 参加者からの署名と日付入りの書面によるインフォームド コンセント、または 18 歳未満 (スコットランドでは 16 歳未満) の参加者の場合は、親および/または参加者の法定代理人 (LAR)、および未成年者の同意。該当する。
該当する場合、認知障害のある参加者については、LAR からインフォームド コンセントを取得する必要があります。
また
- 過去の参加者: 参加者の LAR からの署名および日付入りのインフォームド コンセント (関連する個々の国またはサイトの規制/法律で許可されている場合)。 .
除外基準:
- 介入臨床試験に登録された参加者は対象外です。 参加者は、他の臨床試験を完了または中止した後、再登録することができます。
- Elaprase以外のERT製品でハンター症候群の治療を受けている参加者は対象外です。 参加者は、別の ERT での治療を中止した後、登録または再登録することができます。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：他の
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
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エラプレーゼ処理
ハンター症候群の参加者は、現地で承認された処方情報に従って、医師の処方に従ってエラプレーゼによる治療を受けました。
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エラプレーズ未処理
参加者は、ハンター症候群の治療を受けませんでした。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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注入関連反応（IRR）のある参加者の数
時間枠：17歳までのベースライン
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輸液関連反応 (IRR) は、輸液中または輸液後 24 時間以内に発生する有害事象 (AE) であり、エラプレーゼとの因果関係が証明されています。
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17歳までのベースライン
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有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）のある参加者の数
時間枠：17歳までのベースライン
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有害性、病理学的、または意図しない解剖学的、生理学的、または代謝機能の変化であり、製品に関連すると考えられるかどうかにかかわらず、身体的徴候、症状、またはレジストリで発生する実験室の変化によって示されます。
これには、既存の状態の悪化が含まれます。
次の基準/結果の 1 つ以上を満たす AE または薬物有害反応 (ADR) は、医薬品に関連すると考えられるかどうかにかかわらず、重篤に分類されます: 死亡、生命を脅かす、入院または既存の延長が必要入院、永続的または重大な障害または不能、先天異常または先天性欠損症、および重要な医療イベント。
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17歳までのベースライン
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抗体反応陽性の参加者数
時間枠：17歳までのベースライン
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免疫原性は、最初の陽性抗体反応までの時間 (抗体レベルおよびアイソタイプ)、抗体価、アイソタイプ、および中和抗体によって決定されます。
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17歳までのベースライン
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尿中グリコサミノグリカン (GAG) レベルの変化
時間枠：17歳までのベースライン
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ERT開始時からの尿中GAG値の変化を報告。
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17歳までのベースライン
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高さの変化
時間枠：17歳までのベースライン
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ERTの開始からの身長の変化が報告されます。
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17歳までのベースライン
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体重の変化
時間枠：17歳までのベースライン
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ERTの開始からの体重の変化が報告されます。
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17歳までのベースライン
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頭囲の変化と対応する計算された Z スコア
時間枠：17歳までのベースライン
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ERT 開始時からの対応する Z スコアによる頭囲の変化が報告されます。
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17歳までのベースライン
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6分間歩行テストでの歩行距離の変化
時間枠：17歳までのベースライン
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ERT開始から6分間歩行試験での歩行距離の変化を報告します。
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17歳までのベースライン
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左心室質量指数 (LVMI)
時間枠：17歳までのベースライン
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LVMIの変化は、心エコー検査によって計算されるように評価されます。
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17歳までのベースライン
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1 秒間の強制呼気量の変化 (FEV1)
時間枠：17歳までのベースライン
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ERT の開始からの肺機能の変化は、1 秒間の努力呼気量 (FEV1) によって測定されるように報告されます。
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17歳までのベースライン
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強制肺活量（FVC）の変化
時間枠：17歳までのベースライン
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ERTの開始からの肺機能の変化は、努力肺活量（FVC）によって測定されるように報告されます。
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17歳までのベースライン
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肝臓と脾臓の大きさの変化
時間枠：17歳までのベースライン
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触診によって推定される肝臓および脾臓のサイズの変化が報告される。
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17歳までのベースライン
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心臓および肺関連の入院の有病率
時間枠：17歳までのベースライン
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心臓および肺関連の入院の有病率が報告されます。
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17歳までのベースライン
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死亡時の年齢
時間枠：17歳までのベースライン
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死亡時の年齢が報告されます。
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17歳までのベースライン
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死因
時間枠：17歳までのベースライン
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死因が報告される
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17歳までのベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ハンター症候群の未治療参加者の自然史
時間枠：17歳までのベースライン
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疾患の自然史に関する徴候および症状の評価：肝脾腫、中枢神経系の関与、骨格の関与、耳、鼻、喉の徴候および症状、肺の徴候および症状、ならびに心臓の徴候および症状が報告される。
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17歳までのベースライン
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ハンター症候群の参加者における処方用量のためのエラプレーゼの投与レジメン
時間枠：17歳までのベースライン
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エラプレーゼの投与レジメンは、処方された用量について評価される。
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17歳までのベースライン
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ハンター症候群の参加者における投与量のためのエラプレーゼの投与レジメン
時間枠：17歳までのベースライン
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エラプレーゼの投薬レジメンは、投与量について評価される。
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17歳までのベースライン
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ハンター症候群の参加者における総注入時間に対するエラプレーゼの投与レジメン
時間枠：17歳までのベースライン
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エラプレーゼの投与レジメンは、総注入時間について評価されます。
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17歳までのベースライン
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ハンター症候群の参加者における逃した注入に対するエラプレーゼの投与レジメン
時間枠：17歳までのベースライン
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エラプレーゼの投与レジメンは、注入漏れについて評価されます。
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17歳までのベースライン
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注入を逃した理由に対するエラプレーゼの投与レジメン。
時間枠：17歳までのベースライン
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エラプレーゼの投与レジメンは、注入漏れの理由について評価されます。
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17歳までのベースライン
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臨床理解スケール（HS-FOCUS）のためのハンター症候群機能転帰を使用した、健康関連の生活の質（HRQL）に関するハンター症候群の評価
時間枠：17歳までのベースライン
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HS-FOCUS は、ハンター症候群が HRQL に与える影響を疾患別に測定するために開発されました。
HS-FOCUS は、参加者の日常生活と幸福、治療への満足度、入院に関する情報、およびハンター症候群が参加者の一般的な生活の質に与える影響に関する情報を収集するように設計されています。
HS-FOCUS には、検証済みの 2 つのコンポーネントが含まれています。親バージョンと、12 歳以上の患者の自己報告バージョンです。
HS-FOCUS バージョン 2.0 には、ウォーキング/スタンディング、リーチ/グリップ、スリーピング、スクーリング/ワーク、アクティビティ、呼吸の 6 つの機能ステータス ドメインが含まれています。
項目は 0 から 4 までの回答尺度を使用して採点され、「0」は活動に関連する機能を「問題なく」完了することができることを表し、「4」は「そうできない」ことを表します。
スコアを平均して、6 つの機能ドメイン スコアと総合機能スコアを計算します。スコアが高いほど、より高い能力障害に対応します。
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17歳までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Study Director、Shire
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2005年10月3日
一次修了 (実際)
2023年2月16日
研究の完了 (実際)
2023年2月16日
試験登録日
最初に提出
2017年9月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年9月20日
最初の投稿 (実際)
2017年9月26日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年10月28日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年10月25日
最終確認日
2024年10月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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