Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hunter Outcome Survey (HOS) (HOS)

25. října 2024 aktualizováno: Shire

Hunter Outcome Survey: Globální, multicentrický, dlouhodobý, observační registr pacientů s Hunterovým syndromem (mukopolysacharidóza typu II, MPS II)

Účelem této studie je shromáždit data, která zvýší pochopení Hunterova syndromu. Údaje z HOS mohou poskytnout rady zdravotnickým pracovníkům ohledně možností léčby onemocnění.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

1443

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Spojené státy, 02421
        • Shire

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Registr HOS je otevřen všem účastníkům (živým i zesnulým) s Hunterovým syndromem, kteří nejsou léčeni nebo kteří jsou léčeni přípravkem Elaprase, včetně účastníků, kteří jsou naživu při zápisu do HOS (dále jen „prospektivní pacienti“) a účastníků, kteří zemřeli při zápisu do HOS (dále jen „historičtí pacienti“).

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Diagnostika Hunterova syndromu (biochemicky a/nebo geneticky)

  2. Podepsaný a datovaný písemný informovaný souhlas, jak je uvedeno níže a nebo b:

    1. Potenciální účastníci: Podepsaný a datovaný písemný informovaný souhlas od účastníka nebo, pro účastníky ve věku méně než (<) 18 let (<16 let ve Skotsku), rodiče a/nebo zákonného zástupce účastníka (LAR) a souhlas nezletilé osoby, pokud použitelný.

      informovaný souhlas musí být získán od LAR pro kognitivně postižené účastníky, kde je to vhodné.

      NEBO

    2. Historickí účastníci: Podepsaný a datovaný informovaný souhlas od účastníka LAR (pokud to umožňují příslušné předpisy/zákony jednotlivých zemí nebo míst). .

Kritéria vyloučení:

  1. Účastníci zařazení do intervenční klinické studie nejsou způsobilí. Účastníci se mohou znovu zapsat, jakmile dokončí jinou klinickou studii nebo z ní odstoupí.
  2. Účastníci léčení Hunterovým syndromem jiným ERT přípravkem než Elaprase nejsou způsobilí. Účastníci se mohou zapsat nebo znovu zapsat, jakmile ukončí léčbu jinou ERT.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Jiný
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Ošetřeno Elaprase
Účastníci s Huntersovým syndromem dostávali nebo dostávali léčbu přípravkem Elaprase, jak jim předepsal jejich lékař podle místně schválených informací o předepisování.
Elaprase bez ošetření
Účastníci nedostali žádnou léčbu pro Huntersův syndrom.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s reakcemi souvisejícími s infuzí (IRR)
Časové okno: Výchozí stav do roku 17
Reakce související s infuzí (IRR) je nežádoucí příhoda (AE), která se objeví během infuze nebo do 24 hodin po infuzi a je prokázána kauzální souvislost s Elaprase.
Výchozí stav do roku 17
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Výchozí stav do roku 17
AE je jakákoli škodlivá, patologická nebo nezamýšlená změna v anatomické, fyziologické nebo metabolické funkci, jak je indikována fyzickými příznaky, symptomy nebo laboratorními změnami vyskytujícími se v registru, ať už jsou považovány za související s produktem či nikoli. To zahrnuje exacerbaci již existujícího stavu. AE nebo nežádoucí léková reakce (ADR), která splňuje jedno nebo více z následujících kritérií/výsledků, je klasifikována jako závažná bez ohledu na to, zda souvisí s farmaceutickým produktem či nikoli: smrt, ohrožuje život, vyžaduje hospitalizaci v nemocnici nebo prodloužení stávající hospitalizace, trvalé nebo významné postižení nebo nezpůsobilost, vrozená anomálie nebo vrozená vada a důležité lékařské události.
Výchozí stav do roku 17
Počet účastníků s pozitivní protilátkovou odpovědí
Časové okno: Výchozí stav do roku 17
Imunogenicita je určena časem do první pozitivní protilátkové odpovědi (hladina protilátky a izotyp), titrem protilátek, izotypem a neutralizačními protilátkami.
Výchozí stav do roku 17
Změna hladin glykosaminoglykanů (GAG) v moči
Časové okno: Výchozí stav do roku 17
Uvádí se změna hladin GAG v moči od začátku ERT.
Výchozí stav do roku 17
Změna výšky
Časové okno: Výchozí stav do roku 17
Změna výšky od začátku ERT bude hlášena.
Výchozí stav do roku 17
Změna hmotnosti
Časové okno: Výchozí stav do roku 17
Bude hlášena změna hmotnosti od začátku ERT.
Výchozí stav do roku 17
Změna obvodu hlavy a odpovídající vypočítané Z-skóre
Časové okno: Výchozí stav do roku 17
Bude hlášena změna obvodu hlavy s odpovídajícím Z-skóre od začátku ERT.
Výchozí stav do roku 17
Změna ušlé vzdálenosti v 6minutovém testu chůze
Časové okno: Výchozí stav do roku 17
Je hlášena změna ušlé vzdálenosti v 6minutovém testu chůze od začátku ERT.
Výchozí stav do roku 17
Index hmotnosti levé komory (LVMI)
Časové okno: Výchozí stav do roku 17
Změna LVMI bude hodnocena podle výpočtu echokardiografií.
Výchozí stav do roku 17
Změna objemu vynuceného výdechu za 1 sekundu (FEV1)
Časové okno: Výchozí stav do roku 17
Změna funkce plic od začátku ERT bude hlášena jako měřená objemem usilovného výdechu za 1 sekundu (FEV1).
Výchozí stav do roku 17
Změna vynucené vitální kapacity (FVC)
Časové okno: Výchozí stav do roku 17
Změna plicní funkce od začátku ERT bude hlášena jako měřená pomocí nucené vitální kapacity (FVC).
Výchozí stav do roku 17
Změna velikosti jater a sleziny
Časové okno: Výchozí stav do roku 17
Bude hlášena změna velikosti jater a sleziny odhadnutá palpací.
Výchozí stav do roku 17
Prevalence kardiálních a plicních hospitalizací
Časové okno: Výchozí stav do roku 17
Bude hlášena prevalence hospitalizací souvisejících se srdcem a plicemi.
Výchozí stav do roku 17
Věk v době smrti
Časové okno: Výchozí stav do roku 17
Věk v době úmrtí bude uveden.
Výchozí stav do roku 17
Příčina smrti
Časové okno: Výchozí stav do roku 17
Příčiny smrti budou hlášeny
Výchozí stav do roku 17

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přírodní historie neléčených účastníků s Hunter syndromem
Časové okno: Výchozí stav do roku 17
Bude hlášeno hodnocení známek a příznaků pro přirozený průběh onemocnění: hepatosplenomegalie, postižení centrálního nervového systému, postižení skeletu, známky a symptomy ucha, nosu a krku, plicní známky a symptomy a srdeční známky a symptomy.
Výchozí stav do roku 17
Dávkovací režimy Elaprase pro předepsanou dávku u účastníků s Hunterovým syndromem
Časové okno: Výchozí stav do roku 17
Dávkovací režimy Elaprase budou hodnoceny pro předepsanou dávku.
Výchozí stav do roku 17
Dávkovací režimy Elaprase pro podanou dávku u účastníků s Hunterovým syndromem
Časové okno: Výchozí stav do roku 17
Dávkovací režimy Elaprase budou hodnoceny pro podanou dávku.
Výchozí stav do roku 17
Dávkovací režimy Elaprase pro celkovou dobu infuze u účastníků s Hunterovým syndromem
Časové okno: Výchozí stav do roku 17
Dávkovací režimy Elaprase budou hodnoceny z hlediska celkové doby infuze.
Výchozí stav do roku 17
Dávkovací režimy Elaprase pro zmeškané infuze u účastníků s Hunterovým syndromem
Časové okno: Výchozí stav do roku 17
Dávkovací režimy Elaprase budou hodnoceny na zmeškané infuze.
Výchozí stav do roku 17
Dávkovací režimy Elaprase z důvodu zmeškaných infuzí.
Časové okno: Výchozí stav do roku 17
Dávkovací režimy Elaprase budou posouzeny z důvodu vynechání infuze.
Výchozí stav do roku 17
Hodnocení Hunterova syndromu na kvalitu života související se zdravím (HRQL) s využitím funkčních výsledků Hunterova syndromu pro klinické porozumění (HS-FOCUS)
Časové okno: Výchozí stav do roku 17
HS-FOCUS byl vyvinut jako měření vlivu Hunterova syndromu na HRQL specifické pro onemocnění. HS-FOCUS je navržen tak, aby shromažďoval informace o každodenním životě a pohodě účastníka, spokojenosti s léčbou a hospitalizacemi a také o tom, jak Hunterův syndrom ovlivňuje celkovou kvalitu života účastníka. HS-FOCUS obsahuje 2 ověřené komponenty: nadřazenou verzi a verzi, kterou si pacient sám nahlásí pro osoby starší 12 let. HS-FOCUS verze 2.0 obsahuje 6 domén funkčního stavu: Chůze/Stůj, Dosah/Úchop, Spánek, Škola/Práce, Činnosti a Dýchání. Položky jsou hodnoceny pomocí stupnice odezvy od 0 do 4, přičemž ="0" vyjadřuje schopnost dokončit funkce související s aktivitou "bez jakýchkoli potíží" a "4" jako "nedokáže to udělat". Skóre se zprůměrují pro výpočet skóre 6 funkčních domén a celkového funkčního skóre, přičemž vyšší skóre odpovídá vyššímu stupni neschopnosti.
Výchozí stav do roku 17

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shire

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, Shire

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

3. října 2005

Primární dokončení (Aktuální)

16. února 2023

Dokončení studie (Aktuální)

16. února 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. září 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. září 2017

První zveřejněno (Aktuální)

26. září 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. října 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. října 2024

Naposledy ověřeno

1. října 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HOS

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hunterův syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit