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Enquête sur les résultats des chasseurs (HOS) (HOS)

8 février 2024 mis à jour par: Shire

Hunter Outcome Survey : un registre d'observation mondial, multicentrique et à long terme des patients atteints du syndrome de Hunter (mucopolysaccharidose de type II, MPS II)

Le but de cette étude est de recueillir des données qui permettront d'améliorer la compréhension du syndrome de Hunter. Les données de HOS peuvent fournir des conseils aux professionnels de la santé sur les options de traitement de la maladie.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

1332

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, États-Unis, 02421
        • Shire

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Le registre HOS est ouvert à tous les participants (vivants et décédés) atteints du syndrome de Hunter qui ne sont pas traités ou qui reçoivent/ont reçu un traitement avec Elaprase, y compris les participants qui sont vivants au moment de l'inscription à HOS (appelés « patients potentiels ») et les participants qui sont décédés lors de l'inscription au HOS (appelés « patients historiques »).

La description

Critère d'intégration:

  1. Diagnostic du syndrome de Hunter (biochimiquement et/ou génétiquement)

  2. Consentement éclairé écrit signé et daté, conformément à a ou b ci-dessous :

    1. Participants potentiels : Consentement éclairé écrit signé et daté du participant ou, pour les participants âgés de moins de (<) 18 ans (<16 ans en Écosse), parent et/ou représentant légal du participant (LAR), et consentement du mineur si en vigueur.

      le consentement éclairé doit être obtenu auprès des LAR pour les participants atteints de troubles cognitifs, le cas échéant.

      OU

    2. Participants historiques : consentement éclairé signé et daté du LAR du participant (lorsque les réglementations/lois pertinentes du pays ou du site l'autorisent). .

Critère d'exclusion:

  1. Les participants inscrits à un essai clinique interventionnel ne sont pas éligibles. Les participants peuvent se réinscrire une fois qu'ils ont terminé ou se sont retirés de l'autre étude clinique.
  2. Les participants recevant un traitement pour le syndrome de Hunter avec un produit ERT autre qu'Elaprase ne sont pas éligibles. Les participants peuvent s'inscrire ou se réinscrire une fois qu'ils ont arrêté le traitement avec un autre ERT.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Autre
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Traité à l'élaprase
Les participants atteints du syndrome de Hunters ont reçu ou reçoivent un traitement avec Elaprase tel que prescrit par leur médecin conformément aux informations de prescription approuvées localement.
Élaprase non traité
Les participants n'ont reçu aucun traitement pour le syndrome de Hunters.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants ayant des réactions liées à la perfusion (IRR)
Délai: De base à l'année 17
Une réaction liée à la perfusion (IRR) est un événement indésirable (EI) qui survient pendant ou dans les 24 heures suivant une perfusion et avec des preuves d'un lien de causalité avec Elaprase.
De base à l'année 17
Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: De base à l'année 17
Un EI est une modification nocive, pathologique ou involontaire de la fonction anatomique, physiologique ou métabolique indiquée par des signes physiques, des symptômes ou des changements de laboratoire survenant dans le registre, qu'ils soient ou non considérés comme liés au produit. Cela inclut une exacerbation d'une condition préexistante. Un EI ou un effet indésirable d'un médicament (EIM) qui répond à un ou plusieurs des critères/résultats suivants est classé comme grave, qu'il soit considéré comme lié au produit pharmaceutique ou non : décès, menace la vie du patient, nécessite une hospitalisation ou une prolongation de la durée de vie hospitalisations, une invalidité ou une incapacité persistante ou importante, une anomalie congénitale ou malformation congénitale et des événements médicaux importants.
De base à l'année 17
Nombre de participants avec une réponse positive en anticorps
Délai: De base à l'année 17
L'immunogénicité est déterminée par le temps jusqu'à la première réponse positive des anticorps (taux d'anticorps et isotype), le titre d'anticorps, l'isotype et les anticorps neutralisants.
De base à l'année 17
Modification des taux de glycosaminoglycanes urinaires (GAG)
Délai: De base à l'année 17
La modification des taux de GAG ​​urinaires depuis le début de l'ERT est signalée.
De base à l'année 17
Changement de hauteur
Délai: De base à l'année 17
Le changement de hauteur depuis le début de l'ERT sera signalé.
De base à l'année 17
Changement de poids
Délai: De base à l'année 17
Le changement de poids depuis le début de l'ERT sera signalé.
De base à l'année 17
Modification de la circonférence de la tête et des scores Z calculés correspondants
Délai: De base à l'année 17
Le changement de circonférence de la tête avec les scores Z correspondants depuis le début de l'ERT sera signalé.
De base à l'année 17
Changement de la distance parcourue lors du test de marche de 6 minutes
Délai: De base à l'année 17
La modification de la distance parcourue lors du test de marche de 6 minutes depuis le début de l'ERT est signalée.
De base à l'année 17
Indice de masse ventriculaire gauche (IMVG)
Délai: De base à l'année 17
Le changement de l'IMVG sera évalué tel que calculé par échocardiographie.
De base à l'année 17
Changement du volume expiratoire forcé en 1 seconde (FEV1)
Délai: De base à l'année 17
Le changement de la fonction pulmonaire depuis le début de l'ERT sera rapporté tel que mesuré par le volume expiratoire maximal en 1 seconde (FEV1).
De base à l'année 17
Modification de la capacité vitale forcée (CVF)
Délai: De base à l'année 17
Le changement de la fonction pulmonaire depuis le début de l'ERT sera rapporté tel que mesuré par la capacité vitale forcée (CVF).
De base à l'année 17
Modification de la taille du foie et de la rate
Délai: De base à l'année 17
Les modifications de la taille du foie et de la rate estimées par palpation seront signalées.
De base à l'année 17
Prévalence des hospitalisations cardiaques et pulmonaires
Délai: De base à l'année 17
La prévalence des hospitalisations cardiaques et pulmonaires sera signalée.
De base à l'année 17
Âge au moment du décès
Délai: De base à l'année 17
L'âge au moment du décès sera indiqué.
De base à l'année 17
Cause de décès
Délai: De base à l'année 17
Les causes de décès seront signalées
De base à l'année 17

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Histoire naturelle des participants non traités atteints du syndrome de Hunter
Délai: De base à l'année 17
Évaluation des signes et symptômes de l'histoire naturelle de la maladie : hépatosplénomégalie, atteinte du système nerveux central, atteinte squelettique, signes et symptômes de l'oreille, du nez et de la gorge, signes et symptômes pulmonaires et signes et symptômes cardiaques seront rapportés.
De base à l'année 17
Schémas posologiques d'Elaprase pour la dose prescrite chez les participants atteints du syndrome de Hunter
Délai: De base à l'année 17
Les schémas posologiques d'Elaprase seront évalués pour la dose prescrite.
De base à l'année 17
Schémas posologiques d'Elaprase pour la dose administrée chez les participants atteints du syndrome de Hunter
Délai: De base à l'année 17
Les schémas posologiques d'Elaprase seront évalués pour la dose administrée.
De base à l'année 17
Schémas posologiques d'Elaprase pour la durée totale de perfusion chez les participants atteints du syndrome de Hunter
Délai: De base à l'année 17
Les schémas posologiques d'Elaprase seront évalués pour la durée totale de la perfusion.
De base à l'année 17
Schémas posologiques d'Elaprase pour les perfusions manquées chez les participants atteints du syndrome de Hunter
Délai: De base à l'année 17
Les schémas posologiques d'Elaprase seront évalués pour les perfusions manquées.
De base à l'année 17
Schémas posologiques d'Elaprase pour la raison des perfusions manquées.
Délai: De base à l'année 17
Les schémas posologiques d'Elaprase seront évalués pour déterminer la raison des perfusions manquées.
De base à l'année 17
Évaluation du syndrome de Hunter sur la qualité de vie liée à la santé (HRQL) à l'aide de l'échelle des résultats fonctionnels du syndrome de Hunter pour la compréhension clinique (HS-FOCUS)
Délai: De base à l'année 17
HS-FOCUS a été développé comme mesure spécifique à la maladie de l'impact du syndrome de Hunter sur la QVLS. Le HS-FOCUS est conçu pour recueillir des informations sur la vie quotidienne et le bien-être du participant, sa satisfaction à l'égard du traitement et des hospitalisations, ainsi que sur l'impact du syndrome de Hunter sur la qualité de vie générale du participant. HS-FOCUS comprend 2 composants validés : une version parent et une version autodéclarée par le patient pour les personnes de plus de 12 ans. La version 2.0 du HS-FOCUS contient 6 domaines d'état fonctionnel : marche/debout, portée/prise en main, sommeil, scolarité/travail, activités et respiration. Les éléments sont notés à l'aide d'une échelle de réponse de 0 à 4, ="0" indiquant être capable de remplir les fonctions liées à l'activité "sans aucune difficulté" et "4" comme "incapable de le faire". Les scores sont moyennés pour calculer les scores des 6 domaines fonctionnels et le score fonctionnel global, les scores les plus élevés correspondant à un degré d'incapacité plus élevé.
De base à l'année 17

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Shire

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Study Director, Shire

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

3 octobre 2005

Achèvement primaire (Réel)

16 février 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

16 février 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 septembre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 septembre 2017

Première publication (Réel)

26 septembre 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

9 février 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 février 2024

Dernière vérification

1 février 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • HOS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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