Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Hunter Outcome Survey (HOS) (HOS)

25. oktober 2024 oppdatert av: Shire

Hunter Outcome Survey: Et globalt, multisenter, langsiktig, observasjonsregister over pasienter med Hunters syndrom (mukopolysakkaridose type II, MPS II)

Hensikten med denne studien er å samle inn data som vil øke forståelsen av Hunters syndrom. Dataene fra HOS kan gi veiledning til helsepersonell om behandlingsalternativer for sykdom.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

1443

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Forente stater, 02421
        • Shire

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

HOS-registeret er åpent for alle deltakere (både i live og avdøde) med Hunter syndrom som er ubehandlet eller som mottar/mottok behandling med Elaprase, inkludert deltakere som er i live ved HOS-registrering (referert til som "potensielle pasienter") og deltakere som er døde ved HOS-innskrivning (referert til som "Historiske pasienter").

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Diagnose av Hunter syndrom (biokjemisk og/eller genetisk)

  2. Signert og datert skriftlig informert samtykke, i henhold til enten a eller b nedenfor:

    1. Potensielle deltakere: Signert og datert skriftlig informert samtykke fra deltakeren eller, for deltakere under (<) 18 år (<16 år i Skottland), foreldre og/eller deltakers lovlig autoriserte representant (LAR), og samtykke fra den mindreårige der aktuelt.

      Det må innhentes informert samtykke fra LARer for kognitivt svekkede deltakere, der det er aktuelt.

      ELLER

    2. Historiske deltakere: Signert og datert informert samtykke fra deltakerens LAR (der det er tillatt av relevante individuelle lands- eller områdebestemmelser/lover). .

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltakere som er registrert i en intervensjonell klinisk studie er ikke kvalifisert. Deltakere kan registrere seg på nytt når de har fullført eller trukket seg fra den andre kliniske studien.
  2. Deltakere som mottar behandling for Hunter syndrom med et annet ERT-produkt enn Elaprase er ikke kvalifisert. Deltakere kan melde seg inn eller melde seg på igjen når de har stoppet behandling med en annen ERT.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Annen
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Elaprase behandlet
Deltakere med Hunters syndrom fikk eller mottar behandling med Elaprase som foreskrevet av legen deres etter lokalt godkjent forskrivningsinformasjon.
Elaprase Ikke-behandlet
Deltakerne fikk ingen behandling for Hunters Syndrome.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med infusjonsrelaterte reaksjoner (IRR)
Tidsramme: Grunnlinje til år 17
En infusjonsrelatert reaksjon (IRR) er en bivirkning (AE) som oppstår under eller innen 24 timer etter en infusjon og med bevis på en årsakssammenheng med Elaprase.
Grunnlinje til år 17
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE) og alvorlige uønskede hendelser (SAE)
Tidsramme: Grunnlinje til år 17
En AE er enhver skadelig, patologisk eller utilsiktet endring i anatomisk, fysiologisk eller metabolsk funksjon som indikert av fysiske tegn, symptomer eller laboratorieendringer som forekommer i registeret, enten det anses som produktrelatert eller ikke. Dette inkluderer en forverring av en allerede eksisterende tilstand. En bivirkning eller bivirkning (ADR) som oppfyller ett eller flere av følgende kriterier/utfall, klassifiseres som alvorlig enten det anses å være relatert til det farmasøytiske produktet eller ikke: død, er livstruende, krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelser, en vedvarende eller betydelig funksjonshemming eller inhabilitet, en medfødt anomali eller fødselsdefekt og viktige medisinske hendelser.
Grunnlinje til år 17
Antall deltakere med positiv antistoffrespons
Tidsramme: Grunnlinje til år 17
Immunogenisitet bestemmes av tid til første positive antistoffrespons (antistoffnivå og isotype), antistofftiter, isotype og nøytraliserende antistoffer.
Grunnlinje til år 17
Endring i Urinary Glycosaminoglycan (GAG) nivåer
Tidsramme: Grunnlinje til år 17
Endring i urin-GAG-nivåer fra starten av ERT er rapportert.
Grunnlinje til år 17
Endring i høyde
Tidsramme: Grunnlinje til år 17
Endring i høyde fra starten av ERT vil bli rapportert.
Grunnlinje til år 17
Endring i vekt
Tidsramme: Grunnlinje til år 17
Endring i vekt fra starten av ERT vil bli rapportert.
Grunnlinje til år 17
Endring i hodeomkrets og tilsvarende beregnede Z-score
Tidsramme: Grunnlinje til år 17
Endring i hodeomkrets med tilsvarende Z-score fra starten av ERT vil bli rapportert.
Grunnlinje til år 17
Endring i gått avstand i 6-minutters gangtest
Tidsramme: Grunnlinje til år 17
Endring i gått distanse i 6-minutters gangtest fra starten av ERT rapporteres.
Grunnlinje til år 17
Venstre ventrikkelmasseindeks (LVMI)
Tidsramme: Grunnlinje til år 17
Endring i LVMI vil bli vurdert som beregnet ved ekkokardiografi.
Grunnlinje til år 17
Endring i tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1)
Tidsramme: Grunnlinje til år 17
Endring i lungefunksjon fra starten av ERT vil bli rapportert som målt ved forsert ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1).
Grunnlinje til år 17
Endring i Forced Vital Capacity (FVC)
Tidsramme: Grunnlinje til år 17
Endring i lungefunksjon fra starten av ERT vil bli rapportert målt ved tvungen vitalkapasitet (FVC).
Grunnlinje til år 17
Endring i lever- og miltstørrelse
Tidsramme: Grunnlinje til år 17
Endring i lever- og miltstørrelse som estimert ved palpasjon vil bli rapportert.
Grunnlinje til år 17
Prevalens av hjerte- og lungerelaterte sykehusinnleggelser
Tidsramme: Grunnlinje til år 17
Prevalens av hjerte- og lungerelaterte sykehusinnleggelser vil bli rapportert.
Grunnlinje til år 17
Alder på dødstidspunktet
Tidsramme: Grunnlinje til år 17
Alder på dødstidspunktet vil bli rapportert.
Grunnlinje til år 17
Dødsårsak
Tidsramme: Grunnlinje til år 17
Dødsårsaker vil bli rapportert
Grunnlinje til år 17

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Naturhistorie for ubehandlede deltakere med Hunters syndrom
Tidsramme: Grunnlinje til år 17
Evaluering av tegn og symptomer for den naturlige sykdomshistorien: hepatosplenomegali, sentralnervesystempåvirkning, skjelettpåvirkning, øre-, nese- og halstegn og symptomer, lungetegn og symptomer og hjertetegn og symptomer vil bli rapportert.
Grunnlinje til år 17
Doseringsregimer av Elaprase for foreskrevet dose hos deltakere med Hunters syndrom
Tidsramme: Grunnlinje til år 17
Doseringsregimer av Elaprase vil bli evaluert for foreskrevet dose.
Grunnlinje til år 17
Doseringsregimer av Elaprase for administrert dose hos deltakere med Hunters syndrom
Tidsramme: Grunnlinje til år 17
Doseringsregimer av Elaprase vil bli evaluert for administrert dose.
Grunnlinje til år 17
Doseringsregimer for Elaprase for total infusjonstid hos deltakere med Hunters syndrom
Tidsramme: Grunnlinje til år 17
Doseringsregimer av Elaprase vil bli evaluert for total infusjonstid.
Grunnlinje til år 17
Doseringsregimer av Elaprase for ubesvarte infusjoner hos deltakere med Hunters syndrom
Tidsramme: Grunnlinje til år 17
Doseringsregimer av Elaprase vil bli evaluert for glemte infusjoner.
Grunnlinje til år 17
Doseringsregimer av Elaprase for grunn til ubesvarte infusjoner.
Tidsramme: Grunnlinje til år 17
Doseringsregimer av Elaprase vil bli evaluert for årsak til ubesvarte infusjoner.
Grunnlinje til år 17
Vurdering av Hunters syndrom på helserelatert livskvalitet (HRQL) ved å bruke Hunters syndrom-funksjonelle resultater for klinisk forståelsesskala (HS-FOCUS)
Tidsramme: Grunnlinje til år 17
HS-FOCUS ble utviklet som et sykdomsspesifikt mål på effekten av Hunter syndrom på HRQL. HS-FOCUS er designet for å samle informasjon om deltakerens daglige liv og velvære, tilfredshet med behandlingen og sykehusinnleggelser, samt om hvordan Hunters syndrom påvirker deltakerens generelle livskvalitet. HS-FOCUS inkluderer 2 validerte komponenter: en overordnet versjon og en pasient selvrapportert versjon for de over 12 år. HS-FOCUS versjon 2.0 inneholder 6 funksjonelle statusdomener: Gå/stå, rekkevidde/grep, sove, skolegang/arbeid, aktiviteter og puste. Elementer scores ved hjelp av en svarskala fra 0 til 4, der ="0" uttrykker å kunne fullføre de aktivitetsrelaterte funksjonene "uten vanskeligheter" og "4" som "ikke i stand til å gjøre det. Poengsummen beregnes for å beregne de 6 funksjonsdomene-skårene og den samlede funksjonspoengsummen, med høyere skåre som tilsvarer en høyere grad av inhabilitet.
Grunnlinje til år 17

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shire

Etterforskere

  • Studieleder: Study Director, Shire

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

3. oktober 2005

Primær fullføring (Faktiske)

16. februar 2023

Studiet fullført (Faktiske)

16. februar 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. september 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. september 2017

Først lagt ut (Faktiske)

26. september 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. oktober 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. oktober 2024

Sist bekreftet

1. oktober 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • HOS

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Hunters syndrom

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Uganda

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere