Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Опрос результатов охотника (HOS) (HOS)

25 октября 2024 г. обновлено: Shire

Обзор исходов Хантера: глобальный, многоцентровый, долгосрочный, наблюдательный регистр пациентов с синдромом Хантера (мукополисахаридоз II типа, MPS II)

Целью этого исследования является сбор данных, которые улучшат понимание синдрома Хантера. Данные HOS могут служить руководством для медицинских работников в отношении вариантов лечения заболеваний.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

1443

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Реестр HOS открыт для всех участников (как живых, так и умерших) с синдромом Хантера, которые не получали лечения или которые получают/получали лечение с помощью Элапразы, включая участников, которые живы на момент включения в HOS (именуемые «потенциальные пациенты»), и участников, которые умерли при регистрации в HOS (именуемые «пациенты в анамнезе»).

Описание

Критерии включения:

  1. Диагностика синдрома Хантера (биохимически и/или генетически)

  2. Подписанное и датированное письменное информированное согласие в соответствии с пунктом a или b ниже:

    1. Потенциальные участники: Подписанное и датированное письменное информированное согласие участника или, для участников в возрасте до (<) 18 лет (<16 лет в Шотландии), родителя и/или законного представителя участника (LAR), а также согласие несовершеннолетнего, если применимый.

      информированное согласие должно быть получено от LAR для участников с когнитивными нарушениями, где это применимо.

      ИЛИ

    2. Исторические участники: Подписанное и датированное информированное согласие от LAR участника (если это разрешено соответствующими правилами/законами отдельной страны или участка). .

Критерий исключения:

  1. Участники, включенные в интервенционное клиническое исследование, не имеют права. Участники могут повторно зарегистрироваться после завершения или выхода из другого клинического исследования.
  2. Участники, получающие лечение синдрома Хантера с помощью продукта ФЗТ, отличного от Элапразы, не имеют права. Участники могут зарегистрироваться или повторно зарегистрироваться после прекращения лечения другой ФЗТ.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Другой
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Элапраза обработана
Участники с синдромом Хантера получали или получали лечение элапразой в соответствии с предписаниями своего врача в соответствии с утвержденной на местном уровне информацией о назначении.
Элапраза необработанная
Участники не получали лечения синдрома Хантера.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с инфузионными реакциями (ИРР)
Временное ограничение: Исходный уровень до 17 года
Реакция, связанная с инфузией (ИРР), представляет собой нежелательное явление (НЯ), возникающее во время или в течение 24 часов после инфузии и имеющее признаки причинно-следственной связи с препаратом Элапраза.
Исходный уровень до 17 года
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ) и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: Исходный уровень до 17 года
НЯ представляет собой любое вредное, патологическое или непреднамеренное изменение анатомической, физиологической или метаболической функции, на которое указывают физические признаки, симптомы или лабораторные изменения, происходящие в реестре, независимо от того, считается ли оно связанным с продуктом или нет. Это включает обострение ранее существовавшего состояния. НЯ или неблагоприятная лекарственная реакция (НЛР), которые соответствуют одному или нескольким из следующих критериев/исходов, классифицируются как серьезные, независимо от того, считается ли они связанным с фармацевтическим продуктом или нет: смерть, угроза жизни, требуется госпитализация в стационаре или продление существующих госпитализации, стойкой или значительной инвалидности или инвалидности, врожденной аномалии или врожденном дефекте и важных медицинских событиях.
Исходный уровень до 17 года
Количество участников с положительным ответом антител
Временное ограничение: Исходный уровень до 17 года
Иммуногенность определяется временем до первого положительного ответа антител (уровень антител и изотип), титром антител, изотипом и нейтрализующими антителами.
Исходный уровень до 17 года
Изменение уровня гликозаминогликанов (ГАГ) в моче
Временное ограничение: Исходный уровень до 17 года
Сообщается об изменении уровня ГАГ в моче с начала ФЗТ.
Исходный уровень до 17 года
Изменение высоты
Временное ограничение: Исходный уровень до 17 года
Будет сообщено об изменении высоты с начала ERT.
Исходный уровень до 17 года
Изменение веса
Временное ограничение: Исходный уровень до 17 года
Будет сообщено об изменении веса с начала ФЗТ.
Исходный уровень до 17 года
Изменение окружности головы и соответствующие расчетные Z-показатели
Временное ограничение: Исходный уровень до 17 года
Будет сообщено об изменении окружности головы с соответствующими Z-показателями с начала ФЗТ.
Исходный уровень до 17 года
Изменение пройденного расстояния в тесте 6-минутной ходьбы
Временное ограничение: Исходный уровень до 17 года
Сообщается об изменении пройденного расстояния в тесте 6-минутной ходьбы от начала ФЗТ.
Исходный уровень до 17 года
Индекс массы левого желудочка (ИММЛЖ)
Временное ограничение: Исходный уровень до 17 года
Изменение ИММЛЖ будет оцениваться по данным эхокардиографии.
Исходный уровень до 17 года
Изменение объема форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1)
Временное ограничение: Исходный уровень до 17 года
Об изменении легочной функции с начала ФЗТ будет сообщаться по объему форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1).
Исходный уровень до 17 года
Изменение форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ)
Временное ограничение: Исходный уровень до 17 года
Об изменении легочной функции с начала ФЗТ будет сообщаться по форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ).
Исходный уровень до 17 года
Изменение размера печени и селезенки
Временное ограничение: Исходный уровень до 17 года
Будет сообщено об изменении размера печени и селезенки по оценке пальпации.
Исходный уровень до 17 года
Распространенность кардиологических и легочных госпитализаций
Временное ограничение: Исходный уровень до 17 года
Будет сообщено о распространенности госпитализаций по поводу сердечных и легочных заболеваний.
Исходный уровень до 17 года
Возраст на момент смерти
Временное ограничение: Исходный уровень до 17 года
Будет сообщен возраст на момент смерти.
Исходный уровень до 17 года
Причина смерти
Временное ограничение: Исходный уровень до 17 года
О причинах смерти будет сообщено
Исходный уровень до 17 года

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Естественная история нелеченых участников с синдромом Хантера
Временное ограничение: Исходный уровень до 17 года
Будет представлена ​​оценка признаков и симптомов естественного течения болезни: гепатоспленомегалия, поражение центральной нервной системы, поражение скелета, признаки и симптомы уха, носа и горла, легочные признаки и симптомы, а также сердечные признаки и симптомы.
Исходный уровень до 17 года
Режимы дозирования элапразы для предписанной дозы у участников с синдромом Хантера
Временное ограничение: Исходный уровень до 17 года
Режимы дозирования Элапразы будут оцениваться для предписанной дозы.
Исходный уровень до 17 года
Режимы дозирования элапразы для введенной дозы у участников с синдромом Хантера
Временное ограничение: Исходный уровень до 17 года
Схемы дозирования Элапразы будут оцениваться по вводимой дозе.
Исходный уровень до 17 года
Режимы дозирования элапразы для общего времени инфузии у участников с синдромом Хантера
Временное ограничение: Исходный уровень до 17 года
Режимы дозирования Элапразы будут оцениваться по общему времени инфузии.
Исходный уровень до 17 года
Режимы дозирования элапразы при пропущенных инфузиях у участников с синдромом Хантера
Временное ограничение: Исходный уровень до 17 года
Режимы дозирования Элапразы будут оцениваться на предмет пропущенных инфузий.
Исходный уровень до 17 года
Режимы дозирования элапразы по причине пропуска инфузии.
Временное ограничение: Исходный уровень до 17 года
Режимы дозирования Элапразы будут оцениваться по причине пропуска инфузии.
Исходный уровень до 17 года
Оценка синдрома Хантера по качеству жизни, связанному со здоровьем (HRQL), с использованием шкалы функциональных результатов синдрома Хантера для клинического понимания (HS-FOCUS)
Временное ограничение: Исходный уровень до 17 года
HS-FOCUS был разработан как специфическая для заболевания мера влияния синдрома Хантера на HRQL. HS-FOCUS предназначен для сбора информации о повседневной жизни и самочувствии участников, удовлетворенности лечением и госпитализациях, а также о том, как синдром Хантера влияет на общее качество жизни участников. HS-FOCUS включает в себя 2 утвержденных компонента: версию для родителей и версию, о которой сообщают сами пациенты, для лиц старше 12 лет. HS-FOCUS версии 2.0 содержит 6 доменов функционального состояния: ходьба/стояние, досягаемость/захват, сон, учеба/работа, активность и дыхание. Элементы оцениваются по шкале ответов от 0 до 4, где ="0" означает способность выполнять функции, связанные с деятельностью, "без каких-либо затруднений", а "4" - "неспособность это сделать". Баллы усредняются для расчета баллов по 6 функциональным областям и общего функционального балла, при этом более высокие баллы соответствуют более высокой степени недееспособности.
Исходный уровень до 17 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Shire

Следователи

  • Директор по исследованиям: Study Director, Shire

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

3 октября 2005 г.

Первичное завершение (Действительный)

16 февраля 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

16 февраля 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 сентября 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 сентября 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

26 сентября 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

28 октября 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

25 октября 2024 г.

Последняя проверка

1 октября 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • HOS

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Синдром Хантера

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться