Hunter Outcome Survey (HOS) (HOS)
perjantai 25. lokakuuta 2024 päivittänyt: Shire
Hunter Outcome Survey: Maailmanlaajuinen, monikeskus, pitkän aikavälin tarkkailurekisteri potilaista, joilla on Hunterin oireyhtymä (mukopolysakkaridoosi tyyppi II, MPS II)
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on kerätä tietoa, joka lisää ymmärrystä Hunterin oireyhtymästä.
HOS:n tiedot voivat antaa opastusta terveydenhuollon ammattilaisille sairauden hoitovaihtoehdoista.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
1443
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Massachusetts
-
Lexington, Massachusetts, Yhdysvallat, 02421
- Shire
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
HOS-rekisteri on avoin kaikille osallistujille (sekä eläville että kuolleille), joilla on Hunterin oireyhtymä ja jotka ovat hoitamattomia tai jotka saavat/saivat Elaprase-hoitoa, mukaan lukien osallistujat, jotka ovat elossa HOS-ilmoittautumisessa (kutsutaan "mahdollisiksi potilaiksi") ja osallistujille, jotka ovat ovat kuolleet HOS-ilmoittautumisessa (kutsutaan "historiallisiksi potilaiksi").
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Hunterin oireyhtymän diagnoosi (biokemiallisesti ja/tai geneettisesti)
Allekirjoitettu ja päivätty kirjallinen tietoinen suostumus joko alla olevan kohdan a tai b mukaisesti:
Mahdolliset osallistujat: Allekirjoitettu ja päivätty kirjallinen tietoinen suostumus osallistujalta tai alle (<) 18-vuotiaiden osallistujien osalta (<16 vuotta Skotlannissa) vanhemmalta ja/tai osallistujan laillisesti valtuutetulta edustajalta (LAR) ja alaikäisen suostumus, jos sovellettavissa.
Kognitiivisesti heikentyneen osallistujan on hankittava tietoinen suostumus LAR:ilta tarvittaessa.
TAI
- Historialliset osallistujat: Allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumus osallistujan LAR:lta (jos asianomaisten yksittäisten maan tai paikan säännökset/lait sen sallivat). .
Poissulkemiskriteerit:
- Interventiokliiniseen tutkimukseen osallistuneet eivät ole tukikelpoisia. Osallistujat voivat ilmoittautua uudelleen, kun he ovat suorittaneet toisen kliinisen tutkimuksen tai vetäytyneet siitä.
- Osallistujat, jotka saavat Hunterin oireyhtymän hoitoa jollakin muulla ERT-tuotteella kuin Elaprasella, eivät ole tukikelpoisia. Osallistujat voivat ilmoittautua tai ilmoittautua uudelleen, kun he ovat lopettaneet hoidon toisella ERT:llä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Muut
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Elaprase käsitelty
Osallistujat, joilla on Huntersin oireyhtymä, saivat tai saavat Elaprase-hoitoa lääkärinsä määräämällä tavalla paikallisesti hyväksyttyjen lääkemääräysten mukaisesti.
|
|
Elaprase käsittelemätön
Osallistujat eivät saaneet hoitoa Huntersin oireyhtymään.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien määrä, joilla on infuusioon liittyviä reaktioita (IRR)
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 17
|
Infuusioon liittyvä reaktio (IRR) on haittatapahtuma (AE), joka ilmenee infuusion aikana tai 24 tunnin sisällä infuusion jälkeen ja jolla on näyttöä syy-yhteydestä Elapraseen.
|
Perustaso vuoteen 17
|
|
Osallistujien määrä, joilla on haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 17
|
AE on mikä tahansa haitallinen, patologinen tai tahaton muutos anatomisessa, fysiologisessa tai aineenvaihduntatoiminnassa, josta ilmenee rekisterissä esiintyviä fyysisiä merkkejä, oireita tai laboratoriomuutoksia, riippumatta siitä, katsotaanko ne liittyvät tuotteeseen vai ei.
Tämä sisältää olemassa olevan tilan pahenemisen.
AE tai haittavaikutus (ADR), joka täyttää yhden tai useamman seuraavista kriteereistä/tuloksista, luokitellaan vakavaksi riippumatta siitä, onko sen katsottu liittyvän lääkkeeseen vai ei: kuolema, on hengenvaarallinen, vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan hoidon jatkamista. sairaalahoidot, jatkuva tai merkittävä vamma tai työkyvyttömyys, synnynnäinen poikkeavuus tai syntymävika ja tärkeät lääketieteelliset tapahtumat.
|
Perustaso vuoteen 17
|
|
Positiivisen vasta-ainevasteen saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 17
|
Immunogeenisuus määräytyy ensimmäiseen positiiviseen vasta-ainevasteeseen kuluvan ajan (vasta-ainetaso ja isotyyppi), vasta-ainetiitterin, isotyypin ja neutraloivien vasta-aineiden perusteella.
|
Perustaso vuoteen 17
|
|
Muutos virtsan glykosaminoglykaanin (GAG) tasoissa
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 17
|
Virtsan GAG-tasojen muutos on raportoitu ERT:n alusta.
|
Perustaso vuoteen 17
|
|
Muutos korkeudessa
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 17
|
Korkeuden muutos ERT:n alusta raportoidaan.
|
Perustaso vuoteen 17
|
|
Painon muutos
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 17
|
Painon muutos ERT:n alusta raportoidaan.
|
Perustaso vuoteen 17
|
|
Muutos pään ympärysmitassa ja vastaavat lasketut Z-pisteet
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 17
|
Pään ympärysmitan muutos vastaavilla Z-pisteillä ERT:n alusta raportoidaan.
|
Perustaso vuoteen 17
|
|
Muutos kävellyssä matkassa 6 minuutin kävelytestissä
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 17
|
Muutos kävellyssä matkassa 6 minuutin kävelytestissä ERT:n alusta.
|
Perustaso vuoteen 17
|
|
Vasemman kammion massaindeksi (LVMI)
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 17
|
LVMI:n muutos arvioidaan kaikukardiografialla laskettuna.
|
Perustaso vuoteen 17
|
|
Muutos pakotetussa uloshengityksen tilavuudessa 1 sekunnissa (FEV1)
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 17
|
Muutos keuhkojen toiminnassa ERT:n alusta raportoidaan mitattuna pakotetulla uloshengitystilavuudella 1 sekunnissa (FEV1).
|
Perustaso vuoteen 17
|
|
Muutos pakotetussa elinvoimakapasiteetissa (FVC)
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 17
|
Muutos keuhkojen toiminnassa ERT:n alusta raportoidaan mitattuna pakotetulla vitaalikapasiteetilla (FVC).
|
Perustaso vuoteen 17
|
|
Maksan ja pernan koon muutos
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 17
|
Muutos maksan ja pernan koossa, joka on arvioitu tunnustelulla, raportoidaan.
|
Perustaso vuoteen 17
|
|
Sydän- ja keuhkosairauksiin liittyvien sairaalahoitojen yleisyys
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 17
|
Sydän- ja keuhkosairauksiin liittyvien sairaalahoitojen esiintyvyys raportoidaan.
|
Perustaso vuoteen 17
|
|
Ikä kuolinhetkellä
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 17
|
Ikä kuolinhetkellä ilmoitetaan.
|
Perustaso vuoteen 17
|
|
Kuolinsyy
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 17
|
Kuolinsyyt ilmoitetaan
|
Perustaso vuoteen 17
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoitamattomien osallistujien, joilla on Hunterin oireyhtymä, luonnonhistoria
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 17
|
Merkkien ja oireiden arviointi sairauden luonnollista historiaa varten: hepatosplenomegalia, keskushermoston toiminta, luuston häiriöt, korvan, nenän ja kurkun merkit ja oireet, keuhkojen merkit ja oireet sekä sydämen merkit ja oireet.
|
Perustaso vuoteen 17
|
|
Elaprasen annostusohjelmat määrätylle annokselle potilaille, joilla on Hunterin oireyhtymä
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 17
|
Elaprasen annosteluohjelmat arvioidaan määrätyn annoksen suhteen.
|
Perustaso vuoteen 17
|
|
Elaprasen annosteluohjelmat annetuille annoksille potilaille, joilla on Hunterin oireyhtymä
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 17
|
Elaprasen annosteluohjelmat arvioidaan annetun annoksen suhteen.
|
Perustaso vuoteen 17
|
|
Elaprasen annosteluohjelmat kokonaisinfuusioaikaa varten osallistujille, joilla on Hunterin oireyhtymä
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 17
|
Elaprase-annosteluohjelmista arvioidaan kokonaisinfuusioaika.
|
Perustaso vuoteen 17
|
|
Elaprasen annosteluohjelmat jääneiden infuusioiden varalta potilailla, joilla on Hunterin oireyhtymä
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 17
|
Elaprase-annostelusarjat arvioidaan jääneiden infuusioiden varalta.
|
Perustaso vuoteen 17
|
|
Elaprasen annosteluohjelmat infuusioiden väliin jääneiden syiden vuoksi.
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 17
|
Elaprasen annosteluohjelmat arvioidaan infuusioiden väliin jääneiden syiden varalta.
|
Perustaso vuoteen 17
|
|
Hunterin oireyhtymän arviointi terveyteen liittyvästä elämänlaadusta (HRQL) käyttämällä Hunterin oireyhtymän toiminnallisia tuloksia kliinisen ymmärryksen asteikolla (HS-FOCUS)
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 17
|
HS-FOCUS kehitettiin sairauskohtaiseksi mittaamiseksi Hunterin oireyhtymän vaikutuksesta HRQL:ään.
HS-FOCUS on suunniteltu keräämään tietoa osallistujan jokapäiväisestä elämästä ja hyvinvoinnista, hoitotyytyväisyydestä ja sairaalahoidosta sekä siitä, miten Hunterin oireyhtymä vaikuttaa osallistujan yleiseen elämänlaatuun.
HS-FOCUS sisältää 2 validoitua komponenttia: pääversion ja potilaan itse ilmoittaman version yli 12-vuotiaille.
HS-FOCUS-versio 2.0 sisältää 6 toiminnallista tila-aluetta: Kävely/seisominen, Reach/Grip, Nukkuminen, Koulutus/Työ, Aktiviteetit ja Hengitys.
Kohteet pisteytetään käyttämällä vastausasteikkoa 0-4, jossa ="0" ilmaisee kykyä suorittaa toimintaan liittyvät toiminnot "ilman vaikeuksia" ja "4" "ei pysty tekemään niin".
Pisteiden keskiarvo lasketaan kuuden funktioalueen pistemäärän ja funktion kokonaispistemäärän laskemiseksi. Korkeammat pisteet vastaavat suurempaa työkyvyttömyysastetta.
|
Perustaso vuoteen 17
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Study Director, Shire
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 3. lokakuuta 2005
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 16. helmikuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 16. helmikuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 18. syyskuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 20. syyskuuta 2017
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 26. syyskuuta 2017
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 28. lokakuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 25. lokakuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. lokakuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Hermoston sairaudet
- Patologiset prosessit
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Sidekudostaudit
- Sairaus
- Neurokäyttäytymisoireet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Henkinen kehitysvammaisuus, X-Linked
- Henkinen vamma
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Hiilihydraattiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Mukinoosit
- Oireyhtymä
- Mukopolysakkaridoosit
- Mukopolysakkaridoosi II
Muut tutkimustunnusnumerot
- HOS
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .