Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie wyników myśliwych (HOS) (HOS)

25 października 2024 zaktualizowane przez: Shire

Badanie wyników Huntera: globalny, wieloośrodkowy, długoterminowy rejestr obserwacyjny pacjentów z zespołem Huntera (mukopolisacharydoza typu II, MPS II)

Celem tego badania jest zebranie danych, które zwiększą zrozumienie zespołu Huntera. Dane z HOS mogą stanowić wskazówki dla pracowników służby zdrowia na temat opcji leczenia choroby.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

1443

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02421
        • Shire

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Rejestr HOS jest otwarty dla wszystkich uczestników (żyjących i zmarłych) z zespołem Huntera, którzy nie są leczeni lub otrzymują/otrzymują leczenie lekiem Elaprase, w tym uczestników żyjących w momencie rejestracji do HOS (określanych jako „potencjalni pacjenci”) oraz uczestników, którzy zmarli w momencie rejestracji w HOS (nazywani „pacjentami historycznymi”).

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Diagnoza zespołu Huntera (biochemicznie i/lub genetycznie)

  2. Podpisana i opatrzona datą pisemna świadoma zgoda, zgodnie z a lub b poniżej:

    1. Potencjalni uczestnicy: podpisana i opatrzona datą pisemna świadoma zgoda uczestnika lub, w przypadku uczestników w wieku poniżej (<) 18 lat (<16 lat w Szkocji), rodzica i/lub prawnie upoważnionego przedstawiciela uczestnika (LAR) oraz zgoda małoletniego, jeżeli odpowiedni.

      w stosownych przypadkach należy uzyskać świadomą zgodę od LAR dla uczestników z upośledzeniem funkcji poznawczych.

      LUB

    2. Historyczni uczestnicy: Podpisana i opatrzona datą świadoma zgoda z LAR uczestnika (jeśli zezwalają na to odpowiednie przepisy/przepisy danego kraju lub miejsca). .

Kryteria wyłączenia:

  1. Uczestnicy zakwalifikowani do interwencyjnego badania klinicznego nie kwalifikują się. Uczestnicy mogą ponownie zarejestrować się po ukończeniu lub wycofaniu się z innego badania klinicznego.
  2. Uczestnicy otrzymujący leczenie zespołu Huntera za pomocą produktu ERT innego niż Elaprase nie kwalifikują się. Uczestnicy mogą zapisać się lub ponownie zarejestrować po przerwaniu leczenia innym ERT.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Inny
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Leczenie Elaprase
Uczestnicy z zespołem Huntera otrzymywali lub są leczeni produktem Elaprase zgodnie z zaleceniami lekarza zgodnie z lokalnie zatwierdzonymi zaleceniami.
Elaprase Nieleczony
Uczestnicy nie otrzymali żadnego leczenia zespołu Huntersa.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z reakcjami związanymi z infuzją (IRR)
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 17
Reakcja związana z infuzją (IRR) jest zdarzeniem niepożądanym (AE), które występuje podczas infuzji lub w ciągu 24 godzin po infuzji i ma związek przyczynowy z produktem Elaprase.
Linia bazowa do roku 17
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 17
AE to jakakolwiek szkodliwa, patologiczna lub niezamierzona zmiana funkcji anatomicznych, fizjologicznych lub metabolicznych, na którą wskazują fizyczne oznaki, objawy lub zmiany laboratoryjne występujące w rejestrze, niezależnie od tego, czy są uważane za związane z produktem, czy nie. Obejmuje to zaostrzenie wcześniej istniejącego stanu. AE lub niepożądana reakcja na lek (ADR), która spełnia jedno lub więcej z poniższych kryteriów/skutków, jest klasyfikowana jako poważna, niezależnie od tego, czy jest uważana za związaną z produktem farmaceutycznym, czy nie: śmierć, zagraża życiu, wymaga hospitalizacji w szpitalu lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, trwałej lub znacznej niepełnosprawności lub niezdolności do pracy, wady wrodzonej lub wady wrodzonej oraz ważnych zdarzeń medycznych.
Linia bazowa do roku 17
Liczba uczestników z pozytywną odpowiedzią przeciwciał
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 17
Immunogenność określa się na podstawie czasu do pierwszej pozytywnej odpowiedzi przeciwciał (poziom i izotyp przeciwciał), miana przeciwciał, izotypu i przeciwciał neutralizujących.
Linia bazowa do roku 17
Zmiana poziomu glikozaminoglikanu w moczu (GAG).
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 17
Odnotowano zmianę poziomu GAG w moczu od początku ERT.
Linia bazowa do roku 17
Zmiana wysokości
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 17
Zmiana wysokości od rozpoczęcia ERT zostanie zgłoszona.
Linia bazowa do roku 17
Zmiana wagi
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 17
Zmiana wagi od początku ERT zostanie zgłoszona.
Linia bazowa do roku 17
Zmiana obwodu głowy i odpowiadające jej obliczone wyniki Z
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 17
Zgłoszona zostanie zmiana obwodu głowy wraz z odpowiednimi wynikami Z od początku ERT.
Linia bazowa do roku 17
Zmiana pokonanego dystansu w 6-minutowym teście marszu
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 17
Zgłaszana jest zmiana odległości przebytej w 6-minutowym teście marszu od rozpoczęcia ERT.
Linia bazowa do roku 17
Wskaźnik masy lewej komory (LVMI)
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 17
Zmiana LVMI zostanie oceniona na podstawie obliczeń echokardiograficznych.
Linia bazowa do roku 17
Zmiana natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1)
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 17
Zmiana czynności płuc od początku ERT zostanie zgłoszona jako zmierzona na podstawie natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1).
Linia bazowa do roku 17
Zmiana natężonej pojemności życiowej (FVC)
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 17
Zmiana czynności płuc od rozpoczęcia ERT zostanie zgłoszona jako mierzona natężoną pojemnością życiową (FVC).
Linia bazowa do roku 17
Zmiana wielkości wątroby i śledziony
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 17
Zgłoszona zostanie zmiana wielkości wątroby i śledziony oszacowana na podstawie badania palpacyjnego.
Linia bazowa do roku 17
Częstość hospitalizacji kardiologicznych i płucnych
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 17
Zgłoszona zostanie częstość hospitalizacji związanych z sercem i płucami.
Linia bazowa do roku 17
Wiek w chwili śmierci
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 17
Wiek w chwili śmierci zostanie podany.
Linia bazowa do roku 17
Przyczyną śmierci
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 17
Przyczyny śmierci zostaną podane
Linia bazowa do roku 17

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Historia naturalna nieleczonych uczestników z zespołem Huntera
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 17
Zgłoszona zostanie ocena objawów przedmiotowych i podmiotowych naturalnego przebiegu choroby: powiększenie wątroby i śledziony, zajęcie ośrodkowego układu nerwowego, zajęcie szkieletu, objawy przedmiotowe i podmiotowe ucha, nosa i gardła, przedmiotowe i podmiotowe objawy płucne oraz przedmiotowe i podmiotowe objawy sercowe.
Linia bazowa do roku 17
Schematy dawkowania leku Elaprase zgodnie z przepisaną dawką u uczestników z zespołem Huntera
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 17
Schematy dawkowania produktu Elaprase zostaną ocenione pod kątem przepisanej dawki.
Linia bazowa do roku 17
Schematy dawkowania leku Elaprase w przypadku dawki podawanej uczestnikom z zespołem Huntera
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 17
Schematy dawkowania produktu Elaprase zostaną ocenione pod kątem podanej dawki.
Linia bazowa do roku 17
Schematy dawkowania leku Elaprase przez cały czas infuzji u uczestników z zespołem Huntera
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 17
Schematy dawkowania produktu Elaprase zostaną ocenione pod kątem całkowitego czasu infuzji.
Linia bazowa do roku 17
Schematy dawkowania Elaprase w przypadku pominiętych infuzji u uczestników z zespołem Huntera
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 17
Schematy dawkowania produktu Elaprase zostaną ocenione pod kątem pominiętych infuzji.
Linia bazowa do roku 17
Schematy dawkowania leku Elaprase z powodu pominięcia infuzji.
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 17
Schematy dawkowania leku Elaprase zostaną ocenione pod kątem przyczyn pominięcia infuzji.
Linia bazowa do roku 17
Ocena zespołu Huntera pod kątem jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQL) za pomocą skali Hunter Syndrome-Functional Results for Clinical Understanding Scale (HS-FOCUS)
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 17
HS-FOCUS został opracowany jako specyficzna dla choroby miara wpływu zespołu Huntera na HRQL. HS-FOCUS ma na celu zebranie informacji na temat codziennego życia i samopoczucia uczestnika, zadowolenia z leczenia i hospitalizacji, a także wpływu zespołu Huntera na ogólną jakość życia uczestnika. HS-FOCUS zawiera 2 zatwierdzone komponenty: wersję dla rodziców i wersję zgłaszaną przez pacjentów dla osób w wieku powyżej 12 lat. HS-FOCUS w wersji 2.0 zawiera 6 domen stanu funkcjonalnego: chodzenie/stanie, sięganie/chwyt, spanie, nauka/praca, aktywność i oddychanie. Pozycje są oceniane za pomocą skali odpowiedzi od 0 do 4, gdzie ="0" oznacza możliwość wykonania funkcji związanych z aktywnością "bez żadnych trudności", a "4" jako "niezdolny do wykonania tego zadania". Wyniki są uśredniane w celu obliczenia wyników w 6 dziedzinach funkcji i ogólnego wyniku funkcji, przy czym wyższe wyniki odpowiadają wyższemu stopniowi niesprawności.
Linia bazowa do roku 17

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shire

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, Shire

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

3 października 2005

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

16 lutego 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

16 lutego 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 września 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 września 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 września 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 października 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 października 2024

Ostatnia weryfikacja

1 października 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HOS

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Syndrom Huntera

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in South Africa

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj