Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Hunter Outcome Survey (HOS) (HOS)

25 de outubro de 2024 atualizado por: Shire

Hunter Outcome Survey: Um registro global, multicêntrico, de longo prazo e observacional de pacientes com síndrome de Hunter (mucopolissacaridose tipo II, MPS II)

O objetivo deste estudo é coletar dados que irão aumentar a compreensão da síndrome de Hunter. Os dados do HOS podem fornecer orientações aos profissionais de saúde sobre as opções de tratamento da doença.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

1443

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Estados Unidos, 02421
        • Shire

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

O registro do HOS está aberto a todos os participantes (vivos e falecidos) com síndrome de Hunter que não foram tratados ou que estão recebendo/receberam tratamento com Elaprase, incluindo participantes que estão vivos no momento da inscrição no HOS (referidos como "Pacientes em potencial") e participantes que faleceram no momento da inscrição no HOS (referidos como "Pacientes Históricos").

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Diagnóstico da síndrome de Hunter (bioquimicamente e/ou geneticamente)

  2. Consentimento informado por escrito assinado e datado, conforme a ou b abaixo:

    1. Participantes em perspectiva: Consentimento informado por escrito assinado e datado do participante ou, para participantes com menos de (<) 18 anos (<16 anos na Escócia), pai e/ou representante legal autorizado do participante (LAR) e consentimento do menor onde aplicável.

      o consentimento informado deve ser obtido dos LARs para participantes com deficiência cognitiva, quando aplicável.

      OU

    2. Participantes Históricos: Consentimento informado assinado e datado do LAR do participante (quando permitido pelo país individual relevante ou regulamentos/leis do local). .

Critério de exclusão:

  1. Os participantes inscritos em um ensaio clínico intervencionista não são elegíveis. Os participantes podem reinscrever-se assim que concluírem ou saírem do outro estudo clínico.
  2. Os participantes que recebem tratamento para a síndrome de Hunter com um produto ERT diferente do Elaprase não são elegíveis. Os participantes podem inscrever-se ou reinscrever-se depois de terem parado o tratamento com outro ERT.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Outro
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Elaprase Tratada
Os participantes com Síndrome de Hunters receberam ou estão recebendo tratamento com Elaprase conforme prescrito por seu médico, seguindo informações de prescrição aprovadas localmente.
Elaprase não tratado
Os participantes não receberam tratamento para a Síndrome de Hunters.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com reações relacionadas à infusão (IRRs)
Prazo: Linha de base para o ano 17
Uma reação relacionada à infusão (IRR) é um evento adverso (EA) que ocorre durante ou dentro de 24 horas após uma infusão e com evidência de relação causal com Elaprase.
Linha de base para o ano 17
Número de participantes com eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Linha de base para o ano 17
Um EA é qualquer alteração nociva, patológica ou não intencional na função anatômica, fisiológica ou metabólica, conforme indicado por sinais físicos, sintomas ou alterações laboratoriais que ocorrem no registro, sejam ou não consideradas relacionadas ao produto. Isso inclui uma exacerbação de uma condição pré-existente. Um EA ou reação adversa a medicamento (RAM) que atenda a um ou mais dos seguintes critérios/desfechos é classificado como grave, quer seja considerado ou não relacionado ao produto farmacêutico: morte, ameaça a vida, requer hospitalização ou prolongamento de tratamento existente hospitalizações, deficiência ou incapacidade persistente ou significativa, anomalia congênita ou defeito congênito e eventos médicos importantes.
Linha de base para o ano 17
Número de participantes com resposta positiva de anticorpos
Prazo: Linha de base para o ano 17
A imunogenicidade é determinada pelo tempo até a primeira resposta positiva de anticorpo (nível de anticorpo e isotipo), título de anticorpo, isotipo e anticorpos neutralizantes.
Linha de base para o ano 17
Alteração nos níveis urinários de glicosaminoglicanos (GAG)
Prazo: Linha de base para o ano 17
Mudança nos níveis urinários de GAG ​​desde o início da TRE é relatada.
Linha de base para o ano 17
Mudança de Altura
Prazo: Linha de base para o ano 17
A mudança na altura desde o início do ERT será relatada.
Linha de base para o ano 17
Mudança de peso
Prazo: Linha de base até o ano 17
A mudança de peso desde o início da TRE será relatada.
Linha de base até o ano 17
Alteração na circunferência da cabeça e escores Z calculados correspondentes
Prazo: Linha de base para o ano 17
A mudança na circunferência da cabeça com os Z-scores correspondentes desde o início da ERT será relatada.
Linha de base para o ano 17
Mudança na distância percorrida no teste de caminhada de 6 minutos
Prazo: Linha de base para o ano 17
A mudança na distância percorrida no teste de caminhada de 6 minutos desde o início do TRE é relatada.
Linha de base para o ano 17
Índice de Massa Ventricular Esquerda (IMVE)
Prazo: Linha de base até o ano 17
A alteração no IMVE será avaliada conforme calculado por ecocardiografia.
Linha de base até o ano 17
Alteração no Volume Expiratório Forçado em 1 Segundo (FEV1)
Prazo: Linha de base para o ano 17
A alteração na função pulmonar desde o início da TRE será relatada conforme medida pelo volume expiratório forçado em 1 segundo (FEV1).
Linha de base para o ano 17
Mudança na Capacidade Vital Forçada (FVC)
Prazo: Linha de base para o ano 17
A alteração na função pulmonar desde o início da TRE será relatada conforme medida pela capacidade vital forçada (FVC).
Linha de base para o ano 17
Alteração no tamanho do fígado e do baço
Prazo: Linha de base para o ano 17
A alteração no tamanho do fígado e do baço, estimada pela palpação, será relatada.
Linha de base para o ano 17
Prevalência de Hospitalizações Cardíacas e Pulmonares
Prazo: Linha de base para o ano 17
A prevalência de hospitalizações relacionadas a doenças cardíacas e pulmonares será relatada.
Linha de base para o ano 17
Idade na hora da morte
Prazo: Linha de base para o ano 17
A idade no momento da morte será informada.
Linha de base para o ano 17
Causa da morte
Prazo: Linha de base para o ano 17
Causas da morte serão informadas
Linha de base para o ano 17

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
História natural de participantes não tratados com síndrome de Hunter
Prazo: Linha de base para o ano 17
Avaliação de sinais e sintomas para a história natural da doença: hepatoesplenomegalia, envolvimento do sistema nervoso central, envolvimento esquelético, sinais e sintomas de ouvido, nariz e garganta, sinais e sintomas pulmonares e sinais e sintomas cardíacos serão relatados.
Linha de base para o ano 17
Regimes de dosagem de Elaprase para dose prescrita em participantes com síndrome de Hunter
Prazo: Linha de base até o ano 17
Os regimes de dosagem de Elaprase serão avaliados para a dose prescrita.
Linha de base até o ano 17
Regimes de dosagem de Elaprase para dose administrada em participantes com síndrome de Hunter
Prazo: Linha de base para o ano 17
Os regimes de dosagem de Elaprase serão avaliados para a dose administrada.
Linha de base para o ano 17
Regimes de dosagem de Elaprase para tempo total de infusão em participantes com síndrome de Hunter
Prazo: Linha de base até o ano 17
Os regimes de dosagem de Elaprase serão avaliados quanto ao tempo total de infusão.
Linha de base até o ano 17
Regimes de dosagem de Elaprase para infusões perdidas em participantes com síndrome de Hunter
Prazo: Linha de base para o ano 17
Os regimes de dosagem de Elaprase serão avaliados para infusões perdidas.
Linha de base para o ano 17
Regimes de dosagem de Elaprase por motivo de infusões perdidas.
Prazo: Linha de base até o ano 17
Os regimes de dosagem de Elaprase serão avaliados quanto ao motivo das infusões perdidas.
Linha de base até o ano 17
Avaliação da síndrome de Hunter na qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS) usando resultados funcionais da síndrome de Hunter para escala de compreensão clínica (HS-FOCUS)
Prazo: Linha de base para o ano 17
O HS-FOCUS foi desenvolvido como medida específica da doença do impacto da síndrome de Hunter na QVRS. O HS-FOCUS é projetado para coletar informações sobre a vida diária e bem-estar do participante, satisfação com o tratamento e hospitalizações, bem como sobre como a síndrome de Hunter afeta a qualidade de vida geral do participante. O HS-FOCUS inclui 2 componentes validados: uma versão para pais e uma versão autorreferida pelo paciente para maiores de 12 anos. O HS-FOCUS versão 2.0 contém 6 domínios de estado funcional: Andar/Levantar, Alcançar/Agarrar, Dormir, Estudar/Trabalhar, Atividades e Respirar. Os itens são pontuados usando uma escala de resposta de 0 a 4, com ="0" expressando ser capaz de completar as funções relacionadas à atividade "sem qualquer dificuldade" e "4" como "incapaz de fazê-lo". As pontuações são calculadas em média para calcular as pontuações do domínio de 6 funções e a pontuação geral da função, com pontuações mais altas correspondendo a um grau mais alto de incapacidade.
Linha de base para o ano 17

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Shire

Investigadores

  • Diretor de estudo: Study Director, Shire

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

3 de outubro de 2005

Conclusão Primária (Real)

16 de fevereiro de 2023

Conclusão do estudo (Real)

16 de fevereiro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de setembro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

20 de setembro de 2017

Primeira postagem (Real)

26 de setembro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

28 de outubro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

25 de outubro de 2024

Última verificação

1 de outubro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • HOS

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Síndrome de Hunter

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

Se inscrever