Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Hunter Uitkomstonderzoek (HOS) (HOS)

25 oktober 2024 bijgewerkt door: Shire

Hunter Outcome Survey: een wereldwijde, multicenter, langetermijn, observationele registratie van patiënten met het syndroom van Hunter (mucopolysaccharidosis type II, MPS II)

Het doel van deze studie is om gegevens te verzamelen die het begrip van het syndroom van Hunter vergroten. De gegevens van HOS kunnen zorgverleners een leidraad bieden voor de behandelingsmogelijkheden van ziekten.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

1443

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Verenigde Staten, 02421
        • Shire

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Het HOS-register staat open voor alle deelnemers (zowel levend als overleden) met het syndroom van Hunter die onbehandeld zijn of die een behandeling met Elaprase krijgen/krijgen, inclusief deelnemers die nog in leven zijn op het moment van HOS-inschrijving (ook wel "potentiële patiënten" genoemd) en deelnemers die zijn overleden bij HOS-inschrijving (historische patiënten genoemd).

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Diagnose van het syndroom van Hunter (biochemisch en/of genetisch)

  2. Ondertekende en gedateerde schriftelijke geïnformeerde toestemming, volgens a of b hieronder:

    1. Potentiële deelnemers: ondertekende en gedateerde schriftelijke geïnformeerde toestemming van de deelnemer of, voor deelnemers jonger dan (<) 18 jaar (<16 jaar in Schotland), ouder en/of wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger van de deelnemer (LAR), en instemming van de minderjarige waar van toepassing.

      geïnformeerde toestemming moet worden verkregen van LAR's voor deelnemers met cognitieve beperkingen, indien van toepassing.

      OF

    2. Historische deelnemers: ondertekende en gedateerde geïnformeerde toestemming van de LAR van de deelnemer (waar toegestaan ​​door relevante individuele land- of locatieregelgeving/wetten). .

Uitsluitingscriteria:

  1. Deelnemers die deelnemen aan een interventionele klinische studie komen niet in aanmerking. Deelnemers kunnen zich opnieuw inschrijven zodra ze de andere klinische studie hebben voltooid of zich hebben teruggetrokken.
  2. Deelnemers die worden behandeld voor het syndroom van Hunter met een ander ERT-product dan Elaprase komen niet in aanmerking. Deelnemers kunnen zich inschrijven of opnieuw inschrijven zodra ze zijn gestopt met de behandeling met een andere ERT.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Ander
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Elaprase behandeld
Deelnemers met het syndroom van Hunter kregen of kregen een behandeling met Elaprase zoals voorgeschreven door hun arts volgens lokaal goedgekeurde voorschrijfinformatie.
Elaprase niet behandeld
Deelnemers kregen geen behandeling voor het Hunters-syndroom.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met infusiegerelateerde reacties (IRR's)
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 17
Een infusiegerelateerde reactie (IRR) is een bijwerking die optreedt tijdens of binnen 24 uur na een infusie en met bewijs van een causaal verband met Elaprase.
Basislijn tot jaar 17
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 17
Een AE is elke schadelijke, pathologische of onbedoelde verandering in de anatomische, fysiologische of metabole functie zoals aangegeven door fysieke tekenen, symptomen of laboratoriumveranderingen die optreden in het register, al dan niet beschouwd als productgerelateerd. Dit omvat een verergering van een reeds bestaande aandoening. Een bijwerking of bijwerking die aan een of meer van de volgende criteria/uitkomsten voldoet, wordt geclassificeerd als ernstig, ongeacht of deze al dan niet verband houdt met het farmaceutische product: overlijden, is levensbedreigend, opname in een ziekenhuis vereist of verlenging van bestaande ziekenhuisopnames, een aanhoudende of significante handicap of arbeidsongeschiktheid, een aangeboren afwijking of geboorteafwijking en belangrijke medische gebeurtenissen.
Basislijn tot jaar 17
Aantal deelnemers met positieve antilichaamrespons
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 17
Immunogeniciteit wordt bepaald door de tijd tot de eerste positieve antilichaamrespons (antilichaamniveau en isotype), antilichaamtiter, isotype en neutraliserende antilichamen.
Basislijn tot jaar 17
Verandering in Urine Glycosaminoglycaan (GAG) Niveaus
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 17
Verandering in urinaire GAG-waarden vanaf het begin van ERT wordt gemeld.
Basislijn tot jaar 17
Verandering in hoogte
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 17
Veranderingen in hoogte vanaf het begin van ERT worden gerapporteerd.
Basislijn tot jaar 17
Verandering in gewicht
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 17
Gewichtsverandering vanaf het begin van ERT wordt gerapporteerd.
Basislijn tot jaar 17
Verandering in hoofdomtrek en bijbehorende berekende Z-scores
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 17
Veranderingen in hoofdomtrek met de bijbehorende Z-scores vanaf het begin van ERT worden gerapporteerd.
Basislijn tot jaar 17
Verandering in afgelegde afstand in de 6 minuten looptest
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 17
Verandering in afgelegde afstand in looptest van 6 minuten vanaf het begin van ERT wordt gerapporteerd.
Basislijn tot jaar 17
Linker ventrikel massa-index (LVMI)
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 17
Verandering in LVMI zal worden beoordeeld zoals berekend door echocardiografie.
Basislijn tot jaar 17
Verandering in geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1)
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 17
Veranderingen in de longfunctie vanaf het begin van ERT worden gerapporteerd als gemeten door geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1).
Basislijn tot jaar 17
Verandering in geforceerde vitale capaciteit (FVC)
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 17
Veranderingen in de longfunctie vanaf het begin van ERT worden gerapporteerd als gemeten door geforceerde vitale capaciteit (FVC).
Basislijn tot jaar 17
Verandering in lever- en miltgrootte
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 17
Veranderingen in lever- en miltgrootte zoals geschat door palpatie zullen worden gerapporteerd.
Basislijn tot jaar 17
Prevalentie van hart- en longgerelateerde ziekenhuisopnames
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 17
De prevalentie van hart- en longgerelateerde ziekenhuisopnames zal worden gerapporteerd.
Basislijn tot jaar 17
Leeftijd op het moment van overlijden
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 17
De leeftijd op het moment van overlijden wordt vermeld.
Basislijn tot jaar 17
Doodsoorzaak
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 17
Doodsoorzaken worden gemeld
Basislijn tot jaar 17

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Natuurlijke geschiedenis van onbehandelde deelnemers met het syndroom van Hunter
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 17
Evaluatie van tekenen en symptomen voor het natuurlijke beloop van de ziekte: hepatosplenomegalie, betrokkenheid van het centrale zenuwstelsel, betrokkenheid van het skelet, tekenen en symptomen van oor, neus en keel, tekenen en symptomen van de longen en tekenen en symptomen van het hart zullen worden gerapporteerd.
Basislijn tot jaar 17
Doseringsregimes van Elaprase voor voorgeschreven dosis bij deelnemers met het Hunter-syndroom
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 17
Doseringsregimenten van Elaprase zullen worden beoordeeld op de voorgeschreven dosis.
Basislijn tot jaar 17
Doseringsregimes van Elaprase voor toegediende dosis bij deelnemers met het Hunter-syndroom
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 17
Doseringsregimes van Elaprase zullen worden beoordeeld op toegediende dosis.
Basislijn tot jaar 17
Doseringsregimes van Elaprase voor totale infusietijd bij deelnemers met het Hunter-syndroom
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 17
Doseringsregimes van Elaprase zullen worden geëvalueerd voor de totale infusietijd.
Basislijn tot jaar 17
Doseringsregimes van Elaprase voor gemiste infusies bij deelnemers met het Hunter-syndroom
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 17
Doseringsregimes van Elaprase zullen worden beoordeeld op gemiste infusies.
Basislijn tot jaar 17
Doseringsregimes van Elaprase voor reden voor gemiste infusies.
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 17
Doseringsregimes van Elaprase zullen worden beoordeeld op de reden voor gemiste infusies.
Basislijn tot jaar 17
Beoordeling van Hunter-syndroom op gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQL) met behulp van Hunter Syndrome-Functional Outcomes for Clinical Understanding Scale (HS-FOCUS)
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 17
HS-FOCUS is ontwikkeld als ziektespecifieke maatstaf voor de impact van het syndroom van Hunter op HRQL. De HS-FOCUS is ontworpen om informatie te verzamelen over het dagelijkse leven en welzijn van de deelnemer, tevredenheid over de behandeling en ziekenhuisopnames, evenals over hoe het syndroom van Hunter de algemene kwaliteit van leven van de deelnemer beïnvloedt. HS-FOCUS bevat 2 gevalideerde componenten: een ouderversie en een door de patiënt zelf gerapporteerde versie voor personen ouder dan 12 jaar. De HS-FOCUS Versie 2.0 bevat 6 functionele statusdomeinen: Lopen/Staan, Reiken/Grijpen, Slapen, Scholing/Werk, Activiteiten en Ademhaling. Items worden gescoord met behulp van een antwoordschaal van 0 tot 4, waarbij ="0" aangeeft dat u de activiteitgerelateerde functies "zonder enige moeite" kunt voltooien en "4" dat u dit niet kunt. Scores worden gemiddeld om de 6 functiedomeinscores en de Overall Function Score te berekenen, waarbij hogere scores overeenkomen met een hogere mate van arbeidsongeschiktheid.
Basislijn tot jaar 17

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shire

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Director, Shire

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

3 oktober 2005

Primaire voltooiing (Werkelijk)

16 februari 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

16 februari 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 september 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 september 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

26 september 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

28 oktober 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 oktober 2024

Laatst geverifieerd

1 oktober 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • HOS

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hunter-syndroom

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren