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Hunter Outcome Survey (HOS) (HOS)

25 ottobre 2024 aggiornato da: Shire

Hunter Outcome Survey: un registro globale, multicentrico, osservazionale a lungo termine di pazienti con sindrome di Hunter (mucopolisaccaridosi di tipo II, MPS II)

Lo scopo di questo studio è raccogliere dati che aumenteranno la comprensione della sindrome di Hunter. I dati di HOS possono fornire una guida agli operatori sanitari sulle opzioni di trattamento della malattia.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

1443

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Stati Uniti, 02421
        • Shire

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Il registro HOS è aperto a tutti i partecipanti (sia vivi che deceduti) con sindrome di Hunter che non sono trattati o che stanno ricevendo/ricevuto un trattamento con Elaprase, inclusi i partecipanti che sono vivi al momento dell'arruolamento HOS (indicati come "Potenziali pazienti") e i partecipanti che sono deceduti al momento dell'arruolamento HOS (indicati come "pazienti storici").

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi della sindrome di Hunter (biochimicamente e/o geneticamente)

  2. Consenso informato scritto firmato e datato, come da a o b di seguito:

    1. Potenziali partecipanti: consenso informato scritto firmato e datato dal partecipante o, per i partecipanti di età inferiore a (<) 18 anni (<16 anni in Scozia), genitore e/o rappresentante legalmente autorizzato (LAR) del partecipante e assenso del minore ove applicabile.

      il consenso informato deve essere ottenuto dalle LAR per i partecipanti con disabilità cognitiva, ove applicabile.

      O

    2. Partecipanti storici: consenso informato firmato e datato dal LAR del partecipante (ove consentito dalle normative/leggi pertinenti del singolo paese o del sito). .

Criteri di esclusione:

  1. I partecipanti arruolati in una sperimentazione clinica interventistica non sono idonei. I partecipanti possono iscriversi nuovamente una volta che hanno completato o si sono ritirati dall'altro studio clinico.
  2. I partecipanti che ricevono un trattamento per la sindrome di Hunter con un prodotto ERT diverso da Elaprase non sono idonei. I partecipanti possono iscriversi o iscriversi nuovamente dopo aver interrotto il trattamento con un altro ERT.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Altro
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Elaprase trattato
I partecipanti con la sindrome di Hunter hanno ricevuto o stanno ricevendo un trattamento con Elaprase come prescritto dal loro medico seguendo le informazioni di prescrizione approvate a livello locale.
Elaprase non trattato
I partecipanti non hanno ricevuto alcun trattamento per la sindrome di Hunters.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con reazioni correlate all'infusione (IRR)
Lasso di tempo: Basale fino all'anno 17
Una reazione correlata all'infusione (IRR) è un evento avverso (AE) che si verifica durante o entro 24 ore dall'infusione e con evidenza di una relazione causale con Elaprase.
Basale fino all'anno 17
Numero di partecipanti con eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Basale fino all'anno 17
Un evento avverso è qualsiasi cambiamento nocivo, patologico o non intenzionale nella funzione anatomica, fisiologica o metabolica come indicato da segni fisici, sintomi o cambiamenti di laboratorio che si verificano nel registro, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato al prodotto. Ciò include un'esacerbazione di una condizione preesistente. Un evento avverso o una reazione avversa al farmaco (ADR) che soddisfa uno o più dei seguenti criteri/esiti è classificato come grave, indipendentemente dal fatto che sia considerato o meno correlato al prodotto farmaceutico: morte, pericolo di vita, richieda il ricovero ospedaliero o il prolungamento dell'attuale ricoveri ospedalieri, una disabilità o incapacità persistente o significativa, un'anomalia congenita o un difetto alla nascita ed eventi medici importanti.
Basale fino all'anno 17
Numero di partecipanti con risposta anticorpale positiva
Lasso di tempo: Basale fino all'anno 17
L'immunogenicità è determinata dal tempo alla prima risposta anticorpale positiva (livello anticorpale e isotipo), titolo anticorpale, isotipo e anticorpi neutralizzanti.
Basale fino all'anno 17
Variazione dei livelli di glicosaminoglicano urinario (GAG).
Lasso di tempo: Basale fino all'anno 17
Viene riportata la variazione dei livelli di GAG urinari dall'inizio della ERT.
Basale fino all'anno 17
Cambio di altezza
Lasso di tempo: Basale fino all'anno 17
Verrà segnalato il cambio di altezza dall'inizio dell'ERT.
Basale fino all'anno 17
Cambio di peso
Lasso di tempo: Basale fino all'anno 17
Verrà riportato il cambiamento di peso dall'inizio dell'ERT.
Basale fino all'anno 17
Variazione della circonferenza della testa e punteggi Z calcolati corrispondenti
Lasso di tempo: Basale fino all'anno 17
Verrà riportato il cambiamento della circonferenza della testa con i corrispondenti punteggi Z dall'inizio dell'ERT.
Basale fino all'anno 17
Variazione della distanza percorsa nel test del cammino di 6 minuti
Lasso di tempo: Basale fino all'anno 17
Viene riportata la variazione della distanza percorsa nel test del cammino in 6 minuti dall'inizio dell'ERT.
Basale fino all'anno 17
Indice di massa ventricolare sinistra (LVMI)
Lasso di tempo: Basale fino all'anno 17
Il cambiamento di LVMI sarà valutato come calcolato dall'ecocardiografia.
Basale fino all'anno 17
Variazione del volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1)
Lasso di tempo: Basale fino all'anno 17
La variazione della funzione polmonare dall'inizio dell'ERT verrà riportata come misurata dal volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1).
Basale fino all'anno 17
Variazione della capacità vitale forzata (FVC)
Lasso di tempo: Basale fino all'anno 17
Il cambiamento nella funzione polmonare dall'inizio dell'ERT verrà riportato come misurato dalla capacità vitale forzata (FVC).
Basale fino all'anno 17
Modifica delle dimensioni del fegato e della milza
Lasso di tempo: Basale fino all'anno 17
Verrà riportato il cambiamento delle dimensioni del fegato e della milza come stimato dalla palpazione.
Basale fino all'anno 17
Prevalenza di ospedalizzazioni cardiache e polmonari
Lasso di tempo: Basale fino all'anno 17
Verrà segnalata la prevalenza di ricoveri cardiaci e polmonari correlati.
Basale fino all'anno 17
Età al momento della morte
Lasso di tempo: Basale fino all'anno 17
Verrà comunicata l'età al momento del decesso.
Basale fino all'anno 17
Causa di morte
Lasso di tempo: Basale fino all'anno 17
Le cause della morte saranno segnalate
Basale fino all'anno 17

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Storia naturale dei partecipanti non trattati con sindrome di Hunter
Lasso di tempo: Basale fino all'anno 17
Valutazione di segni e sintomi per la storia naturale della malattia: epatosplenomegalia, coinvolgimento del sistema nervoso centrale, coinvolgimento scheletrico, segni e sintomi di orecchio, naso e gola, segni e sintomi polmonari e segni e sintomi cardiaci.
Basale fino all'anno 17
Regimi di dosaggio di Elaprase per la dose prescritta nei partecipanti con sindrome di Hunter
Lasso di tempo: Basale fino all'anno 17
I regimi di dosaggio di Elaprase saranno valutati per la dose prescritta.
Basale fino all'anno 17
Regimi di dosaggio di Elaprase per la dose somministrata nei partecipanti con sindrome di Hunter
Lasso di tempo: Basale fino all'anno 17
I regimi di dosaggio di Elaprase saranno valutati per la dose somministrata.
Basale fino all'anno 17
Regimi di dosaggio di Elaprase per il tempo totale di infusione nei partecipanti con sindrome di Hunter
Lasso di tempo: Basale fino all'anno 17
I regimi di dosaggio di Elaprase saranno valutati per il tempo totale di infusione.
Basale fino all'anno 17
Regimi di dosaggio di Elaprase per le infusioni mancate nei partecipanti con sindrome di Hunter
Lasso di tempo: Basale fino all'anno 17
I regimi di dosaggio di Elaprase saranno valutati per le infusioni mancate.
Basale fino all'anno 17
Regimi di dosaggio di Elaprase per motivi di infusioni mancate.
Lasso di tempo: Basale fino all'anno 17
I regimi di dosaggio di Elaprase saranno valutati in base al motivo delle mancate infusioni.
Basale fino all'anno 17
Valutazione della sindrome di Hunter sulla qualità della vita correlata alla salute (HRQL) utilizzando la scala degli esiti funzionali della sindrome di Hunter per la comprensione clinica (HS-FOCUS)
Lasso di tempo: Basale fino all'anno 17
HS-FOCUS è stato sviluppato come misura specifica della malattia dell'impatto della sindrome di Hunter su HRQL. HS-FOCUS è progettato per raccogliere informazioni sulla vita quotidiana e sul benessere del partecipante, sulla soddisfazione per il trattamento e sui ricoveri, nonché su come la sindrome di Hunter influisce sulla qualità generale della vita del partecipante. HS-FOCUS include 2 componenti convalidati: una versione per i genitori e una versione autodichiarata dal paziente per i soggetti di età superiore ai 12 anni. La versione 2.0 di HS-FOCUS contiene 6 domini di stato funzionale: Camminare/Stare in piedi, Portare/Presa, Dormire, Scuola/Lavoro, Attività e Respirazione. Gli elementi vengono valutati utilizzando una scala di risposta da 0 a 4, con ="0" che esprime la capacità di completare le funzioni relative all'attività "senza alcuna difficoltà" e "4" come "impossibile farlo. Viene calcolata la media dei punteggi per calcolare i punteggi dei 6 domini funzionali e il punteggio generale della funzione, con punteggi più alti corrispondenti a un grado più elevato di incapacità.
Basale fino all'anno 17

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shire

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, Shire

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

3 ottobre 2005

Completamento primario (Effettivo)

16 febbraio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

16 febbraio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 settembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 settembre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

26 settembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 ottobre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 ottobre 2024

Ultimo verificato

1 ottobre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HOS

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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