Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Hunter Outcome Survey (HOS) (HOS)

25 oktober 2024 uppdaterad av: Shire

Hunter Outcome Survey: Ett globalt, multicenter, långsiktigt, observationsregister över patienter med Hunters syndrom (mukopolysackaridos typ II, MPS II)

Syftet med denna studie är att samla in data som kommer att öka förståelsen för Hunters syndrom. Uppgifterna från HOS kan ge vägledning till vårdpersonal om behandlingsalternativ för sjukdomar.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

1443

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Förenta staterna, 02421
        • Shire

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

HOS-registret är öppet för alla deltagare (både levande och avlidna) med Hunters syndrom som är obehandlade eller som får/fått behandling med Elaprase, inklusive deltagare som lever vid HOS-inskrivningen (kallas "tilltänkta patienter") och deltagare som är avlidna vid HOS-inskrivning (kallas "Historiska patienter").

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Diagnos av Hunters syndrom (biokemiskt och/eller genetiskt)

  2. Undertecknat och daterat skriftligt informerat samtycke, enligt antingen a eller b nedan:

    1. Potentiella deltagare: Undertecknat och daterat skriftligt informerat samtycke från deltagaren eller, för deltagare som är yngre än (<) 18 år (<16 år i Skottland), förälder och/eller deltagarens lagligen auktoriserade representant (LAR), och samtycke från den minderårige där tillämplig.

      informerat samtycke ska inhämtas från LAR för kognitivt nedsatta deltagare, i förekommande fall.

      ELLER

    2. Historiska deltagare: Undertecknat och daterat informerat samtycke från deltagarens LAR (där det är tillåtet enligt relevanta enskilda lands- eller platsbestämmelser/lagar). .

Exklusions kriterier:

  1. Deltagare som är inskrivna i en interventionell klinisk prövning är inte berättigade. Deltagarna kan återregistrera sig när de har slutfört eller dragit sig ur den andra kliniska studien.
  2. Deltagare som får behandling för Hunters syndrom med en annan ERT-produkt än Elaprase är inte berättigade. Deltagarna kan registrera sig eller återregistrera sig när de har avbrutit behandlingen med en annan ERT.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Övrig
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Elaprase behandlad
Deltagare med Hunters syndrom fick eller fick behandling med Elaprase enligt ordination av sin läkare efter lokalt godkänd förskrivningsinformation.
Elaprase obehandlad
Deltagarna fick ingen behandling för Hunters Syndrome.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med infusionsrelaterade reaktioner (IRR)
Tidsram: Baslinje till år 17
En infusionsrelaterad reaktion (IRR) är en biverkning (AE) som inträffar under eller inom 24 timmar efter en infusion och med tecken på ett orsakssamband med Elaprase.
Baslinje till år 17
Antal deltagare med biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Baslinje till år 17
En AE är alla skadliga, patologiska eller oavsiktliga förändringar i anatomisk, fysiologisk eller metabolisk funktion som indikeras av fysiska tecken, symtom eller laboratorieförändringar som inträffar i registret, oavsett om de anses vara produktrelaterade eller inte. Detta inkluderar en exacerbation av ett redan existerande tillstånd. En biverkning eller biverkning (ADR) som uppfyller ett eller flera av följande kriterier/resultat klassificeras som allvarliga oavsett om de anses vara relaterad till den farmaceutiska produkten eller inte: död, är livshotande, kräver sjukhusvistelse eller förlängning av befintliga sjukhusvistelser, en ihållande eller betydande funktionsnedsättning eller oförmåga, en medfödd anomali eller fosterskada och viktiga medicinska händelser.
Baslinje till år 17
Antal deltagare med positivt antikroppssvar
Tidsram: Baslinje till år 17
Immunogenicitet bestäms av tiden till första positiva antikroppssvar (antikroppsnivå och isotyp), antikroppstiter, isotyp och neutraliserande antikroppar.
Baslinje till år 17
Förändring av glykosaminoglykannivåer i urinen (GAG).
Tidsram: Baslinje till år 17
Förändringar i urin-GAG-nivåer från början av ERT rapporteras.
Baslinje till år 17
Förändring i höjd
Tidsram: Baslinje till år 17
Höjdförändring från början av ERT kommer att rapporteras.
Baslinje till år 17
Förändring i vikt
Tidsram: Baslinje till år 17
Förändring i vikt från början av ERT kommer att rapporteras.
Baslinje till år 17
Förändring i huvudomkrets och motsvarande beräknade Z-poäng
Tidsram: Baslinje till år 17
Förändring i huvudomkrets med motsvarande Z-poäng från början av ERT kommer att rapporteras.
Baslinje till år 17
Förändring av gångavstånd i 6-minuters gångtestet
Tidsram: Baslinje till år 17
Förändring i gångavstånd i 6-minuters gångtest från starten av ERT rapporteras.
Baslinje till år 17
Vänster ventrikulärt massindex (LVMI)
Tidsram: Baslinje till år 17
Förändring i LVMI kommer att bedömas som beräknat med ekokardiografi.
Baslinje till år 17
Förändring av forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1)
Tidsram: Baslinje till år 17
Förändring i lungfunktionen från början av ERT kommer att rapporteras mätt som forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1).
Baslinje till år 17
Förändring i Forcerad Vital Capacity (FVC)
Tidsram: Baslinje till år 17
Förändring i lungfunktion från början av ERT kommer att rapporteras mätt med forcerad vitalkapacitet (FVC).
Baslinje till år 17
Förändring i lever- och mjältstorlek
Tidsram: Baslinje till år 17
Förändring i lever- och mjältstorlek beräknad genom palpation kommer att rapporteras.
Baslinje till år 17
Prevalens av hjärt- och lungrelaterade sjukhusinläggningar
Tidsram: Baslinje till år 17
Prevalensen av hjärt- och lungrelaterade sjukhusinläggningar kommer att rapporteras.
Baslinje till år 17
Ålder vid tidpunkten för döden
Tidsram: Baslinje till år 17
Ålder vid tidpunkten för dödsfallet kommer att rapporteras.
Baslinje till år 17
Dödsorsak
Tidsram: Baslinje till år 17
Dödsorsaker kommer att rapporteras
Baslinje till år 17

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Naturhistoria av obehandlade deltagare med Hunters syndrom
Tidsram: Baslinje till år 17
Utvärdering av tecken och symtom för sjukdomens naturliga historia: hepatosplenomegali, involvering av centrala nervsystemet, skelettpåverkan, tecken och symtom på öron, näsa och hals, lungtecken och symtom och symtom på hjärtat kommer att rapporteras.
Baslinje till år 17
Doseringsregimer av Elaprase för föreskriven dos hos deltagare med Hunters syndrom
Tidsram: Baslinje till år 17
Doseringsregimer av Elaprase kommer att utvärderas för ordinerad dos.
Baslinje till år 17
Doseringsregimer av Elaprase för administrerad dos hos deltagare med Hunters syndrom
Tidsram: Baslinje till år 17
Doseringsregimer av Elaprase kommer att utvärderas för administrerad dos.
Baslinje till år 17
Doseringsregimer av Elaprase för total infusionstid hos deltagare med Hunters syndrom
Tidsram: Baslinje till år 17
Doseringsregimer av Elaprase kommer att utvärderas för total infusionstid.
Baslinje till år 17
Doseringsregimer av Elaprase för missade infusioner hos deltagare med Hunters syndrom
Tidsram: Baslinje till år 17
Doseringsregimer av Elaprase kommer att utvärderas för missade infusioner.
Baslinje till år 17
Doseringsregimer för Elaprase på grund av missade infusioner.
Tidsram: Baslinje till år 17
Doseringsregimer av Elaprase kommer att utvärderas på grund av missade infusioner.
Baslinje till år 17
Bedömning av Hunters syndrom på hälsorelaterad livskvalitet (HRQL) med hjälp av Hunters syndrom-funktionella resultat för klinisk förståelseskala (HS-FOCUS)
Tidsram: Baslinje till år 17
HS-FOCUS utvecklades som ett sjukdomsspecifikt mått på effekten av Hunters syndrom på HRQL. HS-FOCUS är utformad för att samla information om deltagarens dagliga liv och välbefinnande, tillfredsställelse med behandlingen och sjukhusvistelser, samt om hur Hunters syndrom påverkar deltagarnas allmänna livskvalitet. HS-FOCUS innehåller 2 validerade komponenter: en överordnad version och en självrapporterad version för patienter över 12 år. HS-FOCUS version 2.0 innehåller 6 funktionella statusdomäner: Gå/stå, nå/greppa, sova, skolgång/arbete, aktiviteter och andning. Objekten poängsätts med hjälp av en svarsskala från 0 till 4, där ="0" uttrycker att kunna utföra de aktivitetsrelaterade funktionerna "utan några svårigheter" och "4" som "inte kan göra det. Poängen beräknas i medeltal för att beräkna de 6 funktionsdomänens poäng och den övergripande funktionspoängen, med högre poäng som motsvarar en högre grad av oförmåga.
Baslinje till år 17

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Shire

Utredare

  • Studierektor: Study Director, Shire

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

3 oktober 2005

Primärt slutförande (Faktisk)

16 februari 2023

Avslutad studie (Faktisk)

16 februari 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 september 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 september 2017

Första postat (Faktisk)

26 september 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

28 oktober 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

25 oktober 2024

Senast verifierad

1 oktober 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • HOS

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Hunters syndrom

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Greece

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera