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헌터 성과 조사(HOS) (HOS)

2024년 10월 25일 업데이트: Shire

헌터 결과 설문조사: 헌터 증후군(점액다당증 유형 II, MPS II) 환자의 글로벌, 다기관, 장기, 관찰 등록

이 연구의 목적은 헌터 증후군에 대한 이해를 높일 수 있는 자료를 수집하는 것입니다. HOS의 데이터는 의료 전문가에게 질병 치료 옵션에 대한 지침을 제공할 수 있습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

연구 유형

관찰

등록 (실제)

1443

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, 미국, 02421
        • Shire

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

HOS 레지스트리는 HOS 등록 시 살아있는 참가자("예상 환자"라고 함) 및 HOS 등록 시 사망한 경우("역사적 환자"라고 함).

설명

포함 기준:

  1. 헌터 증후군의 진단(생화학적 및/또는 유전적)

  2. 아래 a 또는 b에 따라 서명 및 날짜가 기재된 서면 동의서:

    1. 예비 참가자: 참가자 또는 18세 미만(스코틀랜드의 경우 16세 미만) 참가자의 경우 부모 및/또는 참가자의 법적 대리인(LAR) 및 미성년자의 동의가 있는 서명 및 날짜가 기재된 서면 동의서 해당되는.

      해당되는 경우 인지 장애가 있는 참가자를 위해 LAR에서 정보에 입각한 동의를 얻어야 합니다.

      또는

    2. 과거 참가자: 참가자의 LAR에서 서명 및 날짜가 기재된 정보에 입각한 동의서(관련 개별 ​​국가 또는 사이트 규정/법률에서 허용하는 경우). .

제외 기준:

  1. 중재 임상 시험에 등록한 참가자는 자격이 없습니다. 참가자는 다른 임상 연구를 완료하거나 철회하면 재등록할 수 있습니다.
  2. Elaprase 이외의 ERT 제품으로 헌터 증후군 치료를 받는 참가자는 자격이 없습니다. 참가자는 다른 ERT 치료를 중단한 후 등록 또는 재등록할 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 다른
  • 시간 관점: 유망한

코호트 및 개입

그룹/코호트
엘라프라제 처리
헌터 증후군이 있는 참가자는 현지에서 승인된 처방 정보에 따라 의사가 처방한 대로 엘라프라제로 치료를 받았거나 받고 있습니다.
엘라프라제 무처리
참가자들은 헌터 증후군에 대한 치료를 받지 않았습니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
주입 관련 반응(IRR)이 있는 참가자 수
기간: 17년 기준
주입 관련 반응(IRR)은 주입 중 또는 주입 후 24시간 이내에 발생하고 엘라프라제와의 인과 관계의 증거가 있는 부작용(AE)입니다.
17년 기준
부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수
기간: 17년 기준
AE는 제품 관련 여부와 관계없이 등록부에서 발생하는 신체적 징후, 증상 또는 실험실적 변화로 표시되는 해부학적, 생리학적 또는 대사 기능의 유해하거나 병리적이거나 의도하지 않은 변화입니다. 여기에는 기존 상태의 악화가 포함됩니다. 다음 기준/결과 중 하나 이상을 충족하는 AE 또는 약물 유해 반응(ADR)은 의약품과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 심각한 것으로 분류됩니다. 입원, 지속적이거나 중대한 장애 또는 무능력, 선천적 기형 또는 선천적 결함 및 중요한 의학적 사건.
17년 기준
양성 항체 반응을 보인 참여자 수
기간: 17년 기준
면역원성은 최초 양성 항체 반응(항체 수준 및 이소형), 항체 역가, 이소형 및 중화 항체까지의 시간에 의해 결정됩니다.
17년 기준
소변 글리코사미노글리칸(GAG) 수치의 변화
기간: 17년 기준
ERT 시작부터 요중 GAG 수준의 변화가 보고됩니다.
17년 기준
높이의 변화
기간: 17년 기준
ERT 시작부터 키 변화가 보고됩니다.
17년 기준
체중의 변화
기간: 17년 기준
ERT 시작부터 체중 변화가 보고됩니다.
17년 기준
머리 둘레의 변화 및 해당 계산된 Z-점수
기간: 17년 기준
ERT 시작부터 해당 Z-점수에 따른 머리 둘레의 변화가 보고됩니다.
17년 기준
6분 걷기 테스트에서 걷는 거리의 변화
기간: 17년 기준
ERT 시작부터 6분 걷기 테스트에서 걸은 거리의 변화가 보고됩니다.
17년 기준
좌심실질량지수(LVMI)
기간: 17년 기준
LVMI의 변화는 심초음파에 의해 계산된 대로 평가됩니다.
17년 기준
1초간 강제 호기량의 변화(FEV1)
기간: 17년 기준
ERT 시작부터 폐 기능의 변화는 1초간 강제 호기량(FEV1)으로 측정하여 보고됩니다.
17년 기준
강제폐활량(FVC)의 변화
기간: 17년 기준
ERT 시작부터 폐 기능의 변화는 강제 폐활량(FVC)으로 측정하여 보고됩니다.
17년 기준
간 및 비장 크기의 변화
기간: 17년 기준
촉진에 의해 추정된 간 및 비장 크기의 변화가 보고될 것이다.
17년 기준
심장 및 폐 관련 입원의 유병률
기간: 17년 기준
심장 및 폐 관련 입원의 유병률이 보고될 것입니다.
17년 기준
사망 당시 나이
기간: 17년 기준
사망 당시 나이가 보고됩니다.
17년 기준
사망 원인
기간: 17년 기준
사망 원인이 보고됩니다.
17년 기준

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료받지 않은 헌터 증후군 참가자의 자연사
기간: 17년 기준
질병의 자연 경과에 대한 징후 및 증상의 평가: 간비종대, 중추 신경계 침범, 골격 침범, 귀, 코, 인후 징후 및 증상, 폐 징후 및 증상 및 심장 징후 및 증상이 보고될 것이다.
17년 기준
헌터 증후군 참가자의 처방 용량에 대한 엘라프라제의 투여 요법
기간: 17년 기준
Elaprase의 투약 연대는 처방된 용량에 대해 평가됩니다.
17년 기준
헌터 증후군 참가자의 투여 용량에 대한 엘라프라제의 투여 요법
기간: 17년 기준
엘라프라제의 투약 연대는 투여된 용량에 대해 평가될 것입니다.
17년 기준
헌터 증후군 참가자의 총 주입 시간에 대한 엘라프라제의 투여 요법
기간: 17년 기준
엘라프라제의 투여 연대는 총 주입 시간에 대해 평가됩니다.
17년 기준
헌터 증후군이 있는 참여자에서 누락된 주입을 위한 엘라프라제의 투약 요법
기간: 17년 기준
Elaprase의 투약 연대는 누락된 주입에 대해 평가됩니다.
17년 기준
주입을 놓친 이유에 대한 Elaprase의 투약 요법.
기간: 17년 기준
주입을 놓친 이유에 대해 엘라프라제의 투여 연대를 평가할 것입니다.
17년 기준
임상 이해 척도(HS-FOCUS)를 위한 헌터 증후군-기능적 결과를 사용한 건강 관련 삶의 질(HRQL)에 대한 헌터 증후군의 평가
기간: 17년 기준
HS-FOCUS는 헌터 증후군이 HRQL에 미치는 영향을 질병별로 측정하기 위해 개발되었습니다. HS-FOCUS는 참가자의 일상 생활과 웰빙, 치료에 대한 만족도, 입원, 헌터 증후군이 참가자의 일반적인 삶의 질에 미치는 영향에 대한 정보를 수집하도록 설계되었습니다. HS-FOCUS에는 2개의 검증된 구성 요소가 포함되어 있습니다. 부모 버전과 12세 이상의 환자를 위한 환자 자가 보고 버전입니다. HS-FOCUS 버전 2.0에는 걷기/서기, 손 뻗기/잡기, 수면, 학교/일, 활동 및 호흡의 6가지 기능적 상태 도메인이 포함되어 있습니다. 항목은 0에서 4까지의 응답 척도를 사용하여 채점되며, ="0"은 "어려움 없이" 활동 관련 기능을 완료할 수 있음을 나타내고 "4"는 "그렇게 할 수 없음"을 나타냅니다. 점수는 6가지 기능 영역 점수와 전체 기능 점수를 계산하기 위해 평균화되며, 점수가 높을수록 무능 수준이 높습니다.
17년 기준

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Shire

수사관

  • 연구 책임자: Study Director, Shire

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2005년 10월 3일

기본 완료 (실제)

2023년 2월 16일

연구 완료 (실제)

2023년 2월 16일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 9월 18일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 9월 20일

처음 게시됨 (실제)

2017년 9월 26일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 10월 28일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 10월 25일

마지막으로 확인됨

2024년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • HOS

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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