Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Hunter Outcome Survey (HOS) (HOS)

2024. október 25. frissítette: Shire

Hunter Outcome Survey: A Hunter-szindrómás (II. típusú mukopoliszacharidózis, MPS II) betegek hosszú távú, megfigyeléses nyilvántartása

A tanulmány célja olyan adatok gyűjtése, amelyek javítják a Hunter-szindróma megértését. A HOS adatai útmutatást adhatnak az egészségügyi szakembereknek a betegség kezelési lehetőségeiről.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

1443

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Egyesült Államok, 02421
        • Shire

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

A HOS nyilvántartás nyitva áll minden olyan Hunter-szindrómában szenvedő (élő és elhunyt) résztvevő számára, akit nem kezeltek, vagy akik Elaprase-kezelést kapnak/kaptak, beleértve azokat a résztvevőket is, akik a HOS beiratkozása alatt élnek (a továbbiakban: „Leendő betegek”) és a HOS felvételekor elhunytak (a továbbiakban: „történelmi betegek”).

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Hunter-szindróma diagnózisa (biokémiailag és/vagy genetikailag)

  2. Aláírt és keltezett írásos tájékoztatáson alapuló beleegyezés, az alábbi a vagy b szerint:

    1. Leendő résztvevők: A résztvevő aláírt és keltezett írásos, tájékozott beleegyezése vagy (<) 18 évnél fiatalabb résztvevők esetén (Skóciában <16 évnél) a szülő és/vagy a résztvevő törvényes képviselője (LAR), valamint a kiskorú hozzájárulása, ha alkalmazható.

      A kognitívan károsodott résztvevők tájékozott beleegyezését kell beszerezni a LAR-októl, ha lehetséges.

      VAGY

    2. Történelmi résztvevők: A résztvevő LAR-jának aláírt és keltezett, tájékozott beleegyezése (ahol a vonatkozó ország- vagy helyszínelőírások/törvények ezt lehetővé teszik). .

Kizárási kritériumok:

  1. Az intervenciós klinikai vizsgálatba bevont résztvevők nem jogosultak. A résztvevők újra beiratkozhatnak, miután befejezték a másik klinikai vizsgálatot, vagy visszavonták azt.
  2. A Hunter-szindróma miatt az Elaprase-tól eltérő ERT-termékkel kezelt résztvevők nem jogosultak erre. A résztvevők beiratkozhatnak vagy újra jelentkezhetnek, miután abbahagyták a kezelést egy másik ERT-vel.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Egyéb
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Elaprase kezelt
A Hunters-szindrómás résztvevők Elaprase-kezelést kaptak vagy kaptak az orvosuk által a helyileg jóváhagyott felírási információk alapján.
Elaprase nem kezelt
A résztvevők nem kaptak kezelést a Hunters-szindróma miatt.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az infúzióval kapcsolatos reakcióban (IRR) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: Alapállás a 17. évhez
Az infúzióval kapcsolatos reakció (IRR) olyan nemkívánatos esemény (AE), amely az infúzió alatt vagy az azt követő 24 órán belül jelentkezik, és az Elaprase-szal való ok-okozati összefüggésre utal.
Alapállás a 17. évhez
Nemkívánatos eseményekkel (AE) és súlyos nemkívánatos eseményekkel (SAE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: Alapállás a 17. évhez
A nemkívánatos betegség az anatómiai, fiziológiai vagy anyagcsere-funkció bármely káros, kóros vagy nem szándékos változása, amelyet a regiszterben előforduló fizikai jelek, tünetek vagy laboratóriumi változások jeleznek, függetlenül attól, hogy termékhez kapcsolódónak tekinthető-e vagy sem. Ez magában foglalja egy már meglévő állapot súlyosbodását. Az a mellékhatás vagy gyógyszermellékhatás (ADR), amely megfelel az alábbi kritériumok/eredmények közül egynek vagy többnek, súlyosnak minősül, függetlenül attól, hogy összefüggésben van-e a gyógyszertermékkel, vagy sem: haláleset, életveszélyes, fekvőbeteg-kórházi kezelést igényel vagy a meglévő állapot meghosszabbítását. kórházi kezelések, tartós vagy jelentős fogyatékosság vagy munkaképtelenség, veleszületett rendellenesség vagy születési rendellenesség és fontos egészségügyi események.
Alapállás a 17. évhez
Pozitív antitestreakcióval rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Alapállás a 17. évhez
Az immunogenitást az első pozitív antitestválaszig eltelt idő (antitestszint és izotípus), az antitesttiter, az izotípus és a neutralizáló antitestek határozzák meg.
Alapállás a 17. évhez
A vizelet glikozaminoglikán (GAG) szintjének változása
Időkeret: Alapállás a 17. évhez
Beszámoltak a vizelet GAG-szintjének változásáról az ERT kezdete óta.
Alapállás a 17. évhez
Magasság változás
Időkeret: Alapállás a 17. évhez
A magasság változása az ERT kezdetétől fogva jelenteni fog.
Alapállás a 17. évhez
Súlyváltozás
Időkeret: Alapállás a 17. évhez
Az ERT kezdete óta bekövetkezett súlyváltozást jelenteni kell.
Alapállás a 17. évhez
A fej kerületének változása és a megfelelő számított Z-pontszámok
Időkeret: Alapállás a 17. évhez
Jelenteni kell a fej kerületének változását a megfelelő Z-pontszámokkal az ERT kezdetétől.
Alapállás a 17. évhez
A megtett távolság változása a 6 perces sétatesztben
Időkeret: Alapállás a 17. évhez
Az ERT kezdetétől számított 6 perces sétateszt során megtett távolság változását jelentették.
Alapállás a 17. évhez
Bal kamrai tömegindex (LVMI)
Időkeret: Alapállás a 17. évhez
Az LVMI változását echokardiográfiával számítják ki.
Alapállás a 17. évhez
A kényszerkilégzési térfogat változása 1 másodperc alatt (FEV1)
Időkeret: Alapállás a 17. évhez
A tüdőfunkcióban az ERT kezdete óta bekövetkezett változást az 1 másodpercen belüli kényszerített kilégzési térfogat (FEV1) mérésével jelentik.
Alapállás a 17. évhez
Változás a kényszerített életkapacitásban (FVC)
Időkeret: Alapállás a 17. évhez
A tüdőfunkcióban az ERT kezdete óta bekövetkezett változást a kényszerített vitálkapacitás (FVC) mérésével kell jelenteni.
Alapállás a 17. évhez
Változás a máj és a lép méretében
Időkeret: Alapállás a 17. évhez
A máj és a lép méretének tapintással becsült változását jelenteni fogják.
Alapállás a 17. évhez
Szívvel és tüdővel kapcsolatos kórházi kezelések gyakorisága
Időkeret: Alapállás a 17. évhez
Jelenteni fogják a szív- és tüdőbetegséggel összefüggő kórházi kezelések gyakoriságát.
Alapállás a 17. évhez
Életkor a halál idején
Időkeret: Alapállás a 17. évhez
Az életkor a halál időpontjában kerül jelentésre.
Alapállás a 17. évhez
Halálok
Időkeret: Alapállás a 17. évhez
A halál okairól beszámolnak
Alapállás a 17. évhez

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Kezeletlen Hunter-szindrómás résztvevők természetrajza
Időkeret: Alapállás a 17. évhez
Jelek és tünetek értékelése a betegség természetes történetéhez: hepatosplenomegalia, központi idegrendszeri érintettség, csontrendszer érintettsége, fül-, orr- és torokjelek és tünetek, tüdőjelek és tünetek, valamint szívjelek és tünetek.
Alapállás a 17. évhez
Az Elaprase adagolási rendje a Hunter-szindrómás résztvevők számára előírt adaghoz
Időkeret: Alapállás a 17. évhez
Az Elaprase adagolási rendjeit az előírt dózis tekintetében értékelik.
Alapállás a 17. évhez
Az Elaprase adagolási rendje Hunter-szindrómás résztvevőknél
Időkeret: Alapállás a 17. évhez
Az Elaprase adagolási rendjeit a beadott dózis szempontjából értékelik.
Alapállás a 17. évhez
Az Elaprase adagolási rendje a teljes infúziós időre Hunter-szindrómás betegeknél
Időkeret: Alapállás a 17. évhez
Az Elaprase adagolási rendjeit a teljes infúziós idő alapján értékelik.
Alapállás a 17. évhez
Az Elaprase adagolási rendje a Hunter-szindrómás résztvevők kimaradt infúziója esetén
Időkeret: Alapállás a 17. évhez
Az Elaprase adagolási rendjeit értékelni fogják az elmulasztott infúziók miatt.
Alapállás a 17. évhez
Az Elaprase adagolási rendje az infúzió elmaradásának okai miatt.
Időkeret: Alapállás a 17. évhez
Az Elaprase adagolási rendjeit értékelni fogják az infúzió kimaradásának okát illetően.
Alapállás a 17. évhez
A Hunter-szindróma értékelése az egészséggel kapcsolatos életminőségen (HRQL) a Hunter-szindróma-funkcionális eredmények klinikai megértés skála (HS-FOCUS) segítségével
Időkeret: Alapállás a 17. évhez
A HS-FOCUS-t a Hunter-szindróma HRQL-re gyakorolt ​​hatásának betegség-specifikus mérésére fejlesztették ki. A HS-FOCUS célja, hogy információkat gyűjtsön a résztvevő mindennapi életéről és jólétéről, a kezeléssel való elégedettségről és a kórházi kezelésekről, valamint arról, hogy a Hunter-szindróma hogyan befolyásolja a résztvevő általános életminőségét. A HS-FOCUS 2 validált komponenst tartalmaz: egy szülő verziót és egy, a 12 éven felüliek számára a páciens által bejelentett verziót. A HS-FOCUS 2.0-s verziója 6 funkcionális állapottartományt tartalmaz: séta/állás, nyúlás/fogás, alvás, iskolázás/munka, tevékenységek és légzés. A tételek értékelése 0-tól 4-ig terjedő válaszskálán történik, ahol a ="0" azt jelzi, hogy a tevékenységhez kapcsolódó funkciókat "minden nehézség nélkül" teljesíteni, a "4" pedig azt, hogy "nem tudja ezt megtenni". A pontszámok átlagolásával számítják ki a 6 funkciótartomány pontszámát és a teljes funkciópontszámot, ahol a magasabb pontszámok magasabb fokú munkaképtelenségnek felelnek meg.
Alapállás a 17. évhez

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Shire

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Study Director, Shire

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2005. október 3.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. február 16.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. február 16.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. szeptember 18.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. szeptember 20.

Első közzététel (Tényleges)

2017. szeptember 26.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. október 28.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. október 25.

Utolsó ellenőrzés

2024. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • HOS

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Hunter szindróma

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Poland

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel