猎人结果调查 (HOS) (HOS)
2024年10月25日 更新者：Shire
Hunter 结果调查：一项针对 Hunter 综合征（II 型粘多糖贮积症、MPS II）患者的全球性、多中心、长期、观察性登记
本研究的目的是收集数据，以增加对亨特综合征的了解。
来自 HOS 的数据可以为医疗保健专业人员提供有关疾病治疗选择的指导。
研究概览
地位
完全的
条件
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
1443
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Massachusetts
-
Lexington、Massachusetts、美国、02421
- Shire
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
HOS 登记处向所有未经治疗或正在接受/接受 Elaprase 治疗的亨特综合征参与者（包括活着的和已故的）开放，包括在 HOS 注册时还活着的参与者（称为“预期患者”）和在 HOS 登记时死亡（称为“历史患者”）。
描述
纳入标准：
- 亨特综合征的诊断（生化和/或遗传）
根据以下 a 或 b 签署并注明日期的书面知情同意书：
潜在参与者：参与者签署并注明日期的书面知情同意书，对于年龄小于 (<) 18 岁（苏格兰小于 16 岁）的参与者，父母和/或参与者的合法授权代表 (LAR)，以及未成年人的同意，其中适用的。
在适用的情况下，必须从 LARs 获得认知障碍参与者的知情同意。
或者
- 历史参与者：参与者的 LAR 签署并注明日期的知情同意书（在相关个别国家或地点法规/法律允许的情况下）。 .
排除标准：
- 参加介入性临床试验的参与者不符合资格。 参与者可以在完成或退出其他临床研究后重新注册。
- 使用 Elaprase 以外的 ERT 产品接受亨特综合征治疗的参与者不符合资格。 一旦参与者停止使用另一种 ERT 进行治疗，他们就可以注册或重新注册。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：其他
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
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处理过的
患有猎人综合症的参与者按照当地批准的处方信息，按照其医生的处方接受或接受 Elaprase 治疗。
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Elaprase 未处理
参与者没有接受猎人综合症的治疗。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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发生输液相关反应 (IRR) 的参与者人数
大体时间：17 年级的基线
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输注相关反应 (IRR) 是一种不良事件 (AE)，发生在输注期间或输注后 24 小时内，并且有证据表明与 Elaprase 存在因果关系。
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17 年级的基线
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发生不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者人数
大体时间：17 年级的基线
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AE 是任何有害的、病理性的或意外的解剖、生理或代谢功能变化，如体征、症状或注册中发生的实验室变化所示，无论是否被认为与产品相关。
这包括原有疾病的恶化。
满足以下一项或多项标准/结果的 AE 或药物不良反应 (ADR) 被归类为严重，无论是否被认为与药品有关：死亡、危及生命、需要住院治疗或延长现有的住院治疗、持续或严重的残疾或无行为能力、先天性异常或出生缺陷以及重要的医疗事件。
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17 年级的基线
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抗体反应阳性的参与者人数
大体时间：17 年级的基线
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免疫原性由首次阳性抗体反应的时间（抗体水平和同种型）、抗体滴度、同种型和中和抗体决定。
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17 年级的基线
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尿糖胺聚糖 (GAG) 水平的变化
大体时间：17 年级的基线
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报告了从 ERT 开始时尿 GAG 水平的变化。
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17 年级的基线
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高度变化
大体时间：17 年级的基线
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将报告从 ERT 开始时的高度变化。
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17 年级的基线
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体重变化
大体时间：17 年级的基线
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将报告从 ERT 开始的体重变化。
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17 年级的基线
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头围的变化和相应的计算 Z 分数
大体时间：17 年级的基线
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将报告从 ERT 开始时头围的变化以及相应的 Z 分数。
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17 年级的基线
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6 分钟步行测试中步行距离的变化
大体时间：17 年级的基线
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报告从 ERT 开始的 6 分钟步行测试中步行距离的变化。
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17 年级的基线
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左心室质量指数 (LVMI)
大体时间：17 年级的基线
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将通过超声心动图计算评估 LVMI 的变化。
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17 年级的基线
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1 秒内用力呼气量的变化 (FEV1)
大体时间：17 年级的基线
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从 ERT 开始的肺功能变化将通过 1 秒用力呼气容积 (FEV1) 测量来报告。
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17 年级的基线
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用力肺活量 (FVC) 的变化
大体时间：17 年级的基线
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从 ERT 开始肺功能的变化将报告为用力肺活量 (FVC) 测量。
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17 年级的基线
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肝脏和脾脏大小的变化
大体时间：17 年级的基线
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将报告通过触诊估计的肝脏和脾脏大小的变化。
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17 年级的基线
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心脏和肺相关住院的患病率
大体时间：17 年级的基线
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将报告心脏和肺部相关住院的发生率。
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17 年级的基线
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死亡时的年龄
大体时间：17 年级的基线
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将报告死亡时的年龄。
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17 年级的基线
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死亡原因
大体时间：17 年级的基线
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将报告死亡原因
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17 年级的基线
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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未经治疗的猎人综合征参与者的自然史
大体时间：17 年级的基线
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评估疾病自然史的体征和症状：将报告肝脾肿大、中枢神经系统受累、骨骼受累、耳鼻喉体征和症状、肺部体征和症状以及心脏体征和症状。
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17 年级的基线
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猎人综合征参与者的规定剂量的 Elaprase 给药方案
大体时间：17 年级的基线
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Elaprase 给药方案将根据规定剂量进行评估。
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17 年级的基线
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猎人综合征参与者的给药剂量的 Elaprase 给药方案
大体时间：17 年级的基线
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将评估 Elaprase 给药方案的给药剂量。
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17 年级的基线
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猎人综合征参与者的总输注时间的 Elaprase 给药方案
大体时间：17 年级的基线
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将评估 Elaprase 给药方案的总输注时间。
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17 年级的基线
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猎人综合征参与者错过输液的 Elaprase 给药方案
大体时间：17 年级的基线
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将评估 Elaprase 的剂量组是否漏输。
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17 年级的基线
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Elaprase 输液失败原因的给药方案。
大体时间：17 年级的基线
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将评估 Elaprase 的给药方案以了解错过输注的原因。
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17 年级的基线
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使用亨特综合症临床理解量表 (HS-FOCUS) 的功能结果评估亨特综合症对健康相关生活质量 (HRQL) 的影响
大体时间：17 年级的基线
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HS-FOCUS 被开发为亨特综合征对 HRQL 影响的疾病特异性测量。
HS-FOCUS 旨在收集有关参与者的日常生活和健康、治疗满意度和住院情况的信息，以及亨特综合症如何影响参与者的总体生活质量的信息。
HS-FOCUS 包括 2 个经过验证的组件：父母版本和适用于 12 岁以上患者的患者自我报告版本。
HS-FOCUS 2.0 版包含 6 个功能状态域：行走/站立、伸展/抓握、睡眠、学习/工作、活动和呼吸。
使用从 0 到 4 的响应量表对项目进行评分，“0”表示能够“毫无困难”地完成与活动相关的功能，“4”表示“无法完成”。
将分数平均计算出 6 个功能域分数和整体功能分数，分数越高，无能力程度越高。
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17 年级的基线
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Study Director、Shire
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2005年10月3日
初级完成 (实际的)
2023年2月16日
研究完成 (实际的)
2023年2月16日
研究注册日期
首次提交
2017年9月18日
首先提交符合 QC 标准的
2017年9月20日
首次发布 (实际的)
2017年9月26日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年10月28日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年10月25日
最后验证
2024年10月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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