Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Hunter Outcome Survey (HOS) (HOS)

25. oktober 2024 opdateret af: Shire

Hunter Outcome Survey: Et globalt, multicenter, langsigtet, observationsregister over patienter med Hunters syndrom (mucopolysaccharidosis type II, MPS II)

Formålet med denne undersøgelse er at indsamle data, der vil øge forståelsen af ​​Hunters syndrom. Dataene fra HOS kan give vejledning til sundhedspersonale om sygdomsbehandlingsmuligheder.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

1443

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Forenede Stater, 02421
        • Shire

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

HOS-registret er åbent for alle deltagere (både i live og afdøde) med Hunter syndrom, som er ubehandlede, eller som modtager/modtager behandling med Elaprase, herunder deltagere, der er i live ved HOS-indskrivningen (benævnt "potentielle patienter") og deltagere, som er døde ved HOS-indskrivning (benævnt "Historiske patienter").

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Diagnose af Hunters syndrom (biokemisk og/eller genetisk)

  2. Underskrevet og dateret skriftligt informeret samtykke i henhold til enten a eller b nedenfor:

    1. Potentielle deltagere: Underskrevet og dateret skriftligt informeret samtykke fra deltageren eller, for deltagere på under (<) 18 år (<16 år i Skotland), forældre og/eller deltagers juridisk autoriserede repræsentant (LAR) og samtykke fra den mindreårige, hvor gældende.

      Der skal indhentes informeret samtykke fra LAR'er for kognitivt svækkede deltagere, hvor det er relevant.

      ELLER

    2. Historiske deltagere: Underskrevet og dateret informeret samtykke fra deltagerens LAR (hvor det er tilladt i henhold til relevante individuelle lande- eller lokalitetsbestemmelser/love). .

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltagere, der er tilmeldt et interventionelt klinisk forsøg, er ikke kvalificerede. Deltagerne kan gentilmelde sig, når de har afsluttet eller trukket sig fra den anden kliniske undersøgelse.
  2. Deltagere, der modtager behandling for Hunters syndrom med et andet ERT-produkt end Elaprase, er ikke kvalificerede. Deltagere kan tilmeldes eller gentilmeldes, når de har stoppet behandlingen med en anden ERT.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Andet
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Elaprase behandlet
Deltagere med Hunters Syndrom modtog eller modtog behandling med Elaprase som ordineret af deres læge efter lokalt godkendt ordinationsinformation.
Elaprase Ikke-behandlet
Deltagerne modtog ingen behandling for Hunters Syndrome.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med infusionsrelaterede reaktioner (IRR'er)
Tidsramme: Baseline til år 17
En infusionsrelateret reaktion (IRR) er en uønsket hændelse (AE), der opstår under eller inden for 24 timer efter en infusion og med tegn på en årsagssammenhæng med Elaprase.
Baseline til år 17
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Baseline til år 17
En AE er enhver skadelig, patologisk eller utilsigtet ændring i anatomisk, fysiologisk eller metabolisk funktion som angivet af fysiske tegn, symptomer eller laboratorieændringer, der forekommer i registret, uanset om de anses for produktrelaterede eller ej. Dette inkluderer en forværring af en allerede eksisterende tilstand. En bivirkning eller bivirkning (ADR), der opfylder et eller flere af følgende kriterier/udfald, klassificeres som alvorlig, uanset om den anses for at være relateret til det farmaceutiske produkt eller ej: død, er livstruende, kræver hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelser, et vedvarende eller betydeligt handicap eller inhabilitet, en medfødt anomali eller fødselsdefekt og vigtige medicinske hændelser.
Baseline til år 17
Antal deltagere med positiv antistofrespons
Tidsramme: Baseline til år 17
Immunogenicitet bestemmes af tid til første positive antistofrespons (antistofniveau og isotype), antistoftiter, isotype og neutraliserende antistoffer.
Baseline til år 17
Ændring i Urinary Glycosaminoglycan (GAG) niveauer
Tidsramme: Baseline til år 17
Ændring i urin-GAG-niveauer fra starten af ​​ERT er rapporteret.
Baseline til år 17
Ændring i højden
Tidsramme: Baseline til år 17
Ændring i højden fra starten af ​​ERT vil blive rapporteret.
Baseline til år 17
Ændring i vægt
Tidsramme: Baseline til år 17
Ændring i vægt fra starten af ​​ERT vil blive rapporteret.
Baseline til år 17
Ændring i hovedomkreds og tilsvarende beregnede Z-score
Tidsramme: Baseline til år 17
Ændring i hovedomkreds med de tilsvarende Z-score fra starten af ​​ERT vil blive rapporteret.
Baseline til år 17
Ændring i gåafstand i 6-minutters gåtesten
Tidsramme: Baseline til år 17
Ændring i gået distance i 6-minutters gangtest fra starten af ​​ERT er rapporteret.
Baseline til år 17
Venstre ventrikulær masseindeks (LVMI)
Tidsramme: Baseline til år 17
Ændring i LVMI vil blive vurderet som beregnet ved ekkokardiografi.
Baseline til år 17
Ændring i forceret udåndingsvolumen på 1 sekund (FEV1)
Tidsramme: Baseline til år 17
Ændring i lungefunktionen fra starten af ​​ERT vil blive rapporteret som målt ved forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1).
Baseline til år 17
Ændring i Forced Vital Capacity (FVC)
Tidsramme: Baseline til år 17
Ændring i lungefunktionen fra starten af ​​ERT vil blive rapporteret som målt ved forceret vitalkapacitet (FVC).
Baseline til år 17
Ændring i lever- og miltstørrelse
Tidsramme: Baseline til år 17
Ændring i lever- og miltstørrelse som estimeret ved palpation vil blive rapporteret.
Baseline til år 17
Forekomst af hjerte- og lungerelaterede indlæggelser
Tidsramme: Baseline til år 17
Prævalens af hjerte- og lungerelaterede indlæggelser vil blive rapporteret.
Baseline til år 17
Alder på dødstidspunktet
Tidsramme: Baseline til år 17
Alder på dødstidspunktet vil blive oplyst.
Baseline til år 17
Dødsårsag
Tidsramme: Baseline til år 17
Dødsårsager vil blive rapporteret
Baseline til år 17

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Naturhistorie for ubehandlede deltagere med Hunters syndrom
Tidsramme: Baseline til år 17
Evaluering af tegn og symptomer for den naturlige sygdomshistorie: hepatosplenomegali, involvering af centralnervesystemet, skeletpåvirkning, øre-, næse- og halstegn og symptomer, pulmonale tegn og symptomer og hjertetegn og symptomer vil blive rapporteret.
Baseline til år 17
Doseringsregimer af Elaprase for ordineret dosis hos deltagere med Hunters syndrom
Tidsramme: Baseline til år 17
Doseringsregimer af Elaprase vil blive evalueret for den ordinerede dosis.
Baseline til år 17
Doseringsregimer af Elaprase for administreret dosis hos deltagere med Hunters syndrom
Tidsramme: Baseline til år 17
Doseringsregimer af Elaprase vil blive evalueret for indgivet dosis.
Baseline til år 17
Doseringsregimer af Elaprase for total infusionstid hos deltagere med Hunters syndrom
Tidsramme: Baseline til år 17
Doseringsregimer af Elaprase vil blive evalueret for den samlede infusionstid.
Baseline til år 17
Doseringsregimer af Elaprase for ubesvarede infusioner hos deltagere med Hunters syndrom
Tidsramme: Baseline til år 17
Doseringsregimer af Elaprase vil blive evalueret for glemte infusioner.
Baseline til år 17
Doseringsregimer af Elaprase på grund af manglende infusioner.
Tidsramme: Baseline til år 17
Doseringsregimer af Elaprase vil blive evalueret for årsagen til glemte infusioner.
Baseline til år 17
Vurdering af Hunters syndrom på sundhedsrelateret livskvalitet (HRQL) ved hjælp af Hunters syndrom-funktionelle resultater til klinisk forståelsesskala (HS-FOCUS)
Tidsramme: Baseline til år 17
HS-FOCUS blev udviklet som et sygdomsspecifikt mål for virkningen af ​​Hunter syndrom på HRQL. HS-FOCUS er designet til at indsamle information om deltagerens daglige liv og velbefindende, tilfredshed med behandlingen og hospitalsindlæggelser, samt om hvordan Hunters syndrom påvirker deltagerens generelle livskvalitet. HS-FOCUS inkluderer 2 validerede komponenter: en overordnet version og en patient selvrapporteret version for personer over 12 år. HS-FOCUS version 2.0 indeholder 6 funktionelle statusdomæner: Gå/stående, rækkevidde/greb, sove, skolegang/arbejde, aktiviteter og vejrtrækning. Elementer scores ved hjælp af en svarskala fra 0 til 4, hvor ="0" angiver at kunne udføre de aktivitetsrelaterede funktioner "uden besvær" og "4" som "ikke i stand til at gøre det". Score er gennemsnittet for at beregne de 6 funktionsdomænescores og den overordnede funktionsscore, med højere score svarende til en højere grad af inhabilitet.
Baseline til år 17

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shire

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, Shire

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

3. oktober 2005

Primær færdiggørelse (Faktiske)

16. februar 2023

Studieafslutning (Faktiske)

16. februar 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. september 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. september 2017

Først opslået (Faktiske)

26. september 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. oktober 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. oktober 2024

Sidst verificeret

1. oktober 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HOS

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hunters syndrom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in United States

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner