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Encuesta de resultados de Hunter (HOS) (HOS)

8 de febrero de 2024 actualizado por: Shire

Encuesta de resultados de Hunter: un registro observacional global, multicéntrico, a largo plazo de pacientes con síndrome de Hunter (mucopolisacaridosis tipo II, MPS II)

El propósito de este estudio es recopilar datos que aumentarán la comprensión del síndrome de Hunter. Los datos de HOS pueden brindar orientación a los profesionales de la salud sobre las opciones de tratamiento de enfermedades.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

1332

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Estados Unidos, 02421
        • Shire

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

El registro de HOS está abierto a todos los participantes (tanto vivos como fallecidos) con síndrome de Hunter que no reciben tratamiento o que están recibiendo/recibieron tratamiento con Elaprase, incluidos los participantes que están vivos en el momento de la inscripción en HOS (denominados "pacientes potenciales") y los participantes que han fallecido en el momento de la inscripción en HOS (denominados "pacientes históricos").

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Diagnóstico del síndrome de Hunter (bioquímica y/o genética)

  2. Consentimiento informado por escrito firmado y fechado, según a o b a continuación:

    1. Participantes potenciales: Consentimiento informado por escrito firmado y fechado del participante o, para los participantes menores de (<) 18 años (<16 años en Escocia), padre y/o representante legalmente autorizado (LAR) del participante, y asentimiento del menor cuando aplicable.

      se debe obtener el consentimiento informado de los LAR para los participantes con deterioro cognitivo, cuando corresponda.

      O

    2. Participantes históricos: Consentimiento informado firmado y fechado del LAR del participante (donde lo permitan las leyes o reglamentos de cada país o sitio). .

Criterio de exclusión:

  1. Los participantes inscritos en un ensayo clínico de intervención no son elegibles. Los participantes pueden volver a inscribirse una vez que hayan completado o se hayan retirado del otro estudio clínico.
  2. Los participantes que reciben tratamiento para el síndrome de Hunter con un producto ERT que no sea Elaprase no son elegibles. Los participantes pueden inscribirse o volver a inscribirse una vez que hayan interrumpido el tratamiento con otro ERT.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Otro
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Elaprase tratado
Los participantes con síndrome de Hunter recibieron o reciben tratamiento con Elaprase según lo prescrito por su médico siguiendo la información de prescripción aprobada localmente.
Elaprase no tratado
Los participantes no recibieron tratamiento para el síndrome de Hunters.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con reacciones relacionadas con la infusión (IRR)
Periodo de tiempo: Línea de base al año 17
Una reacción relacionada con la infusión (IRR) es un evento adverso (AE) que ocurre durante o dentro de las 24 horas posteriores a una infusión y con evidencia de una relación causal con Elaprase.
Línea de base al año 17
Número de participantes con eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Línea de base al año 17
Un AA es cualquier cambio nocivo, patológico o no intencionado en la función anatómica, fisiológica o metabólica según lo indicado por signos físicos, síntomas o cambios de laboratorio que ocurren en el registro, ya sea que se considere o no relacionado con el producto. Esto incluye una exacerbación de una condición preexistente. Un AA o reacción adversa a medicamentos (RAM) que cumple uno o más de los siguientes criterios/resultados se clasifica como grave, ya sea que se considere que está relacionado con el producto farmacéutico o no: muerte, pone en peligro la vida, requiere hospitalización o prolongación de la enfermedad existente. hospitalizaciones, una discapacidad o incapacidad persistente o significativa, una anomalía congénita o defecto de nacimiento y eventos médicos importantes.
Línea de base al año 17
Número de participantes con respuesta positiva de anticuerpos
Periodo de tiempo: Línea de base al año 17
La inmunogenicidad está determinada por el tiempo hasta la primera respuesta positiva de anticuerpos (nivel e isotipo de anticuerpos), título de anticuerpos, isotipo y anticuerpos neutralizantes.
Línea de base al año 17
Cambio en los niveles de glicosaminoglicanos (GAG) en orina
Periodo de tiempo: Línea de base al año 17
Se informa el cambio en los niveles de GAG ​​urinarios desde el inicio de la ERT.
Línea de base al año 17
Cambio de altura
Periodo de tiempo: Línea de base al año 17
Se informará el cambio de altura desde el inicio del ERT.
Línea de base al año 17
Cambio de peso
Periodo de tiempo: Línea de base al año 17
Se informará el cambio de peso desde el inicio de ERT.
Línea de base al año 17
Cambio en la circunferencia de la cabeza y puntajes Z calculados correspondientes
Periodo de tiempo: Línea de base al año 17
Se informará el cambio en la circunferencia de la cabeza con los puntajes Z correspondientes desde el inicio de ERT.
Línea de base al año 17
Cambio en la distancia recorrida en la prueba de caminata de 6 minutos
Periodo de tiempo: Línea de base al año 17
Se informa el cambio en la distancia recorrida en la prueba de caminata de 6 minutos desde el inicio de la ERT.
Línea de base al año 17
Índice de masa del ventrículo izquierdo (IMVI)
Periodo de tiempo: Línea de base al año 17
El cambio en el IMVI se evaluará según lo calculado por ecocardiografía.
Línea de base al año 17
Cambio en el volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1)
Periodo de tiempo: Línea de base al año 17
El cambio en la función pulmonar desde el inicio de la ERT se informará medido por el volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1).
Línea de base al año 17
Cambio en la Capacidad Vital Forzada (FVC)
Periodo de tiempo: Línea de base al año 17
El cambio en la función pulmonar desde el comienzo de la ERT se informará medido por la capacidad vital forzada (FVC).
Línea de base al año 17
Cambio en el tamaño del hígado y el bazo
Periodo de tiempo: Línea de base al año 17
Se informará el cambio en el tamaño del hígado y el bazo estimado por palpación.
Línea de base al año 17
Prevalencia de hospitalizaciones por causas cardíacas y pulmonares
Periodo de tiempo: Línea de base al año 17
Se informará la prevalencia de hospitalizaciones relacionadas con problemas cardíacos y pulmonares.
Línea de base al año 17
Edad en el momento de la muerte
Periodo de tiempo: Línea de base al año 17
Se informará la edad en el momento de la muerte.
Línea de base al año 17
Causa de la muerte
Periodo de tiempo: Línea de base al año 17
Se informarán las causas de la muerte.
Línea de base al año 17

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Historia natural de participantes no tratados con síndrome de Hunter
Periodo de tiempo: Línea de base al año 17
Se informará la evaluación de signos y síntomas para la historia natural de la enfermedad: hepatoesplenomegalia, compromiso del sistema nervioso central, compromiso esquelético, signos y síntomas de oído, nariz y garganta, signos y síntomas pulmonares y signos y síntomas cardíacos.
Línea de base al año 17
Regímenes de dosificación de Elaprase para la dosis prescrita en participantes con síndrome de Hunter
Periodo de tiempo: Línea de base al año 17
Se evaluarán los regimientos de dosificación de Elaprase para la dosis prescrita.
Línea de base al año 17
Regímenes de dosificación de Elaprase para la dosis administrada en participantes con síndrome de Hunter
Periodo de tiempo: Línea de base al año 17
Se evaluarán los regimientos de dosificación de Elaprase para la dosis administrada.
Línea de base al año 17
Regímenes de dosificación de Elaprase para el tiempo de infusión total en participantes con síndrome de Hunter
Periodo de tiempo: Línea de base al año 17
Los regimientos de dosificación de Elaprase se evaluarán para el tiempo de infusión total.
Línea de base al año 17
Regímenes de dosificación de Elaprase para infusiones omitidas en participantes con síndrome de Hunter
Periodo de tiempo: Línea de base al año 17
Se evaluarán los regimientos de dosificación de Elaprase para las infusiones omitidas.
Línea de base al año 17
Regímenes de dosificación de Elaprase por motivo de infusiones perdidas.
Periodo de tiempo: Línea de base al año 17
Los regimientos de dosificación de Elaprase se evaluarán por el motivo de las infusiones omitidas.
Línea de base al año 17
Evaluación del síndrome de Hunter en la calidad de vida relacionada con la salud (HRQL) utilizando el síndrome de Hunter-resultados funcionales para la escala de comprensión clínica (HS-FOCUS)
Periodo de tiempo: Línea de base al año 17
HS-FOCUS se desarrolló como una medida específica de la enfermedad del impacto del síndrome de Hunter en la CVRS. El HS-FOCUS está diseñado para recopilar información sobre la vida diaria y el bienestar del participante, la satisfacción con el tratamiento y las hospitalizaciones, así como sobre cómo el síndrome de Hunter afecta la calidad de vida general del participante. HS-FOCUS incluye 2 componentes validados: una versión para padres y una versión autoinformada por el paciente para mayores de 12 años. La versión 2.0 de HS-FOCUS contiene 6 dominios de estado funcional: caminar/de pie, alcanzar/agarrar, dormir, estudiar/trabajar, actividades y respiración. Los ítems se puntúan utilizando una escala de respuesta de 0 a 4, donde ="0" expresa poder realizar las funciones relacionadas con la actividad "sin ninguna dificultad" y "4" como "incapaz de hacerlo". Los puntajes se promedian para calcular los puntajes de los 6 dominios funcionales y el puntaje funcional general, donde los puntajes más altos corresponden a un mayor grado de incapacidad.
Línea de base al año 17

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Shire

Investigadores

  • Director de estudio: Study Director, Shire

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

3 de octubre de 2005

Finalización primaria (Actual)

16 de febrero de 2023

Finalización del estudio (Actual)

16 de febrero de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de septiembre de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de septiembre de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

26 de septiembre de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

9 de febrero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de febrero de 2024

Última verificación

1 de febrero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • HOS

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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