全身性重症筋無力症の被験者におけるRA101495の安全性と有効性の研究
2022年7月26日 更新者：Ra Pharmaceuticals
全身性重症筋無力症の被験者におけるRA101495の安全性、忍容性、および予備的有効性を評価するためのフェーズ2、多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験
この研究の目的は、全身性重症筋無力症 (gMG) 患者における RA101495 の安全性と有効性を評価することです。
被験者は、1:1:1 の比率で無作為化され、0.1 mg/kg RA101495、0.3 mg/kg RA101495、または一致するプラセボの毎日の SC 用量を 12 週間受けます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
45
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Mobile、Alabama、アメリカ、36604
- Diagnostic and Medical Clinic - Mobile
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California
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Carlsbad、California、アメリカ、92011
- The Research Center of Southern California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- UCLA Medical Center
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Orange、California、アメリカ、92868
- University of California Irvine Health ALS and Neuromuscular Center
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、アメリカ、06520
- Yale University
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20052
- George Washington University
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Florida
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Jacksonville、Florida、アメリカ、32209
- University of Florida
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Tampa、Florida、アメリカ、33620
- University of South Florida
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Rush University Medical Center
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21201
- University of Maryland
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital
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Burlington、Massachusetts、アメリカ、01805
- Lahey Hospital and Medical Center
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Michigan
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Detroit、Michigan、アメリカ、48202
- Wayne State University
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East Lansing、Michigan、アメリカ、48864
- Michigan State University
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New York
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Buffalo、New York、アメリカ、14260
- University of Buffalo
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New York、New York、アメリカ、10021
- Hospital for Special Surgery
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New York、New York、アメリカ、10029
- Mount Sinai Hospital
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43210
- Ohio State University
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15212
- Allegheny Neurological Associates
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Tennessee
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Cordova、Tennessee、アメリカ、38018
- Wesley Neurology Clinic
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75390
- University of Texas Southwestern
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
- University of Utah
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Vermont
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Burlington、Vermont、アメリカ、05405
- University of Vermont
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53215
- Center for Neurological Disorders
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Alberta
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Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2B7
- University of Alberta Hospital
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Ontario
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London、Ontario、カナダ、N6A 5A5
- London Health Sciences Centre University Hospital
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G 2C4
- Toronto General Hospital
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～85年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -スクリーニング時のgMGの診断[アメリカ重症筋無力症財団（MGFA）クラスII-IVa]
- アセチルコリン受容体（AChR）自己抗体の陽性血清学
- -スクリーニングおよび無作為化でQMGスコアが12以上
- -無作為化前の少なくとも30日間、コルチコステロイドの用量に変化がない、または12週間の治療期間中に起こると予想される
- -無作為化前の少なくとも30日間、用量を含む免疫抑制療法に変化がない、または12週間の治療期間中に起こると予想される
除外基準:
- -無作為化前の6か月以内の胸腺摘出術、または12週間の治療期間中に発生する予定
- 髄膜炎菌性疾患の病歴
- -無作為化前2週間以内の現在または最近の全身性感染症、または無作為化前4週間以内の静脈内（IV）抗生物質を必要とする感染症
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
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毎日の皮下 (SC) 注射
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実験的：0.3 mg/kg ジルコプラン (RA101495)
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毎日の皮下 (SC) 注射
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実験的：0.1 mg/kg ジルコプラン (RA101495)
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毎日の皮下 (SC) 注射
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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主要部分: 定量的重症筋無力症 (QMG) スコアのベースラインから 12 週目までの変化
時間枠：ベースラインから12週目まで
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QMG は、重症筋無力症 (MG) のために特別に開発された、標準化および検証済みの定量的強度スコアリング システムです。
スケールは 13 の個別の評価で構成され、それぞれが 0 ～ 3 ポイントのスケールで採点されます (つまり、0 = なし、1 = 軽度、2 = 中程度、3 = 重度)。
合計スコアは、0 ～ 39 の範囲の個々のスコアの合計です。
スコアが高いほど、より重度の障害を表します。
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ベースラインから12週目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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主要部分: 重症筋無力症 - 日常生活動作 (MG-ADL) スケールのベースラインから 12 週までの変化
時間枠：ベースラインから12週目まで
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MG-ADL は、MG 症状の重症度を評価するために設計された 8 項目の簡単な調査です。
スケールは 8 項目で構成され、それぞれが 0 ～ 3 ポイントのスケールで採点されます (つまり、0 = なし、1 = 軽度、2 = 中程度、3 = 重度)。
合計スコアは、0 ～ 24 の範囲の 8 つの個別スコアの合計です。
より高いスコアは、MG のより深刻な症状に関連付けられています。
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ベースラインから12週目まで
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主要部分: 重症筋無力症 - 生活の質 15r (MG-QOL15r) 調査におけるベースラインから 12 週までの変化
時間枠：ベースラインから12週目まで
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MG-QOL15r は、MG の参加者の生活の質を評価するために設計された 15 項目の調査です。
調査は 15 の質問で構成され、対応する回答はそれぞれ 0 ～ 2 点の尺度で採点されました (0 = まったくない、1 = ある程度、2 = 非常に多い)。
合計スコアは、0 ～ 30 の範囲の 15 の個々のアイテム スコアの合計です。
スコアが高いほど、参加者の生活の側面に対する病気の影響がより深刻であることを示します。
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ベースラインから12週目まで
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主要部分：ベースラインから 12 週目までの MG 複合スケールの合計スコアの変化
時間枠：ベースラインから12週目まで
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MG Composite は、治療反応を評価するために、MG の参加者の臨床状態を測定するために使用されている 10 項目の尺度です。
眼瞼下垂（スコア範囲=0～3）、側方注視左右複視（スコア範囲=0～4）、閉眼（スコア範囲=0～2）、しゃべり（スコア範囲=0～3）の10項目で構成されています。範囲 = 0 ～ 6)、咀嚼 (スコア範囲 = 0 ～ 6)、嚥下 (スコア範囲 = 0 ～ 6)、呼吸 (スコア範囲 = 0 ～ 9)、首の屈曲または伸展 (スコア範囲 = 0 ～ 4)、肩の外転 (スコア範囲 = 0 ～ 5) および股関節屈曲 (スコア範囲 = 0 ～ 5)。
合計スコアは、0 ～ 50 の範囲の 10 個の個別スコアの合計です。
MG Composite のスコアが高いほど、疾患による障害がより深刻であることを示します。
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ベースラインから12週目まで
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主要部分: 12 週目に QMG 合計スコアが 3 ポイント以上減少した参加者の割合
時間枠：第12週
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QMG は、MG 専用に開発された、標準化および検証済みの定量的筋力スコアリング システムです。
スケールは 13 の個別の評価で構成され、それぞれが 0 ～ 3 ポイントのスケールで採点されます (つまり、0 = なし、1 = 軽度、2 = 中程度、3 = 重度)。
合計スコアは、0 ～ 39 の範囲の個々のスコアの合計です。
スコアが高いほど、より重度の障害を表します。
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第12週
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主要部分: 12 週間の治療期間中にレスキュー療法を必要とした参加者の割合
時間枠：12週目まで
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レスキュー薬を 1 回以上使用した参加者の割合が報告されました。
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12週目まで
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主要部分: 有害事象 (AE) および重篤な有害事象 (SAE) のある参加者の数
時間枠：ベースラインから12週目まで
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有害事象（AE）とは、医薬品を投与された参加者または臨床調査参加者における不都合な医学的事象であり、必ずしもこの治療と因果関係があるとは限りません。
したがって、AE は、医薬品（治験）製品に関連するかどうかにかかわらず、医薬品（治験）製品の使用に一時的に関連する、好ましくない意図しない徴候、症状、または疾患である可能性があります。
重大な有害事象（SAE）とは、いずれかの用量で、死亡、生命を脅かす、重大または永続的な障害/無能力、先天異常/先天性欠損症、重要な医療事象、最初の入院または入院の延長をもたらす、不都合な医学的出来事です。
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ベースラインから12週目まで
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主要部分：12週目（投与前）のヒツジ赤血球（sRBC）溶解アッセイにおけるベースラインからの変化
時間枠：ベースラインおよび12週目（投与前）
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BioTek ELx800 自動マイクロプレート リーダーを使用して、ヒト血漿サンプルの 415 ナノメートル (nm) で光学密度を測定し、総補体活性の結果として発生したヒツジ赤血球の溶解率を計算します。
補体活性の尺度は、赤血球の溶血の程度によって決定されます。
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ベースラインおよび12週目（投与前）
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主要部分: 12 週目 (投与前) の C5 レベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインおよび12週目（投与前）
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補体成分5Cのレベルを評価するために、参加者から血液サンプルが採取されました。
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ベースラインおよび12週目（投与前）
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主要部分: RA101495 とその主要代謝物の血漿中濃度
時間枠：1 日目の投与後 1、3、および 6 時間。 1、2、4、8、12週目の事前投与
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RA102758 と RA103488 は RA101495 の代謝産物です。
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1 日目の投与後 1、3、および 6 時間。 1、2、4、8、12週目の事前投与
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主要部分: 1 日目の最大血漿濃度 (Cmax)
時間枠：投与前、1日目の投与後1、3および6時間
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Cmax は、観測された最大血漿濃度として定義されます。
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投与前、1日目の投与後1、3および6時間
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主要部分：1日目のCmax（Tmax）に相当する時間
時間枠：投与前、1日目の投与後1、3および6時間
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Tmax は、最大血漿濃度を観察する時間として定義されます。
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投与前、1日目の投与後1、3および6時間
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主要部分: 代謝物 (RA102758 および RA103488) と親の比率
時間枠：投与前、1 日目の投与後 1、3、および 6 時間。 1、2、4、8、12週目の事前投与
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RA102758 と RA103488 は RA101495 の代謝産物です。
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投与前、1 日目の投与後 1、3、および 6 時間。 1、2、4、8、12週目の事前投与
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年10月11日
一次修了 (実際)
2018年12月10日
研究の完了 (実際)
2020年11月19日
試験登録日
最初に提出
2017年10月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年10月18日
最初の投稿 (実際)
2017年10月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年7月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年7月26日
最終確認日
2022年7月1日
詳しくは
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