전신 중증 근무력증 대상자에서 RA101495의 안전성 및 효능 연구
2022년 7월 26일 업데이트: Ra Pharmaceuticals
전신 중증 근무력증 대상자에서 RA101495의 안전성, 내약성 및 예비 효능을 평가하기 위한 2상, 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구
이 연구의 목적은 전신성 중증 근무력증(gMG) 환자에서 RA101495의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다.
피험자는 12주 동안 0.1 mg/kg RA101495, 0.3 mg/kg RA101495 또는 일치하는 위약의 일일 SC 투여량을 받기 위해 1:1:1 비율로 무작위 배정됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
45
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Alabama
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Mobile, Alabama, 미국, 36604
- Diagnostic and Medical Clinic - Mobile
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California
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Carlsbad, California, 미국, 92011
- The Research Center of Southern California
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- UCLA Medical Center
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Orange, California, 미국, 92868
- University of California Irvine Health ALS and Neuromuscular Center
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-
Connecticut
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New Haven, Connecticut, 미국, 06520
- Yale University
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20052
- George Washington University
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Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32209
- University of Florida
-
Tampa, Florida, 미국, 33620
- University of South Florida
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- Rush University Medical Center
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-
Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21201
- University of Maryland
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Burlington, Massachusetts, 미국, 01805
- Lahey Hospital and Medical Center
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Michigan
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Detroit, Michigan, 미국, 48202
- Wayne State University
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East Lansing, Michigan, 미국, 48864
- Michigan State University
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New York
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Buffalo, New York, 미국, 14260
- University of Buffalo
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New York, New York, 미국, 10021
- Hospital for Special Surgery
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New York, New York, 미국, 10029
- Mount Sinai Hospital
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43210
- Ohio State University
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15212
- Allegheny Neurological Associates
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Tennessee
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Cordova, Tennessee, 미국, 38018
- Wesley Neurology Clinic
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75390
- University of Texas Southwestern
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah
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Vermont
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Burlington, Vermont, 미국, 05405
- University of Vermont
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53215
- Center for Neurological Disorders
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Alberta
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Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2B7
- University of Alberta Hospital
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Ontario
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London, Ontario, 캐나다, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre University Hospital
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 2C4
- Toronto General Hospital
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 스크리닝 시 gMG [Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Class II-IVa] 진단
- 아세틸콜린 수용체(AChR) 자가항체에 대한 양성 혈청학
- 스크리닝 및 무작위화에서 QMG 점수 ≥ 12
- 무작위화 전 최소 30일 동안 코르티코스테로이드 용량의 변화가 없거나 12주 치료 기간 동안 발생할 것으로 예상됨
- 무작위화 전 최소 30일 동안 또는 12주 치료 기간 동안 발생할 것으로 예상되는 면역억제 요법(용량 포함)에 변화가 없음
제외 기준:
- 무작위화 전 6개월 이내 또는 12주 치료 기간 동안 발생할 예정인 흉선 절제술
- 수막구균성 질병의 병력
- 무작위화 전 2주 이내에 현재 또는 최근 전신 감염 또는 무작위화 전 4주 이내에 정맥내(IV) 항생제를 필요로 하는 감염
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
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매일 피하(SC) 주사
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실험적: 0.3 mg/kg 질루코플란(RA101495)
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매일 피하(SC) 주사
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실험적: 0.1 mg/kg 질루코플란(RA101495)
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매일 피하(SC) 주사
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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주요 부분: 정량적 중증 근무력증(QMG) 점수의 기준선에서 12주까지의 변화
기간: 기준선에서 12주차까지
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QMG는 중증 근무력증(MG)을 위해 특별히 개발된 표준화되고 검증된 정량적 강도 점수 시스템입니다.
이 척도는 13개의 개별 평가로 구성되어 있으며 각각 0-3점 척도(즉, 0=없음, 1=경증, 2=중간 및 3=심각)로 점수가 매겨집니다.
총점은 0-39 범위의 개별 점수의 합계입니다.
더 높은 점수는 더 심각한 손상을 나타냅니다.
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기준선에서 12주차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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주요 부분: 중증 근무력증 - 일상 생활 활동(MG-ADL) 척도에서 기준선에서 12주까지의 변화
기간: 기준선에서 12주차까지
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MG-ADL은 MG 증상의 중증도를 평가하기 위해 고안된 간단한 8개 항목 설문조사입니다.
이 척도는 0-3점 척도(즉, 0=없음, 1=가벼움, 2=중간 및 3=심함)로 각각 점수를 매긴 8개의 항목으로 구성됩니다.
총점은 0-24 범위의 8개 개별 점수의 합입니다.
점수가 높을수록 MG의 더 심각한 증상과 관련이 있습니다.
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기준선에서 12주차까지
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주요 부분: 중증 근무력증 - 삶의 질 15r(MG-QOL15r) 설문조사에서 기준선에서 12주차로 변경
기간: 기준선에서 12주차까지
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MG-QOL15r은 MG 참가자의 삶의 질을 평가하기 위해 설계된 15개 항목으로 구성된 설문조사입니다.
설문은 총 15문항으로 구성되어 있으며, 해당 응답은 각각 0~2점 척도(0=전혀 그렇지 않다, 1=다소 그렇다, 2=매우 그렇다)로 채점하였다.
총점은 0-30 범위의 15개 개별 항목 점수의 합계입니다.
점수가 높을수록 참가자의 삶의 측면에 대한 질병의 영향이 더 심각함을 나타냅니다.
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기준선에서 12주차까지
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주요 부분: MG Composite Scale Total Score에서 기준선에서 12주차까지의 변경
기간: 기준선에서 12주차까지
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MG Composite는 치료 반응을 평가하기 위해 MG 참가자의 임상 상태를 측정하는 데 사용된 10개 항목 척도입니다.
안검하수(점수범위=0~3), 좌우측측시 복시(점수범위=0~4), 눈감기(점수범위=0~2), 말하기(점수범위=0~2) 범위=0~6), 씹기(점수 범위=0~6), 삼키기(점수 범위=0~6), 호흡(점수 범위=0~9), 목 굴곡 또는 신전(점수 범위=0~4), 어깨 외전(점수 범위=0~5) 및 고관절 굴곡(점수 범위=0~5).
총점은 0-50 범위의 10개 개별 점수의 합계입니다.
MG Composite의 점수가 높을수록 질병으로 인한 장애가 더 심각함을 나타냅니다.
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기준선에서 12주차까지
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주요 부분: 12주차에 QMG 총 점수가 3점 이상 감소한 참가자의 비율
기간: 12주차
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QMG는 MG를 위해 특별히 개발된 표준화되고 검증된 양적 근력 점수 시스템입니다.
이 척도는 13개의 개별 평가로 구성되어 있으며 각각 0-3점 척도(즉, 0=없음, 1=경증, 2=중간 및 3=심각)로 점수가 매겨집니다.
총점은 0-39 범위의 개별 점수의 합계입니다.
더 높은 점수는 더 심각한 손상을 나타냅니다.
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12주차
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주요 부분: 12주 치료 기간 동안 구조 요법이 필요한 참가자의 비율
기간: 12주까지
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구조 약물을 1회 이상 사용한 참가자의 비율이 보고되었습니다.
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12주까지
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주요 부분: 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수
기간: 기준선에서 12주차까지
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유해 사례(AE)는 의약품을 투여받은 참여자 또는 임상 조사 참여자에게서 발생하는 뜻밖의 의학적 사건으로, 반드시 이 치료와 인과 관계가 있는 것은 아닙니다.
따라서 AE는 의약품(연구용) 제품과 관련이 있는지 여부에 관계없이 의약품(연구용) 제품의 사용과 일시적으로 관련된 불리하고 의도하지 않은 징후, 증상 또는 질병일 수 있습니다.
심각한 유해 사례(SAE)는 복용량에 관계없이 사망, 생명을 위협하는 중대한 또는 지속적인 장애/무능, 선천적 기형/선천적 결함, 중요한 의료 사건, 최초 입원 환자 입원 또는 입원 기간 연장을 초래하는 예상치 못한 의료 사건입니다.
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기준선에서 12주차까지
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주요 부분: 12주차에 양 적혈구(sRBC) 용해 검정에서 기준선으로부터의 변화(투여 전)
기간: 기준선 및 12주차(투약 전)
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BioTek ELx800 자동 마이크로플레이트 판독기는 전체 보체 활동의 결과로 발생한 양 적혈구의 퍼센트 용해를 계산하기 위해 인간 혈장 샘플의 415나노미터(nm)에서 광학 밀도를 측정하는 데 사용됩니다.
보체 활성의 척도는 적혈구의 용혈 정도에 의해 결정됩니다.
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기준선 및 12주차(투약 전)
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주요 부분: 12주차에 C5 수준의 기준선에서 변경(투약 전)
기간: 기준선 및 12주차(투약 전)
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보체 성분 5C 수준을 평가하기 위해 참가자로부터 혈액 샘플을 수집했습니다.
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기준선 및 12주차(투약 전)
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주요 부분: RA101495 및 주요 대사물의 혈장 농도
기간: 제1일에 투약 후 1, 3 및 6시간; 1, 2, 4, 8 및 12주차에 사전 투여
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RA102758 및 RA103488은 RA101495의 대사산물입니다.
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제1일에 투약 후 1, 3 및 6시간; 1, 2, 4, 8 및 12주차에 사전 투여
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주요 부분: 1일차 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 투여 전, 투여 1일 후 1, 3 및 6시간
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Cmax는 관찰된 최대 혈장 농도로 정의됩니다.
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투여 전, 투여 1일 후 1, 3 및 6시간
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주요 부분: Day 1의 Cmax(Tmax)에 해당하는 시간
기간: 투여 전, 투여 1일 후 1, 3 및 6시간
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Tmax는 최대 혈장 농도를 관찰하는 시간으로 정의됩니다.
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투여 전, 투여 1일 후 1, 3 및 6시간
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주요 부분: 대사산물(RA102758 및 RA103488) 대 부모 비율
기간: 투여 전, 투여 1일 후 1, 3 및 6시간; 1, 2, 4, 8 및 12주차에 사전 투여
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RA102758 및 RA103488은 RA101495의 대사산물입니다.
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투여 전, 투여 1일 후 1, 3 및 6시간; 1, 2, 4, 8 및 12주차에 사전 투여
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 10월 11일
기본 완료 (실제)
2018년 12월 10일
연구 완료 (실제)
2020년 11월 19일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 10월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 10월 18일
처음 게시됨 (실제)
2017년 10월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 7월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 7월 26일
마지막으로 확인됨
2022년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- RA101495-02.201
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
질루코플란(RA101495)에 대한 임상 시험
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Ra Pharmaceuticals, Inc.종료됨발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)미국, 호주, 캐나다, 핀란드, 독일, 헝가리, 뉴질랜드, 영국
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Ra Pharmaceuticals완전한
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Ra Pharmaceuticals, Inc.모집하지 않고 적극적으로전신 중증 근무력증미국, 캐나다, 프랑스, 독일, 이탈리아, 일본, 노르웨이, 폴란드, 스페인, 영국
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Ra Pharmaceuticals, Inc.완전한중증 근무력증, 일반화미국, 캐나다, 프랑스, 독일, 이탈리아, 일본, 노르웨이, 폴란드, 스페인, 영국
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Ra Pharmaceuticals완전한발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)영국, 호주, 캐나다, 덴마크, 핀란드, 독일, 헝가리, 뉴질랜드
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UCB Biopharma SRL모집하지 않고 적극적으로
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UCB Biopharma SRL모병