Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności RA101495 u pacjentów z uogólnioną miastenią

26 lipca 2022 zaktualizowane przez: Ra Pharmaceuticals

Faza 2, wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i wstępną skuteczność RA101495 u pacjentów z uogólnioną miastenią

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności RA101495 u pacjentów z uogólnioną miastenią (gMG). Pacjenci zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1:1 do codziennych dawek podskórnych 0,1 mg/kg RA101495, 0,3 mg/kg RA101495 lub odpowiedniego placebo przez 12 tygodni.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

45

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre University Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Stany Zjednoczone, 36604
        • Diagnostic and Medical Clinic - Mobile
    • California
      • Carlsbad, California, Stany Zjednoczone, 92011
        • The Research Center of Southern California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • University of California Irvine Health ALS and Neuromuscular Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06520
        • Yale University
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20052
        • George Washington University
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32209
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33620
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21201
        • University of Maryland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Burlington, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01805
        • Lahey Hospital and Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
        • Wayne State University
      • East Lansing, Michigan, Stany Zjednoczone, 48864
        • Michigan State University
    • New York
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14260
        • University of Buffalo
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15212
        • Allegheny Neurological Associates
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38018
        • Wesley Neurology Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • University of Texas Southwestern
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stany Zjednoczone, 05405
        • University of Vermont
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53215
        • Center for Neurological Disorders

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 85 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Diagnoza gMG [myasthenia gravis Foundation of America (MGFA) klasa II-IVa] podczas badań przesiewowych
  • Pozytywna serologia dla autoprzeciwciał receptora acetylocholiny (AChR).
  • Wynik QMG ≥ 12 w badaniu przesiewowym i randomizacji
  • Brak zmian w dawce kortykosteroidów przez co najmniej 30 dni przed randomizacją lub przewidywanych zmian w 12-tygodniowym okresie leczenia
  • Brak zmian w leczeniu immunosupresyjnym, w tym w dawce, przez co najmniej 30 dni przed randomizacją lub przewidywany podczas 12-tygodniowego okresu leczenia

Kryteria wyłączenia:

  • Tymektomia w ciągu 6 miesięcy przed randomizacją lub zaplanowana podczas 12-tygodniowego okresu leczenia
  • Historia choroby meningokokowej
  • Obecna lub niedawno przebyta infekcja ogólnoustrojowa w ciągu 2 tygodni przed randomizacją lub infekcja wymagająca dożylnego podania antybiotyków w ciągu 4 tygodni przed randomizacją

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Lek: Placebo
Codzienne wstrzyknięcie podskórne (SC).
Eksperymentalny: 0,3 mg/kg zilukoplanu (RA101495)
Lek: zilukoplan (RA101495)
Codzienne wstrzyknięcie podskórne (SC).
Eksperymentalny: 0,1 mg/kg zilukoplanu (RA101495)
Lek: zilukoplan (RA101495)
Codzienne wstrzyknięcie podskórne (SC).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część główna: zmiana od wartości początkowej do 12. tygodnia ilościowej punktacji miastenii (QMG)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 12
QMG to wystandaryzowany i zweryfikowany system ilościowej oceny siły, który został opracowany specjalnie dla myasthenia gravis (MG). Skala składa się z 13 indywidualnych ocen, z których każda oceniana jest w skali od 0 do 3 punktów (tj. 0=brak, 1=łagodne, 2=umiarkowane i 3=ciężkie). Całkowity wynik jest sumą indywidualnych wyników w zakresie 0-39. Wyższe wyniki są reprezentatywne dla cięższego upośledzenia.
Od punktu początkowego do tygodnia 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część główna: zmiana od stanu wyjściowego do 12. tygodnia w skali Myasthenia Gravis – czynności życia codziennego (MG-ADL)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 12
MG-ADL to krótka, składająca się z 8 pozycji ankieta przeznaczona do oceny nasilenia objawów MG. Skala składa się z 8 elementów, z których każdy oceniany jest w skali od 0 do 3 punktów (tj. 0 = brak, 1 = łagodny, 2 = umiarkowany i 3 = ciężki). Wynik całkowity jest sumą 8 indywidualnych wyników z przedziału 0-24. Wyższe wyniki są związane z cięższymi objawami MG.
Od punktu początkowego do tygodnia 12
Część główna: Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 12 w badaniu Myasthenia Gravis – Jakość życia 15r (MG-QOL15r)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 12
MG-QOL15r to 15-punktowa ankieta zaprojektowana w celu oceny jakości życia uczestników z MG. Ankieta składała się z 15 pytań, a odpowiadające im odpowiedzi były punktowane w skali od 0 do 2 punktów (0 = wcale, 1 = trochę, 2 = bardzo). Całkowity wynik jest sumą 15 indywidualnych punktów w zakresie 0-30. Wyższe wyniki wskazują na poważniejszy wpływ choroby na aspekty życia osoby badanej.
Od punktu początkowego do tygodnia 12
Część główna: zmiana od wartości początkowej do tygodnia 12 w całkowitym wyniku w skali złożonej MG
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 12
MG Composite to 10-punktowa skala, która została wykorzystana do pomiaru stanu klinicznego uczestników z MG w celu oceny odpowiedzi na leczenie. Składa się z 10 pozycji, które obejmowały opadanie powiek (zakres punktacji = 0 do 3), podwójne widzenie w spojrzeniu bocznym w lewo/prawo/oba (zakres wyniku = 0 do 4), zamknięcie oczu (zakres wyniku = 0 do 2), mówienie (zakres wyniku = 0 do 2) zakres od 0 do 6), żucie (zakres od 0 do 6), połykanie (zakres od 0 do 6), oddychanie (zakres od 0 do 9), zgięcie lub wyprost szyi (zakres od 0 do 4), odwodzenie barku (zakres punktacji = 0 do 5) i zgięcie stawu biodrowego (zakres punktacji = 0 do 5). Całkowity wynik jest sumą 10 indywidualnych wyników z przedziału 0-50. Wyższe wyniki w MG Composite wskazują na poważniejsze upośledzenie spowodowane chorobą.
Od punktu początkowego do tygodnia 12
Część główna: odsetek uczestników z >= 3-punktową redukcją całkowitego wyniku QMG w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 12
QMG to znormalizowany i zweryfikowany ilościowy system oceny siły, który został opracowany specjalnie dla MG. Skala składa się z 13 indywidualnych ocen, z których każda oceniana jest w skali od 0 do 3 punktów (tj. 0=brak, 1=łagodne, 2=umiarkowane i 3=ciężkie). Całkowity wynik jest sumą indywidualnych wyników w zakresie 0-39. Wyższe wyniki są reprezentatywne dla cięższego upośledzenia.
Tydzień 12
Część główna: odsetek uczestników, którzy wymagali terapii ratunkowej w ciągu 12-tygodniowego okresu leczenia
Ramy czasowe: Do 12 tygodnia
Odnotowano odsetek uczestników, którzy przyjęli co najmniej 1 dawkę leku doraźnego.
Do 12 tygodnia
Część główna: Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 12
Zdarzenie niepożądane (AE) to każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika lub uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt farmaceutyczny, które niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem. AE może zatem oznaczać każdy niekorzystny i niezamierzony objaw, objaw lub chorobę czasowo związaną ze stosowaniem produktu leczniczego (badanego), niezależnie od tego, czy jest on związany z produktem leczniczym (badanym). Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które przy dowolnej dawce spowodowało śmierć, zagrożenie życia, znaczną lub trwałą niepełnosprawność/niesprawność, wadę wrodzoną/wadę wrodzoną, ważne zdarzenie medyczne, wstępną hospitalizację w szpitalu lub przedłużenie hospitalizacji.
Od punktu początkowego do tygodnia 12
Porcja główna: zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w teście lizy czerwonych krwinek owiec (sRBC) w 12. tygodniu (przed podaniem dawki)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 12 (przed podaniem dawki)
Automatyczny czytnik mikropłytek BioTek ELx800 jest używany do pomiaru gęstości optycznej próbek ludzkiego osocza przy długości fali 415 nanometrów (nm) w celu obliczenia procentowej lizy erytrocytów owczych, która nastąpiła w wyniku całkowitej aktywności dopełniacza. Miarą aktywności dopełniacza jest stopień hemolizy erytrocytów.
Wartość wyjściowa i tydzień 12 (przed podaniem dawki)
Porcja główna: zmiana poziomów C5 w stosunku do wartości wyjściowych w tygodniu 12 (przed podaniem dawki)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 12 (przed podaniem dawki)
Od uczestników pobrano próbki krwi w celu oceny poziomów składnika dopełniacza 5C.
Wartość wyjściowa i tydzień 12 (przed podaniem dawki)
Porcja główna: Stężenie RA101495 w osoczu i jego głównych metabolitów
Ramy czasowe: 1, 3 i 6 godzin po podaniu w dniu 1; Przed podaniem dawki w 1, 2, 4, 8 i 12 tygodniu
RA102758 i RA103488 są metabolitami RA101495.
1, 3 i 6 godzin po podaniu w dniu 1; Przed podaniem dawki w 1, 2, 4, 8 i 12 tygodniu
Porcja główna: Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) w dniu 1
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 1, 3 i 6 godzin po podaniu w dniu 1
Cmax definiuje się jako maksymalne zaobserwowane stężenie w osoczu.
Przed podaniem dawki, 1, 3 i 6 godzin po podaniu w dniu 1
Porcja główna: Czas odpowiadający Cmax (Tmax) w dniu 1
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 1, 3 i 6 godzin po podaniu w dniu 1
Tmax definiuje się jako czas do zaobserwowania maksymalnego stężenia w osoczu.
Przed podaniem dawki, 1, 3 i 6 godzin po podaniu w dniu 1
Porcja główna: stosunek metabolitów (RA102758 i RA103488) do masy macierzystej
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 1, 3 i 6 godzin po podaniu w dniu 1; Przed podaniem dawki w 1, 2, 4, 8 i 12 tygodniu
RA102758 i RA103488 są metabolitami RA101495.
Przed podaniem dawki, 1, 3 i 6 godzin po podaniu w dniu 1; Przed podaniem dawki w 1, 2, 4, 8 i 12 tygodniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ra Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

11 października 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

10 grudnia 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

19 listopada 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 października 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 października 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 października 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 lipca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 lipca 2022

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RA101495-02.201

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Uogólniona miastenia gravis

Badania kliniczne na zilukoplan (RA101495)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bangladesh

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj