Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

RA101495:n turvallisuus- ja tehokkuustutkimus potilailla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis

tiistai 26. heinäkuuta 2022 päivittänyt: Ra Pharmaceuticals

Vaihe 2, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus RA101495:n turvallisuuden, siedettävyyden ja alustavan tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis

Tutkimuksen tarkoituksena on arvioida RA101495:n turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis (gMG). Koehenkilöt satunnaistetaan suhteessa 1:1:1 saamaan päivittäisiä SC-annoksia 0,1 mg/kg RA101495:tä, 0,3 mg/kg RA101495:tä tai vastaavaa lumelääkettä 12 viikon ajan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

45

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre University Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Yhdysvallat, 36604
        • Diagnostic and Medical Clinic - Mobile
    • California
      • Carlsbad, California, Yhdysvallat, 92011
        • The Research Center of Southern California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • University of California Irvine Health ALS and Neuromuscular Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06520
        • Yale University
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20052
        • George Washington University
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32209
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33620
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21201
        • University of Maryland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Burlington, Massachusetts, Yhdysvallat, 01805
        • Lahey Hospital and Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48202
        • Wayne State University
      • East Lansing, Michigan, Yhdysvallat, 48864
        • Michigan State University
    • New York
      • Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14260
        • University of Buffalo
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15212
        • Allegheny Neurological Associates
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Yhdysvallat, 38018
        • Wesley Neurology Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • University of Texas Southwestern
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • University of Utah
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Yhdysvallat, 05405
        • University of Vermont
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53215
        • Center for Neurological Disorders

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 85 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • gMG:n diagnoosi [Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) luokka II-IVa] seulonnassa
  • Positiivinen serologia asetyylikoliinireseptorin (AChR) autovasta-aineille
  • QMG-pisteet ≥ 12 seulonnassa ja satunnaistuksessa
  • Kortikosteroidiannoksessa ei ole muutoksia vähintään 30 päivään ennen satunnaistamista tai ei odoteta tapahtuvan 12 viikon hoitojakson aikana
  • Immunosuppressiivisessa hoidossa, mukaan lukien annos, ei muutoksia vähintään 30 päivään ennen satunnaistamista tai ei odoteta tapahtuvan 12 viikon hoitojakson aikana

Poissulkemiskriteerit:

  • Themektomia 6 kuukauden sisällä ennen satunnaistamista tai suunniteltu tapahtuvan 12 viikon hoitojakson aikana
  • Meningokokkitaudin historia
  • Nykyinen tai äskettäinen systeeminen infektio 2 viikon sisällä ennen satunnaistamista tai infektio, joka vaatii suonensisäistä (IV) antibioottia 4 viikon sisällä ennen satunnaistamista

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Lääke: Plasebo
Päivittäinen ihonalainen (SC) injektio
Kokeellinen: 0,3 mg/kg zilucoplan (RA101495)
Lääke: zilucoplan (RA101495)
Päivittäinen ihonalainen (SC) injektio
Kokeellinen: 0,1 mg/kg zilucoplan (RA101495)
Lääke: zilucoplan (RA101495)
Päivittäinen ihonalainen (SC) injektio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Pääosa: muutos lähtötilanteesta viikkoon 12 kvantitatiivisessa myasthenia gravis (QMG) -pisteessä
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 12
QMG on standardoitu ja validoitu kvantitatiivinen vahvuuden pisteytysjärjestelmä, joka on kehitetty erityisesti myasthenia gravikselle (MG). Asteikko koostuu 13 yksittäisestä arvioinnista, joista jokainen pisteytetään 0-3 pisteen asteikolla (eli 0 = ei mitään, 1 = lievä, 2 = keskivaikea ja 3 = vaikea). Kokonaispistemäärä on yksittäisten pisteiden summa välillä 0-39. Korkeammat pisteet edustavat vakavampaa vajaatoimintaa.
Perustasosta viikkoon 12

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Pääosa: muutos lähtötilanteesta viikkoon 12 Myasthenia Gravis - Päivittäisen elämän aktiviteetit (MG-ADL) -asteikossa
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 12
MG-ADL on lyhyt 8 kohdan kysely, joka on suunniteltu arvioimaan MG-oireiden vakavuutta. Asteikko koostuu kahdeksasta pisteestä, joista kukin pisteytetään 0-3 pisteen asteikolla (eli 0 = ei mitään, 1 = lievä, 2 = keskivaikea ja 3 = vaikea). Kokonaispistemäärä on 8 yksittäisen pistemäärän summa välillä 0-24. Korkeammat pisteet liittyvät vakavampiin MG-oireisiin.
Perustasosta viikkoon 12
Pääosa: muutos lähtötilanteesta viikkoon 12 Myasthenia Gravis - elämänlaatu 15r (MG-QOL15r) -tutkimuksessa
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 12
MG-QOL15r on 15 kohdan kysely, joka on suunniteltu arvioimaan MG-potilaiden elämänlaatua. Kysely koostui 15 kysymyksestä ja vastaavat vastaukset pisteytettiin 0-2 pisteen asteikolla (0 = ei ollenkaan, 1 = Jonkin verran, 2 = Erittäin paljon). Kokonaispistemäärä on 15 yksittäisen kohteen pistemäärän summa välillä 0-30. Korkeammat pisteet osoittavat taudin vakavamman vaikutuksen osallistujan elämään.
Perustasosta viikkoon 12
Pääosa: muutos lähtötilanteesta viikkoon 12 MG Composite -asteikon kokonaispisteissä
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 12
MG Composite on 10 kohdan asteikko, jota on käytetty MG-potilaiden kliinisen tilan mittaamiseen hoitovasteen arvioimiseksi. Se koostuu 10 osasta, jotka sisältävät ptoosin (pistemäärä = 0-3), kaksoisnäön sivuttain vasemmalle/oikealle/molemmalle (pistemäärä = 0-4), silmien sulkeutumisen (pistemäärä = 0-2), puhumisen (pisteet) alue = 0 - 6), pureskelu (pistealue = 0 - 6), nieleminen (pistealue = 0 - 6), hengitys (pistemäärä = 0 - 9), niskan koukistus tai ojennus (pistemäärä = 0 - 4), olkapään sieppaus (pistemäärä = 0 - 5) ja lonkan koukistus (pistemäärä = 0 - 5). Kokonaispistemäärä on 10 yksittäisen pisteen summa välillä 0-50. Korkeammat pisteet MG Compositessa osoittavat sairaudesta johtuvaa vakavampaa vajaatoimintaa.
Perustasosta viikkoon 12
Pääosa: Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on >= 3 pisteen vähennys QMG-kokonaispisteissä viikolla 12
Aikaikkuna: Viikko 12
QMG on standardoitu ja validoitu kvantitatiivinen lujuuspisteytysjärjestelmä, joka on kehitetty erityisesti MG:tä varten. Asteikko koostuu 13 yksittäisestä arvioinnista, joista jokainen pisteytetään 0-3 pisteen asteikolla (eli 0 = ei mitään, 1 = lievä, 2 = keskivaikea ja 3 = vaikea). Kokonaispistemäärä on yksittäisten pisteiden summa välillä 0-39. Korkeammat pisteet edustavat vakavampaa vajaatoimintaa.
Viikko 12
Pääosa: prosenttiosuus osallistujista, jotka tarvitsivat pelastushoitoa 12 viikon hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Viikolle 12 asti
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka käyttivät vähintään yhtä annosta pelastuslääkettä, raportoitiin.
Viikolle 12 asti
Pääosa: osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 12
Haittava tapahtuma (AE) on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujan tai kliinisen tutkimuksen osanottajan aikana, jolle on annettu lääkevalmistetta ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon. AE voi näin ollen olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki, oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääkkeen (tutkimus) käyttöön riippumatta siitä, liittyykö lääkkeeseen (tutkimus) tai ei. Vakava haittatapahtuma (SAE) on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma, joka millä tahansa annoksella on johtanut kuolemaan, hengenvaaralliseen, merkittävään tai pysyvään vammaan/työkyvyttömyyteen, synnynnäiseen poikkeamaan/sikiövaurioon, merkittävään lääketieteelliseen tapahtumaan, sairaalahoitoon tai sairaalahoidon pitkittymiseen.
Perustasosta viikkoon 12
Pääosa: Muutos lähtötasosta lampaan punasolujen (sRBC) lyysimäärityksessä viikolla 12 (ennen annosta)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 12 (ennen annosta)
BioTek ELx800 -automaattista mikrolevylukijaa käytetään ihmisen plasmanäytteiden optisen tiheyden mittaamiseen 415 nanometrissä (nm) lampaiden punasolujen hajoamisprosenttiosuuden laskemiseksi, joka on tapahtunut kokonaiskomplementin aktiivisuuden seurauksena. Komplementtiaktiivisuuden mitta määräytyy erytrosyyttien hemolyysiasteen mukaan.
Lähtötilanne ja viikko 12 (ennen annosta)
Pääannos: muutos lähtötasosta C5-tasoissa viikolla 12 (ennen annosta)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 12 (ennen annosta)
Osallistujilta kerättiin verinäytteitä komplementtikomponentin 5C tasojen arvioimiseksi.
Lähtötilanne ja viikko 12 (ennen annosta)
Pääosa: RA101495:n ja sen tärkeimpien aineenvaihduntatuotteiden plasmapitoisuus
Aikaikkuna: 1, 3 ja 6 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1; Ennakkoannos viikoilla 1, 2, 4, 8 ja 12
RA102758 ja RA103488 ovat RA101495:n metaboliitteja.
1, 3 ja 6 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1; Ennakkoannos viikoilla 1, 2, 4, 8 ja 12
Pääannos: Suurin plasmapitoisuus (Cmax) päivänä 1
Aikaikkuna: Ennen annosta, 1, 3 ja 6 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1
Cmax määritellään suurimmaksi havaittuksi plasmapitoisuudeksi.
Ennen annosta, 1, 3 ja 6 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1
Pääannos: Aika, joka vastaa Cmax-arvoa (Tmax) päivänä 1
Aikaikkuna: Ennen annosta, 1, 3 ja 6 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1
Tmax on aika, jonka kuluessa plasman maksimipitoisuus havaitaan.
Ennen annosta, 1, 3 ja 6 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1
Pääosa: aineenvaihduntatuotteiden (RA102758 ja RA103488) ja emotason välinen suhde
Aikaikkuna: Ennen annosta, 1, 3 ja 6 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1; Ennakkoannos viikoilla 1, 2, 4, 8 ja 12
RA102758 ja RA103488 ovat RA101495:n metaboliitteja.
Ennen annosta, 1, 3 ja 6 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1; Ennakkoannos viikoilla 1, 2, 4, 8 ja 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Ra Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 11. lokakuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 10. joulukuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 19. marraskuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 16. lokakuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 18. lokakuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 19. lokakuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 27. heinäkuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 26. heinäkuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. heinäkuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RA101495-02.201

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa