Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhets- og effektstudie av RA101495 hos personer med generalisert myasthenia gravis

26. juli 2022 oppdatert av: Ra Pharmaceuticals

En fase 2, multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere sikkerheten, toleransen og den foreløpige effekten av RA101495 hos personer med generalisert myasthenia gravis

Formålet med studien er å evaluere sikkerheten og effekten av RA101495 hos pasienter med generalisert myasthenia gravis (gMG). Forsøkspersonene vil bli randomisert i forholdet 1:1:1 for å motta daglige SC-doser på 0,1 mg/kg RA101495, 0,3 mg/kg RA101495, eller tilsvarende placebo i 12 uker.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

45

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre University Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • Forente stater
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Forente stater, 36604
        • Diagnostic and Medical Clinic - Mobile
    • California
      • Carlsbad, California, Forente stater, 92011
        • The Research Center of Southern California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • University of California Irvine Health ALS and Neuromuscular Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06520
        • Yale University
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20052
        • George Washington University
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32209
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33620
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21201
        • University of Maryland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Burlington, Massachusetts, Forente stater, 01805
        • Lahey Hospital and Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48202
        • Wayne State University
      • East Lansing, Michigan, Forente stater, 48864
        • Michigan State University
    • New York
      • Buffalo, New York, Forente stater, 14260
        • University of Buffalo
      • New York, New York, Forente stater, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15212
        • Allegheny Neurological Associates
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Forente stater, 38018
        • Wesley Neurology Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • University of Texas Southwestern
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • University of Utah
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forente stater, 05405
        • University of Vermont
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53215
        • Center for Neurological Disorders

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 85 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av gMG [Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klasse II-IVa] ved screening
  • Positiv serologi for acetylkolinreseptor (AChR) autoantistoffer
  • QMG-score ≥ 12 ved screening og randomisering
  • Ingen endring i kortikosteroiddose i minst 30 dager før randomisering eller forventet å skje i løpet av den 12 uker lange behandlingsperioden
  • Ingen endring i immunsuppressiv behandling, inkludert dose, i minst 30 dager før randomisering eller forventet å skje i løpet av den 12 uker lange behandlingsperioden

Ekskluderingskriterier:

  • Tymektomi innen 6 måneder før randomisering eller planlagt å skje i løpet av 12 ukers behandlingsperiode
  • Historie med meningokokksykdom
  • Nåværende eller nylig systemisk infeksjon innen 2 uker før randomisering eller infeksjon som krever intravenøs (IV) antibiotika innen 4 uker før randomisering

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Legemiddel: Placebo
Daglig subkutan (SC) injeksjon
Eksperimentell: 0,3 mg/kg zilucoplan (RA101495)
Legemiddel: zilucoplan (RA101495)
Daglig subkutan (SC) injeksjon
Eksperimentell: 0,1 mg/kg zilucoplan (RA101495)
Legemiddel: zilucoplan (RA101495)
Daglig subkutan (SC) injeksjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hoveddel: Endring fra baseline til uke 12 i Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) Score
Tidsramme: Fra baseline til uke 12
QMG er et standardisert og validert kvantitativ styrkepoengsystem som ble utviklet spesielt for myasthenia gravis (MG). Skalaen består av 13 individuelle vurderinger, hver scoret på en 0-3 poengskala (dvs. 0=ingen, 1=mild, 2=moderat og 3=alvorlig). Den totale poengsummen er summen av de individuelle poengsummene med et område på 0-39. Høyere skår er representativt for mer alvorlig svekkelse.
Fra baseline til uke 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hoveddel: Endring fra baseline til uke 12 i Myasthenia Gravis - Activities of Daily Living (MG-ADL)-skalaen
Tidsramme: Fra baseline til uke 12
MG-ADL er en kort undersøkelse på 8 punkter designet for å evaluere alvorlighetsgraden av MG-symptomer. Skalaen består av 8 elementer hver scoret på en 0-3 poengs skala (dvs. 0=ingen, 1=mild, 2=moderat og 3=alvorlig). Den totale poengsummen er summen av de 8 individuelle poengsummene med intervallet 0-24. Høyere score er assosiert med mer alvorlige symptomer på MG.
Fra baseline til uke 12
Hoveddel: Endring fra baseline til uke 12 i Myasthenia Gravis - Quality of Life 15r (MG-QOL15r) undersøkelsen
Tidsramme: Fra baseline til uke 12
MG-QOL15r er en 15-elements undersøkelse som ble utviklet for å vurdere livskvalitet hos deltakere med MG. Undersøkelsen besto av 15 spørsmål og de tilsvarende svarene ble skåret på en 0-2 poengskala (0=Ikke mye i det hele tatt, 1=Noe, 2=Veldig mye). Den totale poengsummen er summen av de 15 individuelle varepoengene med et område på 0-30. Høyere skårer indikerer mer alvorlig innvirkning av sykdommen på aspekter av deltakerens liv.
Fra baseline til uke 12
Hoveddel: Endre fra baseline til uke 12 i totalpoengsummen for MG Composite Scale
Tidsramme: Fra baseline til uke 12
MG Composite er en 10-elements skala som har blitt brukt til å måle den kliniske statusen til deltakere med MG, for å evaluere behandlingsrespons. Den består av 10 elementer som inkluderte ptosis (poengområde = 0 til 3), dobbeltsyn på sideblikk venstre/høyre/begge (poengområde = 0 til 4), øyelukking (poengområde = 0 til 2), snakking (poengsum) område=0 til 6), tygging (poengområde=0 til 6), svelging (poengområde=0 til 6), pust (poengområde=0 til 9), nakkefleksjon eller ekstensjon (poengområde=0 til 4), skulderabduksjon (poengområde=0 til 5) og hoftefleksjon (poengområde=0 til 5). Den totale poengsummen er summen av de 10 individuelle poengsummene med et område på 0-50. Høyere skår i MG Composite indikerer mer alvorlig svekkelse på grunn av sykdommen.
Fra baseline til uke 12
Hoveddel: prosentandel av deltakere med >= 3-poengs reduksjon i QMG total poengsum ved uke 12
Tidsramme: Uke 12
QMG er et standardisert og validert kvantitativ styrkepoengsystem som ble utviklet spesielt for MG. Skalaen består av 13 individuelle vurderinger, hver scoret på en 0-3 poengskala (dvs. 0=ingen, 1=mild, 2=moderat og 3=alvorlig). Den totale poengsummen er summen av de individuelle poengsummene med et område på 0-39. Høyere skår er representativt for mer alvorlig svekkelse.
Uke 12
Hoveddel: prosentandel av deltakerne som trengte redningsterapi i løpet av den 12-ukers behandlingsperioden
Tidsramme: Frem til uke 12
Prosentandelen av deltakerne som brukte minst 1 dose redningsmedisin ble rapportert.
Frem til uke 12
Hoveddel: Antall deltakere med uønskede hendelser (AE) og alvorlige uønskede hendelser (SAE)
Tidsramme: Fra baseline til uke 12
En uønsket hendelse (AE) er enhver uheldig medisinsk hendelse i en deltaker eller klinisk undersøkelsesdeltaker som har administrert et farmasøytisk produkt, som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med denne behandlingen. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstig og utilsiktet tegn, symptom eller sykdom som er tidsmessig forbundet med bruken av et medisinsk (undersøkelses)produkt, enten det er relatert til det medisinske (undersøkelses)produktet eller ikke. En alvorlig uønsket hendelse (SAE) er enhver uheldig medisinsk hendelse som ved enhver dose resulterte i død, livstruende, betydelig eller vedvarende funksjonshemming/inhabilitet, medfødt anomali/fødselsdefekt, viktig medisinsk hendelse, innledende sykehusinnleggelse eller forlengelse av sykehusinnleggelse.
Fra baseline til uke 12
Hoveddel: Endring fra baseline i sau røde blodlegemer (sRBC) lysisanalyse ved uke 12 (fordose)
Tidsramme: Baseline og uke 12 (forhåndsdose)
En BioTek ELx800 automatisert mikroplateleser brukes til å måle den optiske tettheten ved 415 nanometer (nm) av humane plasmaprøver for å beregne prosent lysis av saueerytrocytter som har skjedd som et resultat av total komplementaktivitet. Målingen av komplementaktivitet bestemmes av graden av hemolyse av erytrocyttene.
Baseline og uke 12 (forhåndsdose)
Hoveddel: Endring fra baseline i C5-nivåer ved uke 12 (forhåndsdose)
Tidsramme: Baseline og uke 12 (forhåndsdose)
Blodprøver ble samlet inn fra deltakerne for å vurdere nivåene av komplementkomponent 5C.
Baseline og uke 12 (forhåndsdose)
Hoveddel: Plasmakonsentrasjon av RA101495 og dens hovedmetabolitter
Tidsramme: 1, 3 og 6 timer etter dose på dag 1; Fordosering i uke 1, 2, 4, 8 og 12
RA102758 og RA103488 er metabolittene til RA101495.
1, 3 og 6 timer etter dose på dag 1; Fordosering i uke 1, 2, 4, 8 og 12
Hoveddel: Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) på dag 1
Tidsramme: Før dose, 1, 3 og 6 timer etter dose på dag 1
Cmax er definert som den maksimale observerte plasmakonsentrasjonen.
Før dose, 1, 3 og 6 timer etter dose på dag 1
Hoveddel: Tid som tilsvarer Cmax (Tmax) på dag 1
Tidsramme: Før dose, 1, 3 og 6 timer etter dose på dag 1
Tmax er definert som tiden det tar å observere maksimal plasmakonsentrasjon.
Før dose, 1, 3 og 6 timer etter dose på dag 1
Hoveddel: Metabolitter (RA102758 og RA103488) til foreldreforhold
Tidsramme: Før dose, 1, 3 og 6 timer etter dose på dag 1; Fordosering i uke 1, 2, 4, 8 og 12
RA102758 og RA103488 er metabolittene til RA101495.
Før dose, 1, 3 og 6 timer etter dose på dag 1; Fordosering i uke 1, 2, 4, 8 og 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ra Pharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

11. oktober 2017

Primær fullføring (Faktiske)

10. desember 2018

Studiet fullført (Faktiske)

19. november 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. oktober 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. oktober 2017

Først lagt ut (Faktiske)

19. oktober 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

27. juli 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. juli 2022

Sist bekreftet

1. juli 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RA101495-02.201

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Generalisert myasthenia gravis

Kliniske studier på zilucoplan (RA101495)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Colombia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere