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Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie von RA101495 bei Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis

26. Juli 2022 aktualisiert von: Ra Pharmaceuticals

Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufigen Wirksamkeit von RA101495 bei Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis

Der Zweck der Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von RA101495 bei Patienten mit generalisierter Myasthenia Gravis (gMG). Die Probanden werden in einem Verhältnis von 1:1:1 randomisiert und erhalten 12 Wochen lang tägliche SC-Dosen von 0,1 mg/kg RA101495, 0,3 mg/kg RA101495 oder entsprechendem Placebo.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

45

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre University Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Vereinigte Staaten, 36604
        • Diagnostic and Medical Clinic - Mobile
    • California
      • Carlsbad, California, Vereinigte Staaten, 92011
        • The Research Center of Southern California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • University of California Irvine Health ALS and Neuromuscular Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06520
        • Yale University
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20052
        • George Washington University
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32209
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33620
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21201
        • University of Maryland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Burlington, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01805
        • Lahey Hospital and Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48202
        • Wayne State University
      • East Lansing, Michigan, Vereinigte Staaten, 48864
        • Michigan State University
    • New York
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14260
        • University of Buffalo
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15212
        • Allegheny Neurological Associates
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38018
        • Wesley Neurology Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • University of Texas Southwestern
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Vereinigte Staaten, 05405
        • University of Vermont
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53215
        • Center for Neurological Disorders

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 85 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von gMG [Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Klasse II-IVa] beim Screening
  • Positive Serologie für Acetylcholinrezeptor (AChR)-Autoantikörper
  • QMG-Score ≥ 12 bei Screening und Randomisierung
  • Keine Änderung der Kortikosteroiddosis für mindestens 30 Tage vor der Randomisierung oder voraussichtlich während des 12-wöchigen Behandlungszeitraums
  • Keine Änderung der immunsuppressiven Therapie, einschließlich Dosis, für mindestens 30 Tage vor der Randomisierung oder voraussichtlich während des 12-wöchigen Behandlungszeitraums

Ausschlusskriterien:

  • Thymektomie innerhalb von 6 Monaten vor der Randomisierung oder geplant während des 12-wöchigen Behandlungszeitraums
  • Geschichte der Meningokokken-Erkrankung
  • Aktuelle oder kürzlich aufgetretene systemische Infektion innerhalb von 2 Wochen vor Randomisierung oder Infektion, die intravenöse (IV) Antibiotika innerhalb von 4 Wochen vor Randomisierung erfordert

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Arzneimittel: Placebo
Tägliche subkutane (SC) Injektion
Experimental: 0,3 mg/kg Zilucoplan (RA101495)
Arzneimittel: Zilucoplan (RA101495)
Tägliche subkutane (SC) Injektion
Experimental: 0,1 mg/kg Zilucoplan (RA101495)
Arzneimittel: Zilucoplan (RA101495)
Tägliche subkutane (SC) Injektion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Hauptteil: Änderung des quantitativen Myasthenia-Gravis-Scores (QMG) vom Ausgangswert bis Woche 12
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 12
Das QMG ist ein standardisiertes und validiertes quantitatives Kraftbewertungssystem, das speziell für Myasthenia gravis (MG) entwickelt wurde. Die Skala besteht aus 13 Einzelbewertungen, die jeweils auf einer Skala von 0 bis 3 Punkten bewertet werden (d. h. 0 = keine, 1 = leicht, 2 = mäßig und 3 = stark). Die Gesamtpunktzahl ist die Summe der Einzelpunktzahlen mit einer Spannweite von 0-39. Höhere Werte sind repräsentativ für eine stärkere Beeinträchtigung.
Von der Baseline bis Woche 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Hauptteil: Wechsel von der Baseline zu Woche 12 in der Myasthenia Gravis – Aktivitäten des täglichen Lebens (MG-ADL)-Skala
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 12
Die MG-ADL ist eine kurze 8-Punkte-Umfrage zur Bewertung der Schwere der MG-Symptome. Die Skala besteht aus 8 Punkten, die jeweils auf einer Skala von 0 bis 3 Punkten bewertet werden (d. h. 0 = keine, 1 = leicht, 2 = mäßig und 3 = schwer). Die Gesamtpunktzahl ist die Summe der 8 Einzelpunktzahlen mit einer Spannweite von 0-24. Höhere Werte sind mit schwereren MG-Symptomen verbunden.
Von der Baseline bis Woche 12
Hauptteil: Änderung von Baseline zu Woche 12 in der Umfrage zu Myasthenia Gravis – Lebensqualität 15r (MG-QOL15r).
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 12
Die MG-QOL15r ist eine 15-Punkte-Umfrage, die entwickelt wurde, um die Lebensqualität von Teilnehmern mit MG zu bewerten. Die Umfrage bestand aus 15 Fragen und die entsprechenden Antworten wurden jeweils auf einer Skala von 0 bis 2 Punkten bewertet (0 = überhaupt nicht, 1 = etwas, 2 = sehr viel). Die Gesamtpunktzahl ist die Summe der 15 einzelnen Punktnoten mit einer Spannweite von 0-30. Höhere Punktzahlen weisen auf schwerwiegendere Auswirkungen der Krankheit auf Aspekte des Lebens der Teilnehmer hin.
Von der Baseline bis Woche 12
Hauptteil: Änderung von Baseline zu Woche 12 in der Gesamtpunktzahl der MG-Composite-Skala
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 12
Der MG Composite ist eine 10-Punkte-Skala, die zur Messung des klinischen Zustands von Teilnehmern mit MG verwendet wurde, um das Ansprechen auf die Behandlung zu bewerten. Es besteht aus 10 Items, darunter Ptosis (Wertebereich = 0 bis 3), Doppeltsehen bei seitlichem Blick nach links/rechts/beide (Wertebereich = 0 bis 4), Augenschließen (Wertebereich = 0 bis 2), Sprechen (Werte Bereich = 0 bis 6), Kauen (Wertebereich = 0 bis 6), Schlucken (Wertebereich = 0 bis 6), Atmen (Wertebereich = 0 bis 9), Nackenbeugung oder -streckung (Wertebereich = 0 bis 4), Schulterabduktion (Wertebereich = 0 bis 5) und Hüftflexion (Wertebereich = 0 bis 5). Die Gesamtpunktzahl ist die Summe der 10 Einzelpunktzahlen mit einer Spannweite von 0-50. Höhere Werte im MG Composite weisen auf eine stärkere Beeinträchtigung durch die Erkrankung hin.
Von der Baseline bis Woche 12
Hauptanteil: Prozentsatz der Teilnehmer mit >= 3-Punkte-Reduktion im QMG-Gesamtergebnis in Woche 12
Zeitfenster: Woche 12
Das QMG ist ein standardisiertes und validiertes quantitatives Kraftbewertungssystem, das speziell für MG entwickelt wurde. Die Skala besteht aus 13 Einzelbewertungen, die jeweils auf einer Skala von 0 bis 3 Punkten bewertet werden (d. h. 0 = keine, 1 = leicht, 2 = mäßig und 3 = stark). Die Gesamtpunktzahl ist die Summe der Einzelpunktzahlen mit einer Spannweite von 0-39. Höhere Werte sind repräsentativ für eine stärkere Beeinträchtigung.
Woche 12
Hauptteil: Prozentsatz der Teilnehmer, die während des 12-wöchigen Behandlungszeitraums eine Rettungstherapie benötigten
Zeitfenster: Bis Woche 12
Es wurde der Prozentsatz der Teilnehmer angegeben, die mindestens 1 Dosis Notfallmedikation einnahmen.
Bis Woche 12
Hauptteil: Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 12
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer oder Teilnehmer einer klinischen Studie, dem ein pharmazeutisches Produkt verabreicht wurde, das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit dieser Behandlung steht. Ein UE könnte daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Anzeichen, Symptom oder jede Krankheit sein, die zeitlich mit der Anwendung eines Arzneimittels (Prüfungsprodukts) verbunden ist, unabhängig davon, ob es sich um ein Arzneimittel (Prüfungsprodukt) handelt oder nicht. Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis, das bei einer beliebigen Dosis zu Tod, lebensbedrohlicher, erheblicher oder anhaltender Behinderung/Unfähigkeit, angeborener Anomalie/Geburtsfehler, wichtigem medizinischem Ereignis, anfänglichem stationären Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung des Krankenhausaufenthalts führte.
Von der Baseline bis Woche 12
Hauptteil: Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Lyse-Assay der roten Blutkörperchen von Schafen (sRBC) in Woche 12 (vor der Dosis)
Zeitfenster: Baseline und Woche 12 (vor der Dosis)
Ein BioTek ELx800 automatisiertes Mikroplattenlesegerät wird verwendet, um die optische Dichte bei 415 Nanometer (nm) von menschlichen Plasmaproben zu messen, um die prozentuale Lyse von Schafserythrozyten zu berechnen, die als Ergebnis der gesamten Komplementaktivität aufgetreten ist. Das Maß der Komplementaktivität wird durch den Hämolysegrad der Erythrozyten bestimmt.
Baseline und Woche 12 (vor der Dosis)
Hauptteil: Veränderung der C5-Spiegel gegenüber dem Ausgangswert in Woche 12 (vor der Dosis)
Zeitfenster: Baseline und Woche 12 (vor der Dosis)
Den Teilnehmern wurden Blutproben entnommen, um die Spiegel der Komplementkomponente 5C zu bestimmen.
Baseline und Woche 12 (vor der Dosis)
Hauptteil: Plasmakonzentration von RA101495 und seinen Hauptmetaboliten
Zeitfenster: 1, 3 und 6 Stunden nach der Einnahme an Tag 1; Vordosierung in Woche 1, 2, 4, 8 und 12
RA102758 und RA103488 sind die Metaboliten von RA101495.
1, 3 und 6 Stunden nach der Einnahme an Tag 1; Vordosierung in Woche 1, 2, 4, 8 und 12
Hauptteil: Maximale Plasmakonzentration (Cmax) an Tag 1
Zeitfenster: Vor der Dosis, 1, 3 und 6 Stunden nach der Dosis an Tag 1
Cmax ist definiert als die maximal beobachtete Plasmakonzentration.
Vor der Dosis, 1, 3 und 6 Stunden nach der Dosis an Tag 1
Hauptteil: Zeit, die Cmax (Tmax) an Tag 1 entspricht
Zeitfenster: Vor der Dosis, 1, 3 und 6 Stunden nach der Dosis an Tag 1
Tmax ist definiert als die Zeit bis zur Beobachtung der maximalen Plasmakonzentration.
Vor der Dosis, 1, 3 und 6 Stunden nach der Dosis an Tag 1
Hauptanteil: Verhältnis von Metaboliten (RA102758 und RA103488) zu Eltern
Zeitfenster: Vor der Dosis, 1, 3 und 6 Stunden nach der Dosis an Tag 1; Vordosierung in Woche 1, 2, 4, 8 und 12
RA102758 und RA103488 sind die Metaboliten von RA101495.
Vor der Dosis, 1, 3 und 6 Stunden nach der Dosis an Tag 1; Vordosierung in Woche 1, 2, 4, 8 und 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ra Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

11. Oktober 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

10. Dezember 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

19. November 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. Oktober 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Oktober 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

19. Oktober 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. Juli 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. Juli 2022

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RA101495-02.201

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Generalisierte Myasthenia gravis

Klinische Studien zur Zilucoplan (RA101495)

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