Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar veiligheid en werkzaamheid van RA101495 bij proefpersonen met gegeneraliseerde myasthenia gravis

26 juli 2022 bijgewerkt door: Ra Pharmaceuticals

Een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2-studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en voorlopige werkzaamheid van RA101495 bij proefpersonen met gegeneraliseerde myasthenia gravis te evalueren

Het doel van de studie is het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van RA101495 bij patiënten met gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG). Proefpersonen zullen worden gerandomiseerd in een verhouding van 1:1:1 om gedurende 12 weken dagelijkse SC-doses van 0,1 mg/kg RA101495, 0,3 mg/kg RA101495 of een overeenkomende placebo te krijgen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

45

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre University Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Verenigde Staten, 36604
        • Diagnostic and Medical Clinic - Mobile
    • California
      • Carlsbad, California, Verenigde Staten, 92011
        • The Research Center of Southern California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • University of California Irvine Health ALS and Neuromuscular Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06520
        • Yale University
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20052
        • George Washington University
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32209
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33620
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21201
        • University of Maryland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Burlington, Massachusetts, Verenigde Staten, 01805
        • Lahey Hospital and Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48202
        • Wayne State University
      • East Lansing, Michigan, Verenigde Staten, 48864
        • Michigan State University
    • New York
      • Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14260
        • University of Buffalo
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15212
        • Allegheny Neurological Associates
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Verenigde Staten, 38018
        • Wesley Neurology Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • University of Texas Southwestern
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • University of Utah
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Verenigde Staten, 05405
        • University of Vermont
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53215
        • Center for Neurological Disorders

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 85 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van gMG [Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Klasse II-IVa] bij screening
  • Positieve serologie voor acetylcholinereceptor (AChR) auto-antilichamen
  • QMG-score ≥ 12 bij screening en randomisatie
  • Geen verandering in dosis corticosteroïd gedurende ten minste 30 dagen voorafgaand aan randomisatie of naar verwachting tijdens de behandelingsperiode van 12 weken
  • Geen verandering in immunosuppressieve therapie, inclusief dosis, gedurende ten minste 30 dagen voorafgaand aan randomisatie of naar verwachting tijdens de behandelingsperiode van 12 weken

Uitsluitingscriteria:

  • Thymectomie binnen 6 maanden voorafgaand aan randomisatie of gepland tijdens de behandelingsperiode van 12 weken
  • Geschiedenis van meningokokkenziekte
  • Huidige of recente systemische infectie binnen 2 weken voorafgaand aan randomisatie of infectie die intraveneuze (IV) antibiotica vereist binnen 4 weken voorafgaand aan randomisatie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Geneesmiddel: Placebo
Dagelijkse subcutane (SC) injectie
Experimenteel: 0,3 mg/kg zilucoplan (RA101495)
Geneesmiddel: zilucoplan (RA101495)
Dagelijkse subcutane (SC) injectie
Experimenteel: 0,1 mg/kg zilucoplan (RA101495)
Geneesmiddel: zilucoplan (RA101495)
Dagelijkse subcutane (SC) injectie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Hoofdgedeelte: wijziging van baseline tot week 12 in kwantitatieve myasthenia gravis (QMG)-score
Tijdsspanne: Van basislijn tot week 12
De QMG is een gestandaardiseerd en gevalideerd kwantitatief krachtscoresysteem dat speciaal is ontwikkeld voor myasthenia gravis (MG). De schaal bestaat uit 13 individuele beoordelingen, elk gescoord op een schaal van 0-3 punten (d.w.z. 0=geen, 1=mild, 2=matig en 3=ernstig). De totaalscore is de som van de individuele scores met een bereik van 0-39. Hogere scores zijn representatief voor een ernstigere beperking.
Van basislijn tot week 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Hoofddeel: wijziging van baseline tot week 12 op de Myasthenia Gravis - Activiteiten van het dagelijks leven (MG-ADL)-schaal
Tijdsspanne: Van basislijn tot week 12
De MG-ADL is een korte enquête van 8 items die is ontworpen om de ernst van MG-symptomen te evalueren. De schaal bestaat uit 8 items die elk worden gescoord op een 0-3-puntsschaal (d.w.z. 0=geen, 1=mild, 2=matig en 3=ernstig). De totale score is de som van de 8 individuele scores met een bereik van 0-24. Hogere scores worden geassocieerd met ernstigere symptomen van MG.
Van basislijn tot week 12
Hoofdgedeelte: verandering van baseline naar week 12 in de Myasthenia Gravis - Quality of Life 15r (MG-QOL15r)-enquête
Tijdsspanne: Van basislijn tot week 12
De MG-QOL15r is een enquête met 15 items die is ontworpen om de kwaliteit van leven van deelnemers met MG te beoordelen. De enquête bestond uit 15 vragen en de bijbehorende antwoorden werden elk gescoord op een schaal van 0-2 punten (0=helemaal niet veel, 1=enigszins, 2=zeer veel). De totaalscore is de som van de 15 individuele itemscores met een bereik van 0-30. Hogere scores duiden op een grotere impact van de ziekte op aspecten van het leven van de deelnemer.
Van basislijn tot week 12
Hoofdgedeelte: verandering van baseline naar week 12 in de totale score van de MG Composite Scale
Tijdsspanne: Van basislijn tot week 12
De MG Composite is een schaal van 10 items die is gebruikt om de klinische status van deelnemers met MG te meten, om de respons op de behandeling te evalueren. Het bestaat uit 10 items waaronder ptosis (scorebereik = 0 tot 3), dubbel zien bij zijdelingse blik links/rechts/beide (scorebereik = 0 tot 4), oogsluiting (scorebereik = 0 tot 2), praten (score bereik=0 tot 6), kauwen (scorebereik=0 tot 6), slikken (scorebereik=0 tot 6), ademen (scorebereik=0 tot 9), nekflexie of -extensie (scorebereik=0 tot 4), schouderabductie (scorebereik=0 tot 5) en heupflexie (scorebereik=0 tot 5). De totaalscore is de som van de 10 individuele scores met een bereik van 0-50. Hogere scores in de MG Composite wijzen op een ernstigere beperking als gevolg van de ziekte.
Van basislijn tot week 12
Hoofdgedeelte: Percentage deelnemers met >= 3-punts reductie in QMG-totaalscore in week 12
Tijdsspanne: Week 12
De QMG is een gestandaardiseerd en gevalideerd kwantitatief krachtscoresysteem dat speciaal voor MG is ontwikkeld. De schaal bestaat uit 13 individuele beoordelingen, elk gescoord op een schaal van 0-3 punten (d.w.z. 0=geen, 1=mild, 2=matig en 3=ernstig). De totaalscore is de som van de individuele scores met een bereik van 0-39. Hogere scores zijn representatief voor een ernstigere beperking.
Week 12
Hoofdgedeelte: Percentage deelnemers dat reddingstherapie nodig had gedurende de behandelingsperiode van 12 weken
Tijdsspanne: Tot week 12
Percentage deelnemers dat ten minste 1 dosis noodmedicatie gebruikte, werd gerapporteerd.
Tot week 12
Hoofdgedeelte: aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Van basislijn tot week 12
Een ongewenst voorval (AE) is een ongewenst medisch voorval bij een deelnemer of deelnemer aan een klinisch onderzoek die een farmaceutisch product heeft gekregen, dat niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband heeft met deze behandeling. Een AE kan daarom elk ongunstig en onbedoeld teken, symptoom of ziekte zijn die tijdelijk verband houdt met het gebruik van een (onderzoeks)geneesmiddel, al dan niet gerelateerd aan het (onderzoeks)geneesmiddel. Een ernstige bijwerking (SAE) is elke ongewenste medische gebeurtenis die bij welke dosis dan ook resulteerde in de dood, levensbedreigende, significante of aanhoudende invaliditeit/onbekwaamheid, aangeboren afwijking/geboorteafwijking, belangrijke medische gebeurtenis, eerste ziekenhuisopname of verlenging van ziekenhuisopname.
Van basislijn tot week 12
Hoofddeel: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de lysistest van rode bloedcellen van schapen (sRBC) in week 12 (vóór de dosis)
Tijdsspanne: Basislijn en week 12 (vóór dosis)
Een BioTek ELx800 geautomatiseerde microplaatlezer wordt gebruikt om de optische dichtheid bij 415 nanometer (nm) van menselijke plasmamonsters te meten om het percentage lysis van schapenerytrocyten te berekenen dat is opgetreden als gevolg van totale complementactiviteit. De mate van complementactiviteit wordt bepaald door de mate van hemolyse van de erytrocyten.
Basislijn en week 12 (vóór dosis)
Hoofddeel: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in C5-spiegels in week 12 (vóór de dosis)
Tijdsspanne: Basislijn en week 12 (vóór dosis)
Er werden bloedmonsters verzameld van deelnemers om de niveaus van complementcomponent 5C te beoordelen.
Basislijn en week 12 (vóór dosis)
Hoofdgedeelte: plasmaconcentratie van RA101495 en zijn belangrijkste metabolieten
Tijdsspanne: 1, 3 en 6 uur na de dosis op dag 1; Voordosering in week 1, 2, 4, 8 en 12
RA102758 en RA103488 zijn de metabolieten van RA101495.
1, 3 en 6 uur na de dosis op dag 1; Voordosering in week 1, 2, 4, 8 en 12
Hoofdgedeelte: maximale plasmaconcentratie (Cmax) op dag 1
Tijdsspanne: Voor de dosis, 1, 3 en 6 uur na de dosis op dag 1
Cmax wordt gedefinieerd als de maximaal waargenomen plasmaconcentratie.
Voor de dosis, 1, 3 en 6 uur na de dosis op dag 1
Hoofdgedeelte: tijd die overeenkomt met Cmax (Tmax) op dag 1
Tijdsspanne: Voor de dosis, 1, 3 en 6 uur na de dosis op dag 1
Tmax wordt gedefinieerd als de tijd om de maximale plasmaconcentratie waar te nemen.
Voor de dosis, 1, 3 en 6 uur na de dosis op dag 1
Hoofdgedeelte: metabolieten (RA102758 en RA103488) tot ouderverhouding
Tijdsspanne: Pre-dosis, 1, 3 en 6 uur postdosis op dag 1; Voordosering in week 1, 2, 4, 8 en 12
RA102758 en RA103488 zijn de metabolieten van RA101495.
Pre-dosis, 1, 3 en 6 uur postdosis op dag 1; Voordosering in week 1, 2, 4, 8 en 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ra Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

11 oktober 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

10 december 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

19 november 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 oktober 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 oktober 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

19 oktober 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 juli 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 juli 2022

Laatst geverifieerd

1 juli 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RA101495-02.201

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren