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Estudio de seguridad y eficacia de RA101495 en sujetos con miastenia grave generalizada

26 de julio de 2022 actualizado por: Ra Pharmaceuticals

Estudio de fase 2, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia preliminar de RA101495 en sujetos con miastenia grave generalizada

El propósito del estudio es evaluar la seguridad y eficacia de RA101495 en pacientes con miastenia grave generalizada (gMG). Los sujetos se aleatorizarán en una proporción de 1:1:1 para recibir dosis SC diarias de 0,1 mg/kg de RA101495, 0,3 mg/kg de RA101495 o un placebo equivalente durante 12 semanas.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

45

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre University Hospital
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Estados Unidos, 36604
        • Diagnostic and Medical Clinic - Mobile
    • California
      • Carlsbad, California, Estados Unidos, 92011
        • The Research Center of Southern California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • University of California Irvine Health ALS and Neuromuscular Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520
        • Yale University
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20052
        • George Washington University
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32209
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33620
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
        • University of Maryland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Burlington, Massachusetts, Estados Unidos, 01805
        • Lahey Hospital and Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
        • Wayne State University
      • East Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48864
        • Michigan State University
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14260
        • University of Buffalo
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • University Of North Carolina At Chapel Hill
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15212
        • Allegheny Neurological Associates
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Estados Unidos, 38018
        • Wesley Neurology Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • University of Texas Southwestern
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Estados Unidos, 05405
        • University of Vermont
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53215
        • Center for Neurological Disorders

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 85 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de gMG [Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Class II-IVa] en la selección
  • Serología positiva para autoanticuerpos del receptor de acetilcolina (AChR)
  • Puntuación QMG ≥ 12 en la selección y aleatorización
  • Ningún cambio en la dosis de corticosteroides durante al menos 30 días antes de la aleatorización o se prevé que ocurra durante el período de tratamiento de 12 semanas
  • Ningún cambio en la terapia inmunosupresora, incluida la dosis, durante al menos 30 días antes de la aleatorización o que se anticipe durante el período de tratamiento de 12 semanas

Criterio de exclusión:

  • Timectomía dentro de los 6 meses anteriores a la aleatorización o programada para realizarse durante el período de tratamiento de 12 semanas
  • Historia de la enfermedad meningocócica
  • Infección sistémica actual o reciente dentro de las 2 semanas previas a la aleatorización o infección que requiere antibióticos intravenosos (IV) dentro de las 4 semanas previas a la aleatorización

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Droga: Placebo
Inyección subcutánea (SC) diaria
Experimental: 0,3 mg/kg de zilucoplan (RA101495)
Droga: zilucoplan (RA101495)
Inyección subcutánea (SC) diaria
Experimental: 0,1 mg/kg de zilucoplan (RA101495)
Droga: zilucoplan (RA101495)
Inyección subcutánea (SC) diaria

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte principal: cambio desde el inicio hasta la semana 12 en la puntuación cuantitativa de miastenia grave (QMG)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 12
El QMG es un sistema de puntuación de fuerza cuantitativa estandarizado y validado que se desarrolló específicamente para la miastenia grave (MG). La escala consta de 13 evaluaciones individuales, cada una calificada en una escala de 0 a 3 puntos (es decir, 0=ninguna, 1=leve, 2=moderada y 3=grave). La puntuación total es la suma de las puntuaciones individuales con un rango de 0-39. Las puntuaciones más altas son representativas de un deterioro más grave.
Desde el inicio hasta la semana 12

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte principal: cambio desde el inicio hasta la semana 12 en la escala de actividades de la vida diaria (MG-ADL) de miastenia grave
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 12
La MG-ADL es una breve encuesta de 8 elementos diseñada para evaluar la gravedad de los síntomas de la MG. La escala consta de 8 ítems, cada uno puntuado en una escala de 0 a 3 puntos (es decir, 0=ninguno, 1=leve, 2=moderado y 3=grave). La puntuación total es la suma de las 8 puntuaciones individuales con un rango de 0-24. Las puntuaciones más altas se asocian con síntomas más graves de MG.
Desde el inicio hasta la semana 12
Parte principal: cambio desde el inicio hasta la semana 12 en la encuesta Myasthenia Gravis - Quality of Life 15r (MG-QOL15r)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 12
El MG-QOL15r es una encuesta de 15 elementos que se diseñó para evaluar la calidad de vida de los participantes con MG. La encuesta constaba de 15 preguntas y cada una de las respuestas correspondientes se calificaba en una escala de 0 a 2 puntos (0=Nada en absoluto, 1=Algo, 2=Mucho). La puntuación total es la suma de las 15 puntuaciones de elementos individuales con un rango de 0-30. Las puntuaciones más altas indican un impacto más severo de la enfermedad en aspectos de la vida del participante.
Desde el inicio hasta la semana 12
Parte principal: cambio desde el inicio hasta la semana 12 en la puntuación total de la escala compuesta de MG
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 12
El MG Composite es una escala de 10 elementos que se ha utilizado para medir el estado clínico de los participantes con MG, con el fin de evaluar la respuesta al tratamiento. Consta de 10 ítems que incluían ptosis (rango de puntuación=0 a 3), visión doble en la mirada lateral izquierda/derecha/ambos (rango de puntuación=0 a 4), cierre de ojos (rango de puntuación=0 a 2), hablar (puntuación rango = 0 a 6), masticar (rango de puntaje = 0 a 6), tragar (rango de puntaje = 0 a 6), respirar (rango de puntaje = 0 a 9), flexión o extensión del cuello (rango de puntaje = 0 a 4), abducción del hombro (rango de puntuación = 0 a 5) y flexión de cadera (rango de puntuación = 0 a 5). La puntuación total es la suma de las 10 puntuaciones individuales con un rango de 0-50. Las puntuaciones más altas en el MG Composite indican un deterioro más grave debido a la enfermedad.
Desde el inicio hasta la semana 12
Parte principal: Porcentaje de participantes con una reducción de >= 3 puntos en la puntuación total de QMG en la semana 12
Periodo de tiempo: Semana 12
El QMG es un sistema de puntuación de fuerza cuantitativa estandarizado y validado que fue desarrollado específicamente para MG. La escala consta de 13 evaluaciones individuales, cada una calificada en una escala de 0 a 3 puntos (es decir, 0=ninguna, 1=leve, 2=moderada y 3=grave). La puntuación total es la suma de las puntuaciones individuales con un rango de 0-39. Las puntuaciones más altas son representativas de un deterioro más grave.
Semana 12
Porción principal: Porcentaje de participantes que requirieron terapia de rescate durante el período de tratamiento de 12 semanas
Periodo de tiempo: Hasta la semana 12
Se informó el porcentaje de participantes que usaron al menos 1 dosis de medicación de rescate.
Hasta la semana 12
Parte principal: número de participantes con eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 12
Un evento adverso (AE) es cualquier evento médico adverso en un participante o participante de una investigación clínica al que se le administró un producto farmacéutico, que no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento. Por lo tanto, un AA podría ser cualquier signo, síntoma o enfermedad desfavorable y no intencionado asociado temporalmente con el uso de un producto medicinal (en investigación), esté o no relacionado con el producto medicinal (en investigación). Un evento adverso grave (SAE, por sus siglas en inglés) es cualquier evento médico adverso que, a cualquier dosis, resultó en la muerte, discapacidad/incapacidad significativa o persistente que pone en peligro la vida, anomalía congénita/defecto de nacimiento, evento médico importante, hospitalización inicial o prolongación de la hospitalización.
Desde el inicio hasta la semana 12
Porción principal: cambio desde el inicio en el ensayo de lisis de glóbulos rojos de oveja (sRBC) en la semana 12 (antes de la dosis)
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 12 (antes de la dosis)
Se utiliza un lector de microplacas automatizado BioTek ELx800 para medir la densidad óptica a 415 nanómetros (nm) de muestras de plasma humano para calcular el porcentaje de lisis de eritrocitos de oveja que se ha producido como resultado de la actividad del complemento total. La medida de la actividad del complemento está determinada por el grado de hemólisis de los eritrocitos.
Línea de base y semana 12 (antes de la dosis)
Porción principal: cambio desde el inicio en los niveles de C5 en la semana 12 (antes de la dosis)
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 12 (antes de la dosis)
Se recolectaron muestras de sangre de los participantes para evaluar los niveles del componente 5C del complemento.
Línea de base y semana 12 (antes de la dosis)
Porción principal: concentración plasmática de RA101495 y sus principales metabolitos
Periodo de tiempo: 1, 3 y 6 horas después de la dosis del Día 1; Predosis en las semanas 1, 2, 4, 8 y 12
RA102758 y RA103488 son los metabolitos de RA101495.
1, 3 y 6 horas después de la dosis del Día 1; Predosis en las semanas 1, 2, 4, 8 y 12
Porción principal: concentración plasmática máxima (Cmax) el día 1
Periodo de tiempo: Antes de la dosis, 1, 3 y 6 horas después de la dosis el día 1
Cmax se define como la concentración plasmática máxima observada.
Antes de la dosis, 1, 3 y 6 horas después de la dosis el día 1
Porción principal: tiempo correspondiente a Cmax (Tmax) en el día 1
Periodo de tiempo: Antes de la dosis, 1, 3 y 6 horas después de la dosis el día 1
Tmax se define como el tiempo para observar la concentración plasmática máxima.
Antes de la dosis, 1, 3 y 6 horas después de la dosis el día 1
Porción principal: metabolitos (RA102758 y RA103488) a proporción principal
Periodo de tiempo: Antes de la dosis, 1, 3 y 6 horas después de la dosis en el Día 1; Predosis en las semanas 1, 2, 4, 8 y 12
RA102758 y RA103488 son los metabolitos de RA101495.
Antes de la dosis, 1, 3 y 6 horas después de la dosis en el Día 1; Predosis en las semanas 1, 2, 4, 8 y 12

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Ra Pharmaceuticals

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

11 de octubre de 2017

Finalización primaria (Actual)

10 de diciembre de 2018

Finalización del estudio (Actual)

19 de noviembre de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de octubre de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de octubre de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

19 de octubre de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

27 de julio de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de julio de 2022

Última verificación

1 de julio de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • RA101495-02.201

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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