Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az RA101495 biztonságossági és hatékonysági vizsgálata generalizált myasthenia gravisban szenvedő alanyokon

2022. július 26. frissítette: Ra Pharmaceuticals

2. fázisú, többközpontú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat az RA101495 biztonságosságának, tolerálhatóságának és előzetes hatékonyságának értékelésére generalizált myasthenia gravisban szenvedő betegeknél

A vizsgálat célja az RA101495 biztonságosságának és hatékonyságának értékelése generalizált myasthenia gravisban (gMG) szenvedő betegeknél. Az alanyokat 1:1:1 arányban randomizálják, hogy napi 0,1 mg/kg RA101495, 0,3 mg/kg RA101495 vagy megfelelő placebót kapjanak 12 héten keresztül.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

45

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Egyesült Államok, 36604
        • Diagnostic and Medical Clinic - Mobile
    • California
      • Carlsbad, California, Egyesült Államok, 92011
        • The Research Center of Southern California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Orange, California, Egyesült Államok, 92868
        • University of California Irvine Health ALS and Neuromuscular Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06520
        • Yale University
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20052
        • George Washington University
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32209
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33620
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21201
        • University of Maryland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Burlington, Massachusetts, Egyesült Államok, 01805
        • Lahey Hospital and Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48202
        • Wayne State University
      • East Lansing, Michigan, Egyesült Államok, 48864
        • Michigan State University
    • New York
      • Buffalo, New York, Egyesült Államok, 14260
        • University of Buffalo
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10029
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15212
        • Allegheny Neurological Associates
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Egyesült Államok, 38018
        • Wesley Neurology Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
        • University of Texas Southwestern
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
        • University of Utah
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Egyesült Államok, 05405
        • University of Vermont
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53215
        • Center for Neurological Disorders
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre University Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A gMG diagnózisa [Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) II-IVa osztály] szűréskor
  • Az acetilkolin receptor (AChR) autoantitestek pozitív szerológiája
  • QMG-pontszám ≥ 12 a szűrésnél és a véletlenszerűsítésnél
  • Nem változott a kortikoszteroid dózis legalább 30 napig a randomizálás előtt, vagy a 12 hetes kezelési időszak alatt várhatóan bekövetkezik.
  • Nem változott az immunszuppresszív terápia, beleértve az adagot is, legalább 30 nappal a randomizálás előtt, vagy várhatóan a 12 hetes kezelési időszak alatt

Kizárási kritériumok:

  • Thymectomia a randomizálást megelőző 6 hónapon belül vagy a 12 hetes kezelési időszak alatt tervezett
  • Meningococcus-betegség története
  • Jelenlegi vagy közelmúltbeli szisztémás fertőzés a randomizálást megelőző 2 héten belül, vagy intravénás (IV) antibiotikumot igénylő fertőzés a randomizálást megelőző 4 héten belül

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo
Drog: Placebo
Napi szubkután (SC) injekció
Kísérleti: 0,3 mg/kg zilucoplan (RA101495)
Drog: zilucoplan (RA101495)
Napi szubkután (SC) injekció
Kísérleti: 0,1 mg/kg zilucoplan (RA101495)
Drog: zilucoplan (RA101495)
Napi szubkután (SC) injekció

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Fő rész: Változás az alapvonalról a 12. hétre a kvantitatív myasthenia gravis (QMG) pontszámában
Időkeret: Az alaphelyzettől a 12. hétig
A QMG egy szabványosított és validált mennyiségi erőpontozó rendszer, amelyet kifejezetten a myasthenia gravis (MG) kezelésére fejlesztettek ki. A skála 13 egyéni értékelésből áll, mindegyik 0-3 pontos skálán (azaz 0=nincs, 1=enyhe, 2=közepes és 3=súlyos). Az összpontszám az egyéni pontszámok összege 0-39 tartományban. A magasabb pontszámok a súlyosabb károsodást jelzik.
Az alaphelyzettől a 12. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Fő rész: Változás az alapvonalról a 12. hétre a Myasthenia Gravis – A mindennapi élet tevékenységei (MG-ADL) skálán
Időkeret: Az alaphelyzettől a 12. hétig
Az MG-ADL egy rövid, 8 elemből álló felmérés, amelynek célja az MG-tünetek súlyosságának értékelése. A skála 8 tételből áll, egyenként 0-3 pontos skálán (azaz 0=nincs, 1=enyhe, 2=közepes és 3=súlyos). Az összpontszám a 8 egyéni pontszám összege 0-24 között. A magasabb pontszámok az MG súlyosabb tüneteihez kapcsolódnak.
Az alaphelyzettől a 12. hétig
Fő rész: Változás a kiindulási állapotról a 12. hétre a Myasthenia Gravis – Életminőség 15r (MG-QOL15r) felmérésben
Időkeret: Az alaphelyzettől a 12. hétig
Az MG-QOL15r egy 15 elemből álló felmérés, amelyet az MG-ben szenvedő résztvevők életminőségének felmérésére terveztek. A felmérés 15 kérdésből állt, és a megfelelő válaszokat 0-2 pontos skálán értékelték (0=egyáltalán nem sok, 1=valamelyest, 2=nagyon sok). Az összpontszám a 15 egyedi tétel pontszámának összege 0-30 között. A magasabb pontszámok azt jelzik, hogy a betegség súlyosabb hatással van a résztvevő életére.
Az alaphelyzettől a 12. hétig
Fő rész: Változás az alapértékről a 12. hétre az MG Composite Skála összpontszámában
Időkeret: Az alaphelyzettől a 12. hétig
Az MG Composite egy 10 tételes skála, amelyet az MG-ben szenvedő résztvevők klinikai állapotának mérésére használtak a kezelésre adott válasz értékelése érdekében. 10 elemből áll, amelyek a következőket tartalmazzák: ptosis (pontszám tartomány = 0-3), kettős látás oldalsó tekintet balra/jobbra/mindkettőre (pontszám tartomány = 0-4), szemzárás (pontszám tartomány = 0-2), beszéd (pontszám) tartomány = 0-6), rágás (pontszám tartomány = 0-6), nyelés (pontszám tartomány = 0-6), légzés (pontszám tartomány = 0-9), nyak hajlítása vagy nyújtása (pontszám tartomány = 0-4), vállrablás (pontszám 0 és 5 között) és csípőhajlítás (pontszám 0 és 5 között). Az összpontszám a 10 egyéni pontszám összege 0-50 között. Az MG Composite magasabb pontszámai a betegség miatt súlyosabb károsodást jeleznek.
Az alaphelyzettől a 12. hétig
Fő rész: azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a QMG összpontszáma >= 3 ponttal csökkent a 12. héten
Időkeret: 12. hét
A QMG egy szabványosított és validált mennyiségi szilárdsági pontozási rendszer, amelyet kifejezetten az MG számára fejlesztettek ki. A skála 13 egyéni értékelésből áll, mindegyik 0-3 pontos skálán (azaz 0=nincs, 1=enyhe, 2=közepes és 3=súlyos). Az összpontszám az egyéni pontszámok összege 0-39 tartományban. A magasabb pontszámok a súlyosabb károsodást jelzik.
12. hét
Fő rész: azon résztvevők százalékos aránya, akik mentőterápiát igényeltek a 12 hetes kezelési időszak alatt
Időkeret: Akár a 12. hétig
Azon résztvevők százalékos arányáról számoltak be, akik legalább 1 adag mentőgyógyszert használtak.
Akár a 12. hétig
Fő rész: A nemkívánatos eseményekkel (AE) és súlyos nemkívánatos eseményekkel (SAE) szenvedők száma
Időkeret: Az alaphelyzettől a 12. hétig
A nemkívánatos esemény (AE) bármely olyan nemkívánatos orvosi esemény egy résztvevőnél vagy a klinikai vizsgálatban résztvevőnél, aki gyógyszert adott be, és amely nem feltétlenül áll ok-okozati összefüggésben ezzel a kezeléssel. A nemkívánatos esemény tehát bármely kedvezőtlen és nem szándékolt tünet, tünet vagy betegség, amely időlegesen összefügg egy gyógyszer (vizsgálati) termék használatával, függetlenül attól, hogy a gyógyszerhez (vizsgálati) termékhez kapcsolódik-e vagy sem. Súlyos nemkívánatos esemény (SAE) minden olyan nemkívánatos orvosi esemény, amely bármely dózis alkalmazása esetén halált, életveszélyt, jelentős vagy tartós rokkantságot/rokkantságot, veleszületett rendellenességet/születési rendellenességet, fontos egészségügyi eseményt, kezdeti fekvőbeteg-kórházi kezelést vagy a kórházi kezelés meghosszabbítását eredményezte.
Az alaphelyzettől a 12. hétig
Fő rész: Változás az alapértékhez képest a juh vörösvérsejt (sRBC) lízisvizsgálatában a 12. héten (adagolás előtt)
Időkeret: Kiindulási állapot és 12. hét (adagolás előtt)
A BioTek ELx800 automata mikrolemez-leolvasó segítségével mérik az emberi plazma minták 415 nanométeres (nm) optikai sűrűségét, hogy kiszámítsák a birka eritrociták százalékos lízisét, amely a teljes komplementaktivitás eredményeként következett be. A komplement aktivitás mértékét az eritrociták hemolízisének mértéke határozza meg.
Kiindulási állapot és 12. hét (adagolás előtt)
Fő adag: Változás az alapvonalhoz képest a C5-szintekben a 12. héten (adagolás előtt)
Időkeret: Kiindulási állapot és 12. hét (adagolás előtt)
A résztvevőktől vérmintákat vettünk az 5C komplement komponens szintjének felmérésére.
Kiindulási állapot és 12. hét (adagolás előtt)
Fő rész: az RA101495 és főbb metabolitjainak plazmakoncentrációja
Időkeret: 1, 3 és 6 órával az adagolás után az 1. napon; Előadagolás az 1., 2., 4., 8. és 12. héten
Az RA102758 és az RA103488 az RA101495 metabolitjai.
1, 3 és 6 órával az adagolás után az 1. napon; Előadagolás az 1., 2., 4., 8. és 12. héten
Fő adag: Maximális plazmakoncentráció (Cmax) az 1. napon
Időkeret: Beadás előtt, 1, 3 és 6 órával az adagolás után, az 1. napon
A Cmax a maximális megfigyelt plazmakoncentráció.
Beadás előtt, 1, 3 és 6 órával az adagolás után, az 1. napon
Fő adag: a Cmax-nak (Tmax) megfelelő idő az 1. napon
Időkeret: Beadás előtt, 1, 3 és 6 órával az adagolás után, az 1. napon
A Tmax a maximális plazmakoncentráció megfigyelésének ideje.
Beadás előtt, 1, 3 és 6 órával az adagolás után, az 1. napon
Fő rész: metabolitok (RA102758 és RA103488) a szülőarányhoz
Időkeret: Adagolás előtt, 1, 3 és 6 órával az adagolás után, az 1. napon; Előadagolás az 1., 2., 4., 8. és 12. héten
Az RA102758 és az RA103488 az RA101495 metabolitjai.
Adagolás előtt, 1, 3 és 6 órával az adagolás után, az 1. napon; Előadagolás az 1., 2., 4., 8. és 12. héten

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Ra Pharmaceuticals

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. október 11.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2018. december 10.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. november 19.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. október 16.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. október 18.

Első közzététel (Tényleges)

2017. október 19.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. július 27.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. július 26.

Utolsó ellenőrzés

2022. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • RA101495-02.201

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel