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Studio sulla sicurezza e l'efficacia di RA101495 in soggetti con miastenia grave generalizzata

26 luglio 2022 aggiornato da: Ra Pharmaceuticals

Uno studio di fase 2, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia preliminare di RA101495 in soggetti con miastenia grave generalizzata

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di RA101495 in pazienti con miastenia grave generalizzata (gMG). I soggetti saranno randomizzati in un rapporto 1:1:1 per ricevere dosi SC giornaliere di 0,1 mg/kg RA101495, 0,3 mg/kg RA101495 o placebo corrispondente per 12 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

45

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre University Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Stati Uniti, 36604
        • Diagnostic and Medical Clinic - Mobile
    • California
      • Carlsbad, California, Stati Uniti, 92011
        • The Research Center of Southern California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • University of California Irvine Health ALS and Neuromuscular Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06520
        • Yale University
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20052
        • George Washington University
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32209
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33620
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
        • University of Maryland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Burlington, Massachusetts, Stati Uniti, 01805
        • Lahey Hospital and Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
        • Wayne State University
      • East Lansing, Michigan, Stati Uniti, 48864
        • Michigan State University
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14260
        • University of Buffalo
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15212
        • Allegheny Neurological Associates
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Stati Uniti, 38018
        • Wesley Neurology Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • University of Texas Southwestern
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stati Uniti, 05405
        • University of Vermont
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53215
        • Center for Neurological Disorders

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 85 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di gMG [Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Classe II-IVa] allo Screening
  • Sierologia positiva per gli autoanticorpi del recettore dell'acetilcolina (AChR).
  • Punteggio QMG ≥ 12 allo screening e alla randomizzazione
  • Nessun cambiamento nella dose di corticosteroidi per almeno 30 giorni prima della randomizzazione o previsto durante il periodo di trattamento di 12 settimane
  • Nessun cambiamento nella terapia immunosoppressiva, compresa la dose, per almeno 30 giorni prima della randomizzazione o previsto durante il periodo di trattamento di 12 settimane

Criteri di esclusione:

  • Timectomia entro 6 mesi prima della randomizzazione o prevista durante il periodo di trattamento di 12 settimane
  • Storia della malattia meningococcica
  • Infezione sistemica in corso o recente entro 2 settimane prima della randomizzazione o infezione che richiede antibiotici per via endovenosa (IV) entro 4 settimane prima della randomizzazione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Droga: Placebo
Iniezione giornaliera sottocutanea (SC).
Sperimentale: 0,3 mg/kg di zilucoplan (RA101495)
Droga: zilucoplan (RA101495)
Iniezione giornaliera sottocutanea (SC).
Sperimentale: 0,1 mg/kg di zilucoplan (RA101495)
Droga: zilucoplan (RA101495)
Iniezione giornaliera sottocutanea (SC).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Porzione principale: variazione dal basale alla settimana 12 del punteggio quantitativo della miastenia grave (QMG)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
Il QMG è un sistema di punteggio della forza quantitativa standardizzato e convalidato che è stato sviluppato specificamente per la miastenia grave (MG). La scala è composta da 13 valutazioni individuali, ciascuna valutata su una scala da 0 a 3 punti (ovvero 0=nessuna, 1=lieve, 2=moderata e 3=grave). Il punteggio totale è la somma dei punteggi individuali con un range di 0-39. Punteggi più alti sono rappresentativi di compromissione più grave.
Dal basale alla settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Porzione principale: variazione dal basale alla settimana 12 nella scala Myasthenia Gravis - Attività della vita quotidiana (MG-ADL)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
La MG-ADL è una breve indagine di 8 item progettata per valutare la gravità dei sintomi della MG. La scala è composta da 8 elementi ciascuno valutato su una scala da 0 a 3 punti (ovvero, 0=nessuno, 1=lieve, 2=moderato e 3=grave). Il punteggio totale è la somma degli 8 punteggi individuali con un range di 0-24. Punteggi più alti sono associati a sintomi più gravi di MG.
Dal basale alla settimana 12
Porzione principale: variazione dal basale alla settimana 12 nel sondaggio Myasthenia Gravis - Quality of Life 15r (MG-QOL15r)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
L'MG-QOL15r è un sondaggio di 15 elementi progettato per valutare la qualità della vita nei partecipanti con MG. Il sondaggio consisteva in 15 domande e le risposte corrispondenti sono state valutate su una scala da 0 a 2 punti (0=poco per niente, 1=abbastanza, 2=molto). Il punteggio totale è la somma dei 15 punteggi dei singoli elementi con un intervallo da 0 a 30. Punteggi più alti indicano un impatto più grave della malattia su aspetti della vita del partecipante.
Dal basale alla settimana 12
Porzione principale: variazione dal basale alla settimana 12 nel punteggio totale della scala composita MG
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
La MG Composite è una scala di 10 elementi che è stata utilizzata per misurare lo stato clinico dei partecipanti con MG, al fine di valutare la risposta al trattamento. Consiste di 10 item che includevano ptosi (intervallo di punteggio = da 0 a 3), visione doppia sullo sguardo laterale sinistro/destro/entrambi (intervallo di punteggio = da 0 a 4), chiusura degli occhi (intervallo di punteggio = da 0 a 2), conversazione (intervallo di punteggio = da 0 a 2), intervallo=da 0 a 6), masticazione (intervallo di punteggio=da 0 a 6), deglutizione (intervallo di punteggio=da 0 a 6), respirazione (intervallo di punteggio=da 0 a 9), flessione o estensione del collo (intervallo di punteggio=da 0 a 4), abduzione della spalla (intervallo di punteggio = da 0 a 5) e flessione dell'anca (intervallo di punteggio = da 0 a 5). Il punteggio totale è la somma dei 10 punteggi individuali con un intervallo da 0 a 50. Punteggi più alti nel MG Composite indicano una compromissione più grave dovuta alla malattia.
Dal basale alla settimana 12
Porzione principale: percentuale di partecipanti con >= riduzione di 3 punti nel punteggio totale QMG alla settimana 12
Lasso di tempo: Settimana 12
Il QMG è un sistema di punteggio della forza quantitativa standardizzato e convalidato che è stato sviluppato appositamente per MG. La scala è composta da 13 valutazioni individuali, ciascuna valutata su una scala da 0 a 3 punti (ovvero 0=nessuna, 1=lieve, 2=moderata e 3=grave). Il punteggio totale è la somma dei punteggi individuali con un range di 0-39. Punteggi più alti sono rappresentativi di compromissione più grave.
Settimana 12
Porzione principale: percentuale di partecipanti che hanno richiesto la terapia di salvataggio durante il periodo di trattamento di 12 settimane
Lasso di tempo: Fino alla settimana 12
È stata segnalata la percentuale di partecipanti che hanno utilizzato almeno 1 dose di farmaci di salvataggio.
Fino alla settimana 12
Porzione principale: numero di partecipanti con eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
Un evento avverso (AE) è qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante o in un partecipante a un'indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico, che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento. Un evento avverso potrebbe quindi essere qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale associato temporalmente all'uso di un prodotto medicinale (sperimentale), correlato o meno al prodotto medicinale (sperimentale). Un evento avverso grave (SAE) è qualsiasi evento medico sfavorevole che, a qualsiasi dose, ha provocato morte, disabilità/incapacità con pericolo di vita, significativa o persistente, anomalia congenita/difetto alla nascita, evento medico importante, ricovero ospedaliero iniziale o prolungamento del ricovero.
Dal basale alla settimana 12
Porzione principale: variazione rispetto al basale nel test di lisi dei globuli rossi di pecora (sRBC) alla settimana 12 (pre-dose)
Lasso di tempo: Basale e settimana 12 (pre-dose)
Un lettore di micropiastre automatizzato BioTek ELx800 viene utilizzato per misurare la densità ottica a 415 nanometri (nm) di campioni di plasma umano per calcolare la percentuale di lisi degli eritrociti di pecora che si è verificata come risultato dell'attività totale del complemento. La misura dell'attività del complemento è determinata dal grado di emolisi degli eritrociti.
Basale e settimana 12 (pre-dose)
Porzione principale: variazione rispetto al basale dei livelli di C5 alla settimana 12 (pre-dose)
Lasso di tempo: Basale e settimana 12 (pre-dose)
I campioni di sangue sono stati raccolti dai partecipanti per valutare i livelli del componente 5C del complemento.
Basale e settimana 12 (pre-dose)
Porzione principale: concentrazione plasmatica di RA101495 e dei suoi principali metaboliti
Lasso di tempo: 1, 3 e 6 ore dopo la somministrazione il giorno 1; Pre-dose alla Settimana 1, 2, 4, 8 e 12
RA102758 e RA103488 sono i metaboliti di RA101495.
1, 3 e 6 ore dopo la somministrazione il giorno 1; Pre-dose alla Settimana 1, 2, 4, 8 e 12
Dose principale: concentrazione plasmatica massima (Cmax) il giorno 1
Lasso di tempo: Pre-dose, 1, 3 e 6 ore dopo la dose il Giorno 1
Cmax è definita come la concentrazione plasmatica massima osservata.
Pre-dose, 1, 3 e 6 ore dopo la dose il Giorno 1
Porzione principale: tempo corrispondente a Cmax (Tmax) il giorno 1
Lasso di tempo: Pre-dose, 1, 3 e 6 ore dopo la dose il Giorno 1
Tmax è definito come il tempo per osservare la massima concentrazione plasmatica.
Pre-dose, 1, 3 e 6 ore dopo la dose il Giorno 1
Porzione principale: rapporto metaboliti (RA102758 e RA103488) rispetto ai genitori
Lasso di tempo: Pre-dose, 1, 3 e 6 ore dopo la somministrazione il Giorno 1; Pre-dose alla Settimana 1, 2, 4, 8 e 12
RA102758 e RA103488 sono i metaboliti di RA101495.
Pre-dose, 1, 3 e 6 ore dopo la somministrazione il Giorno 1; Pre-dose alla Settimana 1, 2, 4, 8 e 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ra Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

11 ottobre 2017

Completamento primario (Effettivo)

10 dicembre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

19 novembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 ottobre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 ottobre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

19 ottobre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 luglio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 luglio 2022

Ultimo verificato

1 luglio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RA101495-02.201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Miastenia grave generalizzata

Prove cliniche su zilucoplan (RA101495)

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