Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhets- och effektstudie av RA101495 hos personer med generaliserad myasthenia gravis

26 juli 2022 uppdaterad av: Ra Pharmaceuticals

En fas 2, multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet och preliminär effekt av RA101495 hos patienter med generaliserad myasthenia gravis

Syftet med studien är att utvärdera säkerheten och effekten av RA101495 hos patienter med generaliserad myasthenia gravis (gMG). Försökspersoner kommer att randomiseras i förhållandet 1:1:1 för att få dagliga subkutan doser på 0,1 mg/kg RA101495, 0,3 mg/kg RA101495 eller matchande placebo under 12 veckor.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

45

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Förenta staterna, 36604
        • Diagnostic and Medical Clinic - Mobile
    • California
      • Carlsbad, California, Förenta staterna, 92011
        • The Research Center of Southern California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • University of California Irvine Health ALS and Neuromuscular Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06520
        • Yale University
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20052
        • George Washington University
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32209
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33620
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21201
        • University of Maryland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Burlington, Massachusetts, Förenta staterna, 01805
        • Lahey Hospital and Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48202
        • Wayne State University
      • East Lansing, Michigan, Förenta staterna, 48864
        • Michigan State University
    • New York
      • Buffalo, New York, Förenta staterna, 14260
        • University of Buffalo
      • New York, New York, Förenta staterna, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15212
        • Allegheny Neurological Associates
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Förenta staterna, 38018
        • Wesley Neurology Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
        • University of Texas Southwestern
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
        • University of Utah
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Förenta staterna, 05405
        • University of Vermont
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53215
        • Center for Neurological Disorders
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre University Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 85 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av gMG [Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klass II-IVa] vid screening
  • Positiv serologi för acetylkolinreceptor (AChR) autoantikroppar
  • QMG-poäng ≥ 12 vid screening och randomisering
  • Ingen förändring av kortikosteroiddosen under minst 30 dagar före randomisering eller förväntas inträffa under den 12 veckor långa behandlingsperioden
  • Ingen förändring av immunsuppressiv behandling, inklusive dos, under minst 30 dagar före randomisering eller förväntas inträffa under den 12 veckor långa behandlingsperioden

Exklusions kriterier:

  • Tymektomi inom 6 månader före randomisering eller planerad att ske under den 12 veckor långa behandlingsperioden
  • Historik av meningokocksjukdom
  • Pågående eller nyligen systemisk infektion inom 2 veckor före randomisering eller infektion som kräver intravenös (IV) antibiotika inom 4 veckor före randomisering

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Läkemedel: Placebo
Daglig subkutan (SC) injektion
Experimentell: 0,3 mg/kg zilukoplan (RA101495)
Läkemedel: zilucoplan (RA101495)
Daglig subkutan (SC) injektion
Experimentell: 0,1 mg/kg zilukoplan (RA101495)
Läkemedel: zilucoplan (RA101495)
Daglig subkutan (SC) injektion

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Huvuddel: Ändring från baslinje till vecka 12 i kvantitativ Myasthenia Gravis (QMG) poäng
Tidsram: Från baslinje till vecka 12
QMG är ett standardiserat och validerat kvantitativt styrkepoängsystem som utvecklats specifikt för myasthenia gravis (MG). Skalan består av 13 individuella bedömningar, var och en poängsatt på en 0-3 poängs skala (dvs 0=ingen, 1=lindrig, 2=måttlig och 3=svår). Den totala poängen är summan av de individuella poängen med intervallet 0-39. Högre poäng är representativa för mer allvarlig funktionsnedsättning.
Från baslinje till vecka 12

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Huvuddel: Ändring från baslinje till vecka 12 i Myasthenia Gravis - Activities of Daily Living (MG-ADL) skalan
Tidsram: Från baslinje till vecka 12
MG-ADL är en kort undersökning med 8 punkter utformad för att utvärdera MG-symtoms svårighetsgrad. Skalan består av 8 punkter vardera poängsatt på en 0-3 poängs skala (dvs 0=ingen, 1=lindrig, 2=måttlig och 3=svår). Den totala poängen är summan av de 8 individuella poängen med intervallet 0-24. Högre poäng är förknippade med svårare symtom på MG.
Från baslinje till vecka 12
Huvuddel: Ändring från baslinje till vecka 12 i undersökningen Myasthenia Gravis - Livskvalitet 15r (MG-QOL15r)
Tidsram: Från baslinje till vecka 12
MG-QOL15r är en undersökning med 15 artiklar som utformades för att bedöma livskvalitet hos deltagare med MG. Enkäten bestod av 15 frågor och motsvarande svar poängsattes var och en på en 0-2 poängs skala (0=Inte mycket alls, 1=Något, 2=Väldigt mycket). Den totala poängen är summan av de 15 individuella poängen med ett intervall på 0-30. Högre poäng indikerar allvarligare inverkan av sjukdomen på aspekter av deltagarens liv.
Från baslinje till vecka 12
Huvuddel: Ändra från baslinje till vecka 12 i MG Composite Scale Total Score
Tidsram: Från baslinje till vecka 12
MG Composite är en skala med 10 punkter som har använts för att mäta den kliniska statusen för deltagare med MG, för att utvärdera behandlingssvar. Den består av 10 artiklar som inkluderade ptos (poängintervall=0 till 3), dubbelseende på lateral blick vänster/höger/båda (poängintervall=0 till 4), ögonstängning (poängintervall=0 till 2), prata (poäng intervall=0 till 6), tuggning (poängintervall=0 till 6), sväljning (poängintervall=0 till 6), andning (poängintervall=0 till 9), nackböjning eller -extension (poängintervall=0 till 4), axelabduktion (poängintervall=0 till 5) och höftböjning (poängintervall=0 till 5). Den totala poängen är summan av de 10 individuella poängen med ett intervall på 0-50. Högre poäng i MG Composite indikerar allvarligare funktionsnedsättning på grund av sjukdomen.
Från baslinje till vecka 12
Huvuddel: Andel deltagare med >= 3-poängsminskning i QMG-totalpoäng vid vecka 12
Tidsram: Vecka 12
QMG är ett standardiserat och validerat kvantitativt styrkepoängsystem som utvecklats specifikt för MG. Skalan består av 13 individuella bedömningar, var och en poängsatt på en 0-3 poängs skala (dvs 0=ingen, 1=lindrig, 2=måttlig och 3=svår). Den totala poängen är summan av de individuella poängen med intervallet 0-39. Högre poäng är representativa för mer allvarlig funktionsnedsättning.
Vecka 12
Huvuddel: Andel deltagare som behövde räddningsterapi under den 12 veckor långa behandlingsperioden
Tidsram: Fram till vecka 12
Andel deltagare som använde minst 1 dos räddningsmedicin rapporterades.
Fram till vecka 12
Huvuddel: Antal deltagare med biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Från baslinje till vecka 12
En biverkning (AE) är varje ogynnsam medicinsk händelse i en deltagare eller klinisk undersökningsdeltagare som administrerat en farmaceutisk produkt, som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med denna behandling. En AE kan därför vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken, symtom eller sjukdom som är tillfälligt förknippad med användningen av en medicinsk (undersöknings)produkt, oavsett om den är relaterad till den medicinska (undersöknings)produkten. En allvarlig biverkning (SAE) är varje ogynnsam medicinsk händelse som vid vilken dos som helst resulterade i dödsfall, livshotande, betydande eller ihållande funktionsnedsättning/oförmåga, medfödd anomali/födelsedefekt, viktig medicinsk händelse, initial sjukhusvistelse eller förlängning av sjukhusvistelse.
Från baslinje till vecka 12
Huvuddel: Förändring från baslinjen i får röda blodkroppar (sRBC) lysisanalys vid vecka 12 (fördos)
Tidsram: Baslinje och vecka 12 (fördos)
En BioTek ELx800 automatiserad mikroplattläsare används för att mäta den optiska densiteten vid 415 nanometer (nm) av humana plasmaprover för att beräkna procent lysis av fårerytrocyter som har inträffat som ett resultat av total komplementaktivitet. Måttet på komplementaktiviteten bestäms av graden av hemolys av erytrocyterna.
Baslinje och vecka 12 (fördos)
Huvuddel: Ändring från baslinjen i C5-nivåer vid vecka 12 (fördos)
Tidsram: Baslinje och vecka 12 (fördos)
Blodprover togs från deltagarna för att bedöma nivåerna av komplementkomponent 5C.
Baslinje och vecka 12 (fördos)
Huvuddel: Plasmakoncentration av RA101495 och dess huvudmetaboliter
Tidsram: 1, 3 och 6 timmar efter dosering på dag 1; Fördos på vecka 1, 2, 4, 8 och 12
RA102758 och RA103488 är metaboliterna av RA101495.
1, 3 och 6 timmar efter dosering på dag 1; Fördos på vecka 1, 2, 4, 8 och 12
Huvuddel: Maximal plasmakoncentration (Cmax) på dag 1
Tidsram: Före dos, 1, 3 och 6 timmar efter dos på dag 1
Cmax definieras som den maximala observerade plasmakoncentrationen.
Före dos, 1, 3 och 6 timmar efter dos på dag 1
Huvuddel: Tid som motsvarar Cmax (Tmax) på dag 1
Tidsram: Före dos, 1, 3 och 6 timmar efter dos på dag 1
Tmax definieras som tiden för att observera maximal plasmakoncentration.
Före dos, 1, 3 och 6 timmar efter dos på dag 1
Huvuddel: Metaboliter (RA102758 och RA103488) till moderförhållande
Tidsram: Fördosering, 1, 3 och 6 timmar efter dos på dag 1; Fördos på vecka 1, 2, 4, 8 och 12
RA102758 och RA103488 är metaboliterna av RA101495.
Fördosering, 1, 3 och 6 timmar efter dos på dag 1; Fördos på vecka 1, 2, 4, 8 och 12

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Ra Pharmaceuticals

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

11 oktober 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

10 december 2018

Avslutad studie (Faktisk)

19 november 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 oktober 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 oktober 2017

Första postat (Faktisk)

19 oktober 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

27 juli 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

26 juli 2022

Senast verifierad

1 juli 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • RA101495-02.201

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera