Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности и эффективности RA101495 у субъектов с генерализованной миастенией гравис

26 июля 2022 г. обновлено: Ra Pharmaceuticals

Фаза 2, многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование для оценки безопасности, переносимости и предварительной эффективности RA101495 у субъектов с генерализованной миастенией гравис

Цель исследования — оценить безопасность и эффективность RA101495 у пациентов с генерализованной миастенией гравис (gMG). Субъекты будут рандомизированы в соотношении 1:1:1 для получения ежедневных п/к доз 0,1 мг/кг RA101495, 0,3 мг/кг RA101495 или соответствующего плацебо в течение 12 недель.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

45

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Канада
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Канада, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre University Hospital
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Соединенные Штаты, 36604
        • Diagnostic and Medical Clinic - Mobile
    • California
      • Carlsbad, California, Соединенные Штаты, 92011
        • The Research Center of Southern California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • University of California Irvine Health ALS and Neuromuscular Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06520
        • Yale University
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20052
        • George Washington University
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32209
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33620
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21201
        • University of Maryland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Burlington, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01805
        • Lahey Hospital and Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48202
        • Wayne State University
      • East Lansing, Michigan, Соединенные Штаты, 48864
        • Michigan State University
    • New York
      • Buffalo, New York, Соединенные Штаты, 14260
        • University of Buffalo
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15212
        • Allegheny Neurological Associates
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Соединенные Штаты, 38018
        • Wesley Neurology Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • University of Texas Southwestern
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • University of Utah
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Соединенные Штаты, 05405
        • University of Vermont
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53215
        • Center for Neurological Disorders

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 85 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Диагноз gMG [Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Class II-IVa] при скрининге
  • Положительная серология на аутоантитела к рецептору ацетилхолина (AChR)
  • Оценка QMG ≥ 12 при скрининге и рандомизации
  • Отсутствие изменений в дозе кортикостероидов по крайней мере за 30 дней до рандомизации или ожидаемых изменений в течение 12-недельного периода лечения.
  • Отсутствие изменений в иммуносупрессивной терапии, включая дозу, по крайней мере за 30 дней до рандомизации или ожидаемых изменений в течение 12-недельного периода лечения.

Критерий исключения:

  • Тимэктомия в течение 6 месяцев до рандомизации или запланированная в течение 12-недельного периода лечения.
  • Менингококковая инфекция в анамнезе
  • Текущая или недавняя системная инфекция в течение 2 недель до рандомизации или инфекция, требующая внутривенного (в/в) введения антибиотиков в течение 4 недель до рандомизации

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Лекарство: Плацебо
Ежедневная подкожная (п/к) инъекция
Экспериментальный: 0,3 мг/кг зилукоплан (RA101495)
Лекарство: зилукоплан (RA101495)
Ежедневная подкожная (п/к) инъекция
Экспериментальный: 0,1 мг/кг зилукоплан (RA101495)
Лекарство: зилукоплан (RA101495)
Ежедневная подкожная (п/к) инъекция

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Основная часть: изменение количественного показателя миастении гравис (QMG) по сравнению с исходным уровнем по сравнению с 12-й неделей
Временное ограничение: От исходного уровня до 12-й недели
QMG — это стандартизированная и проверенная количественная система оценки силы, разработанная специально для лечения миастении (MG). Шкала состоит из 13 отдельных оценок, каждая из которых оценивается по шкале от 0 до 3 баллов (т.е. 0 = нет, 1 = легкая, 2 = умеренная и 3 = тяжелая). Общий балл представляет собой сумму индивидуальных баллов в диапазоне от 0 до 39. Более высокие баллы соответствуют более тяжелым нарушениям.
От исходного уровня до 12-й недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Основная часть: изменение по сравнению с исходным уровнем до 12-й недели в шкале Myasthenia Gravis - Activity of Daily Living (MG-ADL)
Временное ограничение: От исходного уровня до 12-й недели
MG-ADL представляет собой краткий опрос из 8 пунктов, предназначенный для оценки тяжести симптомов миастении. Шкала состоит из 8 пунктов, каждый из которых оценивается по шкале от 0 до 3 баллов (т. е. 0 = нет, 1 = легкое, 2 = среднее и 3 = тяжелое). Общий балл представляет собой сумму 8 индивидуальных баллов в диапазоне от 0 до 24. Более высокие баллы связаны с более тяжелыми симптомами МГ.
От исходного уровня до 12-й недели
Основная часть: изменение по сравнению с исходным уровнем по сравнению с 12-й неделей в исследовании Myasthenia Gravis - Quality of Life 15r (MG-QOL15r)
Временное ограничение: От исходного уровня до 12-й недели
MG-QOL15r представляет собой опрос из 15 пунктов, который был разработан для оценки качества жизни участников с миастенией. Опрос состоял из 15 вопросов, и каждый из соответствующих ответов оценивался по шкале от 0 до 2 баллов (0=совсем не очень, 1=несколько, 2=очень сильно). Общий балл представляет собой сумму баллов по 15 отдельным пунктам в диапазоне от 0 до 30. Более высокие баллы указывают на более серьезное влияние болезни на аспекты жизни участника.
От исходного уровня до 12-й недели
Основная часть: изменение общего балла по сводной шкале MG по сравнению с исходным уровнем до 12-й недели
Временное ограничение: От исходного уровня до 12-й недели
MG Composite представляет собой шкалу из 10 пунктов, которая использовалась для измерения клинического состояния участников с MG, чтобы оценить ответ на лечение. Он состоит из 10 пунктов, которые включали птоз (диапазон баллов от 0 до 3), двоение в глазах при боковом взгляде влево/вправо/в оба (диапазон баллов от 0 до 4), закрытие глаз (диапазон баллов от 0 до 2), разговор (диапазон баллов от 0 до 2). диапазон от 0 до 6), жевание (диапазон баллов от 0 до 6), глотание (диапазон баллов = от 0 до 6), дыхание (диапазон баллов = от 0 до 9), сгибание или разгибание шеи (диапазон баллов = от 0 до 4), отведение плеча (диапазон баллов от 0 до 5) и сгибание бедра (диапазон баллов = от 0 до 5). Общий балл представляет собой сумму 10 индивидуальных баллов в диапазоне от 0 до 50. Более высокие баллы в MG Composite указывают на более серьезные нарушения, связанные с заболеванием.
От исходного уровня до 12-й недели
Основная часть: Процент участников со снижением >= 3 баллов в общем балле QMG на 12-й неделе
Временное ограничение: Неделя 12
QMG — это стандартизированная и проверенная количественная система оценки силы, разработанная специально для MG. Шкала состоит из 13 отдельных оценок, каждая из которых оценивается по шкале от 0 до 3 баллов (т.е. 0 = нет, 1 = легкая, 2 = умеренная и 3 = тяжелая). Общий балл представляет собой сумму индивидуальных баллов в диапазоне от 0 до 39. Более высокие баллы соответствуют более тяжелым нарушениям.
Неделя 12
Основная часть: процент участников, которым потребовалась спасательная терапия в течение 12-недельного периода лечения.
Временное ограничение: До 12 недели
Сообщалось о проценте участников, которые использовали по крайней мере 1 дозу препарата для экстренной помощи.
До 12 недели
Основная часть: количество участников с нежелательными явлениями (НЯ) и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: От исходного уровня до 12-й недели
Нежелательное явление (НЯ) — это любое неблагоприятное медицинское явление у участника или участника клинического исследования, которому вводили фармацевтический продукт, которое не обязательно имеет причинно-следственную связь с данным лечением. Следовательно, НЯ может быть любым неблагоприятным и непреднамеренным признаком, симптомом или заболеванием, временно связанным с использованием лекарственного (исследуемого) продукта, независимо от того, связан ли он с лекарственным (исследуемым) продуктом. Серьезным нежелательным явлением (СНЯ) является любое неблагоприятное медицинское явление, которое при любой дозе привело к смерти, угрожающей жизни, значительной или стойкой инвалидности/нетрудоспособности, врожденной аномалии/врожденному дефекту, серьезному медицинскому событию, первоначальной госпитализации в стационар или продлению госпитализации.
От исходного уровня до 12-й недели
Основная часть: изменение по сравнению с исходным уровнем в анализе лизиса эритроцитов барана (sRBC) на неделе 12 (до введения дозы)
Временное ограничение: Исходный уровень и 12-я неделя (до введения дозы)
Автоматический считыватель микропланшетов BioTek ELx800 используется для измерения оптической плотности при длине волны 415 нанометров (нм) образцов плазмы человека для расчета процентного лизиса эритроцитов овцы, который произошел в результате активности общего комплемента. Меру активности комплемента определяют по степени гемолиза эритроцитов.
Исходный уровень и 12-я неделя (до введения дозы)
Основная часть: изменение уровня C5 по сравнению с исходным уровнем на 12-й неделе (до приема дозы)
Временное ограничение: Исходный уровень и 12-я неделя (до введения дозы)
Образцы крови были взяты у участников для оценки уровней компонента 5C комплемента.
Исходный уровень и 12-я неделя (до введения дозы)
Основная часть: концентрация в плазме RA101495 и его основных метаболитов
Временное ограничение: Через 1, 3 и 6 часов после введения дозы в 1-й день; Предварительная доза на 1, 2, 4, 8 и 12 неделе
RA102758 и RA103488 являются метаболитами RA101495.
Через 1, 3 и 6 часов после введения дозы в 1-й день; Предварительная доза на 1, 2, 4, 8 и 12 неделе
Основная часть: максимальная концентрация в плазме (Cmax) в день 1
Временное ограничение: Перед приемом, через 1, 3 и 6 часов после приема в 1-й день
Cmax определяется как максимальная наблюдаемая концентрация в плазме.
Перед приемом, через 1, 3 и 6 часов после приема в 1-й день
Основная часть: время, соответствующее Cmax (Tmax) в день 1
Временное ограничение: Перед приемом, через 1, 3 и 6 часов после приема в 1-й день
Tmax определяется как время, в течение которого наблюдается максимальная концентрация в плазме.
Перед приемом, через 1, 3 и 6 часов после приема в 1-й день
Основная часть: соотношение метаболитов (RA102758 и RA103488) к исходному веществу
Временное ограничение: Перед приемом, через 1, 3 и 6 часов после приема в 1-й день; Предварительная доза на 1, 2, 4, 8 и 12 неделе
RA102758 и RA103488 являются метаболитами RA101495.
Перед приемом, через 1, 3 и 6 часов после приема в 1-й день; Предварительная доза на 1, 2, 4, 8 и 12 неделе

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Ra Pharmaceuticals

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

11 октября 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

10 декабря 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

19 ноября 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

16 октября 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 октября 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

19 октября 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

27 июля 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

26 июля 2022 г.

Последняя проверка

1 июля 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • RA101495-02.201

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться