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Étude d'innocuité et d'efficacité du RA101495 chez des sujets atteints de myasthénie grave généralisée

26 juillet 2022 mis à jour par: Ra Pharmaceuticals

Une étude de phase 2, multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité préliminaire du RA101495 chez les sujets atteints de myasthénie grave généralisée

Le but de l'étude est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité du RA101495 chez les patients atteints de myasthénie grave généralisée (gMG). Les sujets seront randomisés selon un rapport 1:1:1 pour recevoir des doses SC quotidiennes de 0,1 mg/kg de RA101495, 0,3 mg/kg de RA101495 ou un placebo correspondant pendant 12 semaines.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

45

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre University Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • États-Unis
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, États-Unis, 36604
        • Diagnostic and Medical Clinic - Mobile
    • California
      • Carlsbad, California, États-Unis, 92011
        • The Research Center of Southern California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • University of California Irvine Health ALS and Neuromuscular Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06520
        • Yale University
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20052
        • George Washington University
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32209
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33620
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21201
        • University of Maryland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Burlington, Massachusetts, États-Unis, 01805
        • Lahey Hospital and Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48202
        • Wayne State University
      • East Lansing, Michigan, États-Unis, 48864
        • Michigan State University
    • New York
      • Buffalo, New York, États-Unis, 14260
        • University of Buffalo
      • New York, New York, États-Unis, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15212
        • Allegheny Neurological Associates
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, États-Unis, 38018
        • Wesley Neurology Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • University of Texas Southwestern
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
        • University of Utah
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, États-Unis, 05405
        • University of Vermont
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53215
        • Center for Neurological Disorders

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 85 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic de gMG [Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Classe II-IVa] lors du dépistage
  • Sérologie positive pour les auto-anticorps anti-récepteur de l'acétylcholine (AChR)
  • Score QMG ≥ 12 lors de la sélection et de la randomisation
  • Aucun changement de dose de corticostéroïde pendant au moins 30 jours avant la randomisation ou prévu pendant la période de traitement de 12 semaines
  • Aucun changement dans le traitement immunosuppresseur, y compris la dose, pendant au moins 30 jours avant la randomisation ou prévu pendant la période de traitement de 12 semaines

Critère d'exclusion:

  • Thymectomie dans les 6 mois précédant la randomisation ou prévue au cours de la période de traitement de 12 semaines
  • Antécédents de méningococcie
  • Infection systémique actuelle ou récente dans les 2 semaines précédant la randomisation ou infection nécessitant des antibiotiques intraveineux (IV) dans les 4 semaines précédant la randomisation

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Médicament: Placebo
Injection sous-cutanée (SC) quotidienne
Expérimental: 0,3 mg/kg de zilucoplan (RA101495)
Médicament: zilucoplan (RA101495)
Injection sous-cutanée (SC) quotidienne
Expérimental: 0,1 mg/kg de zilucoplan (RA101495)
Médicament: zilucoplan (RA101495)
Injection sous-cutanée (SC) quotidienne

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Portion principale : modification du score quantitatif de myasthénie grave (QMG) entre le départ et la semaine 12
Délai: De la ligne de base à la semaine 12
Le QMG est un système de notation de la force quantitative standardisé et validé qui a été développé spécifiquement pour la myasthénie grave (MG). L'échelle se compose de 13 évaluations individuelles, chacune notée sur une échelle de 0 à 3 points (c'est-à-dire, 0=aucun, 1=léger, 2=modéré et 3=sévère). Le score total est la somme des scores individuels avec une fourchette de 0 à 39. Des scores plus élevés sont représentatifs d'une déficience plus grave.
De la ligne de base à la semaine 12

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Portion principale : changement de la ligne de base à la semaine 12 dans l'échelle Myasthenia Gravis - Activities of Daily Living (MG-ADL)
Délai: De la ligne de base à la semaine 12
Le MG-ADL est une brève enquête en 8 points conçue pour évaluer la gravité des symptômes de la MG. L'échelle se compose de 8 éléments notés chacun sur une échelle de 0 à 3 points (c'est-à-dire 0 = aucun, 1 = léger, 2 = modéré et 3 = grave). Le score total est la somme des 8 scores individuels avec une plage de 0 à 24. Des scores plus élevés sont associés à des symptômes plus graves de MG.
De la ligne de base à la semaine 12
Portion principale : changement de la ligne de base à la semaine 12 dans l'enquête Myasthenia Gravis - Quality of Life 15r (MG-QOL15r)
Délai: De la ligne de base à la semaine 12
Le MG-QOL15r est une enquête en 15 items conçue pour évaluer la qualité de vie des participants atteints de MG. Le sondage comportait 15 questions et les réponses correspondantes étaient chacune notées sur une échelle de 0 à 2 points (0=Pas beaucoup du tout, 1=Assez, 2=Beaucoup). Le score total est la somme des 15 scores des éléments individuels avec une plage de 0 à 30. Des scores plus élevés indiquent un impact plus grave de la maladie sur certains aspects de la vie du participant.
De la ligne de base à la semaine 12
Portion principale : changement de la ligne de base à la semaine 12 dans le score total de l'échelle composite MG
Délai: De la ligne de base à la semaine 12
Le MG Composite est une échelle de 10 éléments qui a été utilisée pour mesurer l'état clinique des participants atteints de MG, afin d'évaluer la réponse au traitement. Il se compose de 10 items qui comprenaient le ptosis (score = 0 à 3), la vision double sur le regard latéral gauche/droite/les deux (score = 0 à 4), la fermeture des yeux (score = 0 à 2), la parole (score = 0 à 6), mastication (score = 0 à 6), déglutition (score = 0 à 6), respiration (score = 0 à 9), flexion ou extension du cou (score = 0 à 4), abduction de l'épaule (score = 0 à 5) et flexion de la hanche (score = 0 à 5). Le score total est la somme des 10 scores individuels avec une fourchette de 0 à 50. Des scores plus élevés dans le MG Composite indiquent une déficience plus grave due à la maladie.
De la ligne de base à la semaine 12
Partie principale : pourcentage de participants avec une réduction >= 3 points du score total du QMG à la semaine 12
Délai: Semaine 12
Le QMG est un système de notation de force quantitatif standardisé et validé qui a été développé spécifiquement pour MG. L'échelle se compose de 13 évaluations individuelles, chacune notée sur une échelle de 0 à 3 points (c'est-à-dire, 0=aucun, 1=léger, 2=modéré et 3=sévère). Le score total est la somme des scores individuels avec une fourchette de 0 à 39. Des scores plus élevés sont représentatifs d'une déficience plus grave.
Semaine 12
Partie principale : pourcentage de participants ayant eu besoin d'une thérapie de sauvetage au cours de la période de traitement de 12 semaines
Délai: Jusqu'à la semaine 12
Le pourcentage de participants qui ont utilisé au moins 1 dose de médicament de secours a été signalé.
Jusqu'à la semaine 12
Partie principale : nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: De la ligne de base à la semaine 12
Un événement indésirable (EI) est tout événement médical fâcheux chez un participant ou un participant à l'investigation clinique ayant reçu un produit pharmaceutique, qui n'a pas nécessairement de lien de causalité avec ce traitement. Un EI pourrait donc être tout signe, symptôme ou maladie défavorable et non intentionnel temporairement associé à l'utilisation d'un médicament (expérimental), qu'il soit lié ou non au médicament (expérimental). Un événement indésirable grave (EIG) est tout événement médical indésirable qui, à n'importe quelle dose, a entraîné la mort, un danger de mort, une invalidité/incapacité importante ou persistante, une anomalie congénitale/malformation congénitale, un événement médical important, une hospitalisation initiale ou une prolongation de l'hospitalisation.
De la ligne de base à la semaine 12
Portion principale : changement par rapport à la ligne de base dans le test de lyse des érythrocytes de mouton (sRBC) à la semaine 12 (pré-dose)
Délai: Ligne de base et semaine 12 (pré-dose)
Un lecteur de microplaques automatisé BioTek ELx800 est utilisé pour mesurer la densité optique à 415 nanomètres (nm) d'échantillons de plasma humain afin de calculer le pourcentage de lyse des érythrocytes de mouton résultant de l'activité totale du complément. La mesure de l'activité du complément est déterminée par le degré d'hémolyse des érythrocytes.
Ligne de base et semaine 12 (pré-dose)
Portion principale : variation par rapport à la ligne de base des niveaux de C5 à la semaine 12 (pré-dose)
Délai: Ligne de base et semaine 12 (pré-dose)
Des échantillons de sang ont été prélevés sur les participants pour évaluer les niveaux du composant 5C du complément.
Ligne de base et semaine 12 (pré-dose)
Portion principale : concentration plasmatique de RA101495 et de ses principaux métabolites
Délai: 1, 3 et 6 heures après l'administration du jour 1 ; Pré-dose aux semaines 1, 2, 4, 8 et 12
RA102758 et RA103488 sont les métabolites de RA101495.
1, 3 et 6 heures après l'administration du jour 1 ; Pré-dose aux semaines 1, 2, 4, 8 et 12
Portion principale : concentration plasmatique maximale (Cmax) le jour 1
Délai: Pré-dose, 1, 3 et 6 heures après la dose le jour 1
La Cmax est définie comme la concentration plasmatique maximale observée.
Pré-dose, 1, 3 et 6 heures après la dose le jour 1
Portion principale : temps correspondant à Cmax (Tmax) le jour 1
Délai: Pré-dose, 1, 3 et 6 heures après la dose le jour 1
Tmax est défini comme le temps nécessaire pour observer la concentration plasmatique maximale.
Pré-dose, 1, 3 et 6 heures après la dose le jour 1
Portion principale : métabolites (RA102758 et RA103488) par rapport au parent
Délai: Pré-dose, 1, 3 et 6 heures après la dose le jour 1 ; Pré-dose aux semaines 1, 2, 4, 8 et 12
RA102758 et RA103488 sont les métabolites de RA101495.
Pré-dose, 1, 3 et 6 heures après la dose le jour 1 ; Pré-dose aux semaines 1, 2, 4, 8 et 12

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Ra Pharmaceuticals

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

11 octobre 2017

Achèvement primaire (Réel)

10 décembre 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

19 novembre 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 octobre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 octobre 2017

Première publication (Réel)

19 octobre 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

27 juillet 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 juillet 2022

Dernière vérification

1 juillet 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • RA101495-02.201

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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