Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a účinnosti RA101495 u subjektů s generalizovanou myasthenia gravis

26. července 2022 aktualizováno: Ra Pharmaceuticals

Fáze 2, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a předběžné účinnosti RA101495 u subjektů s generalizovanou myasthenia gravis

Účelem studie je zhodnotit bezpečnost a účinnost RA101495 u pacientů s generalizovanou myasthenia gravis (gMG). Subjekty budou randomizovány v poměru 1:1:1, aby dostávaly denní SC dávky 0,1 mg/kg RA101495, 0,3 mg/kg RA101495 nebo odpovídající placebo po dobu 12 týdnů.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

45

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre University Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Spojené státy, 36604
        • Diagnostic and Medical Clinic - Mobile
    • California
      • Carlsbad, California, Spojené státy, 92011
        • The Research Center of Southern California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • University of California Irvine Health ALS and Neuromuscular Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06520
        • Yale University
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20052
        • George Washington University
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32209
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33620
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
        • University of Maryland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Burlington, Massachusetts, Spojené státy, 01805
        • Lahey Hospital and Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
        • Wayne State University
      • East Lansing, Michigan, Spojené státy, 48864
        • Michigan State University
    • New York
      • Buffalo, New York, Spojené státy, 14260
        • University of Buffalo
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15212
        • Allegheny Neurological Associates
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Spojené státy, 38018
        • Wesley Neurology Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • University of Texas Southwestern
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Spojené státy, 05405
        • University of Vermont
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53215
        • Center for Neurological Disorders

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 85 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza gMG [Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) třída II-IVa] při screeningu
  • Pozitivní sérologie na autoprotilátky acetylcholinového receptoru (AChR).
  • QMG skóre ≥ 12 při screeningu a randomizaci
  • Žádná změna v dávce kortikosteroidů po dobu nejméně 30 dnů před Randomizací nebo se nepředpokládá, že by nastala během 12týdenního léčebného období
  • Žádná změna v imunosupresivní léčbě, včetně dávky, po dobu nejméně 30 dnů před randomizací nebo se nepředpokládá, že by nastala během 12týdenního léčebného období

Kritéria vyloučení:

  • Thymektomie během 6 měsíců před randomizací nebo plánovaná k provedení během 12týdenního léčebného období
  • Meningokokové onemocnění v anamnéze
  • Současná nebo nedávná systémová infekce během 2 týdnů před randomizací nebo infekce vyžadující intravenózní (IV) antibiotika během 4 týdnů před randomizací

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Lék: Placebo
Denní subkutánní (SC) injekce
Experimentální: 0,3 mg/kg zilukoplanu (RA101495)
Lék: zilucoplan (RA101495)
Denní subkutánní (SC) injekce
Experimentální: 0,1 mg/kg zilukoplanu (RA101495)
Lék: zilucoplan (RA101495)
Denní subkutánní (SC) injekce

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hlavní část: Změna skóre kvantitativního myasthenia Gravis (QMG) ze základního stavu na týden 12
Časové okno: Od základního stavu do týdne 12
QMG je standardizovaný a ověřený systém kvantitativního hodnocení síly, který byl vyvinut speciálně pro myasthenia gravis (MG). Škála se skládá z 13 jednotlivých hodnocení, z nichž každé je hodnoceno na 0-3 bodové škále (tj. 0=žádné, 1=mírné, 2=střední a 3=závažné). Celkové skóre je součet jednotlivých skóre s rozsahem 0-39. Vyšší skóre představují závažnější postižení.
Od základního stavu do týdne 12

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hlavní část: Změna ze základního stavu na týden 12 ve škále Myasthenia Gravis – aktivity každodenního života (MG-ADL)
Časové okno: Od základního stavu do týdne 12
MG-ADL je krátký 8-položkový průzkum určený k vyhodnocení závažnosti příznaků MG. Škála se skládá z 8 položek, z nichž každá je hodnocena na 0-3 bodové škále (tj. 0=žádná, 1=mírná, 2=střední a 3=závažná). Celkové skóre je součtem 8 jednotlivých skóre s rozsahem 0-24. Vyšší skóre je spojeno se závažnějšími příznaky MG.
Od základního stavu do týdne 12
Hlavní část: Změna ze základního stavu na týden 12 v průzkumu Myasthenia Gravis – Quality of Life 15r (MG-QOL15r)
Časové okno: Od základního stavu do týdne 12
MG-QOL15r je 15položkový průzkum, který byl navržen k posouzení kvality života účastníků s MG. Průzkum se skládal z 15 otázek a odpovídající odpovědi byly hodnoceny na stupnici 0-2 bodů (0=vůbec ne moc, 1=poněkud, 2=velmi mnoho). Celkové skóre je součtem 15 skóre jednotlivých položek s rozsahem 0-30. Vyšší skóre ukazuje na závažnější dopad nemoci na aspekty života účastníka.
Od základního stavu do týdne 12
Hlavní část: Změna ze základního stavu na týden 12 v celkovém skóre MG Composite Scale
Časové okno: Od základního stavu do týdne 12
MG Composite je 10-položková škála, která byla použita k měření klinického stavu účastníků s MG za účelem vyhodnocení odpovědi na léčbu. Skládá se z 10 položek, které zahrnovaly ptózu (rozsah skóre=0 až 3), dvojité vidění při bočním pohledu vlevo/vpravo/obě (rozsah skóre=0 až 4), zavření očí (rozsah skóre=0 až 2), mluvení (skóre rozsah = 0 až 6), žvýkání (rozsah skóre = 0 až 6), polykání (rozsah skóre = 0 až 6), dýchání (rozsah skóre = 0 až 9), flexe nebo extenze krku (rozsah skóre = 0 až 4), abdukce ramene (rozsah skóre = 0 až 5) a flexe kyčle (rozsah skóre = 0 až 5). Celkové skóre je součet 10 jednotlivých skóre s rozsahem 0-50. Vyšší skóre v MG Composite svědčí o závažnějším poškození způsobeném onemocněním.
Od základního stavu do týdne 12
Hlavní část: Procento účastníků s >= 3bodovým snížením celkového skóre QMG ve 12. týdnu
Časové okno: 12. týden
QMG je standardizovaný a ověřený systém kvantitativního hodnocení síly, který byl vyvinut speciálně pro MG. Škála se skládá z 13 jednotlivých hodnocení, z nichž každé je hodnoceno na 0-3 bodové škále (tj. 0=žádné, 1=mírné, 2=střední a 3=závažné). Celkové skóre je součet jednotlivých skóre s rozsahem 0-39. Vyšší skóre představují závažnější postižení.
12. týden
Hlavní část: Procento účastníků, kteří potřebovali záchrannou terapii během 12týdenního léčebného období
Časové okno: Až do 12. týdne
Bylo hlášeno procento účastníků, kteří užili alespoň 1 dávku záchranné medikace.
Až do 12. týdne
Hlavní část: Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Od základního stavu do týdne 12
Nežádoucí příhoda (AE) je jakákoli neobvyklá zdravotní událost u účastníka nebo účastníka klinického hodnocení, kterému byl podán farmaceutický produkt, který nemusí mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou. AE by tedy mohl být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak, symptom nebo nemoc dočasně spojená s užíváním léčivého (zkušebního) přípravku, ať už s léčivým (zkušebním) přípravkem souvisí či nikoli. Závažná nežádoucí příhoda (SAE) je jakákoli nepříznivá zdravotní událost, která při jakékoli dávce vedla k úmrtí, život ohrožujícímu, významnému nebo trvalému postižení/neschopnosti, vrozené anomálii/vrozené vadě, závažné zdravotní události, počáteční hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení hospitalizace.
Od základního stavu do týdne 12
Hlavní část: Změna od výchozí hodnoty v testu lýzy ovčích červených krvinek (sRBC) v týdnu 12 (před podáním dávky)
Časové okno: Výchozí stav a týden 12 (před podáním dávky)
Automatická čtečka mikrodestiček BioTek ELx800 se používá k měření optické hustoty při 415 nanometrech (nm) vzorků lidské plazmy pro výpočet procenta lýzy ovčích erytrocytů, ke které došlo v důsledku celkové aktivity komplementu. Míra aktivity komplementu je určena stupněm hemolýzy erytrocytů.
Výchozí stav a týden 12 (před podáním dávky)
Hlavní část: Změna od základní linie v úrovních C5 v týdnu 12 (před podáním dávky)
Časové okno: Výchozí stav a týden 12 (před podáním dávky)
Účastníkům byly odebrány vzorky krve, aby se vyhodnotily hladiny složky komplementu 5C.
Výchozí stav a týden 12 (před podáním dávky)
Hlavní část: Plazmatická koncentrace RA101495 a jeho hlavních metabolitů
Časové okno: 1, 3 a 6 hodin po dávce v den 1; Předdávkování v týdnu 1, 2, 4, 8 a 12
RA102758 a RA103488 jsou metabolity RA101495.
1, 3 a 6 hodin po dávce v den 1; Předdávkování v týdnu 1, 2, 4, 8 a 12
Hlavní část: Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) v den 1
Časové okno: Před dávkou, 1, 3 a 6 hodin po dávce v den 1
Cmax je definována jako maximální pozorovaná plazmatická koncentrace.
Před dávkou, 1, 3 a 6 hodin po dávce v den 1
Hlavní část: Čas odpovídající Cmax (Tmax) v den 1
Časové okno: Před dávkou, 1, 3 a 6 hodin po dávce v den 1
Tmax je definován jako doba pozorování maximální plazmatické koncentrace.
Před dávkou, 1, 3 a 6 hodin po dávce v den 1
Hlavní část: Poměr metabolitů (RA102758 a RA103488) k mateřské
Časové okno: Před dávkou, 1, 3 a 6 hodin po dávce v den 1; Předdávkování v týdnu 1, 2, 4, 8 a 12
RA102758 a RA103488 jsou metabolity RA101495.
Před dávkou, 1, 3 a 6 hodin po dávce v den 1; Předdávkování v týdnu 1, 2, 4, 8 a 12

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ra Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

11. října 2017

Primární dokončení (Aktuální)

10. prosince 2018

Dokončení studie (Aktuální)

19. listopadu 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. října 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. října 2017

První zveřejněno (Aktuální)

19. října 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. července 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. července 2022

Naposledy ověřeno

1. července 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RA101495-02.201

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Generalizovaná myasthenia gravis

Klinické studie na zilucoplan (RA101495)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Morocco

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit