慢性輸血を必要とする患者におけるミラソル処理全血由来赤血球の有効性と安全性 (賞賛) (PRAISE)
2024年1月19日 更新者：Terumo BCTbio
慢性輸血サポートを必要とする患者において、従来の RBC と比較して、ミラソル処理全血由来の RBC の有効性と安全性を評価する
これは、輸血依存性サラセミア患者におけるミラソル処理全血 (WB) 由来の赤血球 (RBC) と従来の RBC の臨床的有効性を評価するための前向き多施設ランダム化クロスオーバー試験です。
臨床試験全体を通して、RBC輸血の量と頻度は、各被験者の担当医によって決定されます。
調査の概要
詳細な説明
患者は 1:1 で無作為に割り付けられ、Mirasol で処理された RBC に続いて従来の RBC を投与されるか、従来の RBC に続いて Mirasol で処理された RBC を投与されます。 血液センターは、ドナーの赤血球を収集し、患者への輸血のためにミラソルで処理された赤血球を病院に供給します。 病院サイトは、通常のプロセスに従って、標準的なベンダーから従来の RBC を注文します。
輸血は、サラセミア メジャーを持つ個人のケアの主力です。 輸血の目的は 2 つあります。貧血の改善と、無効な赤血球生成の抑制です。 これらのサラセミア患者の輸血エピソードは、患者の生涯にわたって定期的に投与される定期的な輸血です。
クロスオーバー試験デザインは、2 つの治療期間で構成されます。 各期間には、50 日間のウォッシュイン段階 (ウォッシュインの 0 日目 = 治療期間の 0 日目) と、それに続く 2 回の輸血エピソードが含まれます。 研究治療のフォローアップ訪問の終了は、最後のプロトコルごとの輸血の2〜4週間後、次の標準的なケア輸血の前に行われます。 最後の研究訪問は、最後のプロトコルごとの輸血の少なくとも60日後に行われます。
PRAISE 研究の主な目的は、慢性的な RBC 輸血サポートを必要とする患者に輸血した場合、Mirasol で治療した WB 由来の RBC の生存率が従来の RBC よりも劣っていないかどうかを判断することです。 二次的な目的には、治療グループ間で他の有効性と安全性のエンドポイントを比較することが含まれます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
9
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Oakland、California、アメリカ、94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02116
- Boston Children's Hospital
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New York
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New York、New York、アメリカ、10065
- Weill-Cornell Medical College
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Haifa、イスラエル、3109601
- Rambam Health Care Campus
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Jerusalem、イスラエル、91120
- Hadassah Ein Kerem Hospital
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Palermo、イタリア、90146
- U.O.C. di Ematologia e Malattie Rare del Sangue e degli Organi Ematopoietici V. Cervello Hospital
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Genoa
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Genova、Genoa、イタリア、16128
- Centro della Microcitemia ed Anemie Congenite Ospedale Gallieria
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Izmir
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Bornova、Izmir、七面鳥、35040
- Ege University Children's Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
1. 輸血依存性サラセミア患者で、過去 6 か月間の輸血間隔が平均 2 ～ 4 週間である。
2. 12歳以上。
3.出産の可能性のある女性の妊娠検査が陰性であり、臨床試験への参加を通じて医学的に許容される避妊計画を実践することに同意する。 女性被験者が出産の可能性がない場合（すなわち、月経開始前、外科的に不妊手術済み、閉経後1年）は必要ありません。
4. 患者からの署名済みのインフォームド コンセント、または患者が 18 歳未満の場合は、地元の治験審査委員会/倫理委員会 (IRB/EC) の要件に従って、患者からの署名付き同意書および親/保護者からの同意書。
除外基準:
- -250 mL/kg/年を超える過去の赤血球輸血要件。
- 研究を合理的に実施するための治療担当医師の臨床的判断により、互換性のあるRBCユニットの調達を実現不可能にするRBC抗体の存在。
- 関連するRBCに対する既知の抗体のその後の開発を伴う、病原体が減少したRBCによる前治療。
- 凍結赤血球製剤の計画的処理要件。
- 溶血を引き起こすことが知られている薬の治療要件。
- 心不全のための心臓薬を受け取る。
- 担当医師の臨床的判断により、大量輸血が予想される患者。
- -スクリーニング前の12か月以内に抗ウイルス療法を変更した既知のHIV感染（HIV RNA陽性と定義）。
- -治験責任医師の意見では、患者が研究治療を受ける能力を損なう急性または慢性の医学的障害。
- -治験責任医師の裁量によると、治験薬または装置が治験のエンドポイントまたは患者の安全性に影響を与える可能性がある、同時または過去28日以内の別の臨床治験への参加。
- -RBC機能に長期的な影響を与える可能性がある研究中のRBCまたは治療または薬物を受けた場合、過去3か月以内の別の臨床研究への参加。
- 妊娠中または授乳中。
- -この研究への参加中に、他の病原体減少処理された血液製品との計画された同時治療。
- -過去120日以内に病原体低減RBCによる以前の治療を受けた患者。
- -研究手順および/またはフォローアップを遵守できない。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ミラソル赤血球 (MIR RBC)
MIR RBC: RBC は、CPD 溶液で収集された WB に由来し、WB、LR 用の Mirasol システムで処理され、AS-3 で 1～6°C で 21 日以内保存されます。
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Mirasol 処理された WB に由来する Mirasol Red Blood Cells (MIR RBC)。 WBはMirasol処理、遠心分離、および白血球除去され、派生RBCは輸血前に最大21日間保存され、患者の輸血スケジュールに従って輸血されます。
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アクティブコンパレータ：参照赤血球 (REF RBC)
参照赤血球 (REF RBC); LR アフェレーシス RBC または WB 由来の RBC は、施設ごとの標準在庫になります
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参照赤血球 (REF RBC) は、日常的に使用される在庫から取得され、患者の輸血スケジュールに従って輸血されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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正常化されたヘモグロビン (Hb AUC) は、RBC の生存率の尺度として連続輸血間の正規化された Hb から計算されます
時間枠：2回の治療期間を持つクロスオーバーデザイン。各期間には、主要評価項目評価のための 50 日間のウォッシュインとそれに続く 2 回の輸血エピソードが含まれていました。被験者の輸血スケジュールに応じて、参加予定は約 7 ～ 10 か月でした。
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Hb AUC は、正規化された Hb に対して台形法を使用して計算されます。
正規化は、すべての輸血後の Hb 値を輸血後 15 分の Hb レベルで割ることによって達成されます。
比率はパーセンテージで表されます。
観測された正規化された Hb AUC の自然対数変換が利用されます。
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2回の治療期間を持つクロスオーバーデザイン。各期間には、主要評価項目評価のための 50 日間のウォッシュインとそれに続く 2 回の輸血エピソードが含まれていました。被験者の輸血スケジュールに応じて、参加予定は約 7 ～ 10 か月でした。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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輸血後の実際の Hb レベル (15 分)
時間枠：エンドポイント評価のための 2 回の輸血エピソードに続く 50 日間のウォッシュインフェーズを含む 2 回のクロスオーバー治療期間からなる平均 30 週間
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輸血後の実際の Hb レベル (15 分)
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エンドポイント評価のための 2 回の輸血エピソードに続く 50 日間のウォッシュインフェーズを含む 2 回のクロスオーバー治療期間からなる平均 30 週間
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ヘモグロビンの増加量
時間枠：エンドポイント評価は、輸血後 15 分、輸血後 1 日、輸血後 7 日、および輸血エピソードの終了時点で評価されました。
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(輸血後の Hb - 輸血前の Hb)/輸血された Hb]/輸血前の被験者の RBC 量
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エンドポイント評価は、輸血後 15 分、輸血後 1 日、輸血後 7 日、および輸血エピソードの終了時点で評価されました。
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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RBCマスインフューズド
時間枠：エンドポイント評価のための 2 回の輸血エピソードに続く 50 日間のウォッシュインフェーズを含む 2 回のクロスオーバー治療期間からなる平均 30 週間
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体積×Hb/単位
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エンドポイント評価のための 2 回の輸血エピソードに続く 50 日間のウォッシュインフェーズを含む 2 回のクロスオーバー治療期間からなる平均 30 週間
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輸血後のHb値の低下率
時間枠：平均 30 週間は 2 つのクロスオーバー治療期間で構成され、各期間には 50 日間のウォッシュイン期とその後のエンドポイント評価のための 2 回の輸血エピソードが含まれます。
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輸血後のHb値の低下率
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平均 30 週間は 2 つのクロスオーバー治療期間で構成され、各期間には 50 日間のウォッシュイン期とその後のエンドポイント評価のための 2 回の輸血エピソードが含まれます。
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ミラソール処理全血球由来の赤血球に対する特異性が確認された抗体スクリーニング検査の数
時間枠：2つのクロスオーバー治療期間で構成される最大40週間。各期間には、50日間のウォッシュインフェーズ、その後のエンドポイント評価のための2回の輸血エピソード、および最後の研究輸血から60日後の最終研究訪問が含まれます。
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抗体スクリーニングは、合計97回の間隔（輸血前、輸血後7日、または試験治療終了後のフォローアップ来院）で、SSの合計8人（100％）の被験者に対して実施された。
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2つのクロスオーバー治療期間で構成される最大40週間。各期間には、50日間のウォッシュインフェーズ、その後のエンドポイント評価のための2回の輸血エピソード、および最後の研究輸血から60日後の最終研究訪問が含まれます。
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ヒト白血球抗原 (HLA) 輸血後の同種免疫を持つ参加者の数
時間枠：2つのクロスオーバー治療期間からなる最大40週間。各期間には、50日間のウォッシュインフェーズ、その後のエンドポイント評価のための2回の輸血エピソード、および最後の研究の60日後の最終研究訪問が含まれます。
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3 つの異なる正規化バックグラウンド比 (NBG) カットオフの最も高い値を使用して、輸血前の HLA 抗体陰性から輸血後の陽性への転換を識別するために輸血前のクラス I HLA 抗体の陽性率を定量しました。該当する治療グループ。
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2つのクロスオーバー治療期間からなる最大40週間。各期間には、50日間のウォッシュインフェーズ、その後のエンドポイント評価のための2回の輸血エピソード、および最後の研究の60日後の最終研究訪問が含まれます。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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協力者
捜査官
- スタディディレクター：Ned Cosgriff, MD、Terumo BCT
- 主任研究者：Steve Sloan, MD, PhD、Boston Children's Hospital
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年4月12日
一次修了 (実際)
2018年12月19日
研究の完了 (実際)
2018年12月19日
試験登録日
最初に提出
2017年10月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年10月27日
最初の投稿 (実際)
2017年11月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年2月14日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年1月19日
最終確認日
2024年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CTS-5056
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
はい
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