Эффективность и безопасность эритроцитов, полученных из цельной крови, обработанной мирасолом, у пациентов, нуждающихся в хроническом переливании крови (PRAISE) (PRAISE)
19 января 2024 г. обновлено: Terumo BCTbio
Оценить эффективность и безопасность эритроцитов, полученных из цельной крови, обработанной мирасолом, по сравнению с обычными эритроцитами у пациентов, нуждающихся в хронической трансфузионной поддержке
Это проспективное, многоцентровое, рандомизированное, перекрестное исследование для оценки клинической эффективности эритроцитов (эритроцитов), полученных из обработанной мирасолом цельной крови (WB), по сравнению с обычными эритроцитами у пациентов с трансфузионной талассемией.
На протяжении всего клинического исследования объем и частота переливания эритроцитов будут определяться лечащим врачом каждого субъекта.
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Пациенты будут рандомизированы в соотношении 1:1 для получения либо эритроцитов, обработанных Mirasol, а затем обычных эритроцитов, либо для получения обычных эритроцитов, а затем эритроцитов, обработанных Mirasol. Центры крови будут собирать донорские эритроциты и поставлять эритроциты, обработанные Мирасолом, в больницы для переливания пациентам. Больницы будут заказывать обычные эритроциты в соответствии с их обычным процессом у своего стандартного поставщика.
Переливание крови является основным методом лечения пациентов с большой талассемией. Цель переливания двояка: улучшить анемию и подавить неэффективный эритропоэз. Эпизод переливания для этих пациентов с талассемией представляет собой рутинное переливание крови, проводимое по регулярному графику в течение всей жизни пациента.
Дизайн перекрестного испытания будет состоять из 2 периодов лечения. Каждый период будет включать 50-дневную фазу промывания (0-й день промывания = 0-й день периода лечения), за которым следуют 2 эпизода переливания. Последующий визит в конце исследуемого лечения состоится через 2-4 недели после последней переливания крови в соответствии с протоколом, до следующего стандартного переливания крови. Заключительный визит в рамках исследования состоится не менее чем через 60 дней после последней трансфузии согласно протоколу.
Основная цель исследования PRAISE состоит в том, чтобы определить, не уступает ли процент выживаемости эритроцитов, полученных из WB, обработанных Mirasol, по сравнению с обычными эритроцитами при переливании пациентам, нуждающимся в хронической поддержке переливания эритроцитов. Второстепенные цели включают сравнение других конечных точек эффективности и безопасности между группами лечения.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
9
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Haifa, Израиль, 3109601
- Rambam Health Care Campus
-
Jerusalem, Израиль, 91120
- Hadassah Ein Kerem Hospital
-
-
-
-
-
Palermo, Италия, 90146
- U.O.C. di Ematologia e Malattie Rare del Sangue e degli Organi Ematopoietici V. Cervello Hospital
-
-
Genoa
-
Genova, Genoa, Италия, 16128
- Centro della Microcitemia ed Anemie Congenite Ospedale Gallieria
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02116
- Boston Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10065
- Weill-Cornell Medical College
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
-
-
Izmir
-
Bornova, Izmir, Турция, 35040
- Ege University Children's Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
1. Пациент с трансфузионно-зависимой талассемией со средним интервалом переливания 2-4 недели в течение предыдущих 6 месяцев.
2. Возраст ≥ 12 лет.
3. Отрицательный тест на беременность для женщин детородного возраста и согласие на применение приемлемого с медицинской точки зрения режима контрацепции на протяжении всего участия в клиническом исследовании. Не требуется, если субъекты женского пола не имеют детородного потенциала (т. е. до начала менструации, хирургически стерилизованы, в постменопаузе 1 год).
4. Подписанное информированное согласие пациента или, если пациенту меньше 18 лет, подписанное согласие пациента и согласие родителя/опекуна в соответствии с требованиями местного Институционального наблюдательного совета/Комитета по этике (IRB/EC).
Критерий исключения:
- Историческая потребность в переливании эритроцитов более 250 мл/кг/год.
- Наличие антител к эритроцитам, которые делают приобретение совместимых единиц эритроцитов невозможным по клинической оценке лечащего врача для разумного проведения исследования.
- Предшествующее лечение эритроцитами с уменьшенным количеством патогенов с последующей выработкой известных антител к ассоциированным эритроцитам.
- Плановая потребность в обработке замороженных продуктов эритроцитов.
- Требования к лечению для любого лекарства, которое, как известно, вызывает гемолиз.
- Прием кардиологических препаратов при сердечной недостаточности.
- Согласно клиническому заключению лечащего врача, пациенты должны были получить массивную трансфузию.
- Установленная ВИЧ-инфекция (определяемая как положительный результат на РНК ВИЧ) с изменением режима противовирусной терапии в течение 12 месяцев до скрининга.
- Острое или хроническое заболевание, которое, по мнению исследователя, может повлиять на способность пациента получать исследуемое лечение.
- Участие в другом клиническом исследовании одновременно или в течение предшествующих 28 дней, в котором исследуемый препарат или устройство могут повлиять на конечные точки исследования или безопасность пациента по усмотрению исследователя.
- Участие в другом клиническом исследовании в течение последних 3 месяцев, если были получены исследуемые эритроциты или лечение или препараты, которые могут иметь долгосрочное влияние на функцию эритроцитов.
- Беременные или кормящие грудью.
- Запланированное одновременное лечение другими препаратами крови, обработанными для снижения количества патогенов, во время участия в этом исследовании.
- Пациенты, ранее получавшие лечение эритроцитами с уменьшенным содержанием патогенов в течение последних 120 дней.
- Неспособность соблюдать процедуры исследования и/или последующего наблюдения.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Назначение кроссовера
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Эритроциты Mirasol (эритроциты MIR)
Эритроциты MIR: эритроциты будут получены из WB, собранных в растворе CPD, обработанных системой Mirasol для WB, LR и хранящихся в AS-3 в течение ≤ 21 дня при 1-6°C.
|
Эритроциты Mirasol (MIR RBC), полученные из обработанных Mirasol WB; WB обработают Mirasol, центрифугируют и лейкоредуцируют, а полученные эритроциты будут хранить до переливания до 21 дня и переливать в соответствии с графиком переливания пациента.
|
|
Активный компаратор: Эталонные эритроциты (REF RBC)
Эталонные эритроциты (REF RBC); Эритроциты после афереза LR или эритроциты, полученные из WB, будут соответствовать стандартному запасу для каждого учреждения.
|
Эталонные эритроциты (REF RBC) будут получены из инвентаря для рутинного использования и перелиты в соответствии с графиком переливания пациента.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Нормализованный гемоглобин (Hb AUC), рассчитанный по нормализованному гемоглобину между последовательными трансфузиями как показатель процента выживших эритроцитов
Временное ограничение: Перекрестный дизайн с 2 периодами лечения. Каждый период включал 50-дневную промывку, за которой следовали 2 эпизода переливания крови для оценки первичной конечной точки. Ожидаемое участие составляло примерно 7-10 месяцев, в зависимости от графика трансфузий субъекта.
|
AUC Hb рассчитывается с использованием метода трапеций на нормализованном уровне Hb.
Нормализация достигается путем деления всех посттрансфузионных значений гемоглобина на 15-минутный посттрансфузионный уровень гемоглобина.
Соотношение выражается в процентах.
Будет использовано естественное логарифмическое преобразование наблюдаемой нормализованной AUC Hb.
|
Перекрестный дизайн с 2 периодами лечения. Каждый период включал 50-дневную промывку, за которой следовали 2 эпизода переливания крови для оценки первичной конечной точки. Ожидаемое участие составляло примерно 7-10 месяцев, в зависимости от графика трансфузий субъекта.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Фактический уровень Hb после трансфузии (15 мин)
Временное ограничение: В среднем 30 недель, состоящих из 2 перекрестных периодов лечения, каждый из которых включает 50-дневную промывочную фазу, за которой следуют 2 эпизода переливания для оценки конечной точки
|
Фактический уровень гемоглобина после трансфузии (15 мин)
|
В среднем 30 недель, состоящих из 2 перекрестных периодов лечения, каждый из которых включает 50-дневную промывочную фазу, за которой следуют 2 эпизода переливания для оценки конечной точки
|
|
Увеличение уровня гемоглобина
Временное ограничение: Оценку конечной точки оценивали через 15 минут после трансфузии, через 1 день после трансфузии, через 7 дней после трансфузии и в конце эпизода переливания.
|
(Hb после трансфузии - Hb до трансфузии)/перелитый гемоглобин]/объем эритроцитов у субъекта перед трансфузией
|
Оценку конечной точки оценивали через 15 минут после трансфузии, через 1 день после трансфузии, через 7 дней после трансфузии и в конце эпизода переливания.
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Масса эритроцитов, наполненная
Временное ограничение: В среднем 30 недель, состоящих из 2 перекрестных периодов лечения, каждый из которых включает 50-дневную промывочную фазу, за которой следуют 2 эпизода переливания для оценки конечной точки
|
объем x Гб/ед.
|
В среднем 30 недель, состоящих из 2 перекрестных периодов лечения, каждый из которых включает 50-дневную промывочную фазу, за которой следуют 2 эпизода переливания для оценки конечной точки
|
|
Процент снижения уровня гемоглобина после переливания крови
Временное ограничение: В среднем 30 недель, состоящих из 2 перекрестных периодов лечения, каждый из которых включает 50-дневную фазу промывания, за которой следуют 2 эпизода переливания крови для оценки конечной точки.
|
Процентное снижение уровня гемоглобина после переливания
|
В среднем 30 недель, состоящих из 2 перекрестных периодов лечения, каждый из которых включает 50-дневную фазу промывания, за которой следуют 2 эпизода переливания крови для оценки конечной точки.
|
|
Количество скрининговых тестов на антитела с подтвержденной специфичностью к эритроцитам, полученным из обработанного Мирасолом ВБ
Временное ограничение: До 40 недель, состоящих из 2 перекрестных периодов лечения, каждый из которых включает 50-дневную фазу промывания, за которой следуют 2 эпизода переливания крови для оценки конечной точки и заключительный визит в рамках исследования через 60 дней после последней трансфузии в рамках исследования.
|
Скрининг на антитела проводился в общей сложности у 8 (100%) субъектов в SS в общей сложности с 97 интервалами (перед трансфузией, через 7 дней после трансфузии или контрольный визит в конце исследования).
|
До 40 недель, состоящих из 2 перекрестных периодов лечения, каждый из которых включает 50-дневную фазу промывания, за которой следуют 2 эпизода переливания крови для оценки конечной точки и заключительный визит в рамках исследования через 60 дней после последней трансфузии в рамках исследования.
|
|
Количество участников с аллоиммунизацией человеческим лейкоцитарным антигеном (HLA) после переливания крови
Временное ограничение: До 40 недель, состоящих из 2 перекрестных периодов лечения, каждый из которых включает 50-дневную фазу промывания, за которой следуют 2 эпизода переливания крови для оценки конечной точки и заключительный визит в рамках исследования через 60 дней после последнего исследования.
|
Наивысшее из трех различных пороговых значений нормализованного фонового отношения (NBG) использовалось для количественной оценки положительного результата по HLA-антителам класса I до переливания, поскольку оно использовалось для выявления конверсии из отрицательного по HLA-антителу до переливания в положительное после переливания в пределах применимая группа лечения.
|
До 40 недель, состоящих из 2 перекрестных периодов лечения, каждый из которых включает 50-дневную фазу промывания, за которой следуют 2 эпизода переливания крови для оценки конечной точки и заключительный визит в рамках исследования через 60 дней после последнего исследования.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Директор по исследованиям: Ned Cosgriff, MD, Terumo BCT
- Главный следователь: Steve Sloan, MD, PhD, Boston Children's Hospital
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
12 апреля 2018 г.
Первичное завершение (Действительный)
19 декабря 2018 г.
Завершение исследования (Действительный)
19 декабря 2018 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
23 октября 2017 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
27 октября 2017 г.
Первый опубликованный (Действительный)
6 ноября 2017 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
14 февраля 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
19 января 2024 г.
Последняя проверка
1 января 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CTS-5056
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .