Skuteczność i bezpieczeństwo krwinek czerwonych pochodzących z krwi pełnej poddanej działaniu preparatu Mirasol u pacjentów wymagających przewlekłej transfuzji (POCHWAŁA) (PRAISE)
19 stycznia 2024 zaktualizowane przez: Terumo BCTbio
Ocena skuteczności i bezpieczeństwa krwinek czerwonych pochodzących z krwi pełnej leczonej preparatem Mirasol w porównaniu z konwencjonalnymi krwinkami czerwonymi u pacjentów wymagających przewlekłego wspomagania transfuzji
Jest to prospektywne, wieloośrodkowe, randomizowane, krzyżowe badanie mające na celu ocenę skuteczności klinicznej krwinek czerwonych (RBC) pochodzących z krwi pełnej traktowanej preparatem Mirasol w porównaniu z konwencjonalnymi krwinkami czerwonymi u pacjentów z talasemią zależną od transfuzji.
W trakcie badania klinicznego objętość i częstotliwość transfuzji krwinek czerwonych będą określane przez lekarza prowadzącego każdego uczestnika.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Szczegółowy opis
Pacjenci zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do grup, które otrzymają albo erytrocyty leczone preparatem Mirasol, a następnie konwencjonalne krwinki czerwone, albo konwencjonalne krwinki czerwone, a następnie erytrocyty leczone preparatem Mirasol. Centra krwiodawstwa będą zbierać krwinki czerwone od dawców i dostarczać krwinki czerwone poddane działaniu preparatu Mirasol do placówek szpitalnych w celu transfuzji pacjentom. Placówki szpitalne będą zamawiać konwencjonalne RBC zgodnie ze swoim normalnym procesem, od swojego standardowego dostawcy.
Transfuzja krwi jest podstawą opieki nad osobami z talasemią typu major. Cel transfuzji jest dwojaki: złagodzenie niedokrwistości i zahamowanie nieskutecznej erytropoezy. Epizodem transfuzji dla tych pacjentów z talasemią są rutynowe transfuzje podawane zgodnie z regularnym harmonogramem przez całe życie pacjenta.
Projekt próby krzyżowej będzie się składał z 2 okresów leczenia. Każdy okres będzie obejmował 50-dniową fazę fazy wstępnej (Dzień 0 fazy wstępnej = Dzień 0 okresu leczenia), po której następują 2 epizody transfuzji. Wizyta kontrolna po zakończeniu badania odbędzie się 2-4 tygodnie po ostatniej transfuzji zgodnie z protokołem, przed następną standardową transfuzją. Ostatnia wizyta studyjna odbędzie się co najmniej 60 dni po ostatniej transfuzji zgodnie z protokołem.
Głównym celem badania PRAISE jest określenie, czy procent przeżywalności erytrocytów pochodzących z białych krwinek poddanych działaniu preparatu Mirasol nie jest gorszy od konwencjonalnych erytrocytów po przetoczeniu ich pacjentom wymagającym przewlekłego wspomagania transfuzji krwinek czerwonych. Cele drugorzędne obejmują porównanie innych punktów końcowych dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa między grupami terapeutycznymi.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
9
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Izmir
-
Bornova, Izmir, Indyk, 35040
- Ege University Children's Hospital
-
-
-
-
-
Haifa, Izrael, 3109601
- Rambam Health Care Campus
-
Jerusalem, Izrael, 91120
- Hadassah Ein Kerem Hospital
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02116
- Boston Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
- Weill-Cornell Medical College
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
-
-
-
Palermo, Włochy, 90146
- U.O.C. di Ematologia e Malattie Rare del Sangue e degli Organi Ematopoietici V. Cervello Hospital
-
-
Genoa
-
Genova, Genoa, Włochy, 16128
- Centro della Microcitemia ed Anemie Congenite Ospedale Gallieria
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
1. Pacjent z talasemią zależną od transfuzji ze średnimi przerwami między transfuzjami wynoszącymi 2-4 tygodnie w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
2. Wiek ≥ 12 lat.
3. Ujemny wynik testu ciążowego dla kobiet w wieku rozrodczym oraz zgoda na stosowanie medycznie akceptowalnej metody antykoncepcji przez cały czas udziału w badaniu klinicznym. Niewymagane, jeśli pacjentki nie są w wieku rozrodczym (tj. przed wystąpieniem miesiączki, wysterylizowane chirurgicznie, 1 rok po menopauzie).
4. Podpisana świadoma zgoda pacjenta lub, jeśli pacjent ma < 18 lat, podpisana zgoda pacjenta i zgoda rodzica/opiekuna, zgodnie z wymaganiami lokalnej Komisji Rewizyjnej/Komitetu ds. Etyki (IRB/EC).
Kryteria wyłączenia:
- Historyczne zapotrzebowanie na transfuzję krwinek czerwonych przekraczało 250 ml/kg/rok.
- Obecność przeciwciał RBC, które uniemożliwiają pobranie zgodnych jednostek RBC zgodnie z oceną kliniczną lekarza prowadzącego w celu rozsądnego przeprowadzenia badania.
- Wcześniejsze leczenie krwinkami czerwonymi o zredukowanej zawartości patogenów z późniejszym rozwojem znanych przeciwciał przeciwko związanym krwinkom czerwonym.
- Planowane zapotrzebowanie na obróbkę mrożonych produktów KKCz.
- Wymagania dotyczące leczenia jakimkolwiek lekiem, o którym wiadomo, że powoduje hemolizę.
- Przyjmowanie leków nasercowych na niewydolność serca.
- Zgodnie z kliniczną oceną lekarza prowadzącego, pacjenci spodziewali się masowej transfuzji.
- Znane zakażenie wirusem HIV (zdefiniowane jako HIV RNA-dodatnie) ze zmianami schematu leczenia przeciwwirusowego w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
- Ostre lub przewlekłe zaburzenie medyczne, które w opinii badacza mogłoby upośledzać zdolność pacjenta do otrzymywania badanego leku.
- Udział w innym badaniu klinicznym, jednocześnie lub w ciągu ostatnich 28 dni, w którym badany lek lub urządzenie mogą mieć wpływ na punkty końcowe badania lub bezpieczeństwo pacjenta, według uznania Badacza.
- Udział w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 3 miesięcy, jeśli otrzymano badane krwinki czerwone lub leczenie lub leki, które mogą mieć długotrwały wpływ na czynność krwinek czerwonych.
- Ciąża lub karmienie piersią.
- Planowane równoczesne leczenie innymi produktami krwiopochodnymi poddanymi redukcji patogenów podczas udziału w tym badaniu.
- Pacjenci, którzy otrzymali wcześniejsze leczenie krwinkami czerwonymi o obniżonej zawartości patogenów w ciągu ostatnich 120 dni.
- Niezdolność do przestrzegania procedur badania i/lub obserwacji.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Czerwone krwinki Mirasol (MIR RBC)
MIR RBC: RBC będą pochodzić z WB zebranych w roztworze CPD, potraktowanych systemem Mirasol dla WB, LR i przechowywanych w AS-3 przez ≤ 21 dni w temperaturze 1-6°C
|
Mirasol Red Blood Cells (MIR RBCs) pochodzące z WB traktowanego Mirasolem; WB zostanie potraktowane preparatem Mirasol, odwirowane i poddane redukcji leukocytów, a uzyskane krwinki czerwone będą przechowywane przed transfuzją przez maksymalnie 21 dni i przetoczone zgodnie z harmonogramem transfuzji pacjenta.
|
|
Aktywny komparator: Referencyjne krwinki czerwone (REF RBC)
Referencyjne krwinki czerwone (REF RBC); RBC z aferezy LR lub krwinki czerwone pochodzące z WB będą pochodzić ze standardowego wykazu ośrodka
|
Referencyjne krwinki czerwone (REF RBC) zostaną pozyskane z rutynowego użytku i przetoczone zgodnie z harmonogramem transfuzji pacjenta.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Znormalizowana hemoglobina (Hb AUC) obliczona na podstawie znormalizowanej Hb między kolejnymi transfuzjami jako miara procentu przeżywających krwinek czerwonych
Ramy czasowe: Projekt crossover z 2 okresami leczenia. Każdy okres obejmował 50-dniową fazę „wash-in”, po której następowały 2 epizody transfuzji w celu oceny pierwszorzędowego punktu końcowego. Oczekiwany udział wynosił około 7-10 miesięcy, w zależności od harmonogramu transfuzji osobnika.
|
AUC Hb oblicza się metodą trapezoidalną na znormalizowanej Hb.
Normalizację uzyskuje się przez podzielenie wszystkich wartości Hb po transfuzji przez 15-minutowy poziom Hb po transfuzji.
Współczynnik jest wyrażony w procentach.
Wykorzystana zostanie naturalna transformacja logarytmiczna obserwowanego znormalizowanego AUC Hb.
|
Projekt crossover z 2 okresami leczenia. Każdy okres obejmował 50-dniową fazę „wash-in”, po której następowały 2 epizody transfuzji w celu oceny pierwszorzędowego punktu końcowego. Oczekiwany udział wynosił około 7-10 miesięcy, w zależności od harmonogramu transfuzji osobnika.
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Rzeczywisty poziom Hb po transfuzji (15 min)
Ramy czasowe: Średnio 30 tygodni składających się z 2 naprzemiennych okresów leczenia, z których każdy obejmuje 50-dniową fazę wstępnego leczenia, po której następują 2 epizody transfuzji do oceny punktu końcowego
|
Rzeczywisty poziom Hb po transfuzji (15 min)
|
Średnio 30 tygodni składających się z 2 naprzemiennych okresów leczenia, z których każdy obejmuje 50-dniową fazę wstępnego leczenia, po której następują 2 epizody transfuzji do oceny punktu końcowego
|
|
Przyrost Hb
Ramy czasowe: Ocenę punktu końcowego oceniano 15 minut po transfuzji, 1 dzień po transfuzji, 7 dni po transfuzji i koniec transfuzji.
|
(Hb po transfuzji - Hb przed transfuzją)/przetoczona Hb]/objętość czerwonych krwinek u pacjenta przed transfuzją
|
Ocenę punktu końcowego oceniano 15 minut po transfuzji, 1 dzień po transfuzji, 7 dni po transfuzji i koniec transfuzji.
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Podana masa krwinek czerwonych
Ramy czasowe: Średnio 30 tygodni składających się z 2 naprzemiennych okresów leczenia, z których każdy obejmuje 50-dniową fazę wstępnego leczenia, po której następują 2 epizody transfuzji do oceny punktu końcowego
|
objętość x Hb/jednostkę
|
Średnio 30 tygodni składających się z 2 naprzemiennych okresów leczenia, z których każdy obejmuje 50-dniową fazę wstępnego leczenia, po której następują 2 epizody transfuzji do oceny punktu końcowego
|
|
Procentowy spadek poziomu Hb po transfuzji
Ramy czasowe: Średnio 30 tygodni, składających się z 2 naprzemiennych okresów leczenia, przy czym każdy okres obejmuje 50-dniową fazę zmywania, po której następują 2 epizody transfuzji w celu oceny punktu końcowego.
|
Procentowy spadek poziomu Hb po transfuzji
|
Średnio 30 tygodni, składających się z 2 naprzemiennych okresów leczenia, przy czym każdy okres obejmuje 50-dniową fazę zmywania, po której następują 2 epizody transfuzji w celu oceny punktu końcowego.
|
|
Liczba testów przesiewowych przeciwciał o potwierdzonej specyficzności wobec czerwonych krwinek pochodzących z WB traktowanych Mirasolem
Ramy czasowe: Do 40 tygodni składających się z 2 naprzemiennych okresów leczenia w każdym okresie, w tym 50-dniowej fazy wstępnej, po której następują 2 epizody transfuzji w celu oceny punktu końcowego i końcowa wizyta w ramach badania 60 dni po ostatniej transfuzji w ramach badania
|
Badania przesiewowe w kierunku przeciwciał przeprowadzono w sumie u 8 (100%) pacjentów w SS w sumie w 97 odstępach czasu (przed transfuzją, 7 dni po transfuzji lub wizyta kontrolna na koniec badania).
|
Do 40 tygodni składających się z 2 naprzemiennych okresów leczenia w każdym okresie, w tym 50-dniowej fazy wstępnej, po której następują 2 epizody transfuzji w celu oceny punktu końcowego i końcowa wizyta w ramach badania 60 dni po ostatniej transfuzji w ramach badania
|
|
Liczba uczestników z alloimmunizacją po transfuzji ludzkiego antygenu leukocytów (HLA).
Ramy czasowe: Do 40 tygodni składających się z 2 naprzemiennych okresów leczenia, przy czym każdy okres obejmuje 50-dniową fazę wstępnego badania, po której następują 2 epizody transfuzji w celu oceny punktu końcowego i końcowa wizyta w ramach badania 60 dni po ostatnim badaniu.
|
Do ilościowego określenia dodatniości przeciwciał HLA klasy I przed transfuzją zastosowano najwyższą z trzech różnych wartości odcięcia znormalizowanego współczynnika tła (NBG), ponieważ zastosowano ją do identyfikacji konwersji z przeciwciał HLA ujemnych przed transfuzją do dodatnich po transfuzji(-ach) w obrębie odpowiednia grupa terapeutyczna.
|
Do 40 tygodni składających się z 2 naprzemiennych okresów leczenia, przy czym każdy okres obejmuje 50-dniową fazę wstępnego badania, po której następują 2 epizody transfuzji w celu oceny punktu końcowego i końcowa wizyta w ramach badania 60 dni po ostatnim badaniu.
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Ned Cosgriff, MD, Terumo BCT
- Główny śledczy: Steve Sloan, MD, PhD, Boston Children's Hospital
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
12 kwietnia 2018
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
19 grudnia 2018
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
19 grudnia 2018
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
23 października 2017
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
27 października 2017
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
6 listopada 2017
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
14 lutego 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
19 stycznia 2024
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CTS-5056
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Talasemia zależna od transfuzji
-
Hospital Universitari Vall d'Hebron Research InstituteHospital General Universitario Gregorio Marañon; Universitaire Ziekenhuizen... i inni współpracownicyZakończonyAnemia sierpowata | Hemoglobinopatie | Anemia sierpowata | Beta-talasemia | Sierpowata talasemia beta | Talasemia alfa | Beta talasemia pośrednia | Beta talasemia major | Sferocytoza, dziedziczna | Hemoglobina sierpowata C | Elliptocytoza, dziedziczna | Stomatocytoza | Sierpowata krwinka czerwona; Hemoglobinopatia | Hemoglobina... i inne warunkiHiszpania