Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost červených krvinek pocházejících z plné krve ošetřené Mirasolem u pacientů vyžadujících chronickou transfuzi (PRAISE) (PRAISE)

19. ledna 2024 aktualizováno: Terumo BCTbio

Vyhodnoťte účinnost a bezpečnost červených krvinek pocházejících z plné krve ošetřené Mirasolem ve srovnání s konvenčními červenými krvinky u pacientů vyžadujících chronickou transfuzní podporu

Toto je prospektivní, multicentrická, randomizovaná, zkřížená studie k vyhodnocení klinické účinnosti červených krvinek (RBC) pocházejících z plné krve (WB) ošetřené Mirasolem oproti konvenčním RBC u pacientů s thalassemií závislých na transfuzi. V průběhu klinické studie bude objem a frekvenci transfuze červených krvinek určovat ošetřující lékař každého subjektu.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Pacienti budou randomizováni v poměru 1:1, aby dostávali buď erytrocyty léčené přípravkem Mirasol a následně konvenční erytrocyty, nebo aby dostávali konvenční erytrocyty a následně erytrocyty léčené přípravkem Mirasol. Krevní centra odeberou dárcovské erytrocyty a dodají erytrocyty ošetřené Mirasolem do nemocničních míst k transfuzi pacientům. Nemocniční pracoviště si objednají konvenční červené krvinky podle svého běžného procesu od svého standardního dodavatele.

Krevní transfuze je základním pilířem péče o jedince s talasémií major. Účel transfuze je dvojí: zlepšit anémii a potlačit neúčinnou erytropoézu. Transfuzní epizoda pro tyto pacienty s talasémií jsou rutinní transfuze podávané v pravidelném rozvrhu po celý život pacienta.

Návrh zkřížené studie se bude skládat ze 2 léčebných období. Každé období bude zahrnovat 50denní fázi proplachování (den 0 proplachování = den 0 léčebného období), po které následují 2 epizody transfuze. Následná návštěva na konci studijní léčby proběhne 2-4 týdny po poslední transfuzi podle protokolu, před další transfuzí standardní péče. Poslední studijní návštěva se uskuteční alespoň 60 dní po poslední transfuzi podle protokolu.

Primárním cílem studie PRAISE je určit, zda procento přežití červených krvinek pocházejících z WB léčených přípravkem Mirasol není horší než u konvenčních červených krvinek při transfuzi pacientům vyžadujícím chronickou podporu transfuzí červených krvinek. Sekundární cíle zahrnují srovnání ostatních koncových bodů účinnosti a bezpečnosti mezi léčebnými skupinami.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

9

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Palermo, Itálie, 90146
        • U.O.C. di Ematologia e Malattie Rare del Sangue e degli Organi Ematopoietici V. Cervello Hospital
    • Genoa
      • Genova, Genoa, Itálie, 16128
        • Centro della Microcitemia ed Anemie Congenite Ospedale Gallieria
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Izrael, 91120
        • Hadassah Ein Kerem Hospital
  • Krocan
    • Izmir
      • Bornova, Izmir, Krocan, 35040
        • Ege University Children's Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02116
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Weill-Cornell Medical College
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • 1. Pacient s talasémií závislou na transfuzi s průměrnými 2-4týdenními transfuzními intervaly za předchozích 6 měsíců.

    2. Věk ≥ 12 let.

    3. Negativní těhotenský test pro ženy ve fertilním věku a souhlas s praktikováním lékařsky přijatelného antikoncepčního režimu po celou dobu účasti v klinickém hodnocení. Nevyžaduje se, pokud ženy nejsou ve fertilním věku (tj. před začátkem menstruace, chirurgicky sterilizované, 1 rok po menopauze).

    4. Podepsaný informovaný souhlas pacienta, nebo pokud je pacientovi < 18 let, podepsaný souhlas pacienta a souhlas rodiče/opatrovníka, v souladu s požadavky místní Institutional Review Board/Ethic Committee (IRB/EC).

Kritéria vyloučení:

  1. Historická potřeba transfuze červených krvinek více než 250 ml/kg/rok.
  2. Přítomnost RBC protilátek, které znemožňují získání kompatibilních RBC jednotek podle klinického úsudku ošetřujícího lékaře pro rozumné provedení studie.
  3. Předchozí léčba erytrocyty se sníženým obsahem patogenů s následným vývojem známých protilátek proti souvisejícím erytrocytům.
  4. Plánovaný požadavek na ošetření zmrazených RBC produktů.
  5. Požadavky na léčbu pro jakýkoli lék, o kterém je známo, že způsobuje hemolýzu.
  6. Příjem srdečních léků na srdeční selhání.
  7. Podle klinického úsudku ošetřujícího lékaře se u pacientů očekávala masivní transfuze.
  8. Známá HIV infekce (definovaná jako HIV RNA pozitivní) se změnami antivirového režimu během 12 měsíců před screeningem.
  9. Akutní nebo chronická zdravotní porucha, která by podle názoru zkoušejícího narušila schopnost pacienta přijímat studijní léčbu.
  10. Účast v jiné klinické studii, buď souběžně, nebo během předchozích 28 dnů, ve které může zkoumaný lék nebo zařízení ovlivnit cílové parametry studie nebo bezpečnost pacienta, podle uvážení zkoušejícího.
  11. Účast v jiné klinické studii během posledních 3 měsíců, pokud byly podány testované erytrocyty nebo léčba nebo léky, které pravděpodobně budou mít dlouhodobý účinek na funkci RBC.
  12. Těhotné nebo kojící.
  13. Plánovaná současná léčba s jinými krevními produkty ošetřenými redukcí patogenů během účasti v této studii.
  14. Pacienti, kteří dostali předchozí léčbu erytrocyty se sníženým obsahem patogenů během posledních 120 dnů.
  15. Neschopnost dodržet studijní postupy a/nebo sledování.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Mirasol červené krvinky (MIR RBC)
MIR erytrocyty: erytrocyty budou odvozeny z WB odebraných v roztoku CPD, ošetřených systémem Mirasol pro WB, LR a uloženy v AS-3 po dobu ≤ 21 dnů při 1-6 °C
Přístroj: Mirasol červené krvinky (MIR RBC)
Červené krvinky Mirasol (MIR RBC) získané z WB ošetřených Mirasolem; WB bude ošetřena Mirasolem, odstředěna a leukoredukována a odvozené erytrocyty budou uchovávány před transfuzí po dobu až 21 dnů a transfuzovány podle plánu transfuzí pacienta.
Aktivní komparátor: Referenční červené krvinky (REF RBC)
Referenční červené krvinky (REF RBC); LR aferézní erytrocyty nebo erytrocyty odvozené od WB budou standardní inventář na místě
Přístroj: Referenční červené krvinky (REF RBC)
Referenční červené krvinky (REF RBC) budou získány z rutinního inventáře a budou transfuzovány podle plánu transfuzí pacienta.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Normalizovaný hemoglobin (Hb AUC) vypočítaný z normalizovaného Hb mezi po sobě jdoucími transfuzemi jako míra procenta přežívajících červených krvinek
Časové okno: Crossover design se 2 léčebnými obdobími. Každé období zahrnovalo 50denní výplach následovaný 2 transfuzními epizodami pro hodnocení primárního cíle. Očekávaná účast byla přibližně 7-10 měsíců v závislosti na transfuzním schématu subjektu.
Hb AUC se vypočítá pomocí lichoběžníkového způsobu na normalizovaném Hb. Normalizace se provádí vydělením všech potransfuzních hodnot Hb 15minutovou posttransfuzní hladinou Hb. Poměr je vyjádřen v procentech. Bude využita přirozená log-transformace pozorované normalizované Hb AUC.
Crossover design se 2 léčebnými obdobími. Každé období zahrnovalo 50denní výplach následovaný 2 transfuzními epizodami pro hodnocení primárního cíle. Očekávaná účast byla přibližně 7-10 měsíců v závislosti na transfuzním schématu subjektu.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Skutečná hladina Hb po transfuzi (15 minut)
Časové okno: Průměrně 30 týdnů sestávající ze 2 zkřížených léčebných období, přičemž každé období zahrnuje 50denní fázi proplachování následovanou 2 transfuzními epizodami pro hodnocení koncového bodu
Skutečná hladina Hb po transfuzi (15 minut)
Průměrně 30 týdnů sestávající ze 2 zkřížených léčebných období, přičemž každé období zahrnuje 50denní fázi proplachování následovanou 2 transfuzními epizodami pro hodnocení koncového bodu
Přírůstek Hb
Časové okno: Hodnocení koncového bodu bylo hodnoceno 15 minut po transfuzi, 1 den po transfuzi, 7 dní po transfuzi a konec epizody transfuze.
(potransfuzní Hb – Hb před transfuzí)/Hb podaný transfuzí]/objem červených krvinek u subjektu před transfuzí
Hodnocení koncového bodu bylo hodnoceno 15 minut po transfuzi, 1 den po transfuzi, 7 dní po transfuzi a konec epizody transfuze.

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hromadná infuze RBC
Časové okno: Průměrně 30 týdnů sestávající ze 2 zkřížených léčebných období, přičemž každé období zahrnuje 50denní fázi proplachování následovanou 2 transfuzními epizodami pro hodnocení koncového bodu
objem x Hb/jednotka
Průměrně 30 týdnů sestávající ze 2 zkřížených léčebných období, přičemž každé období zahrnuje 50denní fázi proplachování následovanou 2 transfuzními epizodami pro hodnocení koncového bodu
Procentuální pokles hladiny Hb po transfuzi
Časové okno: Průměrně 30 týdnů sestávajících ze 2 zkřížených léčebných období, přičemž každé období zahrnuje 50denní fázi proplachování následovanou 2 transfuzními epizodami pro hodnocení koncového bodu.
Procentuální pokles hladiny Hb po transfuzi
Průměrně 30 týdnů sestávajících ze 2 zkřížených léčebných období, přičemž každé období zahrnuje 50denní fázi proplachování následovanou 2 transfuzními epizodami pro hodnocení koncového bodu.
Počet screeningových testů protilátek s potvrzenou specifitou k červeným krvinkám odvozeným od WB ošetřených Mirasolem
Časové okno: Až 40 týdnů sestávající ze 2 zkřížených léčebných období, přičemž každé období zahrnuje 50denní fázi proplachování následovanou 2 epizodami transfuze pro hodnocení koncového bodu a závěrečnou návštěvu studie 60 dní po poslední transfuzi studie
Screening protilátek byl proveden u celkem 8 (100 %) subjektů v SS v celkem 97 intervalech (před transfuzí, 7 dní po transfuzi nebo následná návštěva po ukončení studie).
Až 40 týdnů sestávající ze 2 zkřížených léčebných období, přičemž každé období zahrnuje 50denní fázi proplachování následovanou 2 epizodami transfuze pro hodnocení koncového bodu a závěrečnou návštěvu studie 60 dní po poslední transfuzi studie
Počet účastníků s aloimunizací lidským leukocytárním antigenem (HLA) po transfuzi
Časové okno: Až 40 týdnů sestávajících ze 2 zkřížených léčebných období, přičemž každé období zahrnuje 50denní fázi proplachování následovanou 2 transfuzními epizodami pro hodnocení koncového bodu a závěrečnou návštěvu studie 60 dní po poslední studii.
Nejvyšší ze tří různých hraničních hodnot normalizovaného pozadí (NBG) byl použit ke kvantifikaci pozitivity pro protilátky HLA I. třídy před transfuzí, protože byl použit k identifikaci konverze z negativních protilátek HLA před transfuzí na pozitivitu po transfuzi (transfuzích) v rámci použitelnou léčebnou skupinu.
Až 40 týdnů sestávajících ze 2 zkřížených léčebných období, přičemž každé období zahrnuje 50denní fázi proplachování následovanou 2 transfuzními epizodami pro hodnocení koncového bodu a závěrečnou návštěvu studie 60 dní po poslední studii.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Terumo BCTbio

Spolupracovníci

United States Department of Defense
U.S. Army Medical Research and Development Command
Joint Warfighter Medical Research Program

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Ned Cosgriff, MD, Terumo BCT
  • Vrchní vyšetřovatel: Steve Sloan, MD, PhD, Boston Children's Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. dubna 2018

Primární dokončení (Aktuální)

19. prosince 2018

Dokončení studie (Aktuální)

19. prosince 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. října 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. října 2017

První zveřejněno (Aktuální)

6. listopadu 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. ledna 2024

Naposledy ověřeno

1. ledna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CTS-5056

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Thalasémie závislá na transfuzi

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ukraine

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit