Mirasol 处理的全血来源的红细胞对需要慢性输血的患者的疗效和安全性 (PRAISE) (PRAISE)
2024年1月19日 更新者：Terumo BCTbio
在需要长期输血支持的患者中评估经 Mirasol 处理的全血来源的红细胞与传统红细胞相比的疗效和安全性
这是一项前瞻性、多中心、随机、交叉试验，旨在评估来自 Mirasol 处理的全血 (WB) 的红细胞 (RBC) 与传统红细胞在输血依赖性地中海贫血患者中的临床有效性。
在整个临床研究中，RBC 输注量和频率将由每位受试者的主治医师确定。
研究概览
详细说明
患者将按 1:1 的比例随机分配，接受 Mirasol 处理的红细胞后接常规红细胞，或接受常规红细胞后接 Mirasol 处理的红细胞。 血液中心将收集供体红细胞，并将经过 Mirasol 处理的红细胞提供给医院，用于输给患者。 医院站点将按照正常流程从标准供应商处订购传统红细胞。
输血是重型地中海贫血患者的主要治疗方法。 输血的目的有两个：改善贫血和抑制无效红细胞生成。 这些地中海贫血患者的输血事件是患者一生中定期进行的常规输血。
交叉试验设计将包括 2 个治疗期。 每个时期将包括 50 天的洗入阶段（洗入的第 0 天 = 治疗期的第 0 天），然后是 2 次输血。 在最后一次按照方案输血后 2-4 周，在下一次标准护理输血之前，将进行研究治疗结束随访。 最后一次研究访视将在最后一次按照方案输血后至少 60 天进行。
PRAISE 研究的主要目的是确定当输给需要长期红细胞输血支持的患者时，来自 Mirasol 处理的 WB 的红细胞存活率百分比是否不劣于传统红细胞。 次要目标包括比较治疗组之间的其他疗效和安全性终点。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
9
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Haifa、以色列、3109601
- Rambam Health Care Campus
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Jerusalem、以色列、91120
- Hadassah Ein Kerem Hospital
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Palermo、意大利、90146
- U.O.C. di Ematologia e Malattie Rare del Sangue e degli Organi Ematopoietici V. Cervello Hospital
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Genoa
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Genova、Genoa、意大利、16128
- Centro della Microcitemia ed Anemie Congenite Ospedale Gallieria
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Izmir
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Bornova、Izmir、火鸡、35040
- Ege University Children's Hospital
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California
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Oakland、California、美国、94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02116
- Boston Children's Hospital
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New York
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New York、New York、美国、10065
- Weill-Cornell Medical College
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
1. 前 6 个月平均输血间隔为 2-4 周的输血依赖性地中海贫血患者。
2.年龄≥12岁。
3. 对有生育能力的妇女进行阴性妊娠试验，并同意在整个临床试验参与过程中实施医学上可接受的避孕方案。 如果女性受试者没有生育能力（即月经开始前、手术绝育、绝经后 1 年），则不需要。
4. 根据当地机构审查委员会/伦理委员会 (IRB/EC) 的要求，签署患者的知情同意书，或者如果患者年龄 < 18 岁，则签署患者的同意书和父母/监护人的同意书。
排除标准：
- 超过 250 mL/kg/年的历史 RBC 输注需求。
- 根据治疗医师的临床判断，RBC 抗体的存在使得采购兼容的 RBC 单位不可行，无法合理执行研究。
- 先前用病原体减少的红细胞治疗，随后发展出针对相关红细胞的已知抗体。
- 冷冻红细胞产品的计划处理要求。
- 任何已知会引起溶血的药物的治疗要求。
- 接受心脏药物治疗心力衰竭。
- 根据治疗医师的临床判断，患者预计会接受大量输血。
- 已知 HIV 感染（定义为 HIV RNA 阳性）并在筛选前 12 个月内改变抗病毒治疗方案。
- 研究者认为会损害患者接受研究治疗的能力的急性或慢性疾病。
- 根据研究者的判断，同时或在过去 28 天内参加另一项临床研究，其中研究药物或设备可能影响研究终点或患者安全。
- 在过去 3 个月内参加过另一项临床研究，如果研究性红细胞或接受过可能对红细胞功能有长期影响的治疗或药物。
- 怀孕或哺乳。
- 计划在参与本研究期间与其他病原体减少处理过的血液制品同时治疗。
- 在过去 120 天内接受过病原体减少的红细胞治疗的患者。
- 无法遵守研究程序和/或后续行动。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Mirasol 红细胞 (MIR RBC)
MIR RBC：RBC 将来源于 CPD 溶液中收集的 WB，用 Mirasol System for WB、LR 处理，并在 AS-3 中在 1-6°C 下储存≤ 21 天
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Mirasol 红细胞 (MIR RBCs) 来自 Mirasol 处理过的 WB； WB 将经过 Mirasol 处理、离心和去白细胞，衍生的红细胞将在输血前储存长达 21 天，并根据患者的输血时间表进行输血。
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有源比较器：参考红细胞 (REF RBC)
参考红细胞 (REF RBCs)； LR 单采 RBC 或 WB 衍生 RBC 将按站点标准库存
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参考红细胞 (REF RBC) 将从常规使用库存中获取，并根据患者的输血时间表进行输血。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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标准化血红蛋白 (Hb AUC) 从连续输血之间的标准化 Hb 计算得出，作为 RBC 存活百分比的衡量标准
大体时间：具有 2 个治疗期的交叉设计。每个时期包括 50 天的洗脱期和随后的 2 次输血事件，用于主要终点评估。预计参与时间约为 7-10 个月，具体取决于受试者的输血时间表。
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Hb AUC 是使用梯形法对归一化 Hb 计算的。
标准化是通过将所有输血后 Hb 值除以 15 分钟输血后 Hb 水平来完成的。
该比率以百分比表示。
将使用观察到的归一化 Hb AUC 的自然对数变换。
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具有 2 个治疗期的交叉设计。每个时期包括 50 天的洗脱期和随后的 2 次输血事件，用于主要终点评估。预计参与时间约为 7-10 个月，具体取决于受试者的输血时间表。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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输血后实际 Hb 水平（15 分钟）
大体时间：平均 30 周，包括 2 个交叉治疗期，每个治疗期包括一个 50 天的洗脱期，然后是用于终点评估的 2 次输血
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输血后实际 Hb 水平（15 分钟）
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平均 30 周，包括 2 个交叉治疗期，每个治疗期包括一个 50 天的洗脱期，然后是用于终点评估的 2 次输血
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血红蛋白增量
大体时间：在输血后 15 分钟、输血后 1 天、输血后 7 天和输血结束时进行终点评估。
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(输血后 Hb - 输血前 Hb)/输血 Hb]/输血前受试者红细胞体积
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在输血后 15 分钟、输血后 1 天、输血后 7 天和输血结束时进行终点评估。
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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红细胞大量输注
大体时间：平均 30 周，包括 2 个交叉治疗期，每个治疗期包括一个 50 天的洗脱期，然后是用于终点评估的 2 次输血
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体积 x Hb/单位
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平均 30 周，包括 2 个交叉治疗期，每个治疗期包括一个 50 天的洗脱期，然后是用于终点评估的 2 次输血
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输血后血红蛋白水平下降百分比
大体时间：平均 30 周由 2 个交叉治疗期组成，每个治疗期包括 50 天的缓冲期，随后进行 2 次输血以进行终点评估。
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输血后 Hb 水平下降百分比
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平均 30 周由 2 个交叉治疗期组成，每个治疗期包括 50 天的缓冲期，随后进行 2 次输血以进行终点评估。
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已确认对 Mirasol 处理的 WB 中的红细胞具有特异性的抗体筛选测试数量
大体时间：最长 40 周，包括 2 个交叉治疗期，每个治疗期包括 50 天的洗入期，随后进行 2 次输血以进行终点评估，并在最后一次研究输血后 60 天进行最终研究访视
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在 SS 中总共 8 名 (100%) 受试者进行了抗体筛查，总共 97 个时间间隔（输血前、输血后 7 天或研究治疗结束随访）。
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最长 40 周，包括 2 个交叉治疗期，每个治疗期包括 50 天的洗入期，随后进行 2 次输血以进行终点评估，并在最后一次研究输血后 60 天进行最终研究访视
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输血后进行人类白细胞抗原 (HLA) 同种免疫接种的参与者人数
大体时间：长达 40 周，由 2 个交叉治疗期组成，每个治疗期包括 50 天的洗入期，随后进行 2 次输血以进行终点评估，并在上次研究后 60 天进行最终研究访视。
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三种不同归一化背景比 (NBG) 截止值中的最高值用于量化输血前 I 类 HLA 抗体的阳性率，因为它用于识别输血前 HLA 抗体阴性到输血后阳性的转化。适用治疗组。
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长达 40 周，由 2 个交叉治疗期组成，每个治疗期包括 50 天的洗入期，随后进行 2 次输血以进行终点评估，并在上次研究后 60 天进行最终研究访视。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 研究主任：Ned Cosgriff, MD、Terumo BCT
- 首席研究员：Steve Sloan, MD, PhD、Boston Children's Hospital
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年4月12日
初级完成 (实际的)
2018年12月19日
研究完成 (实际的)
2018年12月19日
研究注册日期
首次提交
2017年10月23日
首先提交符合 QC 标准的
2017年10月27日
首次发布 (实际的)
2017年11月6日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年2月14日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年1月19日
最后验证
2024年1月1日
更多信息
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