Eficácia e segurança de hemácias derivadas de sangue total tratado com Mirasol em pacientes que requerem transfusão crônica (PRAISE) (PRAISE)
19 de janeiro de 2024 atualizado por: Terumo BCTbio
Avaliar a eficácia e a segurança de hemácias derivadas de sangue total tratado com Mirasol em comparação com hemácias convencionais em pacientes que necessitam de suporte transfusional crônico
Este é um estudo prospectivo, multicêntrico, randomizado e cruzado para avaliar a eficácia clínica de glóbulos vermelhos (hemácias) derivados de sangue total (WB) tratado com Mirasol versus hemácias convencionais em pacientes com talassemia dependentes de transfusão.
Ao longo do estudo clínico, o volume e a frequência da transfusão de hemácias serão determinados pelo médico assistente de cada paciente.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Descrição detalhada
Os pacientes serão randomizados 1:1 para receber hemácias tratadas com Mirasol seguidas de hemácias convencionais ou para receber hemácias convencionais seguidas de hemácias tratadas com Mirasol. Os centros de sangue coletarão as hemácias dos doadores e fornecerão as hemácias tratadas com Mirasol aos hospitais para transfusão aos pacientes. Os hospitais solicitarão hemácias convencionais de acordo com seu processo normal, de seu fornecedor padrão.
A transfusão de sangue é a base do tratamento para indivíduos com talassemia major. O objetivo da transfusão é duplo: melhorar a anemia e suprimir a eritropoiese ineficaz. Um episódio de transfusão para esses pacientes com talassemia são as transfusões de rotina administradas em um cronograma regular durante a vida do paciente.
O projeto de estudo cruzado consistirá em 2 períodos de tratamento. Cada período incluirá uma fase de wash-in de 50 dias (Dia 0 do wash-in = Dia 0 do período de tratamento) seguida por 2 episódios de transfusão. Uma visita de acompanhamento do tratamento de fim de estudo ocorrerá 2-4 semanas após a última transfusão por protocolo, antes da próxima transfusão padrão de tratamento. Uma visita final do estudo ocorrerá pelo menos 60 dias após a última transfusão por protocolo.
O objetivo principal do estudo PRAISE é determinar se a sobrevida percentual de hemácias derivadas de WB tratado com Mirasol é não inferior a hemácias convencionais quando transfundidas em pacientes que necessitam de suporte crônico de transfusão de hemácias. Os objetivos secundários incluem a comparação de outros desfechos de eficácia e segurança entre os grupos de tratamento.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
9
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02116
- Boston Children's Hospital
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10065
- Weill-Cornell Medical College
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Haifa, Israel, 3109601
- Rambam Health Care Campus
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Jerusalem, Israel, 91120
- Hadassah Ein Kerem Hospital
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Palermo, Itália, 90146
- U.O.C. di Ematologia e Malattie Rare del Sangue e degli Organi Ematopoietici V. Cervello Hospital
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Genoa
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Genova, Genoa, Itália, 16128
- Centro della Microcitemia ed Anemie Congenite Ospedale Gallieria
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Izmir
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Bornova, Izmir, Peru, 35040
- Ege University Children's Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
1. Paciente com talassemia dependente de transfusão com intervalos médios de transfusão de 2 a 4 semanas nos últimos 6 meses.
2. Idade ≥ 12 anos.
3. Teste de gravidez negativo para mulheres com potencial para engravidar e concordância em praticar um regime contraceptivo clinicamente aceitável durante a participação no ensaio clínico. Não é necessário se mulheres não tiverem potencial para engravidar (ou seja, antes do início da menstruação, esterilizadas cirurgicamente, 1 ano após a menopausa).
4. Consentimento informado assinado pelo paciente ou, se o paciente tiver < 18 anos de idade, consentimento assinado pelo paciente e consentimento dos pais/responsáveis, de acordo com os requisitos locais do Conselho de Revisão Institucional/Comitê de Ética (IRB/EC).
Critério de exclusão:
- Necessidade histórica de transfusão de hemácias superior a 250 mL/kg/ano.
- Presença de anticorpos de hemácias que tornam a aquisição de unidades de hemácias compatíveis inviável de acordo com o julgamento clínico do médico assistente para uma execução razoável do estudo.
- Tratamento prévio com hemácias com patógenos reduzidos com subsequente desenvolvimento de anticorpos conhecidos para as hemácias associadas.
- Requisito de tratamento planejado de produtos RBC congelados.
- Requisitos de tratamento para qualquer medicamento conhecido por causar hemólise.
- Recebendo medicamentos cardíacos para insuficiência cardíaca.
- Os pacientes esperavam receber transfusão maciça, de acordo com o julgamento clínico do médico assistente.
- Infecção por HIV conhecida (definida como HIV RNA positivo) com mudanças no regime antiviral nos 12 meses anteriores à triagem.
- Distúrbio médico agudo ou crônico que, na opinião do Investigador, prejudicaria a capacidade do paciente de receber o tratamento do estudo.
- Participação em outro estudo clínico, simultaneamente ou nos 28 dias anteriores, no qual o medicamento ou dispositivo do estudo possa influenciar os desfechos do estudo ou a segurança do paciente, de acordo com o critério do investigador.
- Participação em outro estudo clínico nos últimos 3 meses se foram recebidos eritrócitos em investigação ou tratamento ou medicamentos que provavelmente terão efeito de longo prazo na função dos eritrócitos.
- Grávida ou amamentando.
- Tratamento concomitante planejado com outros produtos sanguíneos tratados com redução de patógenos durante a participação neste estudo.
- Pacientes que receberam tratamento anterior com hemácias com patógenos reduzidos nos últimos 120 dias.
- Incapacidade de cumprir os procedimentos do estudo e/ou acompanhamento.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Glóbulos Vermelhos Mirasol (MIR RBCs)
RBCs MIR: RBCs serão derivados de WB coletados em solução CPD, tratados com o Sistema Mirasol para WB, LR e armazenados em AS-3 por ≤ 21 dias a 1-6°C
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Glóbulos Vermelhos Mirasol (MIR RBCs) derivados de WB tratados com Mirasol; WB será tratado com Mirasol, centrifugado e leucoreduzido e os RBCs derivados serão armazenados antes da transfusão por até 21 dias e transfundidos de acordo com o cronograma de transfusão do paciente.
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Comparador Ativo: Glóbulos vermelhos de referência (RBCs REF)
Glóbulos Vermelhos de Referência (RBCs REF); RBCs de aférese LR ou RBCs derivados de WB serão por inventário padrão do local
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Os glóbulos vermelhos de referência (RBCs REF) serão adquiridos do inventário de uso rotineiro e transfundidos de acordo com o cronograma de transfusão do paciente.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Hemoglobina normalizada (Hb AUC) calculada a partir da Hb normalizada entre transfusões sucessivas como uma medida da porcentagem de hemácias sobreviventes
Prazo: Design cruzado com 2 períodos de tratamento. Cada período incluiu uma lavagem de 50 dias seguida de 2 episódios de transfusão para avaliação do desfecho primário. A expectativa de participação era de aproximadamente 7 a 10 meses, dependendo do cronograma de transfusão do sujeito.
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A Hb AUC é calculada usando o método trapezoidal na Hb normalizada.
A normalização é realizada dividindo-se todos os valores de Hb pós-transfusão pelo nível de Hb pós-transfusão de 15 minutos.
A proporção é expressa em porcentagem.
Uma transformação logarítmica natural da Hb AUC normalizada observada será utilizada.
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Design cruzado com 2 períodos de tratamento. Cada período incluiu uma lavagem de 50 dias seguida de 2 episódios de transfusão para avaliação do desfecho primário. A expectativa de participação era de aproximadamente 7 a 10 meses, dependendo do cronograma de transfusão do sujeito.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Nível real de Hb pós-transfusão (15 min)
Prazo: Uma média de 30 semanas consistindo em 2 períodos de tratamento cruzado com cada período incluindo uma fase de lavagem de 50 dias seguida por 2 episódios de transfusão para avaliação do ponto final
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Nível real de Hb pós-transfusão (15 min)
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Uma média de 30 semanas consistindo em 2 períodos de tratamento cruzado com cada período incluindo uma fase de lavagem de 50 dias seguida por 2 episódios de transfusão para avaliação do ponto final
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Incremento de Hb
Prazo: As avaliações finais foram avaliadas 15 minutos após a transfusão, 1 dia após a transfusão, 7 dias após a transfusão e final do episódio de transfusão.
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(Hb pós-transfusão - Hb pré-transfusão)/Hb transfundida]/volume de hemácias no sujeito na pré-transfusão
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As avaliações finais foram avaliadas 15 minutos após a transfusão, 1 dia após a transfusão, 7 dias após a transfusão e final do episódio de transfusão.
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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RBC infundido em massa
Prazo: Uma média de 30 semanas consistindo em 2 períodos de tratamento cruzado com cada período incluindo uma fase de lavagem de 50 dias seguida por 2 episódios de transfusão para avaliação do ponto final
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volume x Hb/unidade
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Uma média de 30 semanas consistindo em 2 períodos de tratamento cruzado com cada período incluindo uma fase de lavagem de 50 dias seguida por 2 episódios de transfusão para avaliação do ponto final
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Declínio percentual no nível de Hb pós-transfusão
Prazo: Uma média de 30 semanas consistindo em 2 períodos de tratamento cruzado com cada período incluindo uma fase de lavagem de 50 dias seguida por 2 episódios de transfusão para avaliação do endpoint.
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Declínio percentual no nível de Hb pós-transfusão
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Uma média de 30 semanas consistindo em 2 períodos de tratamento cruzado com cada período incluindo uma fase de lavagem de 50 dias seguida por 2 episódios de transfusão para avaliação do endpoint.
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Número de testes de triagem de anticorpos com especificidade confirmada para hemácias derivadas de WB tratado com Mirasol
Prazo: Até 40 semanas, consistindo em 2 períodos de tratamento cruzado com cada período incluindo uma fase de lavagem de 50 dias seguida por 2 episódios de transfusão para avaliação do endpoint e uma visita final do estudo 60 dias após a última transfusão do estudo
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A triagem de anticorpos foi realizada em um total de 8 (100%) indivíduos no SS em um total de 97 intervalos (pré-transfusão, 7 dias pós-transfusão ou visita de acompanhamento do tratamento no final do estudo).
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Até 40 semanas, consistindo em 2 períodos de tratamento cruzado com cada período incluindo uma fase de lavagem de 50 dias seguida por 2 episódios de transfusão para avaliação do endpoint e uma visita final do estudo 60 dias após a última transfusão do estudo
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Número de participantes com aloimunização pós-transfusão de antígeno leucocitário humano (HLA)
Prazo: Até 40 semanas consistindo em 2 períodos de tratamento cruzado com cada período incluindo uma fase de lavagem de 50 dias seguida por 2 episódios de transfusão para avaliação do endpoint e uma visita final do estudo 60 dias após o último estudo.
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O maior dos três pontos de corte diferentes de razão de fundo normalizada (NBG) foi usado para quantificar a positividade para anticorpos HLA Classe I antes da transfusão, assim como foi usado para identificar a conversão de anticorpo HLA negativo antes da transfusão para positividade após transfusão(ões) dentro do grupo de tratamento aplicável.
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Até 40 semanas consistindo em 2 períodos de tratamento cruzado com cada período incluindo uma fase de lavagem de 50 dias seguida por 2 episódios de transfusão para avaliação do endpoint e uma visita final do estudo 60 dias após o último estudo.
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Diretor de estudo: Ned Cosgriff, MD, Terumo BCT
- Investigador principal: Steve Sloan, MD, PhD, Boston Children's Hospital
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
12 de abril de 2018
Conclusão Primária (Real)
19 de dezembro de 2018
Conclusão do estudo (Real)
19 de dezembro de 2018
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
23 de outubro de 2017
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
27 de outubro de 2017
Primeira postagem (Real)
6 de novembro de 2017
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
14 de fevereiro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
19 de janeiro de 2024
Última verificação
1 de janeiro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CTS-5056
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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