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Wirksamkeit und Sicherheit von Erythrozyten aus mit Mirasol behandeltem Vollblut bei Patienten, die eine chronische Transfusion benötigen (PRAISE) (PRAISE)

19. Januar 2024 aktualisiert von: Terumo BCTbio

Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Erythrozyten aus mit Mirasol behandeltem Vollblut im Vergleich zu herkömmlichen Erythrozyten bei Patienten, die eine chronische Transfusionsunterstützung benötigen

Dies ist eine prospektive, multizentrische, randomisierte Crossover-Studie zur Bewertung der klinischen Wirksamkeit von roten Blutkörperchen (RBCs) aus mit Mirasol behandeltem Vollblut (WB) im Vergleich zu herkömmlichen RBCs bei transfusionsabhängigen Thalassämie-Patienten. Während der klinischen Studie werden RBC-Transfusionsvolumen und -häufigkeit vom behandelnden Arzt jedes Probanden bestimmt.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Patienten werden 1:1 randomisiert und erhalten entweder mit Mirasol behandelte Erythrozyten, gefolgt von konventionellen Erythrozyten, oder konventionelle Erythrozyten, gefolgt von mit Mirasol behandelten Erythrozyten. Die Blutzentren sammeln die Spender-EK und liefern die mit Mirasol behandelten EK an die Krankenhausstandorte zur Transfusion an Patienten. Krankenhausstandorte bestellen konventionelle Erythrozyten gemäß ihrem normalen Prozess bei ihrem Standardlieferanten.

Bluttransfusionen sind die Hauptstütze der Versorgung von Personen mit Thalassämie major. Die Transfusion hat einen zweifachen Zweck: die Verbesserung der Anämie und die Unterdrückung der ineffektiven Erythropoese. Eine Transfusionsepisode für diese Thalassämie-Patienten sind die routinemäßigen Transfusionen, die nach einem regelmäßigen Zeitplan für das Leben des Patienten verabreicht werden.

Das Crossover-Studiendesign besteht aus 2 Behandlungsperioden. Jeder Zeitraum umfasst eine 50-tägige Wash-in-Phase (Tag 0 des Wash-in = Tag 0 des Behandlungszeitraums), gefolgt von 2 Transfusionsepisoden. Eine Nachsorgeuntersuchung am Ende der Studienbehandlung findet 2-4 Wochen nach der letzten Per-Protocol-Transfusion statt, vor der nächsten Standard-of-Care-Transfusion. Ein letzter Studienbesuch findet mindestens 60 Tage nach der letzten protokollgemäßen Transfusion statt.

Das Hauptziel der PRAISE-Studie besteht darin, festzustellen, ob die prozentuale Überlebensrate von Erythrozyten, die aus Mirasol-behandeltem WB stammen, konventionellen Erythrozyten nicht unterlegen ist, wenn sie an Patienten transfundiert werden, die eine Unterstützung durch chronische Erythrozytentransfusionen benötigen. Zu den sekundären Zielen gehört der Vergleich anderer Wirksamkeits- und Sicherheitsendpunkte zwischen den Behandlungsgruppen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

9

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah Ein Kerem Hospital
  • Italien
      • Palermo, Italien, 90146
        • U.O.C. di Ematologia e Malattie Rare del Sangue e degli Organi Ematopoietici V. Cervello Hospital
    • Genoa
      • Genova, Genoa, Italien, 16128
        • Centro della Microcitemia ed Anemie Congenite Ospedale Gallieria
  • Truthahn
    • Izmir
      • Bornova, Izmir, Truthahn, 35040
        • Ege University Children's Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02116
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065
        • Weill-Cornell Medical College
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • 1. Transfusionsabhängiger Thalassämie-Patient mit mittleren Transfusionsintervallen von 2–4 Wochen in den vorangegangenen 6 Monaten.

    2. Alter ≥ 12 Jahre.

    3. Negativer Schwangerschaftstest für Frauen im gebärfähigen Alter und Zustimmung zur Durchführung eines medizinisch akzeptablen Empfängnisverhütungsschemas während der gesamten Teilnahme an der klinischen Studie. Nicht erforderlich, wenn weibliche Probanden nicht im gebärfähigen Alter sind (dh vor Beginn der Menstruation, chirurgisch sterilisiert, 1 Jahr nach der Menopause).

    4. Unterschriebene Einverständniserklärung des Patienten oder, wenn der Patient < 18 Jahre alt ist, unterschriebene Einverständniserklärung des Patienten und Einverständniserklärung der Eltern/Erziehungsberechtigten gemäß den Anforderungen des lokalen Institutional Review Board/Ethics Committee (IRB/EC).

Ausschlusskriterien:

  1. Historischer RBC-Transfusionsbedarf von mehr als 250 ml/kg/Jahr.
  2. Vorhandensein von RBC-Antikörpern, die die Beschaffung kompatibler RBC-Einheiten nach klinischem Ermessen des behandelnden Arztes für eine angemessene Durchführung der Studie nicht durchführbar machen.
  3. Vorbehandlung mit erregerreduzierten Erythrozyten mit nachfolgender Entwicklung bekannter Antikörper gegen die assoziierten Erythrozyten.
  4. Geplanter Behandlungsbedarf von gefrorenen RBC-Produkten.
  5. Behandlungsanforderungen für alle Medikamente, die bekanntermaßen Hämolyse verursachen.
  6. Erhalt von Herzmedikamenten bei Herzinsuffizienz.
  7. Patienten, die nach klinischem Ermessen des behandelnden Arztes voraussichtlich eine massive Transfusion erhalten werden.
  8. Bekannte HIV-Infektion (definiert als HIV-RNA-positiv) mit Änderungen des antiviralen Regimes innerhalb der 12 Monate vor dem Screening.
  9. Akute oder chronische medizinische Störung, die nach Meinung des Prüfarztes die Fähigkeit des Patienten beeinträchtigen würde, das Studienmedikament zu erhalten.
  10. Teilnahme an einer anderen klinischen Studie, entweder gleichzeitig oder innerhalb der vorangegangenen 28 Tage, in der das Studienmedikament oder -gerät die Studienendpunkte oder die Patientensicherheit nach Ermessen des Prüfarztes beeinflussen kann.
  11. Teilnahme an einer anderen klinischen Studie innerhalb der letzten 3 Monate, wenn Erythrozyten in der Erprobung oder Behandlung oder Medikamente erhalten wurden, die wahrscheinlich eine langfristige Wirkung auf die Funktion der Erythrozyten haben.
  12. Schwanger oder stillend.
  13. Geplante gleichzeitige Behandlung mit anderen zur Reduzierung von Krankheitserregern behandelten Blutprodukten während der Teilnahme an dieser Studie.
  14. Patienten, die innerhalb der letzten 120 Tage eine vorherige Behandlung mit erregerreduzierten Erythrozyten erhalten haben.
  15. Unfähigkeit, Studienverfahren und/oder Follow-up einzuhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Mirasol Rote Blutkörperchen (MIR RBCs)
MIR-RBCs: RBCs werden aus WB gewonnen, das in CPD-Lösung gesammelt, mit dem Mirasol-System für WB, LR behandelt und in AS-3 für ≤ 21 Tage bei 1-6 °C gelagert wird
Gerät: Mirasol Rote Blutkörperchen (MIR RBCs)
Mirasol Red Blood Cells (MIR RBCs), die aus Mirasol-behandeltem WB stammen; WB wird mit Mirasol behandelt, zentrifugiert und leukoreduziert, und die gewonnenen Erythrozyten werden vor der Transfusion bis zu 21 Tage gelagert und gemäß dem Transfusionsplan des Patienten transfundiert.
Aktiver Komparator: Referenz-Erythrozyten (REF RBCs)
Referenz-Erythrozyten (REF RBCs); LR-Apherese-RBCs oder WB-abgeleitete RBCs werden pro Standort standardmäßig inventarisiert
Gerät: Referenz-Erythrozyten (REF RBCs)
Referenz-Erythrozyten (REF RBCs) werden aus dem Inventar für den routinemäßigen Gebrauch entnommen und gemäß dem Transfusionsplan des Patienten transfundiert.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Normalisiertes Hämoglobin (Hb-AUC), berechnet aus normalisiertem Hb zwischen aufeinanderfolgenden Transfusionen als Maß für den Prozentsatz überlebender Erythrozyten
Zeitfenster: Crossover-Design mit 2 Behandlungsperioden. Jeder Zeitraum umfasste ein 50-tägiges Wash-in, gefolgt von 2 Transfusionsepisoden zur Bewertung des primären Endpunkts. Die erwartete Teilnahme betrug etwa 7–10 Monate, abhängig vom Transfusionsplan des Patienten.
Die Hb-AUC wird mit der Trapezmethode auf normalisiertem Hb berechnet. Die Normalisierung erfolgt durch Division aller Posttransfusions-Hb-Werte durch den 15-Minuten-Posttransfusions-Hb-Wert. Das Verhältnis wird in Prozent ausgedrückt. Eine natürliche Log-Transformation der beobachteten normalisierten Hb-AUC wird verwendet.
Crossover-Design mit 2 Behandlungsperioden. Jeder Zeitraum umfasste ein 50-tägiges Wash-in, gefolgt von 2 Transfusionsepisoden zur Bewertung des primären Endpunkts. Die erwartete Teilnahme betrug etwa 7–10 Monate, abhängig vom Transfusionsplan des Patienten.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Tatsächlicher Hb-Wert nach der Transfusion (15 Min.)
Zeitfenster: Durchschnittlich 30 Wochen, bestehend aus 2 Crossover-Behandlungsperioden, wobei jede Periode eine 50-tägige Wash-in-Phase gefolgt von 2 Transfusionsepisoden zur Endpunktbewertung umfasst
Tatsächlicher Hb-Wert nach der Transfusion (15 min)
Durchschnittlich 30 Wochen, bestehend aus 2 Crossover-Behandlungsperioden, wobei jede Periode eine 50-tägige Wash-in-Phase gefolgt von 2 Transfusionsepisoden zur Endpunktbewertung umfasst
Hb-Erhöhung
Zeitfenster: Die Endpunktbewertungen wurden 15 Minuten nach der Transfusion, 1 Tag nach der Transfusion, 7 Tage nach der Transfusion und am Ende der Transfusionsepisode ausgewertet.
(Hb nach der Transfusion – Hb vor der Transfusion)/transfundiertes Hb]/RBC-Volumen im Probanden vor der Transfusion
Die Endpunktbewertungen wurden 15 Minuten nach der Transfusion, 1 Tag nach der Transfusion, 7 Tage nach der Transfusion und am Ende der Transfusionsepisode ausgewertet.

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Erythrozytenmasse infundiert
Zeitfenster: Durchschnittlich 30 Wochen, bestehend aus 2 Crossover-Behandlungsperioden, wobei jede Periode eine 50-tägige Wash-in-Phase gefolgt von 2 Transfusionsepisoden zur Endpunktbewertung umfasst
Volumen x Hb/Einheit
Durchschnittlich 30 Wochen, bestehend aus 2 Crossover-Behandlungsperioden, wobei jede Periode eine 50-tägige Wash-in-Phase gefolgt von 2 Transfusionsepisoden zur Endpunktbewertung umfasst
Prozentualer Rückgang des Hb-Werts nach der Transfusion
Zeitfenster: Durchschnittlich 30 Wochen, bestehend aus 2 Crossover-Behandlungsperioden, wobei jede Periode eine 50-tägige Einwaschphase beinhaltet, gefolgt von 2 Transfusionsepisoden zur Endpunktbewertung.
Prozentualer Rückgang des Hb-Spiegels nach der Transfusion
Durchschnittlich 30 Wochen, bestehend aus 2 Crossover-Behandlungsperioden, wobei jede Periode eine 50-tägige Einwaschphase beinhaltet, gefolgt von 2 Transfusionsepisoden zur Endpunktbewertung.
Anzahl der Antikörper-Screeningtests mit bestätigter Spezifität für Erythrozyten, die aus mit Mirasol behandelten WB stammen
Zeitfenster: Bis zu 40 Wochen bestehend aus 2 Crossover-Behandlungsperioden, wobei jede Periode eine 50-tägige Einwaschphase umfasst, gefolgt von 2 Transfusionsepisoden zur Endpunktbewertung und einem letzten Studienbesuch 60 Tage nach der letzten Studientransfusion
Das Antikörper-Screening wurde bei insgesamt 8 (100 %) Probanden im SS in insgesamt 97 Intervallen (vor der Transfusion, 7 Tage nach der Transfusion oder Nachuntersuchung am Ende der Behandlung) durchgeführt.
Bis zu 40 Wochen bestehend aus 2 Crossover-Behandlungsperioden, wobei jede Periode eine 50-tägige Einwaschphase umfasst, gefolgt von 2 Transfusionsepisoden zur Endpunktbewertung und einem letzten Studienbesuch 60 Tage nach der letzten Studientransfusion
Anzahl der Teilnehmer mit Alloimmunisierung mit humanem Leukozytenantigen (HLA) nach der Transfusion
Zeitfenster: Bis zu 40 Wochen bestehend aus 2 Crossover-Behandlungsperioden, wobei jede Periode eine 50-tägige Einwaschphase umfasst, gefolgt von 2 Transfusionsepisoden zur Endpunktbewertung und einem letzten Studienbesuch 60 Tage nach der letzten Studie.
Zur Quantifizierung der Positivität für Klasse-I-HLA-Antikörper vor der Transfusion wurde der höchste von drei verschiedenen Grenzwerten für das normalisierte Hintergrundverhältnis (NBG) verwendet, da er zur Identifizierung der Umwandlung von HLA-Antikörpernegativ vor der Transfusion in eine Positivität nach Transfusion(en) innerhalb der Transfusion verwendet wurde anwendbare Behandlungsgruppe.
Bis zu 40 Wochen bestehend aus 2 Crossover-Behandlungsperioden, wobei jede Periode eine 50-tägige Einwaschphase umfasst, gefolgt von 2 Transfusionsepisoden zur Endpunktbewertung und einem letzten Studienbesuch 60 Tage nach der letzten Studie.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Terumo BCTbio

Mitarbeiter

United States Department of Defense
U.S. Army Medical Research and Development Command
Joint Warfighter Medical Research Program

Ermittler

  • Studienleiter: Ned Cosgriff, MD, Terumo BCT
  • Hauptermittler: Steve Sloan, MD, PhD, Boston Children's Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

12. April 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

19. Dezember 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

19. Dezember 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Oktober 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Oktober 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. November 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. Februar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. Januar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CTS-5056

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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