Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt og sikkerhed af røde blodlegemer afledt af Mirasol-behandlet fuldblod hos patienter, der har behov for kronisk transfusion (ROS) (PRAISE)

19. januar 2024 opdateret af: Terumo BCTbio

Evaluer effektiviteten og sikkerheden af ​​røde blodlegemer afledt af Mirasol-behandlet fuldblod sammenlignet med konventionelle røde blodlegemer hos patienter, der har behov for kronisk transfusionsstøtte

Dette er et prospektivt, multicenter, randomiseret, crossover-forsøg for at evaluere den kliniske effektivitet af røde blodlegemer (RBC'er) afledt af Mirasol-behandlet fuldblod (WB) versus konventionelle RBC'er hos transfusionsafhængige thalassæmipatienter. Gennem hele den kliniske undersøgelse vil RBC-transfusionsvolumen og -frekvens blive bestemt af hver enkelt individs behandlende læge.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Patienter vil blive randomiseret 1:1 til at modtage enten Mirasol-behandlede RBC'er efterfulgt af konventionelle RBC'er eller til at modtage konventionelle RBC'er efterfulgt af Mirasol-behandlede RBC'er. Blodcentrene vil indsamle donor-røde blodlegemer og levere de Mirasol-behandlede røde blodlegemer til hospitalsstederne for transfusion til patienter. Hospitalssteder vil bestille konventionelle røde blodlegemer i henhold til deres normale proces fra deres standardleverandør.

Blodtransfusion er grundpillen i behandlingen af ​​personer med thalassæmi major. Formålet med transfusion er dobbelt: at forbedre anæmien og at undertrykke den ineffektive erytropoiese. En transfusionsepisode for disse thalassæmipatienter er de rutinemæssige transfusioner, der administreres efter en regelmæssig tidsplan for patientens liv.

Crossover-forsøgsdesignet vil bestå af 2 behandlingsperioder. Hver periode vil omfatte en 50 dages indvaskningsfase (Dag 0 i indvaskningen = Dag 0 i behandlingsperioden) efterfulgt af 2 transfusionsepisoder. Et opfølgningsbesøg for afsluttet undersøgelsesbehandling vil finde sted 2-4 uger efter den sidste transfusion pr. protokol før den næste transfusion med standardbehandling. Et sidste studiebesøg vil finde sted mindst 60 dage efter den sidste transfusion pr. protokol.

Det primære formål med PRAISE-undersøgelsen er at bestemme, om den procentvise overlevelse af røde blodlegemer afledt af Mirasol-behandlet hvidt blod er ikke ringere end konventionelle røde blodlegemer, når de transfunderes til patienter, der har behov for støtte til kronisk røde blodlegemer. De sekundære mål omfatter sammenligning af andre effekt- og sikkerhedsendepunkter mellem behandlingsgrupper.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

9

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02116
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Weill-Cornell Medical College
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah Ein Kerem Hospital
  • Italien
      • Palermo, Italien, 90146
        • U.O.C. di Ematologia e Malattie Rare del Sangue e degli Organi Ematopoietici V. Cervello Hospital
    • Genoa
      • Genova, Genoa, Italien, 16128
        • Centro della Microcitemia ed Anemie Congenite Ospedale Gallieria
  • Kalkun
    • Izmir
      • Bornova, Izmir, Kalkun, 35040
        • Ege University Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • 1. Transfusionsafhængig thalassæmipatient med gennemsnitlige 2-4 ugers transfusionsintervaller i de foregående 6 måneder.

    2. Alder ≥ 12 år.

    3. Negativ graviditetstest for kvinder i den fødedygtige alder og aftale om at praktisere et medicinsk acceptabelt præventionsregime under hele deltagelsen i det kliniske forsøg. Ikke påkrævet, hvis kvindelige forsøgspersoner ikke er i den fødedygtige alder (dvs. før menstruationsstart, kirurgisk steriliseret, 1 år postmenopausal).

    4. Underskrevet informeret samtykke fra patienten, eller hvis patienten er < 18 år, underskrevet samtykke fra patient og samtykke fra forælder/værge, i henhold til det lokale Institutional Review Board/Ethics Committee (IRB/EC) krav.

Ekskluderingskriterier:

  1. Historisk RBC-transfusionsbehov på mere end 250 ml/kg/år.
  2. Tilstedeværelse af RBC-antistoffer, der gør udtagning af kompatible RBC-enheder ikke mulig ifølge den behandlende læges kliniske vurdering for rimelig udførelse af undersøgelsen.
  3. Forudgående behandling med patogen-reducerede RBC'er med efterfølgende udvikling af kendte antistoffer mod de associerede RBC'er.
  4. Planlagt behandlingsbehov af frosne RBC-produkter.
  5. Behandlingskrav for enhver medicin, der vides at forårsage hæmolyse.
  6. Modtagelse af hjertemedicin mod hjertesvigt.
  7. Patienter forventede at modtage massiv transfusion ifølge den behandlende læges kliniske vurdering.
  8. Kendt HIV-infektion (defineret som HIV RNA-positiv) med ændringer i antiviralt regime inden for de 12 måneder før screening.
  9. Akut eller kronisk medicinsk lidelse, der efter Investigators opfattelse ville forringe patientens evne til at modtage undersøgelsesbehandling.
  10. Deltagelse i en anden klinisk undersøgelse, enten samtidig eller inden for de foregående 28 dage, hvor undersøgelseslægemidlet eller -udstyret kan påvirke undersøgelsens endepunkter eller patientsikkerhed, i henhold til Investigators skøn.
  11. Deltagelse i et andet klinisk studie inden for de seneste 3 måneder, hvis der blev modtaget undersøgelses-røde blodlegemer eller behandling eller lægemidler, som sandsynligvis vil have langtidsvirkning på røde blodlegemers funktion.
  12. Gravid eller ammende.
  13. Planlagt samtidig behandling med andre patogenreduktionsbehandlede blodprodukter under deltagelse i denne undersøgelse.
  14. Patienter, der tidligere har modtaget behandling med patogen-reducerede røde blodlegemer inden for de seneste 120 dage.
  15. Manglende evne til at overholde undersøgelsesprocedurer og/eller opfølgning.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Mirasol røde blodlegemer (MIR RBC'er)
MIR RBC'er: RBC'er vil blive afledt af WB opsamlet i CPD-opløsning, behandlet med Mirasol System for WB, LR og opbevaret i AS-3 i ≤ 21 dage ved 1-6°C
Enhed: Mirasol røde blodlegemer (MIR RBC'er)
Mirasol røde blodlegemer (MIR RBC'er) afledt af Mirasol-behandlet WB; WB vil blive Mirasol-behandlet, centfifugeret og leukoreduceret, og de afledte RBC'er vil blive opbevaret før transfusion i op til 21 dage og transfunderet i henhold til patientens transfusionsplan.
Aktiv komparator: Reference røde blodlegemer (REF RBC'er)
Reference røde blodlegemer (REF RBC'er); LR-aferese-RBC'er eller WB-afledte RBC'er vil være pr. steds standardopgørelse
Enhed: Reference røde blodlegemer (REF RBC'er)
Reference røde blodlegemer (REF RBC'er) vil blive erhvervet fra rutinemæssig brugsopgørelse og transfunderet i henhold til patientens transfusionsplan.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Normaliseret hæmoglobin (Hb AUC) beregnet ud fra normaliseret Hb mellem successive transfusioner som et mål for procent overlevende røde blodlegemer
Tidsramme: Crossover design med 2 behandlingsperioder. Hver periode inkluderede en 50-dages indvaskning efterfulgt af 2 transfusionsepisoder til primær endepunktsvurdering. Forventet deltagelse var ca. 7-10 måneder, afhængig af forsøgspersonens transfusionsplan.
Hb AUC beregnes ved hjælp af den trapezformede metode på normaliseret Hb. Normaliseringen opnås ved at dividere alle posttransfusions-Hb-værdier med 15-minutters posttransfusions-Hb-niveauet. Forholdet er udtrykt i procent. En naturlig log-transformation af den observerede normaliserede Hb AUC vil blive anvendt.
Crossover design med 2 behandlingsperioder. Hver periode inkluderede en 50-dages indvaskning efterfulgt af 2 transfusionsepisoder til primær endepunktsvurdering. Forventet deltagelse var ca. 7-10 måneder, afhængig af forsøgspersonens transfusionsplan.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Faktisk Hb-niveau efter transfusion (15 min)
Tidsramme: Et gennemsnit på 30 uger bestående af 2 crossover-behandlingsperioder, hvor hver periode inkluderer en 50-dages indvaskningsfase efterfulgt af 2 transfusionsepisoder til effektmålsvurdering
Faktisk Hb-niveau efter transfusion (15 min)
Et gennemsnit på 30 uger bestående af 2 crossover-behandlingsperioder, hvor hver periode inkluderer en 50-dages indvaskningsfase efterfulgt af 2 transfusionsepisoder til effektmålsvurdering
Hb-stigning
Tidsramme: Slutpunktsvurderinger blev evalueret 15 minutter efter transfusion, 1 dag efter transfusion, 7 dage efter transfusion og afslutning af transfusionsepisoden.
(post-transfusion Hb - præ-transfusion Hb)/Hb transfunderet]/RBC volumen hos individet ved præ-transfusion
Slutpunktsvurderinger blev evalueret 15 minutter efter transfusion, 1 dag efter transfusion, 7 dage efter transfusion og afslutning af transfusionsepisoden.

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
RBC masse infunderet
Tidsramme: Et gennemsnit på 30 uger bestående af 2 crossover-behandlingsperioder, hvor hver periode inkluderer en 50-dages indvaskningsfase efterfulgt af 2 transfusionsepisoder til effektmålsvurdering
volumen x Hb/enhed
Et gennemsnit på 30 uger bestående af 2 crossover-behandlingsperioder, hvor hver periode inkluderer en 50-dages indvaskningsfase efterfulgt af 2 transfusionsepisoder til effektmålsvurdering
Procentvis fald i Hb-niveau efter transfusion
Tidsramme: Et gennemsnit på 30 uger bestående af 2 crossover-behandlingsperioder, hvor hver periode inkluderer en 50-dages indvaskningsfase efterfulgt af 2 transfusionsepisoder til effektmålsvurdering.
Procentvis fald i Hb-niveau efter transfusion
Et gennemsnit på 30 uger bestående af 2 crossover-behandlingsperioder, hvor hver periode inkluderer en 50-dages indvaskningsfase efterfulgt af 2 transfusionsepisoder til effektmålsvurdering.
Antal antistofscreeningstest med bekræftet specificitet over for røde blodlegemer afledt af Mirasol-behandlet WB
Tidsramme: Op til 40 uger bestående af 2 crossover-behandlingsperioder, hvor hver periode inkluderer en 50-dages indvaskningsfase efterfulgt af 2 transfusionsepisoder til effektmålsvurdering og et afsluttende studiebesøg 60 dage efter sidste undersøgelsestransfusion
Antistofscreening blev udført hos i alt 8 (100 %) forsøgspersoner i SS med i alt 97 intervaller (præ-transfusion, 7 dage efter transfusion eller opfølgningsbesøg ved afslutning af undersøgelsesbehandling).
Op til 40 uger bestående af 2 crossover-behandlingsperioder, hvor hver periode inkluderer en 50-dages indvaskningsfase efterfulgt af 2 transfusionsepisoder til effektmålsvurdering og et afsluttende studiebesøg 60 dage efter sidste undersøgelsestransfusion
Antal deltagere med human leukocytantigen (HLA) alloimmunisering efter transfusion
Tidsramme: Op til 40 uger bestående af 2 crossover-behandlingsperioder, hvor hver periode inkluderer en 50 dages indvaskningsfase efterfulgt af 2 transfusionsepisoder til effektmålsvurdering og et afsluttende studiebesøg 60 dage efter sidste undersøgelse.
Det højeste af tre forskellige normaliserede baggrundsforhold (NBG) cut-offs blev brugt til at kvantificere positivitet for klasse I HLA antistoffer før transfusion, da det blev brugt til at identificere konvertering fra HLA antistof negativt før transfusion til positivitet efter transfusion(er) i relevant behandlingsgruppe.
Op til 40 uger bestående af 2 crossover-behandlingsperioder, hvor hver periode inkluderer en 50 dages indvaskningsfase efterfulgt af 2 transfusionsepisoder til effektmålsvurdering og et afsluttende studiebesøg 60 dage efter sidste undersøgelse.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Terumo BCTbio

Samarbejdspartnere

United States Department of Defense
U.S. Army Medical Research and Development Command
Joint Warfighter Medical Research Program

Efterforskere

  • Studieleder: Ned Cosgriff, MD, Terumo BCT
  • Ledende efterforsker: Steve Sloan, MD, PhD, Boston Children's Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. april 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

19. december 2018

Studieafslutning (Faktiske)

19. december 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. oktober 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. oktober 2017

Først opslået (Faktiske)

6. november 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. januar 2024

Sidst verificeret

1. januar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CTS-5056

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Transfusionsafhængig thalassæmi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Slovakia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner