Mirasol-käsitellystä kokoverestä peräisin olevien punasolujen tehokkuus ja turvallisuus kroonista verensiirtoa tarvitsevilla potilailla (PRAISE) (PRAISE)
perjantai 19. tammikuuta 2024 päivittänyt: Terumo BCTbio
Arvioi Mirasol-käsitellystä kokoverestä saatujen punasolujen tehokkuus ja turvallisuus verrattuna tavanomaisiin punasoluihin potilailla, jotka tarvitsevat kroonista verensiirtotukea
Tämä on prospektiivinen, satunnaistettu monikeskustutkimus, jossa arvioidaan Mirasol-käsitellystä kokoverestä (WB) saatujen punasolujen kliinistä tehokkuutta verrattuna tavanomaisiin punasoluihin verensiirrosta riippuvaisilla talassemiapotilailla.
Koko kliinisen tutkimuksen ajan kunkin kohteen hoitava lääkäri määrittää punasolujen verensiirron määrän ja tiheyden.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Potilaat satunnaistetaan 1:1 saamaan joko Mirasolilla käsiteltyjä punasoluja ja sen jälkeen tavanomaisia punasoluja tai tavanomaisia punasoluja ja sen jälkeen Mirasolilla käsiteltyjä punasoluja. Verikeskukset keräävät luovuttajan punasolut ja toimittavat Mirasolilla käsitellyt punasolut sairaalan tiloihin verensiirtoa varten potilaille. Sairaalapaikat tilaavat tavanomaisia punasoluja normaalin prosessinsa mukaisesti vakiotoimittajaltaan.
Verensiirto on thalassemia major -potilaiden hoidon peruspilari. Verensiirrolla on kaksi tarkoitusta: parantaa anemiaa ja tukahduttaa tehotonta erytropoieesia. Näiden talassemiapotilaiden verensiirtojaksot ovat rutiininomaiset verensiirrot, jotka annetaan säännöllisesti potilaan koko elämän ajan.
Crossover-kokeilusuunnitelma koostuu kahdesta hoitojaksosta. Jokainen jakso sisältää 50 päivän pesuvaiheen (pesupäivä 0 = hoitojakson päivä 0), jota seuraa 2 verensiirtojaksoa. Tutkimushoidon loppuseurantakäynti tapahtuu 2–4 viikkoa viimeisen protokollan mukaisen verensiirron jälkeen, ennen seuraavaa hoitosiirtoa. Viimeinen tutkimuskäynti tehdään vähintään 60 päivää viimeisen protokollan mukaisen verensiirron jälkeen.
PRAISE-tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on määrittää, onko Mirasol-käsitellystä valkosolusta peräisin olevien punasolujen eloonjäämisprosentti yhtä kuin tavanomaisten punasolujen eloonjäämisprosentti, kun ne siirretään potilaille, jotka tarvitsevat kroonista punasolujen siirtotukea. Toissijaisia tavoitteita ovat muiden teho- ja turvallisuuspäätepisteiden vertailu hoitoryhmien välillä.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
9
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Haifa, Israel, 3109601
- Rambam Health Care Campus
-
Jerusalem, Israel, 91120
- Hadassah Ein Kerem Hospital
-
-
-
-
-
Palermo, Italia, 90146
- U.O.C. di Ematologia e Malattie Rare del Sangue e degli Organi Ematopoietici V. Cervello Hospital
-
-
Genoa
-
Genova, Genoa, Italia, 16128
- Centro della Microcitemia ed Anemie Congenite Ospedale Gallieria
-
-
-
-
Izmir
-
Bornova, Izmir, Turkki, 35040
- Ege University Children's Hospital
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02116
- Boston Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10065
- Weill-Cornell Medical College
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- The Children'S Hospital Of Philadelphia
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
1. Verensiirrosta riippuvainen talassemiapotilas, keskimääräinen 2-4 viikon verensiirtoväli edellisten 6 kuukauden ajalta.
2. Ikä ≥ 12 vuotta.
3. Negatiivinen raskaustesti hedelmällisessä iässä oleville naisille ja suostumus käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisyohjelmaa koko kliiniseen tutkimukseen osallistumisen ajan. Ei vaadita, jos naiset eivät ole hedelmällisessä iässä (eli ennen kuukautisten alkamista, kirurgisesti steriloitu, 1 vuoden postmenopausaalinen).
4. Potilaan allekirjoitettu tietoinen suostumus tai jos potilas on alle 18-vuotias, potilaan allekirjoitettu suostumus ja vanhemman/huoltajan suostumus paikallisen Institutional Review Boardin/Ethics Committeen (IRB/EC) vaatimusten mukaisesti.
Poissulkemiskriteerit:
- Historiallinen punasolujen siirtotarve on yli 250 ml/kg/vuosi.
- Punasolujen vasta-aineiden läsnäolo, mikä tekee yhteensopivien RBC-yksiköiden hankinnan mahdottomaksi hoitavan lääkärin kliinisen arvion perusteella tutkimuksen kohtuullisen suorittamisen kannalta.
- Aiempi hoito patogeenisten punasolujen kanssa, jonka jälkeen on kehitetty tunnettuja vasta-aineita niihin liittyville punasoluille.
- Pakastettujen punasolujen suunniteltu käsittelytarve.
- Hoitovaatimukset kaikille lääkkeille, joiden tiedetään aiheuttavan hemolyysiä.
- Sydänlääkkeiden saaminen sydämen vajaatoimintaan.
- Potilaat, joiden odotetaan saavan massiivisen verensiirron hoitavan lääkärin kliinisen arvion mukaan.
- Tunnettu HIV-infektio (määritelty HIV-RNA-positiiviseksi) ja viruslääkityksen muutokset 12 kuukauden aikana ennen seulontaa.
- Akuutti tai krooninen sairaus, joka tutkijan näkemyksen mukaan heikentäisi potilaan kykyä saada tutkimushoitoa.
- Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen joko samanaikaisesti tai edellisten 28 päivän aikana, jossa tutkimuslääke tai -laite voi vaikuttaa tutkimuksen päätepisteisiin tai potilaan turvallisuuteen tutkijan harkinnan mukaan.
- Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen viimeisten 3 kuukauden aikana, jos tutkittavia punasoluja tai hoitoa tai lääkkeitä, joilla on todennäköisesti pitkäaikainen vaikutus punasolujen toimintaan.
- Raskaana oleva tai imettävä.
- Suunniteltu samanaikainen hoito muiden patogeenien vähentämiseen käsiteltyjen verituotteiden kanssa osallistumisen aikana tähän tutkimukseen.
- Potilaat, jotka ovat saaneet aiempaa hoitoa punasoluilla, joiden patogeenien määrä on vähentynyt viimeisten 120 päivän aikana.
- Kyvyttömyys noudattaa tutkimusmenettelyjä ja/tai seurantaa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Mirasolin punasolut (MIR-punasolut)
MIR-punasolut: Punasolut johdetaan valkosoluista, jotka kerätään CPD-liuokseen, käsitellään Mirasol-järjestelmällä WB:tä, LR:tä varten ja säilytetään AS-3:ssa ≤ 21 päivää 1–6 °C:ssa.
|
Mirasol-punasolut (MIR-punasolut), jotka on johdettu Mirasol-käsitellystä valkosolusta; Valkosolut käsitellään Mirasolilla, centfifusoidaan ja leukoredistetään, ja johdettuja punasoluja säilytetään ennen verensiirtoa enintään 21 päivää ja siirretään potilaan verensiirtoaikataulun mukaisesti.
|
|
Active Comparator: Vertailupunasolut (REF-punasolut)
Vertailupunaiset verisolut (REF RBC:t); LR-afereesi-RBC:t tai WB-peräiset RBC:t ovat paikkakohtaisia vakioinventaarioita
|
Vertailupunasolut (REF RBC:t) hankitaan rutiinikäyttökartasta ja siirretään potilaan verensiirtoaikataulun mukaisesti.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Normalisoitu hemoglobiini (Hb AUC) lasketaan normalisoidusta hemoglobiinista peräkkäisten verensiirtojen välillä eloonjääneiden punasolujen prosentuaalisena mittana
Aikaikkuna: Crossover-muotoilu 2 hoitojaksolla. Kuhunkin jaksoon sisältyi 50 päivän pesu, jota seurasi 2 verensiirtojaksoa ensisijaisen päätepisteen arvioimiseksi. Odotettu osallistuminen oli noin 7-10 kuukautta, riippuen koehenkilön verensiirtoaikataulusta.
|
Hb AUC lasketaan käyttämällä puolisuunnikkaan muotoista menetelmää normalisoidulle Hb:lle.
Normalisointi saadaan aikaan jakamalla kaikki verensiirron jälkeiset Hb-arvot 15 minuutin verensiirron jälkeisellä Hb-tasolla.
Suhde ilmaistaan prosentteina.
Havaitun normalisoidun Hb AUC:n luonnollista log-muunnosta käytetään hyväksi.
|
Crossover-muotoilu 2 hoitojaksolla. Kuhunkin jaksoon sisältyi 50 päivän pesu, jota seurasi 2 verensiirtojaksoa ensisijaisen päätepisteen arvioimiseksi. Odotettu osallistuminen oli noin 7-10 kuukautta, riippuen koehenkilön verensiirtoaikataulusta.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Todellinen Hb-taso verensiirron jälkeen (15 min)
Aikaikkuna: Keskimäärin 30 viikkoa, joka koostuu kahdesta vuorovaikutteisesta hoitojaksosta, joista jokainen sisältää 50 päivän pesuvaiheen, jota seuraa 2 verensiirtojaksoa päätepisteiden arvioimiseksi
|
Todellinen Hb-taso verensiirron jälkeen (15 min)
|
Keskimäärin 30 viikkoa, joka koostuu kahdesta vuorovaikutteisesta hoitojaksosta, joista jokainen sisältää 50 päivän pesuvaiheen, jota seuraa 2 verensiirtojaksoa päätepisteiden arvioimiseksi
|
|
Hb:n lisäys
Aikaikkuna: Päätepisteiden arvioinnit arvioitiin 15 minuuttia verensiirron jälkeen, 1 päivä verensiirron jälkeen, 7 päivää verensiirron jälkeen ja verensiirron loppu.
|
(transfuusion jälkeinen Hb - ennen verensiirtoa Hb)/Hb siirretty]/RBC-tilavuus koehenkilöllä ennen verensiirtoa
|
Päätepisteiden arvioinnit arvioitiin 15 minuuttia verensiirron jälkeen, 1 päivä verensiirron jälkeen, 7 päivää verensiirron jälkeen ja verensiirron loppu.
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
RBC-massa-infuusio
Aikaikkuna: Keskimäärin 30 viikkoa, joka koostuu kahdesta vuorovaikutteisesta hoitojaksosta, joista jokainen sisältää 50 päivän pesuvaiheen, jota seuraa 2 verensiirtojaksoa päätepisteiden arvioimiseksi
|
tilavuus x Hb/yksikkö
|
Keskimäärin 30 viikkoa, joka koostuu kahdesta vuorovaikutteisesta hoitojaksosta, joista jokainen sisältää 50 päivän pesuvaiheen, jota seuraa 2 verensiirtojaksoa päätepisteiden arvioimiseksi
|
|
Verensiirron jälkeisen Hb-tason prosentuaalinen lasku
Aikaikkuna: Keskimäärin 30 viikkoa, joka koostuu kahdesta vuorovaikutteisesta hoitojaksosta, joista jokainen sisälsi 50 päivän pesuvaiheen, jota seurasi 2 verensiirtojaksoa päätepisteiden arviointia varten.
|
Verensiirron jälkeisen Hb-tason lasku prosentteina
|
Keskimäärin 30 viikkoa, joka koostuu kahdesta vuorovaikutteisesta hoitojaksosta, joista jokainen sisälsi 50 päivän pesuvaiheen, jota seurasi 2 verensiirtojaksoa päätepisteiden arviointia varten.
|
|
Vasta-aineseulontatestien määrä, joilla on vahvistettu spesifisyys Mirasol-käsitellystä valkosoluista peräisin oleville punasoluille
Aikaikkuna: Jopa 40 viikkoa, joka koostuu kahdesta ristikkäishoitojaksosta, joista jokainen sisältää 50 päivän pesuvaiheen, jota seuraa 2 verensiirtojaksoa päätepisteiden arviointia varten ja viimeinen tutkimuskäynti 60 päivää viimeisen tutkimussiirron jälkeen
|
Vasta-aineseulonta suoritettiin yhteensä 8 (100 %) koehenkilölle SS:ssä yhteensä 97 väliajoin (ennen verensiirtoa, 7 päivää verensiirron jälkeen tai tutkimuksen lopun hoidon seurantakäynti).
|
Jopa 40 viikkoa, joka koostuu kahdesta ristikkäishoitojaksosta, joista jokainen sisältää 50 päivän pesuvaiheen, jota seuraa 2 verensiirtojaksoa päätepisteiden arviointia varten ja viimeinen tutkimuskäynti 60 päivää viimeisen tutkimussiirron jälkeen
|
|
Ihmisen leukosyyttiantigeenin (HLA) alloimmunisoinnin saaneiden osallistujien määrä verensiirron jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 40 viikkoa, joka koostuu kahdesta ristikkäisestä hoitojaksosta, joista jokainen sisältää 50 päivän pesuvaiheen, jota seuraa 2 verensiirtojaksoa päätepisteiden arviointia varten ja viimeinen tutkimuskäynti 60 päivää viimeisen tutkimuksen jälkeen.
|
Korkeinta kolmesta erilaisesta normalisoidun taustasuhteen (NBG) raja-arvosta käytettiin luokan I HLA-vasta-aineiden positiivisuuden määrittämiseen ennen verensiirtoa, koska sitä käytettiin tunnistamaan muunnos HLA-vasta-ainenegatiivisista ennen verensiirtoa positiiviseksi verensiirron jälkeen. soveltuva hoitoryhmä.
|
Jopa 40 viikkoa, joka koostuu kahdesta ristikkäisestä hoitojaksosta, joista jokainen sisältää 50 päivän pesuvaiheen, jota seuraa 2 verensiirtojaksoa päätepisteiden arviointia varten ja viimeinen tutkimuskäynti 60 päivää viimeisen tutkimuksen jälkeen.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Ned Cosgriff, MD, Terumo BCT
- Päätutkija: Steve Sloan, MD, PhD, Boston Children's Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 12. huhtikuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 19. joulukuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 19. joulukuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 23. lokakuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 27. lokakuuta 2017
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 6. marraskuuta 2017
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 14. helmikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 19. tammikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. tammikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CTS-5056
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .