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만성 수혈이 필요한 환자에서 미라솔 처리 전혈 유래 적혈구의 효능 및 안전성(PRAISE) (PRAISE)

2024년 1월 19일 업데이트: Terumo BCTbio

만성 수혈이 필요한 환자에서 기존 적혈구와 비교하여 미라솔 처리 전혈 유래 적혈구의 효능 및 안전성 평가

이것은 수혈 의존성 지중해빈혈 환자에서 미라솔로 치료한 전혈(WB)에서 추출한 적혈구(RBC)와 기존 적혈구의 임상적 효과를 평가하기 위한 전향적, 다기관, 무작위, 교차 시험입니다. 임상 연구 전반에 걸쳐 RBC 수혈량과 빈도는 각 피험자의 치료 의사가 결정합니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

환자는 1:1로 무작위 배정되어 미라솔 치료 적혈구 후 기존 적혈구를 투여받거나 기존 적혈구 후 미라솔 치료 적혈구를 투여받게 됩니다. 혈액센터는 공여 적혈구를 채취해 환자에게 수혈할 수 있도록 병원 현장에 미라솔 처리 적혈구를 공급한다. 병원 현장에서는 표준 공급업체로부터 정상적인 프로세스에 따라 기존 RBC를 주문합니다.

수혈은 주요 지중해 빈혈 환자를 위한 치료의 중심입니다. 수혈의 목적은 빈혈을 개선하고 비효율적인 적혈구 생성을 억제하는 두 가지입니다. 이러한 지중해 빈혈 환자의 수혈 에피소드는 환자의 평생 동안 정기적인 일정에 따라 정기적인 수혈을 받는 것입니다.

교차 시험 디자인은 2개의 치료 기간으로 구성됩니다. 각 기간에는 50일 세척 단계(세척 0일 = 치료 기간 0일)와 2개의 수혈 에피소드가 포함됩니다. 연구 치료 종료 후속 방문은 다음 표준 치료 수혈 전에 프로토콜 당 마지막 수혈 후 2-4주에 발생합니다. 최종 연구 방문은 마지막 프로토콜 수혈 후 최소 60일 후에 발생합니다.

PRAISE 연구의 1차 목적은 미라솔로 치료한 WB 유래 적혈구의 생존율이 만성 적혈구 수혈 지원이 필요한 환자에게 수혈했을 때 기존 적혈구보다 열등하지 않은지 확인하는 것이다. 2차 목표는 치료 그룹 간의 다른 효능 및 안전성 종점을 비교하는 것을 포함합니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

9

단계

  • 해당 없음

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Oakland, California, 미국, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02116
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10065
        • Weill-Cornell Medical College
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
  • 이스라엘
      • Haifa, 이스라엘, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, 이스라엘, 91120
        • Hadassah Ein Kerem Hospital
  • 이탈리아
      • Palermo, 이탈리아, 90146
        • U.O.C. di Ematologia e Malattie Rare del Sangue e degli Organi Ematopoietici V. Cervello Hospital
    • Genoa
      • Genova, Genoa, 이탈리아, 16128
        • Centro della Microcitemia ed Anemie Congenite Ospedale Gallieria
  • 칠면조
    • Izmir
      • Bornova, Izmir, 칠면조, 35040
        • Ege University Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 1. 이전 6개월 동안 평균 수혈 간격이 2-4주인 수혈 의존성 지중해빈혈 환자.

    2. 연령 ≥ 12세.

    3. 임신 가능성이 있는 여성에 대한 음성 임신 검사 및 임상 시험 참여 기간 동안 의학적으로 허용되는 피임 요법 시행에 대한 동의. 여성 피험자가 가임 가능성이 없는 경우(즉, 월경 시작 전, 외과적으로 불임 수술을 받은 경우, 폐경 후 1년)에는 필요하지 않습니다.

    4. 현지 IRB/EC(Institutional Review Board/Ethics Committee) 요구 사항에 따라 환자의 정보에 입각한 동의서에 서명하거나, 환자가 18세 미만인 경우 환자 동의서 및 부모/보호자의 서명 동의서.

제외 기준:

  1. 역사적 적혈구 수혈 요구량은 250mL/kg/년 이상입니다.
  2. 연구의 합리적인 실행을 위해 치료 의사의 임상적 판단에 따라 적합한 RBC 단위를 조달할 수 없게 만드는 RBC 항체의 존재.
  3. 관련 RBC에 대한 알려진 항체의 후속 개발과 함께 병원체가 감소된 RBC로 사전 치료.
  4. 냉동 RBC 제품의 계획된 처리 요구 사항.
  5. 용혈을 유발하는 것으로 알려진 모든 약물에 대한 치료 요건.
  6. 심부전에 대한 심장 약을 받고 있습니다.
  7. 치료 의사의 임상적 판단에 따라 대량 수혈을 받을 것으로 예상되는 환자.
  8. 스크리닝 전 12개월 이내에 항바이러스 요법이 변경된 알려진 HIV 감염(HIV RNA 양성으로 정의됨).
  9. 조사자의 의견에 따라 연구 치료를 받는 환자의 능력을 손상시킬 급성 또는 만성 의학적 장애.
  10. 조사자의 재량에 따라 연구 약물 또는 장치가 연구 종점 또는 환자 안전에 영향을 미칠 수 있는 다른 임상 연구에 동시에 또는 이전 28일 이내에 참여.
  11. RBC 기능에 장기간 영향을 미칠 가능성이 있는 연구용 RBC 또는 치료 또는 약물을 받은 경우 지난 3개월 이내에 다른 임상 연구에 참여.
  12. 임신 또는 모유 수유.
  13. 본 연구에 참여하는 동안 다른 병원체 감소 처리된 혈액 제품과의 계획된 동시 치료.
  14. 지난 120일 이내에 이전에 병원균이 감소된 적혈구로 치료를 받은 환자.
  15. 연구 절차 및/또는 후속 조치를 준수할 수 없음.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 크로스오버 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 미라솔 적혈구(MIR RBC)
MIR RBC: RBC는 CPD 용액에 수집된 WB에서 파생되며 WB, LR용 Mirasol 시스템으로 처리되고 1-6°C에서 ≤ 21일 동안 AS-3에 저장됩니다.
장치: 미라솔 적혈구(MIR RBC)
미라솔-처리된 WB로부터 유래된 미라솔 적혈구(MIR RBC); WB는 Mirasol 치료, 원심분리 및 백혈구 감소를 거치게 되며 파생된 RBC는 최대 21일 동안 수혈 전에 보관하고 환자의 수혈 일정에 따라 수혈합니다.
활성 비교기: 참조 적혈구(REF RBC)
참조 적혈구(REF RBC); LR 성분채집술 RBC 또는 WB 유래 RBC는 사이트별 표준 인벤토리입니다.
장치: 참조 적혈구(REF RBC)
참조 적혈구(REF RBC)는 일상적인 사용 재고에서 확보하여 환자의 수혈 일정에 따라 수혈합니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
정상화 헤모글로빈(Hb AUC)은 연속 수혈 사이의 정상화 Hb에서 생존 적혈구 비율의 척도로 계산됨
기간: 2개의 처리 기간을 갖는 교차 디자인. 각 기간에는 50일 워시인(wash-in) 후 1차 종점 평가를 위한 2개의 수혈 에피소드가 포함되었습니다. 예상 참여 기간은 피험자의 수혈 일정에 따라 약 7-10개월이었습니다.
Hb AUC는 정규화된 Hb에서 사다리꼴 방법을 사용하여 계산됩니다. 정상화는 모든 수혈 후 Hb 값을 수혈 후 15분 Hb 수준으로 나눔으로써 달성됩니다. 비율은 백분율로 표시됩니다. 관찰된 정규화된 Hb AUC의 자연 로그 변환이 활용될 것입니다.
2개의 처리 기간을 갖는 교차 디자인. 각 기간에는 50일 워시인(wash-in) 후 1차 종점 평가를 위한 2개의 수혈 에피소드가 포함되었습니다. 예상 참여 기간은 피험자의 수혈 일정에 따라 약 7-10개월이었습니다.

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
수혈 후 실제 Hb 수준(15분)
기간: 종점 평가를 위한 2개의 수혈 에피소드가 뒤따르는 50일 세척 단계를 포함하는 각 기간과 함께 2개의 교차 치료 기간으로 구성된 평균 30주
수혈 후 실제 Hb 수준(15분)
종점 평가를 위한 2개의 수혈 에피소드가 뒤따르는 50일 세척 단계를 포함하는 각 기간과 함께 2개의 교차 치료 기간으로 구성된 평균 30주
Hb 증가
기간: 종점 평가는 수혈 후 15분, 수혈 후 1일, 수혈 후 7일 및 수혈 종료 시점에 평가되었습니다.
(수혈 후 Hb - 수혈 전 Hb)/수혈된 Hb]/수혈 전 피험자의 적혈구량
종점 평가는 수혈 후 15분, 수혈 후 1일, 수혈 후 7일 및 수혈 종료 시점에 평가되었습니다.

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
RBC 대량 주입
기간: 종점 평가를 위한 2개의 수혈 에피소드가 뒤따르는 50일 세척 단계를 포함하는 각 기간과 함께 2개의 교차 치료 기간으로 구성된 평균 30주
부피 x Hb/단위
종점 평가를 위한 2개의 수혈 에피소드가 뒤따르는 50일 세척 단계를 포함하는 각 기간과 함께 2개의 교차 치료 기간으로 구성된 평균 30주
수혈 후 Hb 수준의 백분율 감소
기간: 각 기간에는 50일간의 세척 단계와 종점 평가를 위한 2회의 수혈 에피소드가 포함된 2회의 교차 치료 기간으로 구성된 평균 30주입니다.
수혈 후 Hb 수준의 백분율 감소
각 기간에는 50일간의 세척 단계와 종점 평가를 위한 2회의 수혈 에피소드가 포함된 2회의 교차 치료 기간으로 구성된 평균 30주입니다.
미라솔 처리 WB에서 유래된 적혈구에 대한 특이성이 확인된 항체 선별검사 건수
기간: 각 기간에는 50일의 세척 단계에 이어 종점 평가를 위한 2회의 수혈 에피소드와 마지막 연구 수혈 후 60일에 최종 연구 방문을 포함하는 2회의 교차 치료 기간으로 구성된 최대 40주
SS의 총 8명(100%) 대상자에 대해 총 97회 간격(수혈 전, 수혈 후 7일 또는 연구 치료 종료 추적 방문)으로 항체 스크리닝을 수행했습니다.
각 기간에는 50일의 세척 단계에 이어 종점 평가를 위한 2회의 수혈 에피소드와 마지막 연구 수혈 후 60일에 최종 연구 방문을 포함하는 2회의 교차 치료 기간으로 구성된 최대 40주
수혈 후 인간 백혈구 항원(HLA) 동종면역을 받은 참가자 수
기간: 각 기간에는 50일의 세척 단계에 이어 종점 평가를 위한 2회의 수혈 에피소드와 마지막 연구 후 60일의 최종 연구 방문을 포함하는 2회의 교차 치료 기간으로 구성된 최대 40주.
세 가지 서로 다른 표준화된 배경 비율(NBG) 컷오프 중 가장 높은 값을 사용하여 수혈 전 클래스 I HLA 항체의 양성을 정량화했습니다. 이는 수혈 전 음성 HLA 항체에서 수혈 후 양성으로의 전환을 확인하는 데 사용되었기 때문입니다. 해당 치료군.
각 기간에는 50일의 세척 단계에 이어 종점 평가를 위한 2회의 수혈 에피소드와 마지막 연구 후 60일의 최종 연구 방문을 포함하는 2회의 교차 치료 기간으로 구성된 최대 40주.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Terumo BCTbio

협력자

United States Department of Defense
U.S. Army Medical Research and Development Command
Joint Warfighter Medical Research Program

수사관

  • 연구 책임자: Ned Cosgriff, MD, Terumo BCT
  • 수석 연구원: Steve Sloan, MD, PhD, Boston Children's Hospital

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 4월 12일

기본 완료 (실제)

2018년 12월 19일

연구 완료 (실제)

2018년 12월 19일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 10월 23일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 10월 27일

처음 게시됨 (실제)

2017년 11월 6일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 2월 14일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 1월 19일

마지막으로 확인됨

2024년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CTS-5056

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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