Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid en veiligheid van RBC's afgeleid van met Mirasol behandeld volbloed bij patiënten die chronische transfusie nodig hebben (PRAISE) (PRAISE)

19 januari 2024 bijgewerkt door: Terumo BCTbio

Evalueer de werkzaamheid en veiligheid van RBC's afgeleid van met Mirasol behandeld volbloed in vergelijking met conventionele RBC's bij patiënten die chronische transfusieondersteuning nodig hebben

Dit is een prospectieve, multicenter, gerandomiseerde, cross-over studie om de klinische effectiviteit te evalueren van rode bloedcellen (RBC's) afgeleid van met Mirasol behandeld volbloed (WB) versus conventionele RBC's bij transfusie-afhankelijke thalassemiepatiënten. Gedurende de klinische studie zullen het RBC-transfusievolume en de frequentie worden bepaald door de behandelend arts van elke proefpersoon.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Patiënten zullen 1:1 worden gerandomiseerd om ofwel met Mirasol behandelde RBC's te krijgen, gevolgd door conventionele RBC's, ofwel om conventionele RBC's te krijgen gevolgd door met Mirasol behandelde RBC's. De bloedcentra verzamelen de donor-RBC's en leveren de met Mirasol behandelde RBC's aan de ziekenhuislocaties voor transfusie bij patiënten. Ziekenhuislocaties bestellen conventionele RBC's volgens hun normale proces bij hun standaardleverancier.

Bloedtransfusie is de steunpilaar van de zorg voor personen met thalassemie major. Het doel van transfusie is tweeledig: de bloedarmoede verbeteren en de ineffectieve erytropoëse onderdrukken. Een transfusie-episode voor deze thalassemiepatiënten zijn de routinematige transfusies die gedurende het leven van de patiënt op een regelmatig schema worden toegediend.

De opzet van de cross-over studie zal bestaan ​​uit 2 behandelperiodes. Elke periode omvat een wash-in-fase van 50 dagen (dag 0 van de wash-in = dag 0 van de behandelingsperiode) gevolgd door 2 transfusie-episodes. Een follow-upbezoek aan het einde van de studiebehandeling vindt plaats 2-4 weken na de laatste transfusie volgens protocol, voorafgaand aan de volgende standaardtransfusie. Een laatste studiebezoek vindt ten minste 60 dagen na de laatste protocoltransfusie plaats.

Het primaire doel van de PRAISE-studie is om te bepalen of het percentage overleving van RBC's afkomstig van met Mirasol behandelde WB niet inferieur is aan conventionele RBC's bij transfusie bij patiënten die chronische RBC-transfusieondersteuning nodig hebben. De secundaire doelstellingen omvatten het vergelijken van andere eindpunten voor werkzaamheid en veiligheid tussen behandelingsgroepen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

9

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Israël
      • Haifa, Israël, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Israël, 91120
        • Hadassah Ein Kerem Hospital
  • Italië
      • Palermo, Italië, 90146
        • U.O.C. di Ematologia e Malattie Rare del Sangue e degli Organi Ematopoietici V. Cervello Hospital
    • Genoa
      • Genova, Genoa, Italië, 16128
        • Centro della Microcitemia ed Anemie Congenite Ospedale Gallieria
  • Kalkoen
    • Izmir
      • Bornova, Izmir, Kalkoen, 35040
        • Ege University Children's Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02116
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10065
        • Weill-Cornell Medical College
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • 1. Transfusieafhankelijke thalassemiepatiënt met gemiddelde transfusie-intervallen van 2-4 weken gedurende de voorgaande 6 maanden.

    2. Leeftijd ≥ 12 jaar.

    3. Negatieve zwangerschapstest voor vrouwen in de vruchtbare leeftijd en instemming om een ​​medisch aanvaardbaar anticonceptieregime toe te passen tijdens de deelname aan de klinische studie. Niet vereist als vrouwelijke proefpersonen niet in de vruchtbare leeftijd zijn (dwz vóór het begin van de menstruatie, chirurgisch gesteriliseerd, 1 jaar na de menopauze).

    4. Ondertekende geïnformeerde toestemming van de patiënt, of als de patiënt < 18 jaar oud is, ondertekende instemming van de patiënt en toestemming van ouder/voogd, volgens de vereisten van de lokale Institutional Review Board/Ethics Committee (IRB/EC).

Uitsluitingscriteria:

  1. Historische RBC-transfusiebehoefte van meer dan 250 ml/kg/jaar.
  2. Aanwezigheid van RBC-antilichamen die het verkrijgen van compatibele RBC-eenheden naar het klinische oordeel van de behandelend arts niet haalbaar maken voor een redelijke uitvoering van het onderzoek.
  3. Voorafgaande behandeling met pathogeengereduceerde RBC's met daaropvolgende ontwikkeling van bekende antilichamen tegen de bijbehorende RBC's.
  4. Geplande behandelingsbehoefte van ingevroren RBC-producten.
  5. Behandelingsvereisten voor elk medicijn waarvan bekend is dat het hemolyse veroorzaakt.
  6. Cardiale medicatie ontvangen voor hartfalen.
  7. Patiënten verwachtten massale transfusies te krijgen, volgens het klinische oordeel van de behandelend arts.
  8. Bekende hiv-infectie (gedefinieerd als hiv-RNA-positief) met wijzigingen in het antivirale regime binnen de 12 maanden voorafgaand aan de screening.
  9. Acute of chronische medische stoornis die, naar de mening van de onderzoeker, het vermogen van de patiënt om studiebehandeling te krijgen zou aantasten.
  10. Deelname aan een ander klinisch onderzoek, gelijktijdig of binnen de voorgaande 28 dagen, waarin het onderzoeksgeneesmiddel of apparaat de eindpunten van het onderzoek of de veiligheid van de patiënt kan beïnvloeden, naar goeddunken van de onderzoeker.
  11. Deelname aan een ander klinisch onderzoek in de afgelopen 3 maanden als RBC's in onderzoek of behandeling of medicijnen zijn ontvangen die waarschijnlijk een langetermijneffect hebben op de functie van RBC's.
  12. Zwanger of borstvoeding.
  13. Geplande gelijktijdige behandeling met andere met pathogeenreductie behandelde bloedproducten tijdens deelname aan deze studie.
  14. Patiënten die in de afgelopen 120 dagen eerder zijn behandeld met pathogeengereduceerde erytrocyten.
  15. Onvermogen om studieprocedures en/of follow-up na te leven.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Mirasol rode bloedcellen (MIR RBC's)
MIR RBC's: RBC's zullen worden afgeleid van WB verzameld in CPD-oplossing, behandeld met het Mirasol-systeem voor WB, LR, en opgeslagen in AS-3 gedurende ≤ 21 dagen bij 1-6°C
Apparaat: Mirasol rode bloedcellen (MIR RBC's)
Mirasol rode bloedcellen (MIR RBC's) afgeleid van met Mirasol behandelde WB; WB wordt met Mirasol behandeld, gecentrifugeerd en geleukoreduceerd en de afgeleide RBC's worden vóór transfusie maximaal 21 dagen bewaard en getransfundeerd volgens het transfusieschema van de patiënt.
Actieve vergelijker: Referentie rode bloedcellen (REF RBC's)
Referentie rode bloedcellen (REF RBC's); LR-aferese-RBC's of WB-afgeleide RBC's worden per locatie standaard geïnventariseerd
Apparaat: Referentie rode bloedcellen (REF RBC's)
Referentie-rode bloedcellen (REF-RBC's) worden verkregen uit de inventaris voor routinematig gebruik en getransfundeerd volgens het transfusieschema van de patiënt.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Genormaliseerd hemoglobine (Hb AUC) berekend op basis van genormaliseerd Hb tussen opeenvolgende transfusies als een maat voor het percentage overlevende RBC's
Tijdsspanne: Crossover-ontwerp met 2 behandelingsperioden. Elke periode omvatte een wash-in van 50 dagen gevolgd door 2 transfusie-episodes voor de beoordeling van het primaire eindpunt. De verwachte deelname was ongeveer 7-10 maanden, afhankelijk van het transfusieschema van de proefpersoon.
De Hb AUC wordt berekend met behulp van de trapeziummethode op genormaliseerd Hb. De normalisatie wordt bewerkstelligd door alle Hb-waarden na transfusie te delen door het Hb-niveau na 15 minuten na transfusie. De verhouding wordt uitgedrukt in een percentage. Er zal een natuurlijke log-transformatie van de waargenomen genormaliseerde Hb AUC worden gebruikt.
Crossover-ontwerp met 2 behandelingsperioden. Elke periode omvatte een wash-in van 50 dagen gevolgd door 2 transfusie-episodes voor de beoordeling van het primaire eindpunt. De verwachte deelname was ongeveer 7-10 maanden, afhankelijk van het transfusieschema van de proefpersoon.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Werkelijke Hb-waarde na transfusie (15 min)
Tijdsspanne: Gemiddeld 30 weken, bestaande uit 2 crossover-behandelingsperioden, waarbij elke periode een wash-in-fase van 50 dagen omvat, gevolgd door 2 transfusie-episodes voor eindpuntbeoordeling
Actuele Hb-waarde na transfusie (15 min)
Gemiddeld 30 weken, bestaande uit 2 crossover-behandelingsperioden, waarbij elke periode een wash-in-fase van 50 dagen omvat, gevolgd door 2 transfusie-episodes voor eindpuntbeoordeling
Hb-verhoging
Tijdsspanne: Eindpuntbeoordelingen werden geëvalueerd 15 minuten na de transfusie, 1 dag na de transfusie, 7 dagen na de transfusie en het einde van de transfusie-episode.
(post-transfusie Hb - pre-transfusie Hb)/Hb getransfundeerd]/RBC-volume bij proefpersoon vóór transfusie
Eindpuntbeoordelingen werden geëvalueerd 15 minuten na de transfusie, 1 dag na de transfusie, 7 dagen na de transfusie en het einde van de transfusie-episode.

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
RBC massa-geïnfundeerd
Tijdsspanne: Gemiddeld 30 weken, bestaande uit 2 crossover-behandelingsperioden, waarbij elke periode een wash-in-fase van 50 dagen omvat, gevolgd door 2 transfusie-episodes voor eindpuntbeoordeling
volume x Hb/eenheid
Gemiddeld 30 weken, bestaande uit 2 crossover-behandelingsperioden, waarbij elke periode een wash-in-fase van 50 dagen omvat, gevolgd door 2 transfusie-episodes voor eindpuntbeoordeling
Percentage daling van het Hb-niveau na transfusie
Tijdsspanne: Gemiddeld 30 weken, bestaande uit 2 cross-over behandelingsperioden, waarbij elke periode een wash-in-fase van 50 dagen omvatte, gevolgd door 2 transfusie-episodes voor eindpuntbeoordeling.
Percentage daling van het Hb-niveau na de transfusie
Gemiddeld 30 weken, bestaande uit 2 cross-over behandelingsperioden, waarbij elke periode een wash-in-fase van 50 dagen omvatte, gevolgd door 2 transfusie-episodes voor eindpuntbeoordeling.
Aantal antilichaamscreeningtests met bevestigde specificiteit voor rode bloedcellen afkomstig van met Mirasol behandelde WB
Tijdsspanne: Maximaal 40 weken bestaande uit 2 cross-over behandelingsperioden waarbij elke periode een wash-in-fase van 50 dagen omvatte, gevolgd door 2 transfusie-episodes voor eindpuntbeoordeling en een laatste onderzoeksbezoek 60 dagen na de laatste onderzoekstransfusie
Antilichaamscreening werd uitgevoerd bij in totaal 8 (100%) proefpersonen in de SS met in totaal 97 intervallen (pre-transfusie, 7 dagen post-transfusie of vervolgbezoek aan het einde van de studiebehandeling).
Maximaal 40 weken bestaande uit 2 cross-over behandelingsperioden waarbij elke periode een wash-in-fase van 50 dagen omvatte, gevolgd door 2 transfusie-episodes voor eindpuntbeoordeling en een laatste onderzoeksbezoek 60 dagen na de laatste onderzoekstransfusie
Aantal deelnemers met allo-immunisatie van menselijk leukocytenantigeen (HLA) na transfusie
Tijdsspanne: Maximaal 40 weken bestaande uit 2 cross-over behandelingsperioden waarbij elke periode een wash-in-fase van 50 dagen omvatte, gevolgd door 2 transfusie-episodes voor eindpuntbeoordeling en een laatste onderzoeksbezoek 60 dagen na het laatste onderzoek.
De hoogste van drie verschillende grenswaarden voor de genormaliseerde achtergrondratio (NBG) werd gebruikt om de positiviteit voor Klasse I HLA-antilichamen voorafgaand aan de transfusie te kwantificeren, aangezien deze werd gebruikt om de conversie van HLA-antilichaam-negatief voorafgaand aan de transfusie naar positiviteit na transfusie(s) binnen de toepasselijke behandelgroep.
Maximaal 40 weken bestaande uit 2 cross-over behandelingsperioden waarbij elke periode een wash-in-fase van 50 dagen omvatte, gevolgd door 2 transfusie-episodes voor eindpuntbeoordeling en een laatste onderzoeksbezoek 60 dagen na het laatste onderzoek.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Terumo BCTbio

Medewerkers

United States Department of Defense
U.S. Army Medical Research and Development Command
Joint Warfighter Medical Research Program

Onderzoekers

  • Studie directeur: Ned Cosgriff, MD, Terumo BCT
  • Hoofdonderzoeker: Steve Sloan, MD, PhD, Boston Children's Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

12 april 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

19 december 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

19 december 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 oktober 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 oktober 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

6 november 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 februari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 januari 2024

Laatst geverifieerd

1 januari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CTS-5056

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Transfusieafhankelijke thalassemie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren