Eficacia y seguridad de los glóbulos rojos derivados de sangre completa tratada con Mirasol en pacientes que requieren transfusiones crónicas (PRAISE) (PRAISE)
19 de enero de 2024 actualizado por: Terumo BCTbio
Evaluar la eficacia y seguridad de los glóbulos rojos derivados de sangre total tratada con Mirasol en comparación con los glóbulos rojos convencionales en pacientes que requieren soporte de transfusión crónica
Este es un ensayo prospectivo, multicéntrico, aleatorizado y cruzado para evaluar la eficacia clínica de los glóbulos rojos (RBC) derivados de la sangre total (WB) tratada con Mirasol frente a los glóbulos rojos convencionales en pacientes con talasemia dependientes de transfusiones.
A lo largo del estudio clínico, el volumen y la frecuencia de la transfusión de glóbulos rojos serán determinados por el médico tratante de cada sujeto.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los pacientes serán aleatorizados 1:1 para recibir glóbulos rojos tratados con Mirasol seguidos de glóbulos rojos convencionales, o para recibir glóbulos rojos convencionales seguidos de glóbulos rojos tratados con Mirasol. Los centros de sangre recolectarán los glóbulos rojos de los donantes y suministrarán los glóbulos rojos tratados con Mirasol a los hospitales para su transfusión a los pacientes. Los sitios hospitalarios solicitarán glóbulos rojos convencionales según su proceso normal, a su proveedor estándar.
La transfusión de sangre es el pilar de la atención de las personas con talasemia mayor. El propósito de la transfusión es doble: mejorar la anemia y suprimir la eritropoyesis ineficaz. Un episodio de transfusión para estos pacientes con talasemia son las transfusiones de rutina administradas en un horario regular durante la vida del paciente.
El diseño del ensayo cruzado constará de 2 períodos de tratamiento. Cada período incluirá una fase de lavado de 50 días (Día 0 del lavado = Día 0 del período de tratamiento) seguida de 2 episodios de transfusión. Se realizará una visita de seguimiento al final del tratamiento del estudio de 2 a 4 semanas después de la última transfusión según el protocolo, antes de la siguiente transfusión estándar de atención. Se realizará una visita final del estudio al menos 60 días después de la última transfusión por protocolo.
El objetivo principal del estudio PRAISE es determinar si el porcentaje de supervivencia de los glóbulos rojos derivados de WB tratados con Mirasol no es inferior a los glóbulos rojos convencionales cuando se transfunden a pacientes que requieren transfusiones crónicas de glóbulos rojos. Los objetivos secundarios incluyen comparar otros criterios de valoración de eficacia y seguridad entre los grupos de tratamiento.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
9
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02116
- Boston Children's Hospital
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10065
- Weill-Cornell Medical College
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Haifa, Israel, 3109601
- Rambam Health Care Campus
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Jerusalem, Israel, 91120
- Hadassah Ein Kerem Hospital
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Palermo, Italia, 90146
- U.O.C. di Ematologia e Malattie Rare del Sangue e degli Organi Ematopoietici V. Cervello Hospital
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Genoa
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Genova, Genoa, Italia, 16128
- Centro della Microcitemia ed Anemie Congenite Ospedale Gallieria
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Izmir
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Bornova, Izmir, Pavo, 35040
- Ege University Children's Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
1. Paciente con talasemia dependiente de transfusiones con intervalos transfusionales medios de 2 a 4 semanas durante los 6 meses anteriores.
2. Edad ≥ 12 años.
3. Prueba de embarazo negativa para mujeres en edad fértil y acuerdo para practicar un régimen anticonceptivo médicamente aceptable durante la participación en el ensayo clínico. No se requiere si las mujeres no están en edad fértil (es decir, antes del inicio de la menstruación, esterilizadas quirúrgicamente, posmenopáusicas de 1 año).
4. Consentimiento informado firmado por el paciente, o si el paciente es menor de 18 años, asentimiento firmado por el paciente y consentimiento del padre/tutor, de acuerdo con los requisitos locales de la Junta de Revisión Institucional/Comité de Ética (IRB/EC).
Criterio de exclusión:
- Necesidad histórica de transfusiones de glóbulos rojos de más de 250 ml/kg/año.
- Presencia de anticuerpos de glóbulos rojos que hacen que la obtención de unidades de glóbulos rojos compatibles no sea factible según el criterio clínico del médico tratante para la ejecución razonable del estudio.
- Tratamiento previo con glóbulos rojos reducidos en patógenos con posterior desarrollo de anticuerpos conocidos contra los glóbulos rojos asociados.
- Requisito de tratamiento planificado de productos RBC congelados.
- Requisitos de tratamiento para cualquier medicamento que se sabe que causa hemólisis.
- Recibir medicamentos cardíacos para la insuficiencia cardíaca.
- Pacientes previstos para recibir transfusión masiva, según criterio clínico del médico tratante.
- Infección por VIH conocida (definida como ARN de VIH positivo) con cambios en el régimen antiviral dentro de los 12 meses anteriores a la selección.
- Trastorno médico agudo o crónico que, en opinión del investigador, afectaría la capacidad del paciente para recibir el tratamiento del estudio.
- Participación en otro estudio clínico, ya sea simultáneamente o dentro de los 28 días anteriores, en el que el fármaco o dispositivo del estudio pueda influir en los criterios de valoración del estudio o en la seguridad del paciente, según el criterio del investigador.
- Participación en otro estudio clínico en los últimos 3 meses si se recibieron glóbulos rojos en investigación o tratamiento o medicamentos que probablemente tengan un efecto a largo plazo en la función de los glóbulos rojos.
- Embarazada o amamantando.
- Tratamiento simultáneo planificado con otros productos sanguíneos tratados con reducción de patógenos durante la participación en este estudio.
- Pacientes que recibieron tratamiento previo con glóbulos rojos reducidos en patógenos en los últimos 120 días.
- Incapacidad para cumplir con los procedimientos del estudio y/o seguimiento.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Glóbulos rojos de Mirasol (glóbulos rojos MIR)
RBC MIR: los RBC se derivarán de WB recolectados en solución CPD, tratados con el Sistema Mirasol para WB, LR y almacenados en AS-3 durante ≤ 21 días a 1-6 °C
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Glóbulos rojos de Mirasol (MIR RBC) derivados de WB tratada con Mirasol; WB se tratará, centrifugará y leucorreducirá con Mirasol, y los glóbulos rojos derivados se almacenarán antes de la transfusión durante un máximo de 21 días y se transfundirán de acuerdo con el programa de transfusión del paciente.
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Comparador activo: Glóbulos rojos de referencia (REF RBC)
Glóbulos rojos de referencia (REF RBC); Los glóbulos rojos de aféresis LR o los glóbulos rojos derivados de WB serán inventario estándar por sitio
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Los glóbulos rojos de referencia (REF RBC) se obtendrán del inventario de uso rutinario y se transfundirán de acuerdo con el programa de transfusión del paciente.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Hemoglobina normalizada (Hb AUC) calculada a partir de la Hb normalizada entre transfusiones sucesivas como medida del porcentaje de glóbulos rojos supervivientes
Periodo de tiempo: Diseño cruzado con 2 periodos de tratamiento. Cada período incluyó un lavado de 50 días seguido de 2 episodios de transfusión para la evaluación del punto final primario. La participación esperada fue de aproximadamente 7 a 10 meses, dependiendo del programa de transfusión del sujeto.
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El AUC de la Hb se calcula mediante el método trapezoidal sobre la Hb normalizada.
La normalización se logra dividiendo todos los valores de Hb posteriores a la transfusión por el nivel de Hb posterior a la transfusión de 15 minutos.
La relación se expresa como un porcentaje.
Se utilizará una transformación logarítmica natural del AUC de la Hb normalizada observada.
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Diseño cruzado con 2 periodos de tratamiento. Cada período incluyó un lavado de 50 días seguido de 2 episodios de transfusión para la evaluación del punto final primario. La participación esperada fue de aproximadamente 7 a 10 meses, dependiendo del programa de transfusión del sujeto.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Nivel real de Hb después de la transfusión (15 min)
Periodo de tiempo: Un promedio de 30 semanas que consta de 2 períodos cruzados de tratamiento, cada uno de los cuales incluye una fase de lavado de 50 días seguida de 2 episodios de transfusión para la evaluación del punto final
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Nivel real de Hb post-transfusión (15 min)
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Un promedio de 30 semanas que consta de 2 períodos cruzados de tratamiento, cada uno de los cuales incluye una fase de lavado de 50 días seguida de 2 episodios de transfusión para la evaluación del punto final
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Incremento de Hb
Periodo de tiempo: Las evaluaciones de los criterios de valoración se evaluaron 15 minutos después de la transfusión, 1 día después de la transfusión, 7 días después de la transfusión y al final del episodio de transfusión.
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(Hb post-transfusión - Hb pre-transfusión)/Hb transfundida]/volumen de glóbulos rojos en el sujeto antes de la transfusión
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Las evaluaciones de los criterios de valoración se evaluaron 15 minutos después de la transfusión, 1 día después de la transfusión, 7 días después de la transfusión y al final del episodio de transfusión.
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Infusión masiva de glóbulos rojos
Periodo de tiempo: Un promedio de 30 semanas que consta de 2 períodos cruzados de tratamiento, cada uno de los cuales incluye una fase de lavado de 50 días seguida de 2 episodios de transfusión para la evaluación del punto final
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volumen x Hb/unidad
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Un promedio de 30 semanas que consta de 2 períodos cruzados de tratamiento, cada uno de los cuales incluye una fase de lavado de 50 días seguida de 2 episodios de transfusión para la evaluación del punto final
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Disminución porcentual del nivel de Hb postransfusión
Periodo de tiempo: Un promedio de 30 semanas que consta de 2 períodos de tratamiento cruzados y cada período incluye una fase de lavado de 50 días seguida de 2 episodios de transfusión para la evaluación del criterio de valoración.
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Disminución porcentual del nivel de Hb postransfusión
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Un promedio de 30 semanas que consta de 2 períodos de tratamiento cruzados y cada período incluye una fase de lavado de 50 días seguida de 2 episodios de transfusión para la evaluación del criterio de valoración.
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Número de pruebas de detección de anticuerpos con especificidad confirmada para glóbulos rojos derivados de WB tratados con Mirasol
Periodo de tiempo: Hasta 40 semanas que constan de 2 períodos de tratamiento cruzados y cada período incluye una fase de lavado de 50 días seguida de 2 episodios de transfusión para la evaluación del criterio de valoración y una visita final del estudio 60 días después de la última transfusión del estudio.
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La detección de anticuerpos se realizó en un total de 8 (100%) sujetos en el SS en un total de 97 intervalos (antes de la transfusión, 7 días después de la transfusión o visita de seguimiento del tratamiento de fin del estudio).
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Hasta 40 semanas que constan de 2 períodos de tratamiento cruzados y cada período incluye una fase de lavado de 50 días seguida de 2 episodios de transfusión para la evaluación del criterio de valoración y una visita final del estudio 60 días después de la última transfusión del estudio.
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Número de participantes con aloinmunización con antígeno leucocitario humano (HLA) después de la transfusión
Periodo de tiempo: Hasta 40 semanas que constan de 2 períodos de tratamiento cruzados y cada período incluye una fase de lavado de 50 días seguida de 2 episodios de transfusión para la evaluación del criterio de valoración y una visita final del estudio 60 días después del último estudio.
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Se utilizó el más alto de tres cortes de índice de fondo normalizado (NBG) diferentes para cuantificar la positividad para los anticuerpos HLA de Clase I antes de la transfusión, ya que se usó para identificar la conversión de anticuerpos HLA negativos antes de la transfusión a positividad después de la(s) transfusión(es) dentro del grupo de tratamiento aplicable.
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Hasta 40 semanas que constan de 2 períodos de tratamiento cruzados y cada período incluye una fase de lavado de 50 días seguida de 2 episodios de transfusión para la evaluación del criterio de valoración y una visita final del estudio 60 días después del último estudio.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Ned Cosgriff, MD, Terumo BCT
- Investigador principal: Steve Sloan, MD, PhD, Boston Children's Hospital
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
12 de abril de 2018
Finalización primaria (Actual)
19 de diciembre de 2018
Finalización del estudio (Actual)
19 de diciembre de 2018
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
23 de octubre de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de octubre de 2017
Publicado por primera vez (Actual)
6 de noviembre de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
14 de febrero de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de enero de 2024
Última verificación
1 de enero de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CTS-5056
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
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