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Efficacité et innocuité des globules rouges dérivés du sang total traité au Mirasol chez les patients nécessitant une transfusion chronique (PRAISE) (PRAISE)

19 janvier 2024 mis à jour par: Terumo BCTbio

Évaluer l'efficacité et l'innocuité des globules rouges dérivés du sang total traité au Mirasol par rapport aux globules rouges conventionnels chez les patients nécessitant une assistance transfusionnelle chronique

Il s'agit d'un essai croisé prospectif, multicentrique, randomisé visant à évaluer l'efficacité clinique des globules rouges (GR) dérivés du sang total (WB) traité au Mirasol par rapport aux globules rouges conventionnels chez les patients thalassémiques dépendants des transfusions. Tout au long de l'étude clinique, le volume et la fréquence des transfusions de globules rouges seront déterminés par le médecin traitant de chaque sujet.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les patients seront randomisés 1:1 pour recevoir soit des globules rouges traités par Mirasol suivis de globules rouges conventionnels, soit des globules rouges conventionnels suivis de globules rouges traités par Mirasol. Les centres de transfusion recueilleront les globules rouges du donneur et fourniront les globules rouges traités au Mirasol aux sites hospitaliers pour transfusion aux patients. Les sites hospitaliers commanderont des globules rouges conventionnels selon leur processus normal, auprès de leur fournisseur standard.

La transfusion sanguine est le pilier des soins pour les personnes atteintes de thalassémie majeure. Le but de la transfusion est double : améliorer l'anémie et supprimer l'érythropoïèse inefficace. Un épisode de transfusion pour ces patients atteints de thalassémie sont les transfusions de routine administrées selon un calendrier régulier pour la vie du patient.

La conception de l'essai croisé consistera en 2 périodes de traitement. Chaque période comprendra une phase de rinçage de 50 jours (Jour 0 du rinçage = Jour 0 de la période de traitement) suivie de 2 épisodes de transfusion. Une visite de suivi de fin de traitement à l'étude aura lieu 2 à 4 semaines après la dernière transfusion selon le protocole, avant la prochaine transfusion standard. Une visite d'étude finale aura lieu au moins 60 jours après la dernière transfusion selon le protocole.

L'objectif principal de l'étude PRAISE est de déterminer si le pourcentage de survie des globules rouges dérivés de WB traités par Mirasol n'est pas inférieur aux globules rouges conventionnels lorsqu'ils sont transfusés à des patients nécessitant une assistance transfusionnelle chronique de globules rouges. Les objectifs secondaires comprennent la comparaison d'autres paramètres d'efficacité et de sécurité entre les groupes de traitement.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

9

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Israël
      • Haifa, Israël, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Israël, 91120
        • Hadassah Ein Kerem Hospital
  • Italie
      • Palermo, Italie, 90146
        • U.O.C. di Ematologia e Malattie Rare del Sangue e degli Organi Ematopoietici V. Cervello Hospital
    • Genoa
      • Genova, Genoa, Italie, 16128
        • Centro della Microcitemia ed Anemie Congenite Ospedale Gallieria
  • Turquie
    • Izmir
      • Bornova, Izmir, Turquie, 35040
        • Ege University Children's Hospital
  • États-Unis
    • California
      • Oakland, California, États-Unis, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02116
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10065
        • Weill-Cornell Medical College
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • 1. Patient atteint de thalassémie dépendante des transfusions avec des intervalles de transfusion moyens de 2 à 4 semaines au cours des 6 mois précédents.

    2. Âge ≥ 12 ans.

    3. Test de grossesse négatif pour les femmes en âge de procréer et accord pour pratiquer un schéma contraceptif médicalement acceptable tout au long de la participation à l'essai clinique. Non requis si les sujets féminins ne sont pas en âge de procréer (c'est-à-dire avant le début des règles, stérilisés chirurgicalement, 1 an après la ménopause).

    4. Consentement éclairé signé du patient ou, si le patient est âgé de moins de 18 ans, consentement signé du patient et consentement du parent/tuteur, conformément aux exigences du comité d'examen institutionnel/comité d'éthique (IRB/EC) local.

Critère d'exclusion:

  1. Besoin historique de transfusion de globules rouges de plus de 250 ml/kg/an.
  2. Présence d'anticorps anti-érythrocytes qui rendent impossible l'achat d'unités érythrocytaires compatibles selon le jugement clinique du médecin traitant pour une exécution raisonnable de l'étude.
  3. Traitement antérieur avec des globules rouges à agent pathogène réduit avec développement ultérieur d'anticorps connus contre les globules rouges associés.
  4. Besoin de traitement planifié des produits RBC congelés.
  5. Exigences de traitement pour tout médicament connu pour provoquer une hémolyse.
  6. Recevoir des médicaments cardiaques pour l'insuffisance cardiaque.
  7. Les patients devraient recevoir une transfusion massive, selon le jugement clinique du médecin traitant.
  8. Infection à VIH connue (définie comme ARN du VIH positif) avec modification du régime antiviral dans les 12 mois précédant le dépistage.
  9. Trouble médical aigu ou chronique qui, de l'avis de l'investigateur, nuirait à la capacité du patient à recevoir le traitement de l'étude.
  10. Participation à une autre étude clinique, soit simultanément, soit au cours des 28 jours précédents, dans laquelle le médicament ou le dispositif à l'étude peut influencer les critères d'évaluation de l'étude ou la sécurité des patients, à la discrétion de l'investigateur.
  11. Participation à une autre étude clinique au cours des 3 derniers mois si des globules rouges expérimentaux ou un traitement ou des médicaments ont été reçus susceptibles d'avoir un effet à long terme sur la fonction des globules rouges.
  12. Enceinte ou allaitante.
  13. Traitement simultané planifié avec d'autres produits sanguins traités pour la réduction des agents pathogènes pendant la participation à cette étude.
  14. Patients ayant reçu un traitement antérieur avec des globules rouges à agent pathogène réduit au cours des 120 derniers jours.
  15. Incapacité à se conformer aux procédures d'étude et/ou de suivi.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Globules rouges Mirasol (GR MIR)
GR MIR : les GR seront dérivés de WB collectés dans une solution CPD, traités avec le système Mirasol pour WB, LR et stockés dans AS-3 pendant ≤ 21 jours à 1-6 °C
Dispositif: Globules rouges Mirasol (GR MIR)
Les globules rouges Mirasol (MIR RBC) dérivés de WB traités au Mirasol ; Le WB sera traité au Mirasol, centrifugé et déleucocyté et les globules rouges dérivés seront conservés avant la transfusion jusqu'à 21 jours et transfusés selon le calendrier de transfusion du patient.
Comparateur actif: Globules rouges de référence (REF RBC)
Globules rouges de référence (REF RBC); Les globules rouges d'aphérèse LR ou les globules rouges dérivés de WB seront un inventaire standard par site
Dispositif: Globules rouges de référence (REF RBC)
Les globules rouges de référence (REF RBC) seront acquis à partir de l'inventaire d'utilisation de routine et transfusés selon le calendrier de transfusion du patient.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Hémoglobine normalisée (Hb AUC) calculée à partir de l'Hb normalisée entre les transfusions successives comme mesure du pourcentage de globules rouges survivants
Délai: Conception croisée avec 2 périodes de traitement. Chaque période comprenait une période de rinçage de 50 jours suivie de 2 épisodes de transfusion pour l'évaluation du critère principal. La participation attendue était d'environ 7 à 10 mois, selon le calendrier de transfusion du sujet.
L'ASC de l'Hb est calculée selon la méthode trapézoïdale sur l'Hb normalisée. La normalisation est accomplie en divisant toutes les valeurs d'Hb post-transfusionnelle par le niveau d'Hb post-transfusionnelle à 15 minutes. Le rapport est exprimé en pourcentage. Une transformée logarithmique naturelle de l'ASC normalisée de l'Hb observée sera utilisée.
Conception croisée avec 2 périodes de traitement. Chaque période comprenait une période de rinçage de 50 jours suivie de 2 épisodes de transfusion pour l'évaluation du critère principal. La participation attendue était d'environ 7 à 10 mois, selon le calendrier de transfusion du sujet.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux d'Hb réel post-transfusionnel (15 min)
Délai: Une moyenne de 30 semaines consistant en 2 périodes de traitement croisé, chaque période comprenant une phase de rinçage de 50 jours suivie de 2 épisodes de transfusion pour l'évaluation des critères d'évaluation
Taux réel d'Hb après la transfusion (15 min)
Une moyenne de 30 semaines consistant en 2 périodes de traitement croisé, chaque période comprenant une phase de rinçage de 50 jours suivie de 2 épisodes de transfusion pour l'évaluation des critères d'évaluation
Incrément d'hémoglobine
Délai: Les évaluations des points finaux ont été évaluées 15 minutes après la transfusion, 1 jour après la transfusion, 7 jours après la transfusion et à la fin de l'épisode transfusionnel.
(Hb post-transfusionnelle - Hb pré-transfusionnelle)/Hb transfusée]/Volume de globules rouges chez le sujet avant la transfusion
Les évaluations des points finaux ont été évaluées 15 minutes après la transfusion, 1 jour après la transfusion, 7 jours après la transfusion et à la fin de l'épisode transfusionnel.

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Infusion de masse RBC
Délai: Une moyenne de 30 semaines consistant en 2 périodes de traitement croisé, chaque période comprenant une phase de rinçage de 50 jours suivie de 2 épisodes de transfusion pour l'évaluation des critères d'évaluation
volume x Hb/unité
Une moyenne de 30 semaines consistant en 2 périodes de traitement croisé, chaque période comprenant une phase de rinçage de 50 jours suivie de 2 épisodes de transfusion pour l'évaluation des critères d'évaluation
Pourcentage de baisse du taux d’hémoglobine post-transfusionnel
Délai: Une moyenne de 30 semaines composée de 2 périodes de traitement croisées, chaque période comprenant une phase de lavage de 50 jours suivie de 2 épisodes transfusionnels pour l'évaluation des paramètres.
Pourcentage de baisse du taux d’hémoglobine post-transfusionnel
Une moyenne de 30 semaines composée de 2 périodes de traitement croisées, chaque période comprenant une phase de lavage de 50 jours suivie de 2 épisodes transfusionnels pour l'évaluation des paramètres.
Nombre de tests de dépistage d'anticorps avec une spécificité confirmée pour les globules rouges dérivés de WB traités au Mirasol
Délai: Jusqu'à 40 semaines comprenant 2 périodes de traitement croisées, chaque période comprenant une phase de lavage de 50 jours suivie de 2 épisodes de transfusion pour l'évaluation du point final et d'une visite d'étude finale 60 jours après la dernière transfusion de l'étude
Le dépistage des anticorps a été effectué chez un total de 8 (100 %) sujets dans le SS à un total de 97 intervalles (pré-transfusion, 7 jours après la transfusion ou visite de suivi du traitement de fin d'étude).
Jusqu'à 40 semaines comprenant 2 périodes de traitement croisées, chaque période comprenant une phase de lavage de 50 jours suivie de 2 épisodes de transfusion pour l'évaluation du point final et d'une visite d'étude finale 60 jours après la dernière transfusion de l'étude
Nombre de participants ayant reçu une allo-immunisation contre l'antigène leucocytaire humain (HLA) après transfusion
Délai: Jusqu'à 40 semaines comprenant 2 périodes de traitement croisé, chaque période comprenant une phase de lavage de 50 jours suivie de 2 épisodes de transfusion pour l'évaluation du point final et une visite d'étude finale 60 jours après la dernière étude.
Le plus élevé des trois seuils de rapport de fond normalisé (NBG) a été utilisé pour quantifier la positivité des anticorps HLA de classe I avant la transfusion, car il a été utilisé pour identifier la conversion d'un anticorps HLA négatif avant la transfusion à une positivité après une ou plusieurs transfusions dans le groupe de traitement applicable.
Jusqu'à 40 semaines comprenant 2 périodes de traitement croisé, chaque période comprenant une phase de lavage de 50 jours suivie de 2 épisodes de transfusion pour l'évaluation du point final et une visite d'étude finale 60 jours après la dernière étude.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Terumo BCTbio

Collaborateurs

United States Department of Defense
U.S. Army Medical Research and Development Command
Joint Warfighter Medical Research Program

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Ned Cosgriff, MD, Terumo BCT
  • Chercheur principal: Steve Sloan, MD, PhD, Boston Children's Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

12 avril 2018

Achèvement primaire (Réel)

19 décembre 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

19 décembre 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 octobre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 octobre 2017

Première publication (Réel)

6 novembre 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

14 février 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 janvier 2024

Dernière vérification

1 janvier 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CTS-5056

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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