A Mirasollal kezelt teljes vérből származó vörösvértestek hatékonysága és biztonságossága krónikus transzfúziót igénylő betegeknél (PRAISE) (PRAISE)
2024. január 19. frissítette: Terumo BCTbio
Értékelje a Mirasollal kezelt teljes vérből származó vörösvértestek hatékonyságát és biztonságosságát a hagyományos vörösvértestekkel összehasonlítva krónikus transzfúziós támogatást igénylő betegeknél
Ez egy prospektív, többközpontú, randomizált, keresztezett vizsgálat a Mirasollal kezelt teljes vérből (WB) származó vörösvértestek (RBC) klinikai hatékonyságának értékelésére a hagyományos vörösvértestekkel szemben transzfúziófüggő thalassemiás betegeknél.
A klinikai vizsgálat során a vörösvértest-transzfúzió mennyiségét és gyakoriságát az egyes alanyok kezelőorvosa határozza meg.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Körülmények
Részletes leírás
A betegeket 1:1 arányban randomizálják, hogy vagy Mirasollal kezelt vörösvértesteket kapjanak, majd hagyományos vörösvértesteket, vagy pedig hagyományos vörösvértesteket, majd Mirasollal kezelt vörösvértesteket kapjanak. A vérközpontok összegyűjtik a donor vörösvértesteket, és a Mirasollal kezelt vörösvértesteket szállítják a kórházakba a betegek transzfúziója céljából. A kórházi telephelyek a hagyományos VVT-ket normál eljárásuk szerint rendelik meg a szokásos szállítójuktól.
A vérátömlesztés a thalassaemia majorban szenvedő betegek ellátásának alappillére. A transzfúzió célja kettős: a vérszegénység javítása és a nem hatékony eritropoézis visszaszorítása. Ezeknél a talaszémiában szenvedő betegeknél a transzfúziós epizód a rutinszerű transzfúzió, amelyet a beteg élete során rendszeresen adnak be.
A crossover próbaterv 2 kezelési periódusból áll. Minden időszak tartalmaz egy 50 napos bemosási fázist (a bemosás 0. napja = a kezelési időszak 0. napja), majd 2 transzfúziós epizódot. A vizsgálati kezelés befejezését követő látogatásra 2-4 héttel az utolsó protokoll szerinti transzfúzió után kerül sor, a következő standard gondozási transzfúzió előtt. Az utolsó vizsgálati látogatásra legalább 60 nappal az utolsó protokoll szerinti transzfúzió után kerül sor.
A PRAISE vizsgálat elsődleges célja annak meghatározása, hogy a Mirasollal kezelt fehérvérsejtből származó vörösvértestek százalékos túlélése nem rosszabb-e, mint a hagyományos vörösvértesteknél, ha krónikus vörösvértest-transzfúziós támogatást igénylő betegeknek adják át. A másodlagos célkitűzések közé tartozik az egyéb hatásossági és biztonságossági végpontok összehasonlítása a kezelési csoportok között.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
9
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02116
- Boston Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10065
- Weill-Cornell Medical College
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
-
-
-
Haifa, Izrael, 3109601
- Rambam Health Care Campus
-
Jerusalem, Izrael, 91120
- Hadassah Ein Kerem Hospital
-
-
-
-
-
Palermo, Olaszország, 90146
- U.O.C. di Ematologia e Malattie Rare del Sangue e degli Organi Ematopoietici V. Cervello Hospital
-
-
Genoa
-
Genova, Genoa, Olaszország, 16128
- Centro della Microcitemia ed Anemie Congenite Ospedale Gallieria
-
-
-
-
Izmir
-
Bornova, Izmir, Pulyka, 35040
- Ege University Children's Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
12 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
1. Transzfúziófüggő thalassemiás beteg átlagosan 2-4 hetes transzfúziós intervallumokkal az előző 6 hónapban.
2. Életkor ≥ 12 év.
3. Negatív terhességi teszt a fogamzóképes korban lévő nőknél, és beleegyezés az orvosilag elfogadható fogamzásgátlási rendszer gyakorlásába a klinikai vizsgálatban való részvétel teljes ideje alatt. Nem szükséges, ha a női alanyok nem fogamzóképes korban vannak (azaz a menstruáció kezdete előtt, műtétileg sterilizálva, 1 évvel a menopauza után).
4. A páciens aláírt, tájékozott beleegyezése, vagy ha a beteg 18 évesnél fiatalabb, a páciens aláírt hozzájárulása és a szülő/gondviselő beleegyezése a helyi Intézményi Felülvizsgáló Testület/Etikai Bizottság (IRB/EC) követelményeinek megfelelően.
Kizárási kritériumok:
- A korábbi vörösvértest-transzfúziós igény több mint 250 ml/kg/év.
- VVT antitestek jelenléte, amelyek miatt a kezelőorvos klinikai megítélése szerint a vizsgálat ésszerű végrehajtása érdekében nem lehetséges kompatibilis vörösvértest-egységek beszerzése.
- Korábbi kezelés kórokozó-csökkentett vörösvértestekkel, majd a kapcsolódó vörösvértestek elleni ismert antitestek kifejlesztése.
- A fagyasztott vörösvértest-termékek tervezett kezelési igénye.
- Kezelési követelmények minden olyan gyógyszer esetében, amelyről ismert, hogy hemolízist okoz.
- Szívgyógyszerek szedése szívelégtelenség esetén.
- A kezelőorvos klinikai megítélése szerint a betegek tömeges transzfúzióban részesülnek.
- Ismert HIV-fertőzés (HIV RNS-pozitívként definiálva), a vírusellenes kezelési rend megváltoztatásával a szűrést megelőző 12 hónapon belül.
- Akut vagy krónikus betegség, amely a vizsgáló véleménye szerint rontaná a beteg vizsgálati kezelésben részesülő képességét.
- Részvétel egy másik klinikai vizsgálatban, akár egyidejűleg, akár az előző 28 napon belül, amelyben a vizsgált gyógyszer vagy eszköz befolyásolhatja a vizsgálat végpontjait vagy a beteg biztonságát, a vizsgáló belátása szerint.
- Részvétel egy másik klinikai vizsgálatban az elmúlt 3 hónapban, ha olyan vizsgálati vörösvértesteket vagy kezelést vagy gyógyszereket kaptak, amelyek valószínűleg hosszú távú hatással vannak a vörösvértestek működésére.
- Terhes vagy szoptató.
- A vizsgálatban való részvétel során tervezett egyidejű kezelés más kórokozók csökkentésével kezelt vérkészítményekkel.
- Azok a betegek, akik korábban kórokozó-csökkentett vörösvértesttel kezeltek az elmúlt 120 napban.
- Képtelenség betartani a vizsgálati eljárásokat és/vagy a nyomon követést.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Mirasol vörösvérsejtek (MIR vörösvértestek)
MIR vörösvértestek: A vörösvértestek a CPD oldatban összegyűjtött fehérvérsejtekből származnak, Mirasol System for WB, LR rendszerrel kezelik, és AS-3-ban tárolják ≤ 21 napig 1-6 °C-on.
|
Mirasollal kezelt fehérvérsejtekből származó Mirasol vörösvértestek (MIR RBC-k); A fehérvérsejteket Mirasollal kezelik, centifikálják és leukoredukálják, és a származtatott vörösvértesteket a transzfúzió előtt legfeljebb 21 napig tárolják, és a beteg transzfúziós ütemtervének megfelelően transzfundálják.
|
|
Aktív összehasonlító: Referencia vörösvérsejtek (REF vörösvértestek)
Referencia vörösvértestek (REF vörösvértestek); Az LR aferézis vörösvértestek vagy WB-eredetű vörösvértestek telephelyenként szabványos leltárak lesznek
|
A referencia vörösvértesteket (REF RBC) a rutinhasználati leltárból szerzik be, és a páciens transzfúziós ütemtervének megfelelően transzfundálják.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Normalizált hemoglobin (Hb AUC) az egymást követő transzfúziók közötti normalizált hemoglobinból, a túlélő vörösvértestek százalékos mértékeként
Időkeret: Crossover kialakítás 2 kezelési periódussal. Mindegyik időszak egy 50 napos bemosódást, majd 2 transzfúziós epizódot tartalmazott az elsődleges végpont értékeléséhez. A várható részvétel körülbelül 7-10 hónap volt, az alany transzfúziós ütemtervétől függően.
|
A Hb AUC értékét trapéz módszerrel számítjuk ki normalizált Hb-n.
A normalizálás úgy történik, hogy az összes transzfúzió utáni Hb-értéket elosztjuk a 15 perces transzfúzió utáni Hb-szinttel.
Az arány százalékban van kifejezve.
A megfigyelt normalizált Hb AUC természetes log-transzformációját használjuk fel.
|
Crossover kialakítás 2 kezelési periódussal. Mindegyik időszak egy 50 napos bemosódást, majd 2 transzfúziós epizódot tartalmazott az elsődleges végpont értékeléséhez. A várható részvétel körülbelül 7-10 hónap volt, az alany transzfúziós ütemtervétől függően.
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Aktuális Hb-szint transzfúzió után (15 perc)
Időkeret: Átlagosan 30 hét, amely 2 keresztezett kezelési periódusból áll, mindegyik periódusban egy 50 napos bemosódási fázis, majd 2 transzfúziós epizód a végpont értékeléséhez
|
Tényleges Hb-szint transzfúzió után (15 perc)
|
Átlagosan 30 hét, amely 2 keresztezett kezelési periódusból áll, mindegyik periódusban egy 50 napos bemosódási fázis, majd 2 transzfúziós epizód a végpont értékeléséhez
|
|
Hb növekmény
Időkeret: A végpontok értékelését a transzfúziót követő 15. percben, a transzfúzió utáni 1 nappal, a transzfúzió utáni 7 nappal és a transzfúzió utáni epizód végén értékelték.
|
(transzfúzió utáni Hb – transzfúzió előtti Hb)/Hb transzfundált]/vvt-térfogat az alanyban a transzfúzió előtt
|
A végpontok értékelését a transzfúziót követő 15. percben, a transzfúzió utáni 1 nappal, a transzfúzió utáni 7 nappal és a transzfúzió utáni epizód végén értékelték.
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
RBC Mass Infundált
Időkeret: Átlagosan 30 hét, amely 2 keresztezett kezelési periódusból áll, mindegyik periódusban egy 50 napos bemosódási fázis, majd 2 transzfúziós epizód a végpont értékeléséhez
|
térfogat x Hb/egység
|
Átlagosan 30 hét, amely 2 keresztezett kezelési periódusból áll, mindegyik periódusban egy 50 napos bemosódási fázis, majd 2 transzfúziós epizód a végpont értékeléséhez
|
|
Százalékos csökkenés a transzfúzió utáni Hb-szintben
Időkeret: Átlagosan 30 hét, amely 2 keresztezett kezelési periódusból áll, mindegyik periódusban egy 50 napos bemosódási fázis, majd 2 transzfúziós epizód követi a végpont értékelését.
|
A transzfúzió utáni Hb-szint százalékos csökkenése
|
Átlagosan 30 hét, amely 2 keresztezett kezelési periódusból áll, mindegyik periódusban egy 50 napos bemosódási fázis, majd 2 transzfúziós epizód követi a végpont értékelését.
|
|
A Mirasollal kezelt fehérvértestből származó vörösvértestekre vonatkozó megerősített specifitású antitest-szűrési tesztek száma
Időkeret: Legfeljebb 40 hét, amely 2 keresztezett kezelési periódusból áll, mindegyik perióduson belül egy 50 napos bemosási fázis, majd 2 transzfúziós epizód a végpont értékelésére, és egy utolsó vizsgálati látogatás 60 nappal az utolsó vizsgálati transzfúzió után
|
Az antitest-szűrést összesen 8 (100%) alanynál végezték el az SS-ben, összesen 97 időközönként (transzfúzió előtti, 7 nappal a transzfúzió után vagy a vizsgálat végén végzett kezelés utánkövetési vizitben).
|
Legfeljebb 40 hét, amely 2 keresztezett kezelési periódusból áll, mindegyik perióduson belül egy 50 napos bemosási fázis, majd 2 transzfúziós epizód a végpont értékelésére, és egy utolsó vizsgálati látogatás 60 nappal az utolsó vizsgálati transzfúzió után
|
|
A humán leukocita-antigén (HLA) alloimmunizálásban résztvevők száma transzfúzió után
Időkeret: Legfeljebb 40 hét, amely 2 keresztezett kezelési periódusból áll, mindegyik perióduson belül egy 50 napos bemosódási fázis, majd 2 transzfúziós epizód a végpont értékeléséhez, és egy utolsó vizsgálati látogatás az utolsó vizsgálat után 60 nappal.
|
A három különböző normalizált háttérarány (NBG) küszöbérték közül a legmagasabbat használták az I. osztályú HLA-antitestek pozitivitásának számszerűsítésére a transzfúzió előtt, mivel azt a transzfúzió előtti HLA-antitest negatív transzfúziót követő pozitivitásra való átalakulásának azonosítására használták. alkalmazható kezelési csoport.
|
Legfeljebb 40 hét, amely 2 keresztezett kezelési periódusból áll, mindegyik perióduson belül egy 50 napos bemosódási fázis, majd 2 transzfúziós epizód a végpont értékeléséhez, és egy utolsó vizsgálati látogatás az utolsó vizsgálat után 60 nappal.
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Ned Cosgriff, MD, Terumo BCT
- Kutatásvezető: Steve Sloan, MD, PhD, Boston Children's Hospital
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2018. április 12.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2018. december 19.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2018. december 19.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2017. október 23.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. október 27.
Első közzététel (Tényleges)
2017. november 6.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. február 14.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. január 19.
Utolsó ellenőrzés
2024. január 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CTS-5056
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Igen
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .