Efficacia e sicurezza dei globuli rossi derivati dal sangue intero trattato con Mirasol in pazienti che necessitano di trasfusioni croniche (PRAISE) (PRAISE)
19 gennaio 2024 aggiornato da: Terumo BCTbio
Valutare l'efficacia e la sicurezza dei globuli rossi derivati dal sangue intero trattato con Mirasol rispetto ai globuli rossi convenzionali nei pazienti che necessitano di supporto trasfusionale cronico
Questo è uno studio prospettico, multicentrico, randomizzato, crossover per valutare l'efficacia clinica dei globuli rossi (RBC) derivati dal sangue intero (WB) trattato con Mirasol rispetto ai globuli rossi convenzionali nei pazienti con talassemia trasfusionale.
Durante lo studio clinico, il volume e la frequenza delle trasfusioni di globuli rossi saranno determinati dal medico curante di ciascun soggetto.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
I pazienti saranno randomizzati 1:1 per ricevere RBC trattati con Mirasol seguiti da RBC convenzionali o per ricevere RBC convenzionali seguiti da RBC trattati con Mirasol. I centri trasfusionali raccoglieranno i globuli rossi del donatore e forniranno i globuli rossi trattati con Mirasol ai siti ospedalieri per la trasfusione ai pazienti. I siti ospedalieri ordineranno gli eritrociti convenzionali secondo il loro normale processo, dal loro fornitore standard.
La trasfusione di sangue è il cardine della cura per le persone con talassemia major. Lo scopo della trasfusione è duplice: migliorare l'anemia e sopprimere l'eritropoiesi inefficace. Un episodio di trasfusione per questi pazienti talassemici sono le trasfusioni di routine somministrate a intervalli regolari per tutta la vita del paziente.
Il disegno dello studio crossover consisterà in 2 periodi di trattamento. Ogni periodo includerà una fase di lavaggio di 50 giorni (Giorno 0 del lavaggio = Giorno 0 del periodo di trattamento) seguita da 2 episodi di trasfusione. Una visita di follow-up al termine del trattamento in studio avverrà 2-4 settimane dopo l'ultima trasfusione per protocollo, prima della successiva trasfusione standard di cura. Una visita di studio finale avverrà almeno 60 giorni dopo l'ultima trasfusione per protocollo.
L'obiettivo principale dello studio PRAISE è determinare se la percentuale di sopravvivenza dei globuli rossi derivati dal WB trattato con Mirasol non è inferiore ai globuli rossi convenzionali quando trasfusi in pazienti che necessitano di supporto trasfusionale cronico di globuli rossi. Gli obiettivi secondari includono il confronto di altri endpoint di efficacia e sicurezza tra i gruppi di trattamento.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
9
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Haifa, Israele, 3109601
- Rambam Health Care Campus
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Jerusalem, Israele, 91120
- Hadassah Ein Kerem Hospital
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Palermo, Italia, 90146
- U.O.C. di Ematologia e Malattie Rare del Sangue e degli Organi Ematopoietici V. Cervello Hospital
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Genoa
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Genova, Genoa, Italia, 16128
- Centro della Microcitemia ed Anemie Congenite Ospedale Gallieria
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California
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Oakland, California, Stati Uniti, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02116
- Boston Children's Hospital
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10065
- Weill-Cornell Medical College
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Izmir
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Bornova, Izmir, Tacchino, 35040
- Ege University Children's Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
1. Paziente talassemico trasfusionale dipendente con intervalli trasfusionali medi di 2-4 settimane per i 6 mesi precedenti.
2. Età ≥ 12 anni.
3. Test di gravidanza negativo per donne in età fertile e consenso a praticare un regime contraccettivo accettabile dal punto di vista medico durante tutta la partecipazione alla sperimentazione clinica. Non richiesto se i soggetti di sesso femminile non sono in età fertile (ossia, prima dell'inizio delle mestruazioni, sterilizzati chirurgicamente, in postmenopausa da 1 anno).
4. Consenso informato firmato dal paziente o, se il paziente ha meno di 18 anni di età, assenso firmato dal paziente e consenso del genitore/tutore, secondo i requisiti locali dell'Institutional Review Board/Ethics Committee (IRB/EC).
Criteri di esclusione:
- Fabbisogno storico di trasfusioni di globuli rossi superiore a 250 ml/kg/anno.
- Presenza di anticorpi RBC che rendono l'approvvigionamento di unità RBC compatibili non fattibile secondo il giudizio clinico del medico curante per una ragionevole esecuzione dello studio.
- Trattamento precedente con globuli rossi a ridotto patogeno con successivo sviluppo di anticorpi noti contro i globuli rossi associati.
- Fabbisogno di trattamento pianificato dei prodotti RBC congelati.
- Requisiti di trattamento per qualsiasi farmaco noto per causare emolisi.
- Ricezione di farmaci cardiaci per insufficienza cardiaca.
- Pazienti che prevedevano di ricevere trasfusioni massicce, secondo il giudizio clinico del medico curante.
- Infezione da HIV nota (definita come HIV RNA positiva) con modifiche al regime antivirale nei 12 mesi precedenti lo screening.
- Disturbo medico acuto o cronico che, secondo l'opinione dello Sperimentatore, comprometterebbe la capacità del paziente di ricevere il trattamento in studio.
- Partecipazione a un altro studio clinico, in concomitanza o nei 28 giorni precedenti, in cui il farmaco o dispositivo in studio può influenzare gli endpoint dello studio o la sicurezza del paziente, a discrezione dello sperimentatore.
- - Partecipazione a un altro studio clinico negli ultimi 3 mesi se sono stati ricevuti globuli rossi sperimentali o trattamenti o farmaci che potrebbero avere effetti a lungo termine sulla funzione dei globuli rossi.
- Incinta o allattamento.
- Trattamento concomitante pianificato con altri emoderivati trattati per la riduzione dei patogeni durante la partecipazione a questo studio.
- Pazienti che hanno ricevuto un precedente trattamento con globuli rossi a ridotto patogeno negli ultimi 120 giorni.
- Incapacità di rispettare le procedure dello studio e/o il follow-up.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione incrociata
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Globuli rossi Mirasol (MIR RBC)
RBC MIR: i globuli rossi saranno derivati da WB raccolti in soluzione CPD, trattati con il sistema Mirasol per WB, LR e conservati in AS-3 per ≤ 21 giorni a 1-6°C
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Globuli rossi Mirasol (MIR RBC) derivati da WB trattati con Mirasol; I globuli bianchi saranno trattati con Mirasol, centrifugati e leucodepleti e gli eritrociti derivati saranno conservati prima della trasfusione per un massimo di 21 giorni e trasfusi secondo il programma trasfusionale del paziente.
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Comparatore attivo: Globuli rossi di riferimento (REF RBC)
Globuli rossi di riferimento (REF RBCs); I globuli rossi dell'aferesi LR o i globuli rossi derivati dal WB saranno inventariati standard per sito
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I globuli rossi di riferimento (REF RBC) verranno acquisiti dall'inventario di uso di routine e trasfusi secondo il programma di trasfusione del paziente.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Emoglobina normalizzata (Hb AUC) calcolata dall'Hb normalizzata tra trasfusioni successive come misura della percentuale di globuli rossi sopravvissuti
Lasso di tempo: Design crossover con 2 periodi di trattamento. Ogni periodo includeva un lavaggio di 50 giorni seguito da 2 episodi di trasfusione per la valutazione dell'endpoint primario. La partecipazione prevista era di circa 7-10 mesi, a seconda del programma trasfusionale del soggetto.
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L'AUC di Hb è calcolata con il metodo trapezoidale su Hb normalizzata.
La normalizzazione si ottiene dividendo tutti i valori di Hb post-trasfusione per il livello di Hb post-trasfusione a 15 minuti.
Il rapporto è espresso in percentuale.
Verrà utilizzata una trasformazione logaritmica naturale dell'AUC Hb normalizzata osservata.
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Design crossover con 2 periodi di trattamento. Ogni periodo includeva un lavaggio di 50 giorni seguito da 2 episodi di trasfusione per la valutazione dell'endpoint primario. La partecipazione prevista era di circa 7-10 mesi, a seconda del programma trasfusionale del soggetto.
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Livello effettivo di Hb post-trasfusione (15 min)
Lasso di tempo: Una media di 30 settimane composta da 2 periodi di trattamento incrociato con ciascun periodo che include una fase di lavaggio di 50 giorni seguita da 2 episodi di trasfusione per la valutazione dell'endpoint
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Livello effettivo di Hb post-trasfusione (15 min)
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Una media di 30 settimane composta da 2 periodi di trattamento incrociato con ciascun periodo che include una fase di lavaggio di 50 giorni seguita da 2 episodi di trasfusione per la valutazione dell'endpoint
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Incremento dell'Hb
Lasso di tempo: Le valutazioni degli endpoint sono state valutate a 15 minuti dopo la trasfusione, 1 giorno dopo la trasfusione, 7 giorni dopo la trasfusione e alla fine dell'episodio trasfusionale.
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(Hb post-trasfusione - Hb pre-trasfusione)/Hb trasfusa]/volume RBC nel soggetto prima della trasfusione
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Le valutazioni degli endpoint sono state valutate a 15 minuti dopo la trasfusione, 1 giorno dopo la trasfusione, 7 giorni dopo la trasfusione e alla fine dell'episodio trasfusionale.
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Massa di RBC infusa
Lasso di tempo: Una media di 30 settimane composta da 2 periodi di trattamento incrociato con ciascun periodo che include una fase di lavaggio di 50 giorni seguita da 2 episodi di trasfusione per la valutazione dell'endpoint
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volume x Hb/unità
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Una media di 30 settimane composta da 2 periodi di trattamento incrociato con ciascun periodo che include una fase di lavaggio di 50 giorni seguita da 2 episodi di trasfusione per la valutazione dell'endpoint
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Diminuzione percentuale del livello di Hb post-trasfusione
Lasso di tempo: Una media di 30 settimane consistenti in 2 periodi di trattamento crossover con ciascun periodo comprendente una fase di wash-in di 50 giorni seguita da 2 episodi di trasfusione per la valutazione dell'endpoint.
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Declino percentuale del livello di Hb post-trasfusione
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Una media di 30 settimane consistenti in 2 periodi di trattamento crossover con ciascun periodo comprendente una fase di wash-in di 50 giorni seguita da 2 episodi di trasfusione per la valutazione dell'endpoint.
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Numero di test di screening degli anticorpi con specificità confermata per i globuli rossi derivati da WB trattati con Mirasol
Lasso di tempo: Fino a 40 settimane costituite da 2 periodi di trattamento crossover, ciascuno dei quali comprende una fase di wash-in di 50 giorni seguita da 2 episodi di trasfusione per la valutazione dell'endpoint e una visita finale dello studio 60 giorni dopo l'ultima trasfusione dello studio
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Lo screening anticorpale è stato eseguito in un totale di 8 (100%) soggetti nel SS a un totale di 97 intervalli (pre-trasfusione, 7 giorni post-trasfusione o visita di follow-up di fine trattamento dello studio).
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Fino a 40 settimane costituite da 2 periodi di trattamento crossover, ciascuno dei quali comprende una fase di wash-in di 50 giorni seguita da 2 episodi di trasfusione per la valutazione dell'endpoint e una visita finale dello studio 60 giorni dopo l'ultima trasfusione dello studio
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Numero di partecipanti con alloimmunizzazione dell'antigene leucocitario umano (HLA) dopo la trasfusione
Lasso di tempo: Fino a 40 settimane costituite da 2 periodi di trattamento crossover con ciascun periodo comprendente una fase di wash-in di 50 giorni seguita da 2 episodi di trasfusione per la valutazione dell'endpoint e una visita finale dello studio 60 giorni dopo l'ultimo studio.
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Il più alto dei tre cut-off del rapporto di fondo normalizzato (NBG) è stato utilizzato per quantificare la positività per gli anticorpi HLA di Classe I prima della trasfusione poiché è stato utilizzato per identificare la conversione da anticorpi HLA negativi prima della trasfusione a positività dopo la/e trasfusione/i all'interno del gruppo di trattamento applicabile.
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Fino a 40 settimane costituite da 2 periodi di trattamento crossover con ciascun periodo comprendente una fase di wash-in di 50 giorni seguita da 2 episodi di trasfusione per la valutazione dell'endpoint e una visita finale dello studio 60 giorni dopo l'ultimo studio.
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Direttore dello studio: Ned Cosgriff, MD, Terumo BCT
- Investigatore principale: Steve Sloan, MD, PhD, Boston Children's Hospital
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
12 aprile 2018
Completamento primario (Effettivo)
19 dicembre 2018
Completamento dello studio (Effettivo)
19 dicembre 2018
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
23 ottobre 2017
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
27 ottobre 2017
Primo Inserito (Effettivo)
6 novembre 2017
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
14 febbraio 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
19 gennaio 2024
Ultimo verificato
1 gennaio 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CTS-5056
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
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