Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt og sikkerhet for RBCer avledet fra Mirasol-behandlet fullblod hos pasienter som trenger kronisk transfusjon (ROS) (PRAISE)

19. januar 2024 oppdatert av: Terumo BCTbio

Evaluer effektiviteten og sikkerheten til RBCer avledet fra Mirasol-behandlet fullblod sammenlignet med konvensjonelle RBCer hos pasienter som trenger kronisk transfusjonsstøtte

Dette er en prospektiv, multisenter, randomisert, crossover-studie for å evaluere den kliniske effektiviteten til røde blodceller (RBC) avledet fra Mirasol-behandlet fullblod (WB) versus konvensjonelle RBC hos transfusjonsavhengige thalassemipasienter. Gjennom hele den kliniske studien vil RBC-transfusjonsvolum og -frekvens bli bestemt av hver enkelt individs behandlende lege.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Pasienter vil bli randomisert 1:1 for å motta enten Mirasol-behandlede RBC etterfulgt av konvensjonelle RBC, eller for å motta konvensjonelle RBC etterfulgt av Mirasol-behandlede RBC. Blodsentrene vil samle inn donor-røde blodlegemer og levere de Mirasol-behandlede røde blodlegemene til sykehusstedene for transfusjon til pasienter. Sykehussteder vil bestille konvensjonelle røde blodlegemer i henhold til deres normale prosess, fra standardleverandøren.

Blodoverføring er bærebjelken i omsorgen for personer med thalassemia major. Hensikten med transfusjon er todelt: å forbedre anemien og å undertrykke den ineffektive erytropoesen. En transfusjonsepisode for disse thalassemipasientene er de rutinemessige transfusjonene som administreres på en vanlig tidsplan for pasientens liv.

Crossover-forsøksdesignet vil bestå av 2 behandlingsperioder. Hver periode vil inkludere en 50 dagers innvaskingsfase (Dag 0 av innvaskingen = Dag 0 i behandlingsperioden) etterfulgt av 2 transfusjonsepisoder. Et oppfølgingsbesøk for avsluttet studiebehandling vil finne sted 2-4 uker etter den siste transfusjonen i henhold til protokollen, før neste transfusjon med standardbehandling. Et siste studiebesøk vil finne sted minst 60 dager etter den siste transfusjonen per protokoll.

Hovedmålet med PRAISE-studien er å fastslå om prosentvis overlevelse av RBCer avledet fra Mirasol-behandlet WB er ikke-inferiøre enn konvensjonelle RBCs når transfundert til pasienter som trenger kronisk RBC-transfusjonsstøtte. De sekundære målene inkluderer å sammenligne andre effekt- og sikkerhetsendepunkter mellom behandlingsgrupper.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

9

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02116
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10065
        • Weill-Cornell Medical College
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah Ein Kerem Hospital
  • Italia
      • Palermo, Italia, 90146
        • U.O.C. di Ematologia e Malattie Rare del Sangue e degli Organi Ematopoietici V. Cervello Hospital
    • Genoa
      • Genova, Genoa, Italia, 16128
        • Centro della Microcitemia ed Anemie Congenite Ospedale Gallieria
  • Tyrkia
    • Izmir
      • Bornova, Izmir, Tyrkia, 35040
        • Ege University Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • 1. Transfusjonsavhengig thalassemipasient med gjennomsnittlig 2-4 ukers transfusjonsintervaller de siste 6 månedene.

    2. Alder ≥ 12 år.

    3. Negativ graviditetstest for kvinner i fertil alder og avtale om å praktisere et medisinsk akseptabelt prevensjonsregime gjennom hele deltakelsen i den kliniske studien. Ikke nødvendig hvis kvinnelige forsøkspersoner ikke er i fertil alder (dvs. før menstruasjonsstart, kirurgisk sterilisert, 1 år postmenopausal).

    4. Signert informert samtykke fra pasienten, eller hvis pasienten er < 18 år, signert samtykke fra pasient og samtykke fra forelder/foresatte, i henhold til lokale krav fra Institutional Review Board/Ethics Committee (IRB/EC).

Ekskluderingskriterier:

  1. Historisk RBC-transfusjonsbehov på mer enn 250 ml/kg/år.
  2. Tilstedeværelse av RBC-antistoffer som gjør anskaffelse av kompatible RBC-enheter ikke mulig i henhold til den behandlende legens kliniske vurdering for rimelig utførelse av studien.
  3. Tidligere behandling med patogenreduserte røde blodlegemer med påfølgende utvikling av kjente antistoffer mot tilhørende røde blodlegemer.
  4. Planlagt behandlingsbehov av frosne RBC-produkter.
  5. Behandlingskrav for alle medisiner som er kjent for å forårsake hemolyse.
  6. Mottar hjertemedisiner for hjertesvikt.
  7. Pasienter forventet å motta massiv transfusjon, ifølge den behandlende legens kliniske vurdering.
  8. Kjent HIV-infeksjon (definert som HIV RNA-positiv) med endringer i antiviralt regime innen 12 måneder før screening.
  9. Akutt eller kronisk medisinsk lidelse som etter utrederens mening vil svekke pasientens evne til å motta studiebehandling.
  10. Deltakelse i en annen klinisk studie, enten samtidig eller i løpet av de foregående 28 dagene, der studiemedikamentet eller enheten kan påvirke studiens endepunkter eller pasientsikkerhet, i henhold til etterforskers skjønn.
  11. Deltakelse i en annen klinisk studie i løpet av de siste 3 månedene hvis det ble mottatt RBC-er eller behandling eller legemidler som sannsynligvis vil ha langtidseffekt på RBC-funksjonen.
  12. Gravid eller ammende.
  13. Planlagt samtidig behandling med andre patogenreduksjonsbehandlede blodprodukter under deltakelse i denne studien.
  14. Pasienter som tidligere har fått behandling med patogenreduserte røde blodlegemer i løpet av de siste 120 dagene.
  15. Manglende evne til å overholde studieprosedyrer og/eller oppfølging.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Mirasol røde blodceller (MIR RBCs)
MIR RBC: RBC vil bli avledet fra WB samlet i CPD-løsning, behandlet med Mirasol System for WB, LR, og lagret i AS-3 i ≤ 21 dager ved 1-6 °C
Enhet: Mirasol røde blodceller (MIR RBCs)
Mirasol røde blodceller (MIR RBCs) avledet fra Mirasol-behandlet WB; WB vil bli Mirasol-behandlet, sentfifugert og leukoredusert, og de avledede RBC-ene vil bli lagret før transfusjon i opptil 21 dager og transfundert i henhold til pasientens transfusjonsplan.
Aktiv komparator: Referanse røde blodceller (REF RBCs)
Referanse røde blodceller (REF RBCs); LR-aferese-RBC-er eller WB-avledede RBC-er vil være standardbeholdning per sted
Enhet: Referanse røde blodceller (REF RBCs)
Referanse røde blodlegemer (REF RBC) vil bli hentet fra rutinemessig bruk og transfundert i henhold til pasientens transfusjonsplan.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Normalisert hemoglobin (Hb AUC) beregnet fra normalisert Hb mellom påfølgende transfusjoner som et mål på prosent overlevende røde blodlegemer
Tidsramme: Crossover-design med 2 behandlingsperioder. Hver periode inkluderte en 50-dagers innvasking etterfulgt av 2 transfusjonsepisoder for primær endepunktsvurdering. Forventet deltakelse var ca. 7-10 måneder, avhengig av pasientens transfusjonsplan.
Hb AUC beregnes ved bruk av trapesmetoden på normalisert Hb. Normaliseringen oppnås ved å dele alle Hb-verdier etter transfusjon med Hb-nivået etter 15 minutter. Forholdet er uttrykt i prosent. En naturlig log-transform av den observerte normaliserte Hb AUC vil bli brukt.
Crossover-design med 2 behandlingsperioder. Hver periode inkluderte en 50-dagers innvasking etterfulgt av 2 transfusjonsepisoder for primær endepunktsvurdering. Forventet deltakelse var ca. 7-10 måneder, avhengig av pasientens transfusjonsplan.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Faktisk Hb-nivå etter transfusjon (15 min)
Tidsramme: Gjennomsnittlig 30 uker bestående av 2 crossover-behandlingsperioder med hver periode inkludert en 50 dagers innvaskingsfase etterfulgt av 2 transfusjonsepisoder for endepunktsvurdering
Faktisk Hb-nivå etter transfusjon (15 min)
Gjennomsnittlig 30 uker bestående av 2 crossover-behandlingsperioder med hver periode inkludert en 50 dagers innvaskingsfase etterfulgt av 2 transfusjonsepisoder for endepunktsvurdering
Hb-økning
Tidsramme: Endepunktsvurderinger ble evaluert 15 minutter etter transfusjon, 1 dag etter transfusjon, 7 dager etter transfusjon og slutten av transfusjonsepisoden.
(post-transfusjon Hb - pre-transfusjon Hb)/Hb transfundert]/RBC-volum hos pasienten ved pre-transfusjon
Endepunktsvurderinger ble evaluert 15 minutter etter transfusjon, 1 dag etter transfusjon, 7 dager etter transfusjon og slutten av transfusjonsepisoden.

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
RBC masse infundert
Tidsramme: Gjennomsnittlig 30 uker bestående av 2 crossover-behandlingsperioder med hver periode inkludert en 50 dagers innvaskingsfase etterfulgt av 2 transfusjonsepisoder for endepunktsvurdering
volum x Hb/enhet
Gjennomsnittlig 30 uker bestående av 2 crossover-behandlingsperioder med hver periode inkludert en 50 dagers innvaskingsfase etterfulgt av 2 transfusjonsepisoder for endepunktsvurdering
Prosentvis nedgang i Hb-nivå etter transfusjon
Tidsramme: Gjennomsnittlig 30 uker bestående av 2 crossover-behandlingsperioder med hver periode inkludert en 50 dagers innvaskingsfase etterfulgt av 2 transfusjonsepisoder for endepunktsvurdering.
Prosentvis nedgang i Hb-nivå etter transfusjon
Gjennomsnittlig 30 uker bestående av 2 crossover-behandlingsperioder med hver periode inkludert en 50 dagers innvaskingsfase etterfulgt av 2 transfusjonsepisoder for endepunktsvurdering.
Antall antistoffscreeningstest med bekreftet spesifisitet mot RBCer avledet fra Mirasol-behandlet WB
Tidsramme: Opptil 40 uker bestående av 2 crossover-behandlingsperioder med hver periode inkludert en 50 dagers innvaskingsfase etterfulgt av 2 transfusjonsepisoder for endepunktsvurdering og et siste studiebesøk 60 dager etter siste studietransfusjon
Antistoffscreening ble utført hos totalt 8 (100 %) forsøkspersoner i SS med totalt 97 intervaller (pre-transfusjon, 7 dager etter transfusjon eller oppfølgingsbesøk ved avsluttet studie).
Opptil 40 uker bestående av 2 crossover-behandlingsperioder med hver periode inkludert en 50 dagers innvaskingsfase etterfulgt av 2 transfusjonsepisoder for endepunktsvurdering og et siste studiebesøk 60 dager etter siste studietransfusjon
Antall deltakere med humant leukocyttantigen (HLA) alloimmunisering etter transfusjon
Tidsramme: Opptil 40 uker bestående av 2 crossover-behandlingsperioder med hver periode inkludert en 50 dagers innvaskingsfase etterfulgt av 2 transfusjonsepisoder for endepunktsvurdering og et siste studiebesøk 60 dager etter siste studie.
Det høyeste av tre forskjellige normaliserte bakgrunnsforhold (NBG) cut-offs ble brukt til å kvantifisere positivitet for klasse I HLA antistoffer før transfusjon, da det ble brukt til å identifisere konvertering fra HLA antistoff negativt før transfusjon til positivitet etter transfusjon(er) i gjeldende behandlingsgruppe.
Opptil 40 uker bestående av 2 crossover-behandlingsperioder med hver periode inkludert en 50 dagers innvaskingsfase etterfulgt av 2 transfusjonsepisoder for endepunktsvurdering og et siste studiebesøk 60 dager etter siste studie.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Terumo BCTbio

Samarbeidspartnere

United States Department of Defense
U.S. Army Medical Research and Development Command
Joint Warfighter Medical Research Program

Etterforskere

  • Studieleder: Ned Cosgriff, MD, Terumo BCT
  • Hovedetterforsker: Steve Sloan, MD, PhD, Boston Children's Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. april 2018

Primær fullføring (Faktiske)

19. desember 2018

Studiet fullført (Faktiske)

19. desember 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. oktober 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. oktober 2017

Først lagt ut (Faktiske)

6. november 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

14. februar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. januar 2024

Sist bekreftet

1. januar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CTS-5056

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Transfusjonsavhengig talassemi

Kliniske studier på Mirasol røde blodceller (MIR RBCs)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Venezuela

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere