ドナーの利用可能性に応じた骨髄線維症患者に対するルキソリチニブと同種 SCT の比較
2025年3月25日 更新者：Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
ルキソリチニブとドナーの利用可能性に応じた骨髄線維症患者に対する同種異系幹細胞移植：前向き第II相試験（MMM 02研究）
本研究は多施設の前向き第 II 相研究であり、3 か月のルキソリチニブ導入療法後に適切な幹細胞ドナーを有する骨髄線維症患者に対する同種 SCT の有効性を、適切な幹細胞ドナーがなく、引き続き受ける予定の患者と比較します。ルキソリチニブ。
調査の概要
詳細な説明
この研究は、多施設共同の前向き第 II 相研究であり、3 か月のルキソリチニブ導入療法後に適切な幹細胞ドナーがいる骨髄線維症患者に対する同種 SCT の有効性を、適切な幹細胞ドナーがなく、ルキソリチニブの投与を継続する患者と比較します。
この研究では、脾臓の縮小、全身症状の改善、QOL、毒性、線維症の退行、GvHDの発症、キメリズム、生着、再発率に関する両方の研究群における研究治療/導入療法の安全性と有効性をさらに評価および比較します。 、疾患関連死亡率、転帰および全生存率。
研究の種類
介入
入学 (実際)
87
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Aachen、ドイツ、52074
- Universitätsklinkum Aachen
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Berlin、ドイツ、13125
- Helios Klinikum Berlin-Buch
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Bonn、ドイツ、53105
- Universitätsklinikum Bonn
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Düsseldorf、ドイツ、40225
- Universitätsklinikum Düsseldorf
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Halle (Saale)、ドイツ、06120
- Universitätsklinkum Halle
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Hamburg、ドイツ、20246
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf
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Jena、ドイツ、07747
- Universitätsklinikum Jena
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Mainz、ドイツ、55131
- Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
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Minden、ドイツ、32429
- Johannes Wesling Klinikum Minden
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Munster、ドイツ、48149
- Universitatsklinikum Munster
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Nürnberg、ドイツ、90419
- Klinikum Nürnberg
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Stuttgart、ドイツ、70376
- Robert-Bosch-Krankenhaus Stuttgart
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Tübingen、ドイツ、72076
- Universitätsmedizin Tübingen
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Ulm、ドイツ、89081
- Universitätsklinkum Ulm
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～70年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 症候性原発性骨髄線維症または真性赤血球増加症または本態性血小板血症後の骨髄線維症で、IPSSまたはDIPSS [46]による中間2-または高リスク、または細胞遺伝学的に高リスクの中間1-リスク、正常核型以外、唯一のdel 20q、del 13q、またはソール+9、または輸血依存
- 患者の年齢: 登録時の 18 ～ 70 歳 (女性および男性)
- 患者はインフォームドコンセントフォームを理解し、自発的に署名します
- 血小板数≧50×109/L
- ルキソリチニブ治療歴なし
- ECOG≦2
除外基準:
次のような重度の腎臓、肝臓、肺または心臓の疾患：
- 総ビリルビン、SGPT または SGOT > 正常レベルの 3 倍
- 左心室駆出率 < 30 %
- クレアチニンクリアランス < 30ml/分
- DLCO < 35 %および/または継続的な酸素補給を受けている
- HIVの陽性血清学
- 妊娠中または授乳中の女性（血清妊娠検査陽性）
- 年齢が 18 歳未満で 71 歳以上。
- -スクリーニング時の制御されていない侵襲性真菌感染症（ベースライン）
- 深刻な精神障害または精神障害
- -別の研究への参加で、研究登録の28日前から未認可の研究製品を継続的に使用している
- AMLへの変換
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アームA
ルキソリチニブ導入療法の3か月後の同種幹細胞移植による治療
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アクティブコンパレータ：アームB
ルキソリチニブ継続療法による治療
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他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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イベントフリーサバイバル
時間枠：3年
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同種 SCT 後 3 年の患者のイベントフリー生存率と、適切なドナーを持たない患者におけるルキソリチニブ継続治療との比較
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3年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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脾臓の縮小
時間枠：3ヶ月
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超音波測定 脾臓の大きさ、3ヶ月後の脾臓の大きさの縮小 ルキソリチニブ導入療法
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3ヶ月
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全身症状の改善
時間枠：3ヶ月
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ルキソリチニブ導入療法、問診票、病歴の3ヶ月後の全身症状（体重の減少、寝汗）の改善
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3ヶ月
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骨髄線維症の改善
時間枠：3ヶ月
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骨髄組織学、ルキソリチニブ導入療法の 3 か月後の骨髄線維症の改善
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3ヶ月
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急性移植片対宿主病
時間枠：同種 SCT 後 +100 日目
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Przepiorkaによって改訂されたGlucksbergスケールによる同種SCT後の+100日目の急性移植片対宿主病の発生率
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同種 SCT 後 +100 日目
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慢性移植片対宿主病
時間枠：同種 SCT の 1、2、3 年後
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FilipovichらのNIHコンセンサス基準による慢性移植片対宿主病の発生率。同種 SCT の 1、2、3 年後
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同種 SCT の 1、2、3 年後
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ルキソリチニブの毒性
時間枠：3歳まで
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NCI CTCAE、バージョン 4.0 に従って評価されたルキソリチニブの毒性
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3歳まで
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コンディショニング療法の毒性
時間枠：3歳まで
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NCI CTCAE、バージョン 4.0 に従ってスコア化されたコンディショニング療法の毒性
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3歳まで
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再発
時間枠：3年
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同種 SCT 後 3 年での再発の累積発生率
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3年
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疾病関連死亡率
時間枠：3年
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同種 SCT およびルキソリチニブ継続療法の 3 年後の疾患関連死亡率
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3年
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非再発死亡率
時間枠：1年と3年
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同種 SCT およびルキソリチニブ継続療法の 1 年後および 3 年後の非再発死亡率
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1年と3年
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中止率
時間枠：3年
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ルキソリチニブ継続投与3年後の中止率（試験終了）
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3年
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恐怖リスクスコアの評価
時間枠：ベースラインで
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同種 SCT 後の転帰に対する Sorror Risk Score の評価
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ベースラインで
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再発時のキメリズム
時間枠：30日、100日、180日、1年、2年、3年
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キメリズム分析、同種 SCT 後の再発率に対するキメリズムの影響
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30日、100日、180日、1年、2年、3年
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骨髄線維症の退縮
時間枠：30 日、100 日、1 年、3 年
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骨髄組織学、30日、100日、1年、および3年での同種異系SCT後の骨髄線維症退縮の評価
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30 日、100 日、1 年、3 年
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骨髄線維症の退縮
時間枠：30日、100日、1年、3年
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骨髄組織学、30日、100日、1年、3年でのルキソリチニブ継続治療後の骨髄線維症退行の評価
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30日、100日、1年、3年
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QOLの評価（FACT-BMT）
時間枠：ベースライン、移植時、+180 日、+1 年、+2 年、+3 年
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アンケート、ルキソリチニブ導入療法前（＝ベースライン）、移植時、移植後6m、1年、2年、3年のQOL評価（FACT-BMT）
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ベースライン、移植時、+180 日、+1 年、+2 年、+3 年
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QOLの評価（MPN-SAF-TSS）
時間枠：ベースライン、移植時、+180 日、+1 年、+2 年、+3 年
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質問票、ルキソリチニブ導入療法前（＝ベースライン）、移植時、移植後6m、1年、2年、3年のQOL評価（MPN-SAF-TSS）
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ベースライン、移植時、+180 日、+1 年、+2 年、+3 年
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QOLの評価（FACT-BMT）
時間枠：ベースライン、ルキソリチニブ継続療法への制限、+180 日、+1 年、+2 年、+3 年
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アンケート、ルキソリチニブ導入療法前（＝ベースライン）、ルキソリチニブ継続療法への入院時、および6か月、1年、2年、3年での入院後のQOLの評価（FACT-BMT）
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ベースライン、ルキソリチニブ継続療法への制限、+180 日、+1 年、+2 年、+3 年
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QOLの評価（MPN-SAF-TSS）
時間枠：ベースライン、ルキソリチニブ継続療法への制限、+180 日、+1 年、+2 年、+3 年
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質問票、ルキソリチニブ導入療法前（＝ベースライン）、ルキソリチニブ継続療法への入院時、および6か月、1年、2年、3年での入院後のQOL（MPN-SAF-TSS）の評価
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ベースライン、ルキソリチニブ継続療法への制限、+180 日、+1 年、+2 年、+3 年
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全生存
時間枠：3年
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適切なドナーを持たない患者におけるルキソリチニブ継続療法と比較した同種 SCT 後の 3 年での全生存率
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3年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Nicolaus Kröger, Prof. Dr.、Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2016年12月21日
一次修了 (実際)
2024年10月7日
研究の完了 (推定)
2025年10月7日
試験登録日
最初に提出
2017年6月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年11月1日
最初の投稿 (実際)
2017年11月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月30日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年3月25日
最終確認日
2025年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- MMM 02 study / RuxoAlloStudy
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。